telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.26.2025.RB
Warszawa, 11 czerwca 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 9805 z 14 maja 2025 r. Posłów Czesława Hoca
i Marka Gróbarczyka w sprawie pilnego finasowania z Funduszu Medycznego
najdroższego leku świata w terapii genowej dystrofii mięśniowej Duchenne'a
oraz ustanowienia programu badań przesiewowych noworodków w kierunku tej
choroby, Minister Zdrowia prosi o przyjęcie poniższych informacji.
Fundusz Medyczny to mechanizm finansowy ustanowiony na mocy ustawy z dnia
7 października 2020 r. o Funduszu Medycznym, który powstał z inicjatywy
Prezydenta RP, we współpracy z Ministrem Zdrowia. Fundusz jest finansowany ze
środków publicznych.
Jednym z kilkudziesięciu obszarów wsparcia jest:
 finansowaniu technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej (TLK),
 finansowanie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności
(TLI).
Na podstawie art. 40a ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych
(Dz. U. z 2024 r. poz. 930 , z późn. zm.), zwanej dalej „ustawą o refundacji”, Minister
Zdrowia może wydać decyzję o objęciu refundacją i ustaleniu ceny zbytu netto
technologii lekowej o wysokim poziomie innowacyjności, w przypadku gdy
Wnioskodawca nie złożył dotychczas wniosku o objęcie refundacją i ustalenie ceny
zbytu netto dla danego leku w tym wskazaniu.

-- 1 of 6 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Technologią lekową o wysokim poziomie innowacyjności jest technologia lekowa
stosowana w onkologii lub chorobach rzadkich, która uzyskała pozwolenie na
dopuszczenie do obrotu wydane przez Radę Unii Europejskiej lub Komisję
Europejską i która została umieszczona w wykazie technologii lekowych o wysokim
poziomie innowacyjności (art. 2 pkt 24 b ustawy o refundacji). Ustalenie poziomu
innowacyjności technologii lekowych stosowanych w onkologii lub chorobach
rzadkich oraz ustalenie danych gromadzonych w rejestrze medycznym, w tym
między innymi wskaźników oceny efektywności terapii i oczekiwanych korzyści
zdrowotnych dokonywane jest przez Agencję Oceny Technologii Medycznych
i Taryfikacji, zwanej dalej ,,Agencją”, w formie wykazu technologii lekowej
o wysokim poziomie innowacyjności nie rzadziej niż raz do roku. Agencja określa
populację docelową oraz szczegółowe warunki stosowania technologii lekowych
o wysokim poziomie innowacyjności. Agencja ustala poziom innowacyjności
oraz zasady tworzenia wykazu, uwzględniając wiedzę z zakresu oceny technologii
medycznych, w szczególności oczekiwane efekty zdrowotne, biorąc pod uwagę
między innymi siłę interwencji, jakość danych naukowych, niezaspokojoną
potrzebę zdrowotną, wielkość populacji docelowej oraz priorytety zdrowotne.
Minister Zdrowia po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, konsultantów
krajowych z danej dziedziny medycyny oraz Rzecznika Praw Pacjenta, publikuje
listę technologii o wysokim poziomie innowacyjności na podstawie wykazu
technologii lekowej o wysokim poziomie innowacyjności przekazanego przez
Agencję. Minister Zdrowia informuje podmioty odpowiedzialne, których
technologie lekowe znajdują się na tej liście, o możliwości złożenia wniosku,
o którym mowa w art. 24 ust. 1 pkt 1b ustawy o refundacji. Zatem postępowania
o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto technologii lekowych o wysokim
poziomie innowacyjności i o wysokiej wartości klinicznej są wszczynane na wniosek
strony. Stosowny komunikat w sprawie możliwości składania takich wniosków
Minister Zdrowia zamieszczał w publicznie dostępnej domenie mz.gov.pl.
Należy podkreślić, że postępowania refundacyjne w zakresie technologii lekowych
wskazanych w ustawie o Funduszu Medycznym są postępowaniami wszczynanymi
na wniosek strony, zatem rozpoczęcie postępowania o objęcie refundacją
technologii lekowych jest możliwe jedynie, jeżeli zostanie złożony odpowiedni
wniosek.

