telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.6.2025.SGÓ
Warszawa, 17 lutego 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 7561, Posłanek na Sejm RP Pani Iwony Marii
Kozłowskiej oraz Pani Anny Wojciechowskiej z 24 stycznia 2025 r., w sprawie
perspektyw leczenia mukowiscydozy, Minister Zdrowia informuje jak niżej.
Na wstępie należy wskazać, iż kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia
12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2024 r. poz. 930,
z późn. zm.), zwana dalej jako „ustawa o refundacji”.
Zgodnie z art. 24 ustawy o refundacji, w odniesieniu do produktów leczniczych,
które są dostępne na terenie Rzeczypospolitej Polskiej, w zakresie wskazań
rejestracyjnych, Minister Zdrowia może podjąć działania w sprawie objęcia
refundacją bądź zmiany wskazań w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot
odpowiedzialny (producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Powyższe
oznacza, iż objęcie refundacją produktu dokonywane jest zawsze na wniosek
podmiotu odpowiedzialnego.
Złożony wniosek, o którym mowa wyżej, jest poddawany ocenie formalno-prawnej,
a następnie, w przypadku produktu leczniczego, który nie ma odpowiednika
refundowanego w danym wskazaniu, jest przesyłany do oceny Agencji Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji (zwanej dalej też jako „Agencja”) celem
przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości oraz
rekomendacji Prezesa. Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady

-- 1 of 6 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Przejrzystości, jakość dostępnych dowodów naukowych oraz wiarygodność
porównań i wyników przeprowadzonych analiz, wydaje rekomendację w sprawie
objęcia refundacją wnioskowanego leku w danym wskazaniu. Następnie
prowadzone są negocjacje z Komisją Ekonomiczną, która prowadzi z podmiotami
odpowiedzialnymi negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto oraz wskazań,
w którym lek ma być refundowany.
Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów
zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję
administracyjną o objęciu refundacją, przy uwzględnieniu następujących kryteriów
z art. 12 ustawy o refundacji:
1) stanowiska Komisji Ekonomicznej, o której mowa w art. 17 ustawy o
refundacji,
2) rekomendacji Prezesa Agencji, o której mowa w art. 35 ust. 6 ustawy o
refundacji,
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4) skuteczności klinicznej i praktycznej,
5) bezpieczeństwa stosowania,
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7) stosunku kosztów do uzyskanych efektów zdrowotnych dotychczas
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
8) konkurencyjności cenowej,
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń
ze środków publicznych i świadczeniobiorców,
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy z dnia
27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze
środków publicznych (Dz. U. z 2024 r. poz. 146, z późn. zm.), zwaną dalej
ustawą o świadczeniach, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa
stosowania,
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10,
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o
świadczeniach,

-- 2 of 6 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia
skorygowanego o jakość,
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25
pkt 4
- biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym
procedury medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek.
Na podstawie przepisów art. 37 ustawy o refundacji Minister Zdrowia ogłasza, co
do zasady raz na 3 miesiące, w drodze obwieszczenia wykaz refundowanych leków,
środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobów
medycznych.
Zgodnie z treścią aktualnie obowiązującego obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia
18 grudnia 2024 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych
obowiązującego od 1 stycznia 2025 r., w ramach programu lekowego B.112. -
Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84), dostępne są dla pacjentów
następujące schematy leczenia:
1) Kalydeco (iwakaftor) w monoterapii:
- leczenie chorych z potwierdzonym wystąpieniem jednej z poniżej wymienionych
mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu CFTR (klasy
III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R
u chorych w wieku 12 miesięcy i starszych;
2) Orkambi (lumakaftor /iwakaftor):
- leczenie chorych w wieku co najmniej 2 lat z potwierdzonym wystąpieniem
mutacji F508del genu CFTR na obu allelach;
3) Symkevi (tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor):
- leczenie chorych w wieku co najmniej 6 lat homozygotyczni pod względem
mutacji F508del lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mający
jedną z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E,
D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-
26A→G i 3849+10kbC→T;
4) Kaftrio (eleksakaftor/tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco(iwakaftor):

-- 3 of 6 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
- leczenie chorych w wieku co najmniej 12 lat homozygotyczni pod względem
mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z
mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.
Należy podkreślić, że firma Vertex w 2022 r. złożyła wnioski dotyczące objęcia
refundacją leczenia skojarzonego Kaftrio + Kalydeco dla pacjentów w wieku co
najmniej 6 lat, którzy mają co najmniej jedną mutację F508del genu
mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa. Podmiot
odpowiedzialny 20 października 2023 r. zwrócił się do Ministra Zdrowia z
wnioskiem o umorzenie ww. postępowań, natomiast Minister Zdrowia,
uwzględniając żądanie strony, umorzył postępowania w dniu 26 października 2023
r., tym samym kończąc procedurę administracyjną.
System refundacyjny w Polsce jest systemem wnioskowym, co oznacza
dobrowolność Wnioskodawcy zarówno w przystąpieniu do postępowania (złożenie
wniosku) jak i udziału w nim (możliwość złożenia w każdej chwili pisma z prośbą o
umorzenie postępowania).
Następnie, 22 kwietnia 2024 r. firma Vertex ponownie złożyła wnioski dotyczące
objęcia refundacją leczenia skojarzonego Kaftrio + Kalydeco dla pacjentów w
wieku co najmniej 2 lat, którzy mają co najmniej jedna mutacja F508del genu
mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa.
Wnioski obecnie są na etapie rozstrzygnięcia przez Ministra Zdrowia.
Odnosząc się do planowanego terminu rozpatrzenia wspomnianych powyżej
wniosków refundacyjnych o objęcie refundacją leczenia skojarzonego Kaftrio +
Kalydeco dla pacjentów w wieku co najmniej 2 lat, Minister Zdrowia informuje, iż
po zebraniu i zapoznaniu się z całością zebranego materiału dowodowego
podejmie decyzję (pozytywną lub negatywną) w zakresie niniejszego rozszerzenia
wskazania refundacyjnego. Mając na względzie złożoność procesu refundacyjnego
wskazanie potencjalnego okresu zakończenia wspomnianych postępowań nie jest
obecnie możliwe.
Niemniej jednak, zgodnie z art. 36a ust. 2 ustawy o refundacji, Minister Zdrowia
jest zobowiązany rozpatrzeć sprawę w terminie nieprzekraczającym roku od dnia
złożenia wniosku, gdyż w przeciwnym razie postępowanie zostanie umorzone.

-- 4 of 6 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
5
Wnioski, jak wskazano wyżej zostały złożone 22 kwietnia 2024 r., tym samym
maksymalny okres rozpatrzenia niniejszych wniosków mija 23 kwietnia 2025 r.
Odnosząc się do pytania sugerującego dyskryminację w dostępnie do leczenia ze
względu na rodzaj posiadanego genotypu należy wskazać, iż takie stwierdzenie jest
błędne i szkodliwie powielane, powodując dezinformację wśród lekarzy, chorych i
ich rodzin.
Należy wskazać, iż zapisy programów lekowych podlegają złożonemu procesowi
opiniowania, który określa m.in. ustawa o refundacji w art. 16a. Proces ten
obejmuje opiniowanie przez odpowiedniego Konsultanta Krajowego lub
Konsultanta Wojewódzkiego, Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i
Taryfikacji (AOTMiT), a w uzasadnionych przypadkach również medycznego
towarzystwa naukowego z danej dziedziny medycyny. Dodatkowo, Minister
Zdrowia każdorazowo w procesach refundacyjnych dla nowych terapii
finansowanych w programach występuje o stanowisko Narodowego Funduszu
Zdrowia (NFZ) w kwestii jego zapisów. Jednocześnie, za zdefiniowanie wskazania
refundacyjnego, a więc populacji kwalifikującej się do danej terapii refundowanej w
ramach programu lekowego odpowiedzialny jest przede wszystkim podmiot
wnioskujący o objęcie refundacją. Ustawa o refundacji w art. 25 określa wymagania
formalno-prawne obowiązujące podczas składania wniosków o objęcie refundacją i
ustalenie ceny zbytu netto, zgodnie z którymi to Wnioskodawca już na etapie
przedkładania wniosku zobowiązany jest przedstawić wnioskowane warunki
objęcia refundacją, w szczególności:
a) wskazania, w których lek, środek spożywczy specjalnego przeznaczenia
żywieniowego, wyrób medyczny ma być refundowany,
b) proponowaną cenę zbytu netto,
c) kategorię dostępności refundacyjnej, o której mowa w art. 6 ust. 1,
d) poziom odpłatności,
e) instrumenty dzielenia ryzyka, o których mowa w art. 11 ust. 5,
f) okres obowiązywania decyzji o objęciu refundacją,
g) projekt opisu programu lekowego, jeżeli dotyczy, zawierający:

nazwę programu,

cel programu,

opis problemu medycznego,

-- 5 of 6 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
6

opis programu obejmujący: kryteria włączenia do programu,
dawkowanie i sposób podawania, monitorowanie programu, w tym
monitorowanie leczenia i sposób przekazywania informacji
sprawozdawczo-rozliczeniowych, a także kryteria wyłączenia z
programu.
Z powyższego jednoznacznie wynika, że to podmiot odpowiedzialny na etapie
przygotowywania wniosku refundacyjnego określa zakres wskazań klinicznych
oraz opis programu lekowego. Następujący po złożeniu wniosku etap opiniowania
programu ma na celu uzupełnienie i weryfikację projektu przedłożonego przez
Wnioskodawcę w dokumentacji, a nie tworzenie od podstaw nowych zapisów
oderwanych od przedmiotu wnioskowania.
Ustawa o refundacji nakłada na ministra właściwego ds. zdrowia obowiązek
gospodarowania środkami pochodzącymi ze składek obywateli w sposób
racjonalny, tj. zapewniający wszystkim obywatelom mającym zróżnicowane
potrzeby zdrowotne sprawiedliwy dostęp do skutecznych terapii. Podstawą tak
rozumianej sprawiedliwości społecznej jest podejmowanie decyzji dotyczących
alokacji publicznych zasobów systemowych w oparciu o jednolite, powtarzalne i
przejrzyste kryteria stosowania wobec zróżnicowanych potrzeb zdrowotnych
wielu grup pacjentów. Przy tworzeniu wykazu refundowanych leków, środków
medycznych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych,
uwzględnia się wartość terapeutyczną leku, bezpieczeństwo jego stosowania oraz
koszt terapii.
Realizując politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się zasadami
medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii
medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych
decyzji o alokacji środków publicznych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Jerzy Szafranowicz
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/

-- 6 of 6 --