Interpelacja nr 7417
Interpelacja w sprawie refundacji terapii lekiem Skyclarys (omaveloksolon) dla pacjentów z ataksją Friedreicha
Zgłaszający:
•
Adresat:
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie refundacji terapii lekiem Skyclarys (omaveloksolon) dla pacjentów z ataksją Friedreicha
Interpelacja nr 7417
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji terapii lekiem Skyclarys (omaveloksolon) dla pacjentów z ataksją Friedreicha
Zgłaszający: Katarzyna Ueberhan
Data wpływu: 15-01-2025
Szanowna Pani Ministro,
ataksja Friedreicha (FA) to rzadka choroba neurodegeneracyjna, która ma charakter wieloukładowy całego organizmu. Powoduje ona postępujące zwyrodnienie układu nerwowego i mięśnia sercowego. W rezultacie chorzy tracą sprawność i stają się zależni od drugiej osoby. Ponadto pojawiają się zaburzenia mowy, problemy z przełykaniem, uszkodzenia nerwu słuchowego i wzrokowego, skolioza, deformacja stóp, cukrzyca, pęcherz neurogenny oraz kardiomiopatia przerostowa.
Miałam przyjemność spotkać się z przedstawicielkami Fundacji na rzecz pacjentów z ataksją Friedreicha, które przybliżyły mi sytuację osób zmagających się z tą chorobą. Fundacja powstała ze względu na pojawienie się pierwszej terapii FA na świecie. Lek omaweloksolon jest nadzieją na lepsze funkcjonowanie i życie, jednak jest on bardzo kosztowny. Leczenie ma za zadanie spowolnić bieg i rozwój choroby. Pacjenci w Polsce są leczeni omaweloksolonem w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Dostęp do leku jest wydawany tylko przy konkretnej diagnozie, po przeprowadzeniu określonych badań genetycznych. Tylko cztery osoby w Polsce są aktualnie leczone dzięki tej procedurze, jednak jest to rozwiązanie tylko na kilka miesięcy. Refundacja leku jest w tej sytuacji jedynym rozwiązaniem. Co istotne, Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji nie wydała jeszcze opinii o leku omaweloksolon.
W związku z powyższym zwracam się do Pani Ministry z pytaniami i prośbą o przedstawienie informacji:
Czy planowana jest refundacja leku omaweloksolon?
Co w sytuacji, gdy Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wyda negatywną opinię o leku omaweloksolon?
Z wyrazami szacunku
Katarzyna Ueberhan
Posłanka na Sejm RP
Interpelacja nr 7417
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji terapii lekiem Skyclarys (omaveloksolon) dla pacjentów z ataksją Friedreicha
Zgłaszający: Katarzyna Ueberhan
Data wpływu: 15-01-2025
Szanowna Pani Ministro,
ataksja Friedreicha (FA) to rzadka choroba neurodegeneracyjna, która ma charakter wieloukładowy całego organizmu. Powoduje ona postępujące zwyrodnienie układu nerwowego i mięśnia sercowego. W rezultacie chorzy tracą sprawność i stają się zależni od drugiej osoby. Ponadto pojawiają się zaburzenia mowy, problemy z przełykaniem, uszkodzenia nerwu słuchowego i wzrokowego, skolioza, deformacja stóp, cukrzyca, pęcherz neurogenny oraz kardiomiopatia przerostowa.
Miałam przyjemność spotkać się z przedstawicielkami Fundacji na rzecz pacjentów z ataksją Friedreicha, które przybliżyły mi sytuację osób zmagających się z tą chorobą. Fundacja powstała ze względu na pojawienie się pierwszej terapii FA na świecie. Lek omaweloksolon jest nadzieją na lepsze funkcjonowanie i życie, jednak jest on bardzo kosztowny. Leczenie ma za zadanie spowolnić bieg i rozwój choroby. Pacjenci w Polsce są leczeni omaweloksolonem w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Dostęp do leku jest wydawany tylko przy konkretnej diagnozie, po przeprowadzeniu określonych badań genetycznych. Tylko cztery osoby w Polsce są aktualnie leczone dzięki tej procedurze, jednak jest to rozwiązanie tylko na kilka miesięcy. Refundacja leku jest w tej sytuacji jedynym rozwiązaniem. Co istotne, Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji nie wydała jeszcze opinii o leku omaweloksolon.
W związku z powyższym zwracam się do Pani Ministry z pytaniami i prośbą o przedstawienie informacji:
Czy planowana jest refundacja leku omaweloksolon?
Co w sytuacji, gdy Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wyda negatywną opinię o leku omaweloksolon?
Z wyrazami szacunku
Katarzyna Ueberhan
Posłanka na Sejm RP
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Marek Kos
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
15%
Konkretność
85%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
3
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
3.9 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (3)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
7649 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.4.2025.JW
Warszawa, 06 lutego 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 7417 Pani Katarzyny Ueberhan, Posłanki na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej, w sprawie refundacji terapii lekiem Skyclarys (omaveloksolon)
dla pacjentów z ataksją Friedreicha, Minister Zdrowia prosi o przyjęcie poniższych
informacji.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków,
środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów
medycznych (Dz. U. z 2024 r. poz. 930). Na podstawie przepisów art. 37 ww. ustawy
Minister Zdrowia ogłasza co do zasady raz na 3 miesiące, w drodze obwieszczenia wykazy
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i
wyrobów medycznych.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego w danym
wskazaniu jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra
Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku,
jego przedstawiciela lub importera). Oznacza to, że warunkiem podjęcia działań mających
na celu objęcie refundacją leku jest złożenie adekwatnego wniosku o objęcie refundacją.
Wniosek podmiotu odpowiedzialnego jest procedowany zgodnie z zapisami przedmiotowej
ustawy, co obejmuje dla leku zawierającego nową substancję czynną, przygotowanie
analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej jako
„AOTMiT”), stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji. Wydanie
rekomendacji, stanowiącej efekt oceny skuteczności, bezpieczeństwa oraz efektywności
kosztowej leku, przez Prezesa AOTMiT dla nowego produktu leczniczego umożliwia
przekazanie projektu do Komisji Ekonomicznej celem przeprowadzenia negocjacji
warunków cenowych objęcia refundacją.
-- 1 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Następnie Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów
zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję administracyjną
(pozytywną bądź negatywną) w przedmiocie objęcia refundacją i ustaleniu urzędowej ceny
zbytu, przy uwzględnieniu następujących kryteriów:
1) stanowiska Komisji Ekonomicznej, o której mowa w art. 17,
2) rekomendacji Prezesa Agencji, o której mowa w art. 35 ust. 6,
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4) skuteczności klinicznej i praktycznej,
5) bezpieczeństwa stosowania,
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów
medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
8) konkurencyjności cenowej,
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków
publicznych i świadczeniobiorców,
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o świadczeniach,
oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10,
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o świadczeniach,
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość,
ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca,
o którym mowa w art. 6 ustawy z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania
wartości rocznego produktu krajowego brutto (Dz.U. z 2021 r. poz. 151), a w przypadku
braku możliwości wyznaczenia tego kosztu - koszt uzyskania dodatkowego roku życia,
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25 pkt 4,
- biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury
medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy
specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny.
Należy wskazać, że wniosek dla leku Skyclarys (omaweloksolon) wpłynął do Ministerstwa
Zdrowia i nie został jeszcze oceniony przez AOTMiT, jak również nie przeprowadzono
jeszcze negocjacji cenowych z Komisją Ekonomiczną. Dopiero po wydaniu opinii ciał
-- 2 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
doradczych cały zebrany w sprawie materiał zostanie przekazany Ministrowi Zdrowia
celem wydania finalnej decyzji w zakresie objęcia refundacją.
Na dziś lek Skyclarys nie jest finansowany ze środków publicznych w ramach refundacji
systemowej. Jednocześnie należy wskazać, że obecnie lek ten może podlegać finansowaniu
w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych („RDTL”) na ogólnie
obowiązujących warunkach (tj. po wyczerpaniu w toku terapii pacjenta dostępnych
technologii medycznych finansowanych ze środków publicznych oraz uzyskania przez
uprawnionego świadczeniodawcę zgody konsultanta, potwierdzającej zasadność wdrożenia
terapii lub zgłoszenia kontynuacji leczenia wraz z potwierdzeniem skuteczności dotychczas
stosowanego leczenia).
Zgodnie z przedstawionym sprawozdaniem z finansowania leczenia w ramach procedury
RDTL, lek Skyclarys został sfinansowany na potrzeby 14 pacjentów w wieku od 15 do 46
lat, we wskazaniach definiowanych kodami ICD-10: G.11.1, G11.2, G11.8 (tj. odpowiednio:
bezład móżdżkowy o wczesnym początku, bezład móżdżkowy o późnym początku, inne
bezłady dziedziczne).
O sfinansowanie kosztów leku Skyclarys w 2024 r. zawnioskowało łącznie 8
świadczeniodawców z województw: dolnośląskiego (1), lubelskiego (1), podlaskiego (1),
pomorskiego (2), śląskiego (1), wielkopolskiego (1) oraz zachodniopomorskiego (1);
najwięcej pacjentów (8) było leczonych w województwie pomorskim.
Łącznie w 2024 r. pozytywnie rozpatrzonych zostało 18 wniosków o wydanie zgody na
pokrycie kosztów leku Skyclarys na łączną kwotę 3 503 326,18 zł.
Odnosząc się do kwestii konsekwencji ewentualnego wydania w toku postępowania o
objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu netto dla leku Skyclarys we wskazaniu
dotyczącym ataksji Friedreicha negatywnej rekomendacji Prezesa Agencji Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji w przedmiotowym zakresie, należy wskazać, że
powyższe spowoduje wpisanie leku Skyclarys na wykaz leków niepodlegających
finansowaniu w ramach procedury RDTL – możliwość finansowania leku Skyclarys w
ramach tej procedury zostanie wtedy zachowana wyłącznie dla tych świadczeniodawców,
którzy rozpoczęli leczenie przed wejściem w życie wykazu wprowadzającego brak
możliwości finansowania leku w ramach procedury RDTL, pod warunkiem zaistnienia
uzasadnionych przesłanek potwierdzających zasadność kontynuacji terapii (tj.
udowodnionej skuteczności leczenia).
Przedstawiając powyższe należy zapewnić, iż Ministerstwo Zdrowia podejmuje wszelkie
możliwe działania mające na celu zwiększenie dostępu pacjentom do skutecznej i
-- 3 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
bezpiecznej farmakoterapii w ramach posiadanych środków publicznych. Realizując
politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się zasadami medycyny opartej na
dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii medycznych (HTA), co zapewnia
przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o alokacji środków publicznych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 4 of 4 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.4.2025.JW
Warszawa, 06 lutego 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 7417 Pani Katarzyny Ueberhan, Posłanki na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej, w sprawie refundacji terapii lekiem Skyclarys (omaveloksolon)
dla pacjentów z ataksją Friedreicha, Minister Zdrowia prosi o przyjęcie poniższych
informacji.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków,
środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów
medycznych (Dz. U. z 2024 r. poz. 930). Na podstawie przepisów art. 37 ww. ustawy
Minister Zdrowia ogłasza co do zasady raz na 3 miesiące, w drodze obwieszczenia wykazy
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i
wyrobów medycznych.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego w danym
wskazaniu jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra
Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku,
jego przedstawiciela lub importera). Oznacza to, że warunkiem podjęcia działań mających
na celu objęcie refundacją leku jest złożenie adekwatnego wniosku o objęcie refundacją.
Wniosek podmiotu odpowiedzialnego jest procedowany zgodnie z zapisami przedmiotowej
ustawy, co obejmuje dla leku zawierającego nową substancję czynną, przygotowanie
analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej jako
„AOTMiT”), stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji. Wydanie
rekomendacji, stanowiącej efekt oceny skuteczności, bezpieczeństwa oraz efektywności
kosztowej leku, przez Prezesa AOTMiT dla nowego produktu leczniczego umożliwia
przekazanie projektu do Komisji Ekonomicznej celem przeprowadzenia negocjacji
warunków cenowych objęcia refundacją.
-- 1 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Następnie Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów
zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję administracyjną
(pozytywną bądź negatywną) w przedmiocie objęcia refundacją i ustaleniu urzędowej ceny
zbytu, przy uwzględnieniu następujących kryteriów:
1) stanowiska Komisji Ekonomicznej, o której mowa w art. 17,
2) rekomendacji Prezesa Agencji, o której mowa w art. 35 ust. 6,
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4) skuteczności klinicznej i praktycznej,
5) bezpieczeństwa stosowania,
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów
medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
8) konkurencyjności cenowej,
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków
publicznych i świadczeniobiorców,
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o świadczeniach,
oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10,
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o świadczeniach,
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość,
ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca,
o którym mowa w art. 6 ustawy z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania
wartości rocznego produktu krajowego brutto (Dz.U. z 2021 r. poz. 151), a w przypadku
braku możliwości wyznaczenia tego kosztu - koszt uzyskania dodatkowego roku życia,
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25 pkt 4,
- biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury
medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy
specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny.
Należy wskazać, że wniosek dla leku Skyclarys (omaweloksolon) wpłynął do Ministerstwa
Zdrowia i nie został jeszcze oceniony przez AOTMiT, jak również nie przeprowadzono
jeszcze negocjacji cenowych z Komisją Ekonomiczną. Dopiero po wydaniu opinii ciał
-- 2 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
doradczych cały zebrany w sprawie materiał zostanie przekazany Ministrowi Zdrowia
celem wydania finalnej decyzji w zakresie objęcia refundacją.
Na dziś lek Skyclarys nie jest finansowany ze środków publicznych w ramach refundacji
systemowej. Jednocześnie należy wskazać, że obecnie lek ten może podlegać finansowaniu
w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych („RDTL”) na ogólnie
obowiązujących warunkach (tj. po wyczerpaniu w toku terapii pacjenta dostępnych
technologii medycznych finansowanych ze środków publicznych oraz uzyskania przez
uprawnionego świadczeniodawcę zgody konsultanta, potwierdzającej zasadność wdrożenia
terapii lub zgłoszenia kontynuacji leczenia wraz z potwierdzeniem skuteczności dotychczas
stosowanego leczenia).
Zgodnie z przedstawionym sprawozdaniem z finansowania leczenia w ramach procedury
RDTL, lek Skyclarys został sfinansowany na potrzeby 14 pacjentów w wieku od 15 do 46
lat, we wskazaniach definiowanych kodami ICD-10: G.11.1, G11.2, G11.8 (tj. odpowiednio:
bezład móżdżkowy o wczesnym początku, bezład móżdżkowy o późnym początku, inne
bezłady dziedziczne).
O sfinansowanie kosztów leku Skyclarys w 2024 r. zawnioskowało łącznie 8
świadczeniodawców z województw: dolnośląskiego (1), lubelskiego (1), podlaskiego (1),
pomorskiego (2), śląskiego (1), wielkopolskiego (1) oraz zachodniopomorskiego (1);
najwięcej pacjentów (8) było leczonych w województwie pomorskim.
Łącznie w 2024 r. pozytywnie rozpatrzonych zostało 18 wniosków o wydanie zgody na
pokrycie kosztów leku Skyclarys na łączną kwotę 3 503 326,18 zł.
Odnosząc się do kwestii konsekwencji ewentualnego wydania w toku postępowania o
objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu netto dla leku Skyclarys we wskazaniu
dotyczącym ataksji Friedreicha negatywnej rekomendacji Prezesa Agencji Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji w przedmiotowym zakresie, należy wskazać, że
powyższe spowoduje wpisanie leku Skyclarys na wykaz leków niepodlegających
finansowaniu w ramach procedury RDTL – możliwość finansowania leku Skