telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.24.2025.WM
Warszawa, 15 maja 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 9251 Pani Alicji Chybickiej oraz Pani Iwony Marii
Kozłowskiej, Posłanek na Sejm Rzeczpospolitej w sprawie leczenia dzieci chorych
na hemofilię w Polsce, Minister Zdrowia przedstawia stanowisko w sprawie.
Na wstępie należy zaznaczyć, że nie jest prawdą by emicizumab był dostępny
wyłącznie dla pacjentów z hemofilią A powikłaną inhibitorem.
W Polsce leczenie hemofilii odbywa się w ramach dwóch programów:
1) Programu lekowego B.15. „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z
hemofilią A i B (ICD-10 D 66, D 67)”;
2) Programu polityki zdrowotnej pt. „Narodowy Program Leczenia
Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-
2028” (NPLH).
W ramach NPLH do profilaktyki krwawień przy użyciu emicizumabu są
kwalifikowani pacjenci z hemofilią A powikłaną inhibitorem, u których próba
wywołania immunotolerancji zakończyła się niepowodzeniem lub wystąpiły
przeciwskazania do tego typu leczenia.
Od 1 lipca 2024 r. objęto refundacją lek Hemlibra (emicizuab) w ramach programu
lekowego B.15.
„Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”. Kryteria
kwalifikacji do niego obejmują dzieci z ciężką hemofilią A niepowikłaną
inhibitorem:

-- 1 of 3 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
1) do ukończenia 2. roku życia, lub
2) u których występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność
usunięcia drugiego portu bądź brak możliwości założenia portu, nawet jeśli
nie występowały u nich wcześniej krwawienia dostawowe, lub
3) u których występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagających
leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowo stosowanej profilaktyki
czynnikiem VIII.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz. U. z 2024 r. poz. 930, z późn. zm.), zwana dalej
„ustawą o
refundacji”. W myśl zapisów ww. ustawy, objęcie refundacją produktu leczniczego
jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez Ministra
Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny
(producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Złożony do Ministerstwa
Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego
wskazania dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość
dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z
wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto, ewentualnych
instrumentów dzielenia ryzyka oraz wskazania, w którym produkt ma być
refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz
stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy
o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia
refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
Należy zauważyć, iż kryteria kwalifikacji do leczenia emicizumabem w ramach
programu lekowego B.15. zostały określone we wniosku o objęcie refundacją i
ustalenie ceny zbytu netto przez producenta leku. Dodatkowo 1 października 2024
r. wprowadzono zmiany w przedmiotowym programie lekowym, które polegały na
ujednoliceniu kryteriów kwalifikacji dla emicizumabu bez względu na moduł
profilaktyki pierwotnej lub wtórnej.
Minister Zdrowia informuję, że 25 kwietnia 2025 r. wpłynął wniosek o objęcie
refundacją przedmiotowego leku w populacji wszystkich pacjentów z ciężką

-- 2 of 3 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
postacią hemofilii A niepowikłaną inhibitorem. Wniosek jest procedowany zgodnie
z zapisami ustawy o refundacji.
Należy podkreślić, że wszyscy pacjenci z hemofilią A i B mają zapewniony dostęp do
profilaktyki krwawień, a w ramach realizacji programu lekowego B.15 jest
możliwość dostawy leku do domu razem z niezbędnym sprzętem jednorazowym, co
minimalizuje częstotliwość wizyt w placówkach medycznych.
Odnosząc się do kwestii badań i analiz skuteczności informuję, że składając
wniosek o objęcie refundacją leku podmiot odpowiedzialny ma obowiązek
dostarczenia analiz, w tym m.in. analizę kliniczną, sporządzoną na podstawie
przeglądu systematycznego w porównaniu z innymi możliwymi do zastosowania w
danym stanie klinicznym procedurami medycznymi we wnioskowanym wskazaniu,
w tym, o ile występują, finansowanymi ze środków publicznych. Ponadto zgodnie z
treścią charakterystyki produktu leczniczego, skuteczność produktu leczniczego
Hemlibra w rutynowej profilaktyce u pacjentów z hemofilią A oceniano w pięciu
badaniach klinicznych (w trzech badaniach z udziałem osób dorosłych i młodzieży u
pacjentów z hemofilią A z inhibitorami FVIII lub bez [HAVEN 1, HAVEN 3 i HAVEN
4] i w jednym badaniu z udziałem dzieci i młodzieży u pacjentów z hemofilią A z
inhibitorami FVIII [HAVEN 2]) i w jednym badaniu w udziałem osób ze wszystkich
grup wiekowych u pacjentów z łagodną lub umiarkowaną hemofilią A bez
inhibitorów FVIII [HAVEN 6]). Więcej informacji można znaleźć w charakterystyce
produktu leczniczego, która znajduje się pod adresem:
https://www.ema.europa.eu/pl/documents/product-information/hemlibra-epar-
product-information_pl.pdf.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/

-- 3 of 3 --