Interpelacja nr 9017
Interpelacja w sprawie braku dostępu do skutecznego i nowoczesnego leczenia chorych na nowotwory mieloproliferacyjne krwi
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (89%)
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie braku dostępu do skutecznego i nowoczesnego leczenia chorych na nowotwory mieloproliferacyjne krwi
Interpelacja nr 9017
do ministra zdrowia
w sprawie braku dostępu do skutecznego i nowoczesnego leczenia chorych na nowotwory mieloproliferacyjne krwi
Zgłaszający: Witold Tumanowicz
Data wpływu: 03-04-2025
Szanowna Pani Minister,
od momentu udzielenia odpowiedzi na moją interpelację nr 2860 w sprawie trudności w leczeniu chorych na nowotwory mieloproliferacyjne krwi minęło 9 miesięcy, a pacjenci chorujący na rzadkie nowotwory mieloproliferacyjne krwi (MPN), takie jak: mielofibroza i nadpłytkowość samoistna, nadal zgłaszają brak dostępu do skutecznego i nowoczesnego leczenia.
W odpowiedzi podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia Marek Kos wskazał na kilka bardzo ważnych kwestii, które dziś wymagają dodatkowych wyjaśnień.
Po pierwsze, pan minister wskazał, że cyklicznie odbywają się posiedzenia zespołu do spraw przeciwdziałania brakom w dostępności produktów leczniczych, który analizuje sytuację rynkową leków w odpowiedzi na zgłoszenia dotyczące problemów z nabyciem leku i rekomenduje odpowiednie działania, które zapobiegną wystąpieniu realnego problemu z dostępnością leków dla polskich pacjentów. Pan minister podkreślił, że dostawy do Polski produktu leczniczego Pegasys będą realizowane, jednak w ograniczonej ilości.
Pan minister poinformował, że do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wniosek konsultanta krajowego w dziedzinie hematologii w sprawie umieszczenia substancji czynnej peginterferon alfa-2a (lek Pegasys) na wykazie leków refundowanych czasowo niedostępnych w obrocie na terytorium RP – załącznik 1t. Ponadto, jak wskazał pan minister: „ww. konsultant krajowy zawnioskował o objęcie refundacją leku Besremi (ropeginterferon alfa-2b) we wskazaniach pozarejestracyjnych, w których aktualnie refundowany jest lek Pegasys w ramach załączników C.79.a i C.79.b. w katalogu chemioterapii. Odbyły się już także dalsze konsultacje między Ministerstwem Zdrowia a konsultantami krajowymi w dziedzinie hematologii oraz onkologii i hematologii dziecięcej celem doprecyzowania treści wskazań pozarejestracyjnych dla tego leku, natomiast niniejsza sprawa jest obecnie analizowana wewnętrznie w Ministerstwie Zdrowia“.
W związku z powyższym proszę o odpowiedź na następujące pytania:
Czy do zespołu ds. przeciwdziałania brakom w dostępności produktów leczniczych dotarły zgłoszenia o braku dostępności leku Pegasys? Jeśli tak, to jakie zarekomendowano działania w celu zapobieżenia braku dostępności leku?
Czy do zespołu ds. przeciwdziałania brakom w dostępności produktów leczniczych dotarły zgłoszenia w sprawie braku refundacji leku Besremi dla chorych na mielofibrozę i nadpłytkowość samoistną? Jeśli tak, to jakie zarekomendowano działania w celu realizacji refundacji?
Ile razy zespół obradował począwszy od dnia udzielenia odpowiedzi na moją interpelację, tj. od dnia 24 czerwca 2024 roku?
Jakie ilości leku Pegasys w ramach ograniczonych dostaw udało się zrealizować od dnia odpowiedzi, tj. od dnia 24 czerwca 2024 roku?
Czy lek Pegasys został umieszczony na wykazie leków refundowanych czasowo niedostępnych w obrocie na terytorium RP – załącznik 1t – zgodnie z wnioskiem konsultanta krajowego w dziedzinie hematologii?
