telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.6.2024.SGÓ
Warszawa, 04 lutego 2024
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 826 Pana Czesława Hoca, Posła na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej, w sprawie dostępu do leków osób chorych na
mukowiscydozę, tj. objęcia refundacją leków nowej generacji, czyli leków
przyczynowych - korektorów i modulatorów CFTR, zgodnie z kryteriami
rejestracyjnymi oraz ustalenia konkretnej i warunkowej kwalifikacji chorych na
mukowiscydozę w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii
lekowych („RDTL”), Minister Zdrowia prosi o przyjęcie poniższych informacji.
Wszelkie kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o
refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego
oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2023 r. poz. 826, z późn. zm. ), zwana dalej
„ustawą o refundacji”.
W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego jest
dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez Ministra
Zdrowia w oparciu o wniosek złożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta
leku, jego przedstawiciela lub importera) zgodnie z art. 24 ww. ustawy. Złożony
wniosek musi zawierać wszystkie elementy określone w art. 25 ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego
wskazania dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji.

-- 1 of 8 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji przekazywana jest Komisji
Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia
ceny zbytu netto, poziomu odpłatności oraz wskazania, w którym produkt ma być
refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz
stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy
o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia
refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
Na podstawie przepisów art. 37 ustawy o refundacji Minister Zdrowia ogłasza, co
do zasady raz na 3 miesiące, w drodze obwieszczenia wykaz refundowanych leków,
środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobów
medycznych.
Zgodnie z treścią aktualnie obowiązującego obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia
11 grudnia 2023 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych
obowiązującego od 1 stycznia 2024 r., w ramach programu lekowego B.112. -
Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84), dostępne są dla pacjentów
następujące schematy leczenia:
1) Kalydeco (iwakaftor) w monoterapii:
-
leczenie chorych z potwierdzonym wystąpieniem jednej z poniżej wymienionych
mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu CFTR (klasy
III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R
u chorych w wieku 12 miesięcy i starszych;
2) Orkambi (lumakaftor /iwakaftor):
-
leczenie chorych w wieku co najmniej 2 lat z potwierdzonym wystąpieniem
mutacji F508del genu CFTR na obu allelach;
3) Symkevi (tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor):
-
leczenie chorych w wieku co najmniej 6 lat homozygotyczni pod względem
mutacji F508del lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mający
jedną z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E,
D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-
26A→G i 3849+10kbC→T;

-- 2 of 8 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
4) Kaftrio (eleksakaftor/tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco(iwakaftor):
-
leczenie chorych w wieku co najmniej 12 lat homozygotyczni pod względem
mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z
mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.
Należy podkreślić, że firma Vertex złożyła wnioski dotyczące objęcia refundacją
leczenia skojarzonego Kaftrio + Kalydeco dla pacjentów w wieku co najmniej 6 lat,
którzy mają co najmniej jedną mutację F508del genu mukowiscydozowego
przezbłonowego regulatora przewodnictwa. Podmiot odpowiedzialny 20
października 2023 r. zwrócił się do Ministra Zdrowia z wnioskiem o umorzenie ww.
postępowań, natomiast Minister Zdrowia, uwzględniając żądanie strony, umorzył
postępowania w dniu 26 października 2023 r., tym samym kończąc procedurę
administracyjną.
System refundacyjny w Polsce jest systemem wnioskowym, co oznacza
dobrowolność Wnioskodawcy zarówno w przystąpieniu do postępowania (złożenie
wniosku) jak i udziału w nim (możliwość złożenia w każdej chwili pisma z prośbą o
umorzenie postępowania). Należy mieć na uwadze, że w każdej chwili firma może
złożyć do Ministra Zdrowia kolejny wniosek o objęcie refundacją swoich
produktów.
Warto również podkreślić, iż całkowite wydatki na leki, refundowane w ramach
programu lekowego B.112. wynosiły:
 2021 r. – 2,7 mln zł (99% mniej niż w 2022 r.);
 2022 r. - ok. 246 mln zł dla 895 pacjentów;
 2023 r. w okresie styczeń-październik (włącznie)1 – 441,4 mln zł dla 1 051
pacjentów.
W 2022 r. na 114 programów lekowych, w których refundowane są innowacyjne
leki w różnych schorzeniach zarówno onkologicznych jak i nieonkologicznych,
program ten był na 8. miejscu jeśli chodzi o największe wydatki na refundację w
zakresie produktów leczniczych finansowanych w ramach programów lekowych.
Co także bardzo istotne, wzrost wydatków w 2022 r. (rok do roku) na ten program
lekowy był największy spośród wszystkich programów lekowych w historii polskiej
1 MERL - Moduł Eksploracji Rynku Leków, najnowsze dane.

-- 3 of 8 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
refundacji. Wpływ na to miało objęcie refundacją w marcu 2022 r. 3
innowacyjnych terapii w leczeniu chorych na mukowiscydozę, tj.: Kaftrio (w
skojarzeniu z Kalydeco), Symkevi (w skojarzeniu z Kalydeco) oraz Orkambi.
Należy także podkreślić rolę Funduszu Medycznego w finansowaniu terapii
stosowanych w mukowiscydozie. Fundusz Medyczny to mechanizm finansowy
ustanowiony na mocy ustawy z dnia 7 października 2020 r. o Funduszu Medycznym
(Dz.U. z 2023 r. poz. 1758, z późn. zm.), który powstał z inicjatywy Prezydenta RP,
we współpracy z Ministrem Zdrowia. Jego celem jest poprawa zdrowia i jakości
życia Polaków. Fundusz jest finansowany ze środków publicznych.
W ramach Funduszu wyodrębniono 4 subfundusze, w tym subfundusz
terapeutyczno-innowacyjny dedykowany:
 finansowaniu świadczeń opieki zdrowotnej udzielanych osobom do
ukończenia 18 roku życia,
 finansowaniu świadczeń opieki zdrowotnej udzielanych poza granicami
kraju,
 finansowaniu leków w ramach ratunkowego dostępu do technologii
lekowych (RDTL);
 finansowaniu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności
(TLI),
 finansowaniu technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej (TLK).
Na mocy art. 40a ust. 8 ustawy o refundacji, po zasięgnięciu opinii Rady
Przejrzystości, Konsultantów Krajowych z danej dziedziny medycyny oraz
Rzecznika Praw Pacjenta, Minister Zdrowia opublikował jednorazową listę
technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej na podstawie wykazu
technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej przekazanego przez Agencję.
Celem utworzenia wykazu technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej
(TLK) było udostępnienie pacjentom leków dotychczas dostępnych na rynku, lecz
nierefundowanych ze środków publicznych. Zgodnie z zapisami ustawy o
refundacji technologia lekowa o wysokiej wartości klinicznej to technologia lekowa,
która:

-- 4 of 8 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
5
 uzyskała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu wydane przez Radę Unii
Europejskiej lub Komisję Europejską od 1 stycznia 2017 r. do 31 grudnia
2019 r.;
 do dnia wydania decyzji o objęciu refundacją nie była finansowana ze
środków publicznych, z wyjątkiem finansowania w ramach ratunkowego
dostępu do technologii lekowej (RDTL);
 została umieszczona przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i
Taryfikacji w wykazie technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej
przygotowanym jednorazowo.
Aby istotna klinicznie technologia lekowa została objęta refundacją i została
ustalona dla niej cena zbytu netto, podmiot odpowiedzialny zobowiązany jest do
przełożenia wniosku o refundacje, o którym mowa w art. 24 ust. 1 pkt 1a) ustawy o
refundacji. Wszczęcie procesu refundacyjnego jest więc autonomiczną decyzją
podmiotu odpowiedzialnego.
Wniosek o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto technologii lekowej o
wysokiej wartości klinicznej rozpatruje się w terminie 180 dni, z tym, że w
przypadku konieczności uzupełnienia danych niezbędnych do rozpatrzenia
wniosku, bieg tego terminu ulega zawieszeniu do dnia otrzymania uzupełnienia
danych albo do dnia upływu terminu uzupełnienia wniosku.
Lista technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej została opublikowana 29
października 2021 r. i zawiera następujące terapie stosowane w mukowiscydozie:
1. Kaftrio  Mukowiscydoza u osób w wieku co najmniej 12 lat, z
homozygotyczną mutacją F508del genu mukowiscydozowego
przezbłonowego regulatora przewodnictwa lub heterozygotyczną mutacją
F508del genu CFTR z minimalną wartością funkcji w schemacie leczenia
skojarzonego z iwakaftorem w dawce 150 mg w postaci tabletek;
2. Symkevi  Mukowiscydoza u osób w wieku co najmniej 6 lat, z
homozygotyczną mutacją F508del w skojarzeniu z iwakaftorem w dawce
150 mg w postaci tabletek;
3. Symkevi  Mukowiscydoza u osób w wieku co najmniej 6 lat, z
heterozygotyczną mutacją F508del i jedną z następujących mutacji genu
mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa : P67L,

-- 5 of 8 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
6
R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F,
R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T w
skojarzeniu z iwakaftorem w dawce 150 mg w postaci tabletek.
Produkty lecznicze Kaftrio oraz Symkevi zostały objęte refundacją w ramach
programu lekowego B.112. od 1 marca 2022 r. i są finansowane w ramach
Funduszu Medycznego.
Poniżej przedstawiono koszty leków stosowanych w mukowiscydozie i
finansowanych w ramach Funduszu Medycznego za cały 2023 rok:
Produkt TLK/TLI
Wartość
zrealizowanych
jednostek
Symkevi, Tezacaftorum + Ivacaftorum,
Tabletki powlekane, 100 mg + 150 mg, 28
szt.
Symkevi, Tezacaftorum + Ivacaftorum,
Tabletki powlekane, 50 mg + 75 mg, 28 szt.
TLK 45 595 062,94 zł
Kaftrio, Ivacaftorum + Tezacaftorum +
Elexacaftorum, Tabletki powlekane, 75 mg
+ 50 mg + 100 mg, 56 szt.
TLK 329 805 284,94 zł
SUMA 375 400 347,88 zł
Odnosząc się natomiast do kwestii ratunkowego dostępu do technologii lekowych
należy dodać, iż procedura RDTL, funkcjonująca w obecnym kształcie od dnia 26
listopada 2020 r., dedykowana jest pacjentom, u których w toku prowadzonego
leczenia wyczerpano dostępne opcje terapeutyczne finansowane ze środków
publicznych w danym wskazaniu. Finansowaniu w ramach procedury RDTL
podlegać mogą produkty lecznicze posiadające pozwolenie na dopuszczenie do
obrotu ważne na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej, które pozostają w obrocie
lub są dostępne na polskim rynku i które nie znajdują się na wykazie produktów
leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury RDTL,
publikowanym cyklicznie przez Ministra Zdrowia.
Produkty lecznicze Kaftrio i Kalydeco podlegały finansowaniu w ramach procedury
RDTL - zgodnie ze sprawozdaniem rocznym, przekazanym przez Narodowy
Fundusz Zdrowia, leczenie w ramach procedury RDTL prowadzone było w 2023 r.

-- 6 of 8 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
7
u 11 pacjentów w wieku 6-12 lat; na leczenie tych pacjentów przekazano ze
środków Funduszu Medycznego około 5,2 mln zł.
Należy jednocześnie wskazać, że od dnia 16 listopada 2023 r. (tj. wejścia w życie
zapisów ostatniego wykazu produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu
w ramach procedury RDTL) produkty lecznicze Kaftrio oraz Kalydeco nie mogą
podlegać finansowaniu w ramach procedury RDTL w terapii mukowiscydozy w
populacji pacjentów wieku co najmniej 6 lat, homozygotycznych pod względem
mutacji F508del w genie CFTR lub heterozygotycznych pod względem w/w mutacji
z mutacją o minimalnej wartości funkcji genu CFTR. Przyczyną takiego stanu rzeczy
jest niespełnienie w toku postępowań o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu
netto, warunków finansowych określonych w rekomendacji Prezesa Agencji
Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji nr 113/2022 z dnia 28 listopada 2022
r. (tj. pogłębienia instrumentu dzielenia ryzyka oraz zaproponowanie dodatkowego
mechanizmu podziału ryzyka zabezpieczającego budżet płatnika), skutkujące
umorzeniem postępowań o objęcie refundacją dla wskazanych powyżej leków na
wniosek podmiotu odpowiedzialnego. Obecnie leczenie z zastosowaniem
produktów leczniczych Kaftrio i Kalydeco w ramach procedury RDTL jest dostępne
dla pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie z zastosowaniem w/w leków przed 16
listopada 2023 r. i u których istnieją uzasadnione przesłanki do kontynuacji terapii.
Odnosząc się do kwestii związanych ze specyfiką finansowania leczenia w ramach
procedury RDTL należy wskazać, że procedura RDTL w swoich założeniach
dotyczy ściśle określonych przypadków medycznych, w których wyczerpano
wszystkie dostępne opcje terapeutyczne finansowane ze środków publicznych w
danym wskazaniu. Tym samym procedura RDTL jest procedurą o charakterze
ekstraordynaryjnym, która nie powinna zastępować funkcjonującego obecnie
systemu refundacyjnego. Odnosząc się do kwestii poszerzenia dostępności do
leczenia przyczynowego mukowiscydozy należy wskazać, że polski system
refundacyjny jest systemem wnioskowym, tj. wszczęcie postępowania o objęcie
refundacją i ustalenie ceny zbytu netto może nastąpić wyłącznie na wniosek
podmiotu odpowiedzialnego lub jego przedstawiciela. W przypadku leków Kaftrio i
Kalydeco należy wskazać, że podmiot odpowiedzialny zadeklarował złożenie
nowego wniosku o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto w ramach
rozszerzenia obecnie funkcjonującego programu lekowego leczenia

-- 7 of 8 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
8
mukowiscydozy. Jednocześnie należy podkreślić, że decyzja o złożeniu wniosku o
objęcie refundacją lub o nieubieganiu się o refundację danego leku, jak już
wspomniano powyżej jest autonomiczną decyzją podmiotu odpowiedzialnego.
Ustawa o refundacji nakłada na ministra właściwego ds. zdrowia obowiązek
gospodarowania środkami pochodzącymi ze składek obywateli w sposób
racjonalny, tj. zapewniający wszystkim obywatelom mającym zróżnicowane
potrzeby zdrowotne sprawiedliwy dostęp do skutecznych terapii. Podstawą tak
rozumianej sprawiedliwości społecznej jest podejmowanie decyzji dotyczących
alokacji publicznych zasobów systemowych w oparciu o jednolite, powtarzalne i
przejrzyste kryteria stosowania wobec zróżnicowanych potrzeb zdrowotnych
wielu grup pacjentów. Przy tworzeniu wykazu refundowanych leków, środków
medycznych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych,
uwzględnia się wartość terapeutyczną leku, bezpieczeństwo jego stosowania oraz
koszt terapii.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Maciej Miłkowski
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/

-- 8 of 8 --