-- 2 of 6 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
W tym miejscu należy podkreślić, iż Ministerstwo Zdrowia (MZ) co roku publikuje
nową listę TLI, która tworzona jest na podstawie wykazu AOTMiT, przy czym MZ
nie ma wpływu na liczbę terapii uwzględnionych na wykazie Agencji. Co więcej,
po publikacji listy TLI Ministerstwo Zdrowia nie ma wpływu ani narzędzi prawnych
obligujących podmioty do przedłożenia wniosku o objęcie, a ten jest konieczny,
aby zrefundować daną technologią. Podsumowując, jeżeli terapia nie została ujęta
w wykazie TLI AOTMiT to nie może zostać objęta w tym trybie finansowaniem
z FM.
Dodatkowo należy wskazać, że w ramach obowiązujących przepisów prawa tylko
produkt, który jest dopuszczony do obrotu na terenie UE lub w Polsce może zostać
objęty refundacją (zgodnie z art. 10 pkt.1. ustawy o refundacji) czy finansowany
w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej (zgodnie z art. 47d pkt.4.
ustawy o świadczeniach1).
22 czerwca 2023 r. FDA (Agencja Żywności i Leków- amerykańska instytucja
rządowa) wydała przyspieszoną decyzję dotyczącą zatwierdzenia Elevidys
(delandistrogen moxeparvovec-rokl) – pierwszej terapii genowej do leczenia
pacjentów pediatrycznych w wieku od 4 do 5 lat z dystrofią mięśniową Duchenne’a
(Duchenne muscular dystrophy, DMD) z potwierdzoną mutacją w genie DMD,
którzy mają zachowaną umiejętność chodzenia.
Następnie 20 czerwca 2024 r. FDA zatwierdziła rozszerzenie wskazania
dla omawianego leku:
Elevidys to terapia genowa oparta na wektorze wirusa adenowirusowego,
wskazana u osób w wieku co najmniej 4 lat:
 W leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u pacjentów
chodzących, u których potwierdzono mutację genu DMD.
 W leczeniu DMD u pacjentów niechodzących, u których potwierdzono
mutację w genie DMD (1, 12.2) Wskazanie DMD u pacjentów
niechodzących jest zatwierdzone w ramach przyspieszonej procedury
zatwierdzania na podstawie ekspresji mikro-dystrofiny Elevidys. Dalsze
1 Na podstawie przepisów ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej
finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. z 2024 r. poz. 146, z późn.zm., zwanej dalej „ustawą o
świadczeniach”)

-- 3 of 6 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
zatwierdzanie tego wskazania może być uzależnione od weryfikacji i opisu
korzyści klinicznych w badaniu(-ach) potwierdzającym(-ych).
Wskazana terapia genowa nie może być aktualnie objęta refundacją w Polsce
z uwagi na fakt, że nie posiada pozwolenia na dopuszczenie do obrotu wydanego
przez Radę Unii Europejskiej lub Komisję Europejską. Na terenie Unii Europejskiej
preparat Elevidys pozostaje nadal preparatem eksperymentalnym.
Jednocześnie należy podkreślić, że od czerwca 2024 r. trwa w drodze procedury
centralnej postępowanie rejestracyjne omawianego leku w Europejskiej Agencji
Leków (EMA). Zakończenie procesu zostało zaplanowane na lipiec 2025 r.
Procedurę obejmowania refundacją leków w Polsce reguluje ustawa o refundacji,
zgodnie z którą objęcie refundacją produktu leczniczego w danym wskazaniu jest
dokonywana w drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra Zdrowia
w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta,
importera leku).
W przypadku zakończenia procesu rejestracyjnego, a następnie dopuszczenia
do obrotu na terenie UE leku Elevidys możliwa będzie jego refundacja w Polsce pod
warunkiem złożenia odpowiedniego wniosku do Ministerstwa Zdrowia
przez podmiot odpowiedzialny.
W związku z powyższym, w przypadku leku, dla którego został złożony wniosek
i który nie posiada odpowiednika refundowanego we wnioskowanym wskazaniu,
Minister Zdrowia przesyła wniosek wraz ze złożoną dokumentacją Prezesowi
Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w celu przygotowania: analizy
weryfikacyjnej Agencji, stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji Prezesa.
W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji przekazywana jest Komisji
Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje m.in. w zakresie
ustalenia ceny zbytu netto i instrumentów dzielenia ryzyka. Dopiero dysponując
rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej,
uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy o refundacji, Minister Zdrowia
podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku
we wnioskowanym wskazaniu.
Należy mieć na uwadze fakt, że w wykazie leków refundowanych umieszczane są
wyłącznie technologie medyczne w odniesieniu do których zostały przedstawione

-- 4 of 6 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
5
wyczerpujące dowody naukowe oraz zebrano możliwie najpełniejszy zbiór
wyników badań klinicznych i literaturowych na temat ich terapeutycznego
działania.
Badania przesiewowe noworodków w Polsce są prowadzone na podstawie
programu polityki zdrowotnej Ministra Zdrowia pn. Rządowy program badań
przesiewowych noworodków na lata 2019 – 2026. Aktualnie noworodki badane są
pod kątem 30 chorób.
W przypadku rozszerzenia panelu badań o nowe choroby konieczne jest uprzednie
przeprowadzenie analiz dostępnych metod oraz przeprowadzenie badań
pilotażowych. Istotne jest również przyznanie dodatkowych środków finansowych
najpierw na działania przygotowawcze, a następnie na objęcie nowymi badaniami
całej populacji noworodków. Kluczową kwestią jest możliwość dalszego leczenia
zdiagnozowanych pacjentów w ramach publicznego systemu opieki zdrowotnej.
Ministerstwo Zdrowia, wspólnie z Instytutem Matki i Dziecka w Warszawie, który
jest wykonawcą badań w ramach programu, analizuje aktualny stan i możliwości
rozszerzenia panelu badań przesiewowych noworodków o kolejne choroby. Na tej
podstawie są podejmowane decyzje o ewentualnym wprowadzeniu nowych badań
do Programu. Tego typu zmiany w programie podlegają również ocenie i akceptacji
Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.
Jednocześnie należy wspomnieć, że w marcu br. do Rządowego programu badań
przesiewowych noworodków na lata 2019 – 2026, wprowadzono finansowanie
wykonania badań próbnych w kierunku 6 nowych chorób:
1. Wrodzonego niedoboru odporności SCID (w teście podwójnym razem z
będącym już w Programie rdzeniowym zanikiem mięśni SMA);
2. galaktozemii;
3. grupy
4. 4 lizosomalnych chorób spichrzeniowych (choroby Pompe’go, Fabry’ego,
Gaucher’a oraz mukopolisacharydozy typu I MPS-I).
W przypadku pozytywnych wyników działań pilotażowych, w pierwszej kolejności
planowane jest rozszerzenie programu o wybrane lub wszystkie powyższe
choroby. Obecnie nie są prowadzone prace nad wprowadzeniem badań

-- 5 of 6 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
6
przesiewowych w kierunku kolejnych chorób, w tym dystrofii mięśniowej
Duchenne'a.
Należy jednak podkreślić, że Ministerstwo przychyla się do stanowiska, że badania
przesiewowe są istotnym elementem profilaktyki i są niezbędne do jak
najwcześniejszego wdrożenia leczenia, dlatego kwestia rozszerzania programu
o kolejne choroby pozostaje otwarta. Jest ona jednak w dużym stopniu zależna
od efektów podejmowanych analiz i działań oraz od czynników ekonomicznych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/

-- 6 of 6 --