Czy wniosek konsultanta krajowego o objęcie refundacją leku Besremi (ropeginterferon alfa-2b) we wskazaniach pozarejestracyjnych, w których aktualnie refundowany jest lek Pegasys w ramach załączników C.79.a i C.79.b. w katalogu chemioterapii, został rozpatrzony, a jeśli tak, to w jaki sposób?
Czy ministerstwo posiada dane na temat skutków braku dostępu do leków Pegasys i Besremi? Czy ministerstwo operuje liczbą pacjentów pozbawionych leczenia tymi lekami?
Z wyrazami szacunku
Witold Tumanowicz
Poseł na Sejm RP
Interpelacja nr 9017
do ministra zdrowia
w sprawie braku dostępu do skutecznego i nowoczesnego leczenia chorych na nowotwory mieloproliferacyjne krwi
Zgłaszający: Witold Tumanowicz
Data wpływu: 03-04-2025
Szanowna Pani Minister,
od momentu udzielenia odpowiedzi na moją interpelację nr 2860 w sprawie trudności w leczeniu chorych na nowotwory mieloproliferacyjne krwi minęło 9 miesięcy, a pacjenci chorujący na rzadkie nowotwory mieloproliferacyjne krwi (MPN), takie jak: mielofibroza i nadpłytkowość samoistna, nadal zgłaszają brak dostępu do skutecznego i nowoczesnego leczenia.
W odpowiedzi podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia Marek Kos wskazał na kilka bardzo ważnych kwestii, które dziś wymagają dodatkowych wyjaśnień.
Po pierwsze, pan minister wskazał, że cyklicznie odbywają się posiedzenia zespołu do spraw przeciwdziałania brakom w dostępności produktów leczniczych, który analizuje sytuację rynkową leków w odpowiedzi na zgłoszenia dotyczące problemów z nabyciem leku i rekomenduje odpowiednie działania, które zapobiegną wystąpieniu realnego problemu z dostępnością leków dla polskich pacjentów. Pan minister podkreślił, że dostawy do Polski produktu leczniczego Pegasys będą realizowane, jednak w ograniczonej ilości.
Pan minister poinformował, że do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wniosek konsultanta krajowego w dziedzinie hematologii w sprawie umieszczenia substancji czynnej peginterferon alfa-2a (lek Pegasys) na wykazie leków refundowanych czasowo niedostępnych w obrocie na terytorium RP – załącznik 1t. Ponadto, jak wskazał pan minister: „ww. konsultant krajowy zawnioskował o objęcie refundacją leku Besremi (ropeginterferon alfa-2b) we wskazaniach pozarejestracyjnych, w których aktualnie refundowany jest lek Pegasys w ramach załączników C.79.a i C.79.b. w katalogu chemioterapii. Odbyły się już także dalsze konsultacje między Ministerstwem Zdrowia a konsultantami krajowymi w dziedzinie hematologii oraz onkologii i hematologii dziecięcej celem doprecyzowania treści wskazań pozarejestracyjnych dla tego leku, natomiast niniejsza sprawa jest obecnie analizowana wewnętrznie w Ministerstwie Zdrowia“.
W związku z powyższym proszę o odpowiedź na następujące pytania:
Czy do zespołu ds. przeciwdziałania brakom w dostępności produktów leczniczych dotarły zgłoszenia o braku dostępności leku Pegasys? Jeśli tak, to jakie zarekomendowano działania w celu zapobieżenia braku dostępności leku?
Czy do zespołu ds. przeciwdziałania brakom w dostępności produktów leczniczych dotarły zgłoszenia w sprawie braku refundacji leku Besremi dla chorych na mielofibrozę i nadpłytkowość samoistną? Jeśli tak, to jakie zarekomendowano działania w celu realizacji refundacji?
Ile razy zespół obradował począwszy od dnia udzielenia odpowiedzi na moją interpelację, tj. od dnia 24 czerwca 2024 roku?
Jakie ilości leku Pegasys w ramach ograniczonych dostaw udało się zrealizować od dnia odpowiedzi, tj. od dnia 24 czerwca 2024 roku?
Czy lek Pegasys został umieszczony na wykazie leków refundowanych czasowo niedostępnych w obrocie na terytorium RP – załącznik 1t – zgodnie z wnioskiem konsultanta krajowego w dziedzinie hematologii?
Czy wniosek konsultanta krajowego o objęcie refundacją leku Besremi (ropeginterferon alfa-2b) we wskazaniach pozarejestracyjnych, w których aktualnie refundowany jest lek Pegasys w ramach załączników C.79.a i C.79.b. w katalogu chemioterapii, został rozpatrzony, a jeśli tak, to w jaki sposób?
Czy ministerstwo posiada dane na temat skutków braku dostępu do leków Pegasys i Besremi? Czy ministerstwo operuje liczbą pacjentów pozbawionych leczenia tymi lekami?
Z wyrazami szacunku
Witold Tumanowicz
Poseł na Sejm RP
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Marek Kos
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
30%
Konkretność
70%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
7
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
3.6 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (7)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
10611 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLD.050.19.2025.UJ
Warszawa, 14 maja 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
W odpowiedzi na Interpelację nr 9017 Pana Witolda Tumanowicza, Posła na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej w sprawie braku dostępu do skutecznego i nowoczesnego leczenia
chorych na nowotwory mieloproliferacyjne krwi, Minister Zdrowia zwraca się z uprzejmą
prośbą o przyjęcie poniższych informacji.
Na wstępie należy wskazać, że w związku z utrzymującą się ograniczoną dostępnością leku
Pegasys, Peginterferonum alfa-2, roztwór do wstrzykiwań występującą na wielu rynkach
europejskich, sytuacja dostępności do przedmiotowego produktu leczniczego podlega nadal
wzmożonemu monitorowaniu przez Ministra Zdrowia i jednostki podległe, w tym Głównego
Inspektora Farmaceutycznego. Na bieżąco podejmowane są, w ramach dostępnych narzędzi,
działania w celu zabezpieczenia polskich pacjentów.
W celu poprawy dostępności do leku Pegasys Minister Zdrowia skorzystał ze szczególnych
uprawień i wydał w trybie art. 4 ust. 8 ustawy z dnia 6 września 2001 r. Prawo
farmaceutyczne (Dz. U. z 2024 r. poz. 686, z późn. zm.) zgody na czasowe dopuszczenie do
obrotu produktu leczniczego, na podstawie zgłoszeń poszczególnych hurtowni
farmaceutycznych. Ponadto, Minister Zdrowia wyrażał zgody na sprowadzenie
przedmiotowego leku na podstawie zapotrzebowań na import docelowy dla indywidualnych
pacjentów, zgodnie z art. 4 ust. 9 ustawy Prawo farmaceutyczne.
Dodatkowo, w związku z ograniczonym dostępem do leku Pegasys, Minister Zdrowia zwrócił
się do Pani prof. dr hab. Ewy Lech-Marańdy Konsultant Krajowej w dziedzinie hematologii o
wskazanie innych alternatywnych terapii z zastosowaniem produktów leczniczych, które
byłyby możliwe do pozyskania. Zgodnie z uzyskaną informacją istnieje możliwość
ewentualnego zastosowania w terapii pacjentów następujących produktów leczniczych:
Besremi, Ropeginterferonum alfa-2b, roztwór do wstrzykiwań we wstrzykiwaczu, 250
mcg/0,5 ml; interferony niepegylowane np. interferon-alfa2a i interferon-alfa 2b oraz
Busulfan (Myleran) tabletki 2 mg.
-- 1 of 5 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Jednocześnie należy również wskazać, że Europejska Agencja Leków umieściła na swoich
stronach informacje o przewidywanych do końca czerwca 2025 r. problemach z
dostępnością produkt leczniczego Pegasys, zalecając stosowanie leku tylko w przypadku
kontynuacji leczenia, a w przypadku, gdy pacjent będący obecnie poddawany leczeniu nie ma
możliwości zastosowania leku Pegasys, rozważenie alternatywnych opcji leczenia w oparciu
o ocenę kliniczną (https://www.ema.europa.eu/en/medicines/dhpc/pegasys).
