Interpelacja nr 7960
Interpelacja w sprawie udostępnienia profilaktyki krwawień emicizumabem dla dzieci chorych na hemofilię A w postaci ciężkiej do 18. roku życia
Zgłaszający:
•
Adresat:
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie udostępnienia profilaktyki krwawień emicizumabem dla dzieci chorych na hemofilię A w postaci ciężkiej do 18. roku życia
Interpelacja nr 7960
do ministra zdrowia
w sprawie udostępnienia profilaktyki krwawień emicizumabem dla dzieci chorych na hemofilię A w postaci ciężkiej do 18. roku życia
Zgłaszający: Franciszek Sterczewski
Data wpływu: 11-02-2025
Szanowna Pani Ministro,
hemofilia jest genetyczną skazą krwotoczną. Polega ona na niedobrze lub braku jednego z czynników krzepnięcia krwi – czynnika VIII w hemofilii A, czynnika IX w hemofilii B lub czynnika XI w hemofilii C. Chorzy na hemofilię doświadczają krwawień zewnętrznych i wewnętrznych. Objawami ciężkiej postaci hemofilii są samoistne krwawienia dostawowe, do narządów wewnętrznych, wylewy śródczaszkowe czy krwotoki z przewodu pokarmowego.
Zgodnie z danymi przytaczanymi w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 w 2021 roku w Polsce na hemofilię chorowało 7168 osób. W tym samym roku z leczenia koncentratem czynnika krzepnięcia w ramach programu „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” korzystało 417 dzieci do 18. roku życia.
Czynniki krzepnięcia należy podawać dożylnie 3 razy w tygodniu lub co 48 godzin. Jest to bolesne i trudne logistycznie. W ostatnich latach pojawiły się jednak nowoczesne leki podskórne, które w znacznym stopniu poprawiają komfort pacjentów. Ma to znaczenie oczywiście dla wszystkich chorych, ale to szczególnie mali pacjenci narażeni są na traumatyczne przeżycia związane z tak częstymi wkłuciami i wizytami w gabinetach lekarskich.
Od 1 lipca br. lek podawany podskórnie zawierający substancję czynną emicizumab został udostępniony na liście leków refundowanych dla chorych na hemofilię typu A. Można go podawać nawet raz w miesiącu i jak podkreślają rodzice, ma to wielkie przełożenie na jakość życia małych pacjentów. Niestety refundacja dotyczy tylko dzieci do 2. roku życia. Tymczasem, jak widać na podstawie przytoczonych danych, w Polsce ta straszna choroba dotyczy bardzo małej grupy dzieci. Musi to prowadzić nieuchronnie do pytania, czy naszego państwa nie stać na to, by polepszyć jakość życia tych dzieci także po skończeniu przez nie 2 lat. Dlaczego 2. urodziny mają się dla nich wiązać z większym i częstszym bólem, a dla ich rodziców z jeszcze większym przeżywaniem choroby dziecka?
Apeluję o udostępnienie tej terapii dla wszystkich dzieci chorych na hemofilię A w postaci ciężkiej od urodzenia do 18. roku życia bez konieczności spełnienia dodatkowych kryteriów.
W związku z powyższym pragnę zadać następujące pytania:
1. Jakie były kryteria podjęcia decyzji o refundacji leku zawierającego emicizumab dla dzieci chorych na hemofilię do 2. roku życia?
2. Jakie są zakładane roczne koszty refundacji ww. leku dla grupy dzieci do 2. roku życia, a jakie byłyby przy założeniu refundacji leku do 18. roku życia?
3. Czy Ministerstwo Zdrowia planuje rozszerzenie programu i udostępnienie ww. leku dla dzieci do 18. roku życia?
4. Jeśli tak, od kiedy?
Z poważaniem
Franciszek Sterczewski
Interpelacja nr 7960
do ministra zdrowia
w sprawie udostępnienia profilaktyki krwawień emicizumabem dla dzieci chorych na hemofilię A w postaci ciężkiej do 18. roku życia
Zgłaszający: Franciszek Sterczewski
Data wpływu: 11-02-2025
Szanowna Pani Ministro,
hemofilia jest genetyczną skazą krwotoczną. Polega ona na niedobrze lub braku jednego z czynników krzepnięcia krwi – czynnika VIII w hemofilii A, czynnika IX w hemofilii B lub czynnika XI w hemofilii C. Chorzy na hemofilię doświadczają krwawień zewnętrznych i wewnętrznych. Objawami ciężkiej postaci hemofilii są samoistne krwawienia dostawowe, do narządów wewnętrznych, wylewy śródczaszkowe czy krwotoki z przewodu pokarmowego.
Zgodnie z danymi przytaczanymi w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 w 2021 roku w Polsce na hemofilię chorowało 7168 osób. W tym samym roku z leczenia koncentratem czynnika krzepnięcia w ramach programu „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” korzystało 417 dzieci do 18. roku życia.
Czynniki krzepnięcia należy podawać dożylnie 3 razy w tygodniu lub co 48 godzin. Jest to bolesne i trudne logistycznie. W ostatnich latach pojawiły się jednak nowoczesne leki podskórne, które w znacznym stopniu poprawiają komfort pacjentów. Ma to znaczenie oczywiście dla wszystkich chorych, ale to szczególnie mali pacjenci narażeni są na traumatyczne przeżycia związane z tak częstymi wkłuciami i wizytami w gabinetach lekarskich.
Od 1 lipca br. lek podawany podskórnie zawierający substancję czynną emicizumab został udostępniony na liście leków refundowanych dla chorych na hemofilię typu A. Można go podawać nawet raz w miesiącu i jak podkreślają rodzice, ma to wielkie przełożenie na jakość życia małych pacjentów. Niestety refundacja dotyczy tylko dzieci do 2. roku życia. Tymczasem, jak widać na podstawie przytoczonych danych, w Polsce ta straszna choroba dotyczy bardzo małej grupy dzieci. Musi to prowadzić nieuchronnie do pytania, czy naszego państwa nie stać na to, by polepszyć jakość życia tych dzieci także po skończeniu przez nie 2 lat. Dlaczego 2. urodziny mają się dla nich wiązać z większym i częstszym bólem, a dla ich rodziców z jeszcze większym przeżywaniem choroby dziecka?
Apeluję o udostępnienie tej terapii dla wszystkich dzieci chorych na hemofilię A w postaci ciężkiej od urodzenia do 18. roku życia bez konieczności spełnienia dodatkowych kryteriów.
W związku z powyższym pragnę zadać następujące pytania:
1. Jakie były kryteria podjęcia decyzji o refundacji leku zawierającego emicizumab dla dzieci chorych na hemofilię do 2. roku życia?
2. Jakie są zakładane roczne koszty refundacji ww. leku dla grupy dzieci do 2. roku życia, a jakie byłyby przy założeniu refundacji leku do 18. roku życia?
3. Czy Ministerstwo Zdrowia planuje rozszerzenie programu i udostępnienie ww. leku dla dzieci do 18. roku życia?
4. Jeśli tak, od kiedy?
Z poważaniem
Franciszek Sterczewski
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Marek Kos
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
5%
Konkretność
95%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
2 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
4
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
6.2 / 1k zn.
- Zawiera 2 wskazania konkretnych kwot finansowych
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (4)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
6402 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.13.2025.WM
Warszawa, 05 marca 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 7960 Pana Franciszka Sterczewskiego, Posła na
Sejm Rzeczypospolitej Polskiej, w sprawie udostępnienia profilaktyki krwawień
emicizumabem dla dzieci chorych na hemofilię A w postaci ciężkiej do 18. roku
życia, Minister Zdrowia przedstawia stanowisko w sprawie.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz.U. z 2024 r. poz. 930), zwana dalej
„ustawą o refundacji”.
W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego jest
dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez Ministra
Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny
(producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Złożony do Ministerstwa
Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego
wskazania dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość
dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z
wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto oraz wskazania, w
którym produkt ma być refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa
Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w
art. 12 ustawy o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź
odmowie objęcia refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
Nie jest prawdą, że objęto refundacją lek Hemlibra (emicizumab) wyłącznie w
populacji dzieci poniżej 2. roku życia. Przedmiotowy lek jest objęty refundacją w
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
ramach programu lekowego B.15.
„Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią
A i B”, a kryteria kwalifikacji do emicizumabu obejmują dzieci z ciężką hemofilią A
niepowikłaną inhibitorem:
1) do ukończenia 2. roku życia, lub
2) u których występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność
usunięcia drugiego portu bądź brak możliwości założenia portu, nawet jeśli
nie występowały u nich wcześniej krwawienia dostawowe, lub
3) u których występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagających
leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowo stosowanej profilaktyki
czynnikiem VIII.
Należy również zauważyć, że od 2020 r. emicizumab jest dostępny w ramach
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy
Krwotoczne dla pacjentów z obecnością inhibitora czynnika VIII, u których próba
wywołania immunotolerancji zakończyła się niepowodzeniem lub wystąpiły
przeciwskazania do tego typu leczenia, a także w wyjątkowych przypadkach dla
dzieci bez inhibitora.
Należy zauważyć, iż o objęcie refundacją leku w takiej populacji wnosiła firma
Roche we wniosku o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto. Dodatkowo
1 października 2024 r. wprowadzono zmiany w przedmiotowym programie
lekowym, które polegały na ujednoliceniu kryteriów kwalifikacji dla emicizumabu
bez względu na moduł profilaktyki pierwotnej lub wtórnej.
Zgodnie z art. 25 pkt 14 ppkt c ustawy o refundacji, podmiot odpowiedzialny do
wniosku o objęcie refundacją leku, który nie ma odpowiednika refundowanego w
danym wskazaniu musi dołączyć:
analizę kliniczną, sporządzoną na podstawie przeglądu systematycznego w
porównaniu z innymi możliwymi do zastosowania w danym stanie
klinicznym procedurami medycznymi we wnioskowanym wskazaniu, w tym,
o ile występują, finansowanymi ze środków publicznych,
analizę ekonomiczną z perspektywy podmiotu zobowiązanego do
finansowania świadczeń ze środków publicznych oraz świadczeniobiorcy,
analizę wpływu na budżet podmiotu zobowiązanego do finansowania
świadczeń ze środków publicznych.
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
Wymienione wyżej analizy muszą brać pod uwagę populację, w której dany lek ma
być refundowany. Dostarczone przez firmę Roche analizy obejmują więc populację
dużo węższą niż
„wszyscy pacjenci pediatryczni z ciężką postacią hemofilii A”.
W nawiązaniu do kwestii rocznych kosztów refundacji przedmiotowego leku
należy zauważyć, że są to dane wrażliwe, których Minister Zdrowia nie ma prawa
udostępniać. Jednak Rada Przejrzystości w Stanowisku nr 140/2023 z dnia 4
grudnia 2023 r. w sprawie oceny leku Hemlibra (emicizumab) w ramach programu
lekowego „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B (ICD-10: D66,
D67)” zwracała uwagę, że
„Szacowany roczny koszt na jednego pacjenta
stosowania emicizumabu jest kilkakrotne wyższy od kosztu profilaktycznej terapii
za pomocą rekombinowanego czynnika VIII. Pozytywna decyzja refundacyjna
będzie wiązała się ze znacznymi, dodatkowymi wydatkami płatnika publicznego.”
Skalę różnicy w szacowanych kosztach leków przedstawia również fakt, iż
projektując postępowanie przetargowe na zakup emicizumabu dla populacji, która
obejmuje aktualne kryteria refundacyjne oszacowano, że wartość zakupionego
leku przekroczy 50 mln zł. Dla porównania, zgodnie z raportem refundacyjnym
Narodowego Funduszu Zdrowia za 2023 r., kwota refundacji przeznaczona na VIII
czynnik krzepnięcia dla wszystkich pacjentów prowadzących profilaktykę
krwawień w ramach przedmiotowego programu lekowego wyniosła niewiele
ponad 18 mln zł.
Mając na względzie, że podmiot odpowiedzialny wnioskował o objęcie refundacją
emicizumabu w populacji pacjentów poniżej 2. roku życia oraz pacjentów poniżej
18. roku życia z utrudnionym dostępem dożylnym lub u których występują co
najmniej 3 krwawienia rocznie i dla takiej właśnie populacji zostały ustalone
określone warunki finansowania, w które mogą być wliczane instrumenty dzielenia
ryzyka skalkulowane dla oszacowań i analiz konkretnej populacji, Minister Zdrowia
na chwilę obecną nie planuje zmian w zakresie refundacji emicizumabu w populacji
pediatrycznej.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.13.2025.WM
Warszawa, 05 marca 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 7960 Pana Franciszka Sterczewskiego, Posła na
Sejm Rzeczypospolitej Polskiej, w sprawie udostępnienia profilaktyki krwawień
emicizumabem dla dzieci chorych na hemofilię A w postaci ciężkiej do 18. roku
życia, Minister Zdrowia przedstawia stanowisko w sprawie.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz.U. z 2024 r. poz. 930), zwana dalej
„ustawą o refundacji”.
W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego jest
dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez Ministra
Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny
(producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Złożony do Ministerstwa
Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego
wskazania dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość
dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z
wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto oraz wskazania, w
którym produkt ma być refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa
Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w
art. 12 ustawy o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź
odmowie objęcia refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
Nie jest prawdą, że objęto refundacją lek Hemlibra (emicizumab) wyłącznie w
populacji dzieci poniżej 2. roku życia. Przedmiotowy lek jest objęty refundacją w
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
ramach programu lekowego B.15.
„Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią
A i B”, a kryteria kwalifikacji do emicizumabu obejmują dzieci z ciężką hemofilią A
niepowikłaną inhibitorem:
1) do ukończenia 2. roku życia, lub
2) u których występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność
usunięcia drugiego portu bądź brak możliwości założenia portu, nawet jeśli
nie występowały u nich wcześniej krwawienia dostawowe, lub
3) u których występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagających
leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowo stosowanej profilaktyki
czynnikiem VIII.
Należy również zauważyć, że od 2020 r. emicizumab jest dostępny w ramach
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy
Krwotoczne dla pacjentów z obecnością inhibitora czynnika VIII, u których próba
wywołania immunotolerancji zakończyła się niepowodzeniem lub wystąpiły
przeciwskazania do tego typu leczenia, a także w wyjątkowych przypadkach dla
dzieci bez inhibitora.
Należy zauważyć, iż o objęcie refundacją leku w takiej populacji wnosiła firma
Roche we wniosku o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto. Dodatkowo
1 października 2024 r. wprowadzono zmiany w przedmiotowym programie
lekowym, które polegały na ujednoliceniu kryteriów kwalifikacji dla emicizumabu
bez względu na moduł profilaktyki pierwotnej lub wtórnej.
Zgodnie z art. 25 pkt 14 ppkt c ustawy o refundacji, podmiot odpowiedzialny do
wniosku o objęcie refundacją leku, który nie ma odpowiednika refundowanego w
danym wskazaniu musi dołączyć:
analizę kliniczną, sporządzoną na podstawie przeglądu systematycznego w
porównaniu z innymi możliwymi do zastosowania w danym stanie
klinicznym procedurami medycznymi we wnioskowanym wskazaniu, w tym,
o ile występują, finansowanymi ze środków publicznych,
analizę ekonomiczną z perspektywy podmiotu zobowiązanego do
finansowania świadczeń ze środków publicznych oraz świadczeniobiorcy,
analizę wpływu na budżet podmiotu zobowiązanego do finansowania
świadczeń ze środków publicznych.
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
Wymienione wyżej analizy muszą brać pod uwagę populację, w której dany lek ma
być refundowany. Dostarczone przez firmę Roche analizy obejmują więc populację
dużo węższą niż
„wszyscy pacjenci pediatryczni z ciężką postacią hemofilii A”.
W nawiązaniu do kwestii rocznych kosztów refundacji przedmiotowego leku
należy zauważyć, że są to dane wrażliwe, których Minister Zdrowia nie ma prawa
udostępniać. Jednak Rada Przejrzystości w Stanowisku nr 140/2023 z dnia 4
grudnia 2023 r. w sprawie oceny leku Hemlibra (emicizumab) w ramach programu
lekowego „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B (ICD-10: D66,
D67)” zwracała uwagę, że
„Szacowany roczny koszt na jednego pacjenta
stosowania emicizumabu jest kilkakrotne wyższy od kosztu profilaktycznej terapii
za pomocą rekombinowanego czynnika VIII. Pozytywna decyzja refundacyjna
będzie wiązała się ze znacznymi, dodatkowymi wydatkami płatnika publicznego.”
Skalę różnicy w szacowanych kosztach leków przedstawia również fakt, iż
projektując postępowanie przetargowe na zakup emicizumabu dla populacji, która
obejmuje aktualne kryteria refundacyjne oszacowano, że wartość zakupionego
leku przekroczy 50 mln zł. Dla porównania, zgodnie z raportem refundacyjnym
Narodowego Funduszu Zdrowia za 2023 r., kwota refundacji przeznaczona na VIII
czynnik krzepnięcia dla wszystkich pacjentów prowadzących profilaktykę
krwawień w ramach przedmiotowego programu lekowego wyniosła niewiele
ponad 18 mln zł.
Mając na względzie, że podmiot odpowiedzialny wnioskował o objęcie refundacją
emicizumabu w populacji pacjentów poniżej 2. roku życia oraz pacjentów poniżej
18. roku życia z utrudnionym dostępem dożylnym lub u których występują co
najmniej 3 krwawienia rocznie i dla takiej właśnie populacji zostały ustalone
określone warunki finansowania, w które mogą być wliczane instrumenty dzielenia
ryzyka skalkulowane dla oszacowań i analiz konkretnej populacji, Minister Zdrowia
na chwilę obecną nie planuje zmian w zakresie refundacji emicizumabu w populacji
pediatrycznej.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --