Interpelacja nr 7709
Interpelacja w sprawie refundacji enzymatycznej terapii zastępczej dla pacjentów z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D)
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (60%)
Infrastruktura i Transport (55%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie refundacji enzymatycznej terapii zastępczej dla pacjentów z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D)
Interpelacja nr 7709
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji enzymatycznej terapii zastępczej dla pacjentów z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D)
Zgłaszający: Witold Tumanowicz, Karina Anna Bosak, Michał Wawer, Krzysztof Mulawa, Krzysztof Szymański
Data wpływu: 30-01-2025
Szanowna Pani Minister,
zwracam się do Pani w imieniu pacjentów cierpiących na niedobór kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D), rzadką i ciężką chorobę metaboliczną, która prowadzi do postępującego uszkodzenia narządów wewnętrznych, w tym wątroby, śledziony i naczyń krwionośnych. Choroba ta znacząco skraca życie pacjentów, prowadząc do poważnych powikłań, takich jak marskość wątroby, miażdżyca czy niewydolność narządów.
Obecnie jedynym skutecznym leczeniem tej choroby jest enzymatyczna terapia zastępcza (ETZ) z zastosowaniem sebelipazy alfa (Kanuma), leku zatwierdzonego przez Europejską Agencję Leków (EMA). Terapia ta jest refundowana w wielu krajach Unii Europejskiej, takich jak Niemcy, Francja, Włochy czy Czechy, jednak w Polsce pacjenci nadal nie mają do niej dostępu w ramach refundacji.
W 2021 roku Rada Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) uznała za niezasadne objęcie refundacją leku Kanuma, wskazując na niekorzystny profil efektywności kosztowej. Jednak w lipcu 2024 roku, po kolejnej analizie, AOTMiT zmieniła swoje stanowisko i wydała pozytywną rekomendację dla refundacji leku w ramach programu lekowego „Leczenie chorych z niedoborem lizosomalnej kwaśnej lipazy (ICD-10 E75.5 E75.6)”. Mimo tego pozytywnego stanowiska lek nadal nie został objęty refundacją, co pozostawia pacjentów i ich rodziny w dramatycznej sytuacji finansowej.
Roczny koszt leczenia sebelipazą alfa sięga kilkuset tysięcy złotych, co przekracza możliwości finansowe przeciętnej rodziny w Polsce. Brak refundacji nie tylko uniemożliwia dostęp do terapii, ale również zwiększa koszty opieki zdrowotnej, gdyż leczenie powikłań choroby, takich jak marskość wątroby czy zawały serca, jest znacznie droższe.
W związku z powyższym zwracam się z uprzejmą prośbą o odpowiedź na następujące pytania:
1. Czy Ministerstwo Zdrowia planuje podjąć działania w celu wdrożenia refundacji terapii enzymatycznej zastępczej (sebelipazy alfa) dla pacjentów z LAL-D zgodnie z pozytywną rekomendacją AOTMiT z 2024 roku?
2. Ilu pacjentów w Polsce aktualnie zdiagnozowano z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D)?
3. Ilu pacjentów z LAL-D w Polsce obecnie stosuje leczenie sebelipazą alfa (Kanuma) na własny koszt lub w ramach innych źródeł finansowania?
4. Jakie są główne przeszkody administracyjne lub finansowe, które uniemożliwiają objęcie refundacją tego leku?
5. Czy Ministerstwo Zdrowia rozważa wprowadzenie refundacji warunkowej, np. dla pacjentów z najcięższymi postaciami LAL-D, będącej pierwszym krokiem w zwiększeniu dostępności leczenia?
6. Jakie działania planuje ministerstwo w ramach Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, aby poprawić sytuację pacjentów cierpiących na LAL-D i inne rzadkie schorzenia?
Szanowna Pani Minister, zapewnienie pacjentom z LAL-D dostępu do leczenia to nie tylko kwestia zdrowia, ale również życia tych osób. Refundacja terapii enzymatycznej zastępczej jest niezbędna, aby zapewnić tym pacjentom szansę na normalne życie oraz ochronić ich rodziny przed dramatycznymi konsekwencjami finansowymi. Proszę o pilne rozważenie tej sprawy i podjęcie działań, które poprawią sytuację polskich pacjentów z LAL-D.
Z wyrazami szacunku
Witold Tumanowicz
Poseł na Sejm RP
Interpelacja nr 7709
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji enzymatycznej terapii zastępczej dla pacjentów z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D)
Zgłaszający: Witold Tumanowicz, Karina Anna Bosak, Michał Wawer, Krzysztof Mulawa, Krzysztof Szymański
Data wpływu: 30-01-2025
Szanowna Pani Minister,
zwracam się do Pani w imieniu pacjentów cierpiących na niedobór kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D), rzadką i ciężką chorobę metaboliczną, która prowadzi do postępującego uszkodzenia narządów wewnętrznych, w tym wątroby, śledziony i naczyń krwionośnych. Choroba ta znacząco skraca życie pacjentów, prowadząc do poważnych powikłań, takich jak marskość wątroby, miażdżyca czy niewydolność narządów.
Obecnie jedynym skutecznym leczeniem tej choroby jest enzymatyczna terapia zastępcza (ETZ) z zastosowaniem sebelipazy alfa (Kanuma), leku zatwierdzonego przez Europejską Agencję Leków (EMA). Terapia ta jest refundowana w wielu krajach Unii Europejskiej, takich jak Niemcy, Francja, Włochy czy Czechy, jednak w Polsce pacjenci nadal nie mają do niej dostępu w ramach refundacji.
W 2021 roku Rada Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) uznała za niezasadne objęcie refundacją leku Kanuma, wskazując na niekorzystny profil efektywności kosztowej. Jednak w lipcu 2024 roku, po kolejnej analizie, AOTMiT zmieniła swoje stanowisko i wydała pozytywną rekomendację dla refundacji leku w ramach programu lekowego „Leczenie chorych z niedoborem lizosomalnej kwaśnej lipazy (ICD-10 E75.5 E75.6)”. Mimo tego pozytywnego stanowiska lek nadal nie został objęty refundacją, co pozostawia pacjentów i ich rodziny w dramatycznej sytuacji finansowej.
Roczny koszt leczenia sebelipazą alfa sięga kilkuset tysięcy złotych, co przekracza możliwości finansowe przeciętnej rodziny w Polsce. Brak refundacji nie tylko uniemożliwia dostęp do terapii, ale również zwiększa koszty opieki zdrowotnej, gdyż leczenie powikłań choroby, takich jak marskość wątroby czy zawały serca, jest znacznie droższe.
W związku z powyższym zwracam się z uprzejmą prośbą o odpowiedź na następujące pytania:
1. Czy Ministerstwo Zdrowia planuje podjąć działania w celu wdrożenia refundacji terapii enzymatycznej zastępczej (sebelipazy alfa) dla pacjentów z LAL-D zgodnie z pozytywną rekomendacją AOTMiT z 2024 roku?
2. Ilu pacjentów w Polsce aktualnie zdiagnozowano z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D)?
3. Ilu pacjentów z LAL-D w Polsce obecnie stosuje leczenie sebelipazą alfa (Kanuma) na własny koszt lub w ramach innych źródeł finansowania?
4. Jakie są główne przeszkody administracyjne lub finansowe, które uniemożliwiają objęcie refundacją tego leku?
5. Czy Ministerstwo Zdrowia rozważa wprowadzenie refundacji warunkowej, np. dla pacjentów z najcięższymi postaciami LAL-D, będącej pierwszym krokiem w zwiększeniu dostępności leczenia?
6. Jakie działania planuje ministerstwo w ramach Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, aby poprawić sytuację pacjentów cierpiących na LAL-D i inne rzadkie schorzenia?
Szanowna Pani Minister, zapewnienie pacjentom z LAL-D dostępu do leczenia to nie tylko kwestia zdrowia, ale również życia tych osób. Refundacja terapii enzymatycznej zastępczej jest niezbędna, aby zapewnić tym pacjentom szansę na normalne życie oraz ochronić ich rodziny przed dramatycznymi konsekwencjami finansowymi. Proszę o pilne rozważenie tej sprawy i podjęcie działań, które poprawią sytuację polskich pacjentów z LAL-D.
Z wyrazami szacunku
Witold Tumanowicz
Poseł na Sejm RP
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Jerzy Szafranowicz
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
15%
Konkretność
85%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
10
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
4.9 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (10)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
8956 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.7.2025.DG
Warszawa, 20 lutego 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 7709 Pana Witolda Tumanowicza, Posła na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej oraz grupy Posłów na Sejm Rzeczypospolitej Polskiej w sprawie
refundacji enzymatycznej terapii zastępczej dla pacjentów z niedoborem kwaśnej lipazy
lizosomalnej (LAL-D), Minister Zdrowia przekazuje poniższe informacje.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków,
środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów
medycznych (Dz. U. z 2024 r. poz. 930 z późn. zm.), zwana dalej „ustawą o refundacji”.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego w
określonym wskazaniu jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej
przez Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny.
Złożony wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego wskazania
dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i
Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji przekazywana jest
Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia
ceny zbytu netto, instrumentów dzielenia ryzyka oraz wskazania, w którym produkt ma być
refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem
Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy o refundacji, Minister
Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją produktu we
wnioskowanym wskazaniu.
Podmiot odpowiedzialny leku Kanuma (sebelipazum alfa) dwukrotnie starał się o
wprowadzenie przedmiotowej technologii do systemu refundacyjnego:
-- 1 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
wnioskiem z 6.08.2020 r., z wydaną negatywną opinią Rady Przejrzystości (nr
56/2021 z 24.05.2021 r.) oraz negatywną rekomendacją Prezesa Agencji (nr
56/2021 z 25.05.2021 r.),
wnioskiem z 15.12.2023 r., z wydaną warunkowo pozytywną opinią Rady
Przejrzystości (nr 63/2024 z 8.07. 2024 r.) oraz negatywną rekomendacją Prezesa
Agencji (nr 66/2024 z 10.07.2024 r).
Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w
ramach dostępnych środków publicznych, biorąc pod uwagę wszystkie kryteria decyzji o
objęciu refundacją wskazane w art. 12 ustawy o refundacji tj.:
1) stanowiska Komisji Ekonomicznej, o której mowa w art. 17,
2) rekomendacji Prezesa Agencji, o której mowa w art. 35 ust. 6,
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4) skuteczności klinicznej i praktycznej,
5) bezpieczeństwa stosowania,
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów
medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
8) konkurencyjności cenowej,
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków
publicznych i świadczeniobiorców,
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o świadczeniach,
oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10,
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o świadczeniach,
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość,
ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca,
o którym mowa w art. 6 ustawy z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania
wartości rocznego produktu krajowego brutto (Dz.U. z 2021 r. poz. 151), a w przypadku
braku możliwości wyznaczenia tego kosztu - koszt uzyskania dodatkowego roku życia,
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25 pkt 4
- biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury
medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy
specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny.
-- 2 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
dwukrotnie odmówił objęcia refundacją leku Kanuma (sebelipazum alfa) na
zaproponowanych przez podmiot odpowiedzialny warunkach.
Drugie postępowanie administracyjne, w którym lek otrzymał pozytywne warunkowo
Stanowisko Rady Przejrzystości, z warunkiem ograniczenia populacji do wczesnej postaci
choroby (ciężka postać) i obniżenia kosztów terapii, zakończyło się w grudniu 2024 r.
wydaniem negatywnej decyzji Ministra Zdrowia. W obu postępowaniach Prezes Agencji,
którego opinia jest jednym z wymienionych powyżej kryteriów art. 12 ustawy o refundacji,
nie rekomendował objęcia refundacją produktu, jednak wskazywał taką możliwość w
populacji z wczesną postacią choroby po obniżeniu kosztów terapii.