W zakresie dostępności do leku Besremi dla chorych na mielofibrozę i nadpłytkowość
samoistną należy wskazać, że przedmiotowy lek stosowany jest w ramach procedury
ratunkowego dostępu do technologii lekowych („RDTL”). W ramach tej procedury wydawane
są zgody na pokrycie kosztów produktu leczniczego Besremi, we wskazaniach obejmujących
nowotwory mieloproliferacyjne, w tym m. in. we wskazaniu nadpłytkowość samoistna; we
wskazaniach definiowanych kodem ICD-10: D47.1. oraz dla pacjentów z nieokreślonymi
nowotworami proliferacyjnymi ( kod ICD-10: D47.9).
Należy jednocześnie wskazać, że w ramach terapii nowotworów mieloproliferacyjnych w
ramach procedury RDTL są również finansowane leki zawierające inną niż interferon alfa-2b
substancje czynne m. in.: Ayvakyt (Avapritinib), Jakavi (Ruksolitynib), Inrebic (Fedratinib) i
Revolade (Eltrombopag).
W tym miejscu należy podkreślić, że ordynowanie leków w terapii pacjenta należy wyłącznie
do kompetencji lekarza prowadzącego leczenie. Zgodnie z art. 4 ustawy z dnia 5 grudnia
1996 r. o zawodach lekarza i lekarza dentysty (Dz.U. z 2024 r. poz. 1287) to lekarz ma
obowiązek wykonywać zawód, zgodnie ze wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej,
dostępnymi mu metodami i środkami zapobiegania, rozpoznawania i leczenia chorób,
zgodnie z zasadami etyki zawodowej oraz z należytą starannością.
Odnosząc się do ilości dostaw na rynek polski produktu leczniczego Pegasys, należy wskazać,
że dane te stanowią tajemnicę handlową przedsiębiorstwa i nie podlegają udostępnieniu.
Przy czym, Minister Zdrowia nie posiada narzędzi prawnych, aby zobowiązać poszczególne
podmioty odpowiedzialne do produkcji i dostaw określonych produktów leczniczych w
danych ilościach na rynek polski, gdyż obrót produktami leczniczymi odbywa się w dużej
mierze na zasadach gospodarki wolnorynkowej, ograniczonej jedynie w obszarze
dopuszczania do obrotu i refundacji.
Natomiast w kwestii wniosku Pani prof. dr hab. Ewy Lech-Marańdy Konsultant Krajowej w
dziedzinie hematologii w zakresie umożliwienia finansowania produktu Pegasys,
sprowadzanego z zagranicy i wprowadzanego do obrotu w trybie art. 4 ustawy Prawo
farmaceutyczne, Minister Zdrowia przekazał do Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia
-- 2 of 5 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
rekomendację wskazującą na zasadność umożliwienia finansowania tych produktów.
Substancja czynna Peginterferon alfa-2a została umieszczona w załączniku nr 2 do
zarządzenia Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia w sprawie określenia warunków
zawierania i realizacji umów w rodzaju leczenie szpitalne w zakresie chemioterapia. Zgodnie
z zapisem zawartym w katalogu refundowanych substancji czynnych w części B, tj.
substancjach czynnych zawartych w lekach czasowo niedostępnych w obrocie na terytorium
RP, możliwe jest rozliczanie tych świadczeń od dnia 24 kwietnia 2024 r.
W zakresie refundacji produktu leczniczego Besremi, Ropeginterferon alfa-2b, roztwór do
wstrzykiwań we wstrzykiwaczu, 250 μg/0,5 ml, 1 wstrzyk. po 0,5 ml, należy wskazać, iż został
on objęty po raz pierwszy refundacją od 1 stycznia 2023 r. w ramach załącznika C.85. w
katalogu chemioterapii. Wskazanie refundacyjne dla Besremi, zgodnie z opisem wskazań w
załączniku C.85. to czerwienica prawdziwa (kod ICD-10: D45) w przypadku:
pacjentów którzy nie odpowiadają na leczenie hydroksymocznikiem lub mają
objawy niepożądane,
młodych chorych wysokiego ryzyka ze wskazaniami do leczenia cytoredukcyjnego,
kobiet w ciąży z czerwienicą prawdziwą wymagających leczenia cytoredukcyjnego.
Należy podkreślić, iż wskazania leczenie chorych na nadpłytkowość samoistną i mielofibrozy
nie są ujęte w zarejestrowanych wskazaniach do stosowania leku Besremi, zgodnie z jego
aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego. Jednakże, Konsultant Krajowa w
dziedzinie hematologii zawnioskowała o objęcie refundacją leku Besremi we wskazaniach
pozarejestracyjnych, w których aktualnie refundowany jest lek Pegasys (peginterferon alfa-
2a) w ramach załączników C.79.a i C.79.b. w katalogu chemioterapii, mając m.in. na uwadze
znacznie ograniczoną dostępność w Polsce do peginterferonu alfa-2a. Po przeprowadzeniu
dodatkowych konsultacji, Minister Zdrowia w czerwcu 2024 r., biorąc pod uwagę cały
materiał zgromadzony w sprawie, ze szczególnym uwzględnieniem istotnego wpływu na
budżet płatnika publicznego przedmiotowego rozszerzenia wskazań dla leku Besremi, a
także znaczącej dysproporcji w kosztach roku leczenia między stosowaniem peginterferonu
alfa-2a a roperinterferonu alfa-2b, podjął decyzję o nie podejmowaniu dalszych działań w
zakresie niniejszego rozszerzenia. Należy mieć na względzie, iż chwilowe braki dostępu do
jednej technologii nie mogą być jedynym uzasadnieniem do rozszerzenia wskazań
refundacyjnych innego leku, tym bardziej, gdy mowa o leku wysokokosztowym obecnym w
refundacji od zaledwie niecałych 2 lat (na czas ww. decyzji Ministra Zdrowia), a wnioskowane
rozszerzenie wskazań dotyczy wskazań pozarejestracyjnych dla tego leku (tzw. off-label).
Co więcej, zgodnie z aktualnie obowiązującym obwieszczeniem Ministra Zdrowia z dnia 19
marca 2025 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 kwietnia 2025 r. chorzy na:
-- 3 of 5 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
mielofibrozy (pierwotną i wtórną, wg klasyfikacji ICD-10: D47.1) mają bezpłatny dostęp
do terapii refundowanych z zastosowaniem poniższych substancji czynnych:
ruksolitynib i fedratynib – w ramach programu lekowego B.81. „Leczenie
mielofibrozy pierwotnej oraz mielofibrozy wtórnej w przebiegu czerwienicy
prawdziwej i nadpłytkowości samoistnej (ICD-10 D47.1)”, do którego kwalifikowani
są pacjenci zgodnie z kryteriami kwalifikacji zawartymi w opisie ww. programu
lekowego,
oraz w katalogu chemioterapii do:
busulfanum – w ramach załącznika C.4.,
dacarbazinum – w ramach załącznika C.16.,
etoposidum – w ramach załącznika C.24.
hydroxycarbamidum – w ramach załącznika C.29.
anagrelidum – w ramach załącznika C.72.
peginterferonum alfa-2a – w ramach załącznika C.79.a.,
nadpłytkowość samoistną (ICD-10: D75.2) mają zaś bezpłatny dostęp do terapii
refundowanych z zastosowaniem substancji czynnych:
busulfanum – w ramach załącznika C.4.,
hydroxycarbamidum – w ramach załącznika C.29.
anagrelidum – w ramach załącznika C.72.
peginterferonum alfa-2a – w ramach załącznika C.79.a.
Należy również podkreślić, iż Minister Zdrowia niezmiennie podejmuje kolejne działania,
mające na celu zwiększenie dostępu pacjentów do skutecznej i bezpiecznej farmakoterapii w
ramach dostępnych środków publicznych. Potrzeby w tym zakresie są dobrze znane przez
Ministra Zdrowia, jednak należy mieć także na uwadze, iż Minister Zdrowia gospodaruje
środkami pochodzącymi ze składek obywateli w sposób racjonalny, tj. zapewniający
wszystkim obywatelom, mającym zróżnicowane potrzeby zdrowotne, sprawiedliwy dostęp
do skutecznych terapii.
Mając na uwadze wszystkie wyżej przedstawione informacje należy wskazać, iż Minister
Zdrowia w ramach posiadanych narzędzi podejmuje wszelkie niezbędne działania i
interwencje w celu monitorowania oraz poprawy dostępności produktów leczniczych na
polskim rynku, jednak powstawanie niedoborów rynkowych poszczególnych leków nie
zawsze jest możliwe do przewidzenia i co do zasady uzależnione jest od czynników, na które
Minister Zdrowia nie ma wpływu.
-- 4 of 5 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
5
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 5 of 5 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLD.050.19.2025.UJ
Warszawa, 14 maja 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
W odpowiedzi na Interpelację nr 9017 Pana Witolda Tumanowicza, Posła na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej w sprawie braku dostępu do skutecznego i nowoczesnego leczenia
chorych na nowotwory mieloproliferacyjne krwi, Minister Zdrowia zwraca się z uprzejmą
prośbą o przyjęcie poniższych informacji.
Na wstępie należy wskazać, że w związku z utrzymującą się ograniczoną dostępnością leku
Pegasys, Peginterferonum alfa-2, roztwór do wstrzykiwań występującą na wielu rynkach
europejskich, sytuacja dostępności do przedmiotowego produktu leczniczego podlega nadal
wzmożonemu monitorowaniu przez Ministra Zdrowia i jednostki podległe, w tym Głównego
Inspektora Farmaceutycznego. Na bieżąco podejmowane są, w ramach dostępnych narzędzi,
działania w celu zabezpieczenia polskich pacjentów.
W celu poprawy dostępności do leku Pegasys Minister Zdrowia skorzystał ze szczególnych
uprawień i wydał w trybie art. 4 ust. 8 ustawy z dnia 6 września 2001 r. Prawo
farmaceutyczne (Dz. U. z 2024 r. poz. 686, z późn. zm.) zgody na czasowe dopuszczenie do
obrotu produktu leczniczego, na podstawie zgłoszeń poszczególnych hurtowni
farmaceutycznych. Ponadto, Minister Zdrowia wyrażał zgody na sprowadzenie
przedmiotowego leku na podstawie zapotrzebowań na import docelowy dla indywidualnych
pacjentów, zgodnie z art. 4 ust. 9 ustawy Prawo farmaceutyczne.
Dodatkowo, w związku z ograniczonym dostępem do leku Pegasys, Minister Zdrowia zwrócił
się do Pani prof. dr hab. Ewy Lech-Marańdy Konsultant Krajowej w dziedzinie hematologii o
wskazanie innych alternatywnych terapii z zastosowaniem produktów leczniczych, które
byłyby możliwe do pozyskania. Zgodnie z uzyskaną informacją istnieje możliwość
ewentualnego zastosowania w terapii pacjentów następujących produktów leczniczych:
Besremi, Ropeginterferonum alfa-2b, roztwór do wstrzykiwań we wstrzykiwaczu, 250
mcg/0,5 ml; interferony niepegylowane np. interferon-alfa2a i interferon-alfa 2b oraz
Busulfan (Myleran) tabletki 2 mg.
-- 1 of 5 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Jednocześnie należy również wskazać, że Europejska Agencja Leków umieściła na swoich
stronach informacje o przewidywanych do końca czerwca 2025 r. problemach z
dostępnością produkt leczniczego Pegasys, zalecając stosowanie leku tylko w przypadku
kontynuacji leczenia, a w przypadku, gdy pacjent będący obecnie poddawany leczeniu nie ma
możliwości zastosowania leku Pegasys, rozważenie alternatywnych opcji leczenia w oparciu
o ocenę kliniczną (https://www.ema.europa.eu/en/medicines/dhpc/pegasys).
W zakresie dostępności do leku Besremi dla chorych na mielofibrozę i nadpłytkowość
samoistną należy wskazać, że przedmiotowy lek stosowany jest w ramach procedury
ratunkowego dostępu do technologii lekowych („RDTL”). W ramach tej procedury wydawane
są zgody na pokrycie kosztów produktu leczniczego Besremi, we wskazaniach obejmujących
nowotwory mieloproliferacyjne, w tym m. in. we wskazaniu nadpłytkowość samoistna; we
wskazaniach definiowanych kodem ICD-10: D47.1. oraz dla pacjentów z nieokreślonymi
nowotworami proliferacyjnymi ( kod ICD-10: D47.9).
Należy jednocześnie wskazać, że w ramach terapii nowotworów mieloproliferacyjnych w
ramach procedury RDTL są również finansowane leki zawierające inną niż interferon alfa-2b
substancje czynne m. in.: Ayvakyt (Avapritinib), Jakavi (Ruksolitynib), Inrebic (Fedratinib) i
Revolade (Eltrombopag).
W tym miejscu należy podkreślić, że ordynowanie leków w terapii pacjenta należy wyłącznie
do kompetencji lekarza prowadzącego leczenie. Zgodnie z art. 4 ustawy z dnia 5 grudnia
1996 r. o zawodach lekarza i lekarza dentysty (Dz.U. z 2024 r. poz. 1287) to lekarz ma
obowiązek wykonywać zawód, zgodnie ze wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej,
dostępnymi mu metodami i środkami zapobiegania, rozpoznawania i leczenia chorób,
zgodnie z zasadami etyki zawodowej oraz z należytą starannością.
Odnosząc się do ilości dostaw na rynek polski produktu leczniczego Pegasys, należy wskazać,
że dane te stanowią tajemnicę handlową przedsiębiorstwa i nie podlegają udostępnieniu.
Przy czym, Minister Zdrowia nie posiada narzędzi prawnych, aby zobowiązać poszczególne
podmioty odpowiedzialne do produkcji i dostaw określonych produktów leczniczych w
danych ilościach na rynek polski, gdyż obrót produktami leczniczymi odbywa się w dużej
mierze na zasadach gospodarki wolnorynkowej, ograniczonej jedynie w obszarze
dopuszczania do obrotu i refundacji.
Natomiast w kwestii wniosku Pani prof. dr hab. Ewy Lech-Marańdy Konsultant Krajowej w
dziedzinie hematologii w zakresie umożliwienia finansowania produktu Pegasys,
sprowadzanego z zagranicy i wprowadzanego do obrotu w trybie art. 4 ustawy Prawo
farmaceutyczne, Minister Zdrowia przekazał do Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia
-- 2 of 5 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
rekomendację wskazującą na zasadność umożliwienia finansowania tych produktów.
Substancja czynna Peginterferon alfa-2a została umieszczona w załączniku nr 2 do
zarządzenia Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia w sprawie określenia warunków
zawierania i realizacji umów w rodzaju leczenie szpitalne w zakresie chemioterapia. Zgodnie
z zapisem zawartym w katalogu refundowanych substancji czynnych w części B, tj.
substancjach czynnych zawartych w lekach czasowo niedostępnych w obrocie na terytorium
RP, możliwe jest rozliczanie tych świadczeń od dnia 24 kwietnia 2024 r.
W zakresie refundacji produktu leczniczego Besremi, Ropeginterferon alfa-2b, roztwór do
wstrzykiwań we wstrzykiwaczu, 250 μg/0,5 ml, 1 wstrzyk. po 0,5 ml, należy wskazać, iż został
on objęty po raz pierwszy refundacją od 1 stycznia 2023 r. w ramach załącznika C.85. w
katalogu chemioterapii. Wskazanie refundacyjne dla Besremi, zgodnie z opisem wskazań w
załączniku C.85. to czerwienica prawdziwa (kod ICD-10: D45) w przypadku:
pacjentów którzy nie odpowiadają na leczenie hydroksymocznikiem lub mają
objawy niepożądane,
młodych chorych wysokiego ryzyka ze wskazaniami do leczenia cytoredukcyjnego,
kobiet w ciąży z czerwienicą prawdziwą wymagających leczenia cytoredukcyjnego.
Należy podkreślić, iż wskazania leczenie chorych na nadpłytkowość samoistną i mielofibrozy
nie są ujęte w zarejestrowanych wskazaniach do stosowania leku Besremi, zgodnie z jego
aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego. Jednakże, Konsultant Krajowa w
dziedzinie hematologii zawnioskowała o objęcie refundacją leku Besremi we wskazaniach
pozarejestracyjnych, w których aktualnie refundowany jest lek Pegasys (peginterferon alfa-
2a) w ramach załączników C.79.a i C.79.b. w katalogu chemioterapii, mając m.in. na uwadze
znacznie ograniczoną dostępność w Polsce do peginterferonu alfa-2a. Po przeprowadzeniu
dodatkowych konsultacji, Minister Zdrowia w czerwcu 2024 r., biorąc pod uwagę cały
materiał zgromadzony w sprawie, ze szczególnym uwzględnieniem istotnego wpływu na
budżet płatnika publicznego przedmiotowego rozszerzenia wskazań dla leku Besremi, a
także znaczącej dysproporcji w kosztach roku leczenia między stosowaniem peginterferonu
alfa-2a a roperinterferonu alfa-2b, podjął decyzję o nie podejmowaniu dalszych działań w
zakresie niniejszego rozszerzenia. Należy mieć na względzie, iż chwilowe braki dostępu do
jednej technologii nie mogą być jedynym uzasadnieniem do rozszerzenia wskazań
refundacyjnych innego leku, tym bardziej, gdy mowa o leku wysokokosztowym obecnym w
refundacji od zaledwie niecałych 2 lat (na czas ww. decyzji Ministra Zdrowia), a wnioskowane
rozszerzenie wskazań dotyczy wskazań pozarejestracyjnych dla tego leku (tzw. off-label).
Co więcej, zgodnie z aktualnie obowiązującym obwieszczeniem Ministra Zdrowia z dnia 19
marca 2025 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 kwietnia 2025 r. chorzy na:
-- 3 of 5 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
mielofibrozy (pierwotną i wtórną, wg klasyfikacji ICD-10: D47.1) mają bezpłatny dostęp
do terapii refundowanych z zastosowaniem poniższych substancji czynnych:
ruksolitynib i fedratynib – w ramach programu lekowego B.81. „Leczenie
mielofibrozy pierwotnej oraz mielofibrozy wtórnej w przebiegu czerwienicy
prawdziwej i nadpłytkowości samoistnej (ICD-10 D47.1)”, do którego kwalifikowani
są pacjenci zgodnie z kryteriami kwalifikacji zawartymi w opisie ww. programu
lekowego,
oraz w katalogu chemioterapii do:
busulfanum – w ramach załącznika C.4.,
dacarbazinum – w ramach załącznika C.16.,
etoposidum – w ramach załącznika C.24.
hydroxycarbamidum – w ramach załącznika C.29.
anagrelidum – w ramach załącznika C.72.
peginterferonum alfa-2a – w ramach załącznika C.79.a.,
nadpłytkowość samoistną (ICD-10: D75.2) mają zaś bezpłatny dostęp do terapii
refundowanych z zastosowaniem substancji czynnych:
busulfanum – w ramach załącznika C.4.,
hydroxycarbamidum – w ramach załącznika C.29.
anagrelidum – w ramach załącznika C.72.
peginterferonum alfa-2a – w ramach załącznika C.79.a.
Należy również podkreślić, iż Minister Zdrowia niezmiennie podejmuje kolejne działania,
mające na celu zwiększenie dostępu pacjentów do skutecznej i bezpiecznej farmakoterapii w
ramach dostępnych środków publicznych. Potrzeby w tym zakresie są dobrze znane przez
Ministra Zdrowia, jednak należy mieć także na uwadze, iż Minister Zdrowia gospodaruje
środkami pochodzącymi ze składek obywateli w sposób racjonalny, tj. zapewniający
wszystkim obywatelom, mającym zróżnicowane potrzeby zdrowotne, sprawiedliwy dostęp
do skutecznych terapii.
Mając na uwadze wszystkie wyżej przedstawione informacje należy wskazać, iż Minister
Zdrowia w ramach posiadanych narzędzi podejmuje wszelkie niezbędne działania i
interwencje w celu monitorowania oraz poprawy dostępności produktów leczniczych na
polskim rynku, jednak powstawanie niedoborów rynkowych poszczególnych leków nie
zawsze jest możliwe do przewidzenia i co do zasady uzależnione jest od czynników, na które
Minister Zdrowia nie ma wpływu.
-- 4 of 5 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
5
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 5 of 5 --