Aktualnie, w celu rozważenia objęcia refundacją systemową leku Kanuma w całej lub
zawężonej do ciężkiej postaci choroby populacji, niezbędne jest ponowne złożenie wniosku
o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto przez podmiot odpowiedzialny i przejście
pełnej ścieżki refundacyjnej, opisanej na wstępie.
Zgodnie z danymi przedstawionymi w analizie weryfikacyjnej agencji nr OT.423.1.29.2024
z 28.06.2024 r. w Polsce jest ok 15-25 chorych z późną postacią LAL-D. Minister Zdrowia
wskazuje, iż prowadzone są intensywne prace w zakresie Systemu dla Chorób Rzadkich,
którego elementami są Karta Pacjenta z chorobą rzadką oraz Polski Rejestr Chorób
Rzadkich. Wskazany rejestr umożliwi gromadzenie danych o faktycznej liczbie pacjentów z
chorobami rzadkimi w Polsce.
W sierpniu 2024 roku, Uchwałą Rady Ministrów, ustanowiono dokument
Plan dla Chorób
Rzadkich 2024-2025. Jest to druga edycja Planu, mająca na celu poprawę sytuacji polskich
pacjentów cierpiących na choroby rzadkie oraz ich rodzin. Stworzenie modelu
zintegrowanej opieki zdrowotnej umożliwi kompleksową i skoordynowaną opiekę nad
pacjentami. W Planie dla Chorób Rzadkich, który ma charakter operacyjny, proponuje się
rozwiązania dotyczące ogółu chorób rzadkich. Ten dokument strategiczny, określa kierunki
działań w sześciu obszarach:
1) Powołanie Ośrodków Eksperckich Chorób Rzadkich (OECR)oraz analiza
wprowadzonych dla OECR produktów rozliczeniowych. W ramach Unii Europejskiej
działają Europejskie Sieci Referencyjne (ERN), czyli wirtualne sieci skupiające
świadczeniodawców z całej Europy, utworzone w celu radzenia sobie ze złożonymi lub
rzadkimi schorzeniami wymagającymi wysoce specjalistycznego leczenia oraz łączenia
fachowej wiedzy, zasobów i doświadczenia specjalistycznych ośrodków z państw
członkowskich Unii Europejskich.
obecnie w Polsce funkcjonują 44 OECR zrzeszone w Europejskich Sieciach
Referencyjnych (ERN). Opracowano kryteria powoływania nowych OECR zgodne
z europejskimi rekomendacjami.
-- 3 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
Dla ośrodków eksperckich przygotowano nowe rozwiązania finansowania
specyficznych dla chorób rzadkich ścieżek diagnostycznych i terapeutycznych.
2) Poprawa dostępu do badań diagnostycznych wykorzystywanych w diagnostyce i
leczeniu chorób rzadkich.
dostęp do nowoczesnej diagnostyki genetycznej ma szczególnie duże znaczenie w
opiece nad pacjentami z podejrzeniem choroby rzadkiej,
zaplanowano doposażenie szpitali w nowoczesny sprzęt diagnostyczny aby
wyrównać dostęp do diagnostyki.
3) Dostęp do leków, wyrobów medycznych i środków specjalnego przeznaczenia
żywieniowego stosowanych w chorobach rzadkich.
4) Polski Rejestr Chorób Rzadkich.
5) Karta Pacjenta z chorobą rzadką.
6) Platforma Informacyjna „Choroby Rzadkie”.
realizacja trzech powyższych zadań to budowa Systemu dla Chorób Rzadkich.
Celem Systemu jest podnoszenie świadomości dla lekarzy i społeczeństwa na
temat chorób rzadkich jak i poprawa dostępu pacjentów do zindywidualizowanego
procesu diagnostyczno-terapeutycznego,
w ramach systemu powstanie Polski Rejestr Chorób Rzadkich. Z tego systemu
będzie generować się Karta Pacjenta z Chorobą Rzadką, która będzie zbiorem
podstawowych, kluczowych informacji na temat sytuacji zdrowotnej pacjenta,
regularnie aktualizowanym. - Szczegółowe informacje na temat danej choroby
znajdują się na aktualizowanej Platformie Informacyjnej, uruchomionej jesienią
2023 r.
W realizacji Planu dla chorób rzadkich MZ wspiera powołana Rada ds. Chorób Rzadkich.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Jerzy Szafranowicz
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 4 of 4 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.7.2025.DG
Warszawa, 20 lutego 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 7709 Pana Witolda Tumanowicza, Posła na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej oraz grupy Posłów na Sejm Rzeczypospolitej Polskiej w sprawie
refundacji enzymatycznej terapii zastępczej dla pacjentów z niedoborem kwaśnej lipazy
lizosomalnej (LAL-D), Minister Zdrowia przekazuje poniższe informacje.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków,
środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów
medycznych (Dz. U. z 2024 r. poz. 930 z późn. zm.), zwana dalej „ustawą o refundacji”.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego w
określonym wskazaniu jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej
przez Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny.
Złożony wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego wskazania
dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i
Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji przekazywana jest
Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia
ceny zbytu netto, instrumentów dzielenia ryzyka oraz wskazania, w którym produkt ma być
refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem
Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy o refundacji, Minister
Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją produktu we
wnioskowanym wskazaniu.
Podmiot odpowiedzialny leku Kanuma (sebelipazum alfa) dwukrotnie starał się o
wprowadzenie przedmiotowej technologii do systemu refundacyjnego:
-- 1 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
wnioskiem z 6.08.2020 r., z wydaną negatywną opinią Rady Przejrzystości (nr
56/2021 z 24.05.2021 r.) oraz negatywną rekomendacją Prezesa Agencji (nr
56/2021 z 25.05.2021 r.),
wnioskiem z 15.12.2023 r., z wydaną warunkowo pozytywną opinią Rady
Przejrzystości (nr 63/2024 z 8.07. 2024 r.) oraz negatywną rekomendacją Prezesa
Agencji (nr 66/2024 z 10.07.2024 r).
Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w
ramach dostępnych środków publicznych, biorąc pod uwagę wszystkie kryteria decyzji o
objęciu refundacją wskazane w art. 12 ustawy o refundacji tj.:
1) stanowiska Komisji Ekonomicznej, o której mowa w art. 17,
2) rekomendacji Prezesa Agencji, o której mowa w art. 35 ust. 6,
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4) skuteczności klinicznej i praktycznej,
5) bezpieczeństwa stosowania,
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów
medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
8) konkurencyjności cenowej,
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków
publicznych i świadczeniobiorców,
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o świadczeniach,
oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10,
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o świadczeniach,
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość,
ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca,
o którym mowa w art. 6 ustawy z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania
wartości rocznego produktu krajowego brutto (Dz.U. z 2021 r. poz. 151), a w przypadku
braku możliwości wyznaczenia tego kosztu - koszt uzyskania dodatkowego roku życia,
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25 pkt 4
- biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury
medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy
specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny.
-- 2 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
dwukrotnie odmówił objęcia refundacją leku Kanuma (sebelipazum alfa) na
zaproponowanych przez podmiot odpowiedzialny warunkach.
Drugie postępowanie administracyjne, w którym lek otrzymał pozytywne warunkowo
Stanowisko Rady Przejrzystości, z warunkiem ograniczenia populacji do wczesnej postaci
choroby (ciężka postać) i obniżenia kosztów terapii, zakończyło się w grudniu 2024 r.
wydaniem negatywnej decyzji Ministra Zdrowia. W obu postępowaniach Prezes Agencji,
którego opinia jest jednym z wymienionych powyżej kryteriów art. 12 ustawy o refundacji,
nie rekomendował objęcia refundacją produktu, jednak wskazywał taką możliwość w
populacji z wczesną postacią choroby po obniżeniu kosztów terapii.
Aktualnie, w celu rozważenia objęcia refundacją systemową leku Kanuma w całej lub
zawężonej do ciężkiej postaci choroby populacji, niezbędne jest ponowne złożenie wniosku
o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto przez podmiot odpowiedzialny i przejście
pełnej ścieżki refundacyjnej, opisanej na wstępie.
Zgodnie z danymi przedstawionymi w analizie weryfikacyjnej agencji nr OT.423.1.29.2024
z 28.06.2024 r. w Polsce jest ok 15-25 chorych z późną postacią LAL-D. Minister Zdrowia
wskazuje, iż prowadzone są intensywne prace w zakresie Systemu dla Chorób Rzadkich,
którego elementami są Karta Pacjenta z chorobą rzadką oraz Polski Rejestr Chorób
Rzadkich. Wskazany rejestr umożliwi gromadzenie danych o faktycznej liczbie pacjentów z
chorobami rzadkimi w Polsce.
W sierpniu 2024 roku, Uchwałą Rady Ministrów, ustanowiono dokument
Plan dla Chorób
Rzadkich 2024-2025. Jest to druga edycja Planu, mająca na celu poprawę sytuacji polskich
pacjentów cierpiących na choroby rzadkie oraz ich rodzin. Stworzenie modelu
zintegrowanej opieki zdrowotnej umożliwi kompleksową i skoordynowaną opiekę nad
pacjentami. W Planie dla Chorób Rzadkich, który ma charakter operacyjny, proponuje się
rozwiązania dotyczące ogółu chorób rzadkich. Ten dokument strategiczny, określa kierunki
działań w sześciu obszarach:
1) Powołanie Ośrodków Eksperckich Chorób Rzadkich (OECR)oraz analiza
wprowadzonych dla OECR produktów rozliczeniowych. W ramach Unii Europejskiej
działają Europejskie Sieci Referencyjne (ERN), czyli wirtualne sieci skupiające
świadczeniodawców z całej Europy, utworzone w celu radzenia sobie ze złożonymi lub
rzadkimi schorzeniami wymagającymi wysoce specjalistycznego leczenia oraz łączenia
fachowej wiedzy, zasobów i doświadczenia specjalistycznych ośrodków z państw
członkowskich Unii Europejskich.
obecnie w Polsce funkcjonują 44 OECR zrzeszone w Europejskich Sieciach
Referencyjnych (ERN). Opracowano kryteria powoływania nowych OECR zgodne
z europejskimi rekomendacjami.
-- 3 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
Dla ośrodków eksperckich przygotowano nowe rozwiązania finansowania
specyficznych dla chorób rzadkich ścieżek diagnostycznych i terapeutycznych.
2) Poprawa dostępu do badań diagnostycznych wykorzystywanych w diagnostyce i
leczeniu chorób rzadkich.
dostęp do nowoczesnej diagnostyki genetycznej ma szczególnie duże znaczenie w
opiece nad pacjentami z podejrzeniem choroby rzadkiej,
zaplanowano doposażenie szpitali w nowoczesny sprzęt diagnostyczny aby
wyrównać dostęp do diagnostyki.
3) Dostęp do leków, wyrobów medycznych i środków specjalnego przeznaczenia
żywieniowego stosowanych w chorobach rzadkich.
4) Polski Rejestr Chorób Rzadkich.
5) Karta Pacjenta z chorobą rzadką.
6) Platforma Informacyjna „Choroby Rzadkie”.
realizacja trzech powyższych zadań to budowa Systemu dla Chorób Rzadkich.
Celem Systemu jest podnoszenie świadomości dla lekarzy i społeczeństwa na
temat chorób rzadkich jak i poprawa dostępu pacjentów do zindywidualizowanego
procesu diagnostyczno-terapeutycznego,
w ramach systemu powstanie Polski Rejestr Chorób Rzadkich. Z tego systemu
będzie generować się Karta Pacjenta z Chorobą Rzadką, która będzie zbiorem
podstawowych, kluczowych informacji na temat sytuacji zdrowotnej pacjenta,
regularnie aktualizowanym. - Szczegółowe informacje na temat danej choroby
znajdują się na aktualizowanej Platformie Informacyjnej, uruchomionej jesienią
2023 r.
W realizacji Planu dla chorób rzadkich MZ wspiera powołana Rada ds. Chorób Rzadkich.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Jerzy Szafranowicz
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 4 of 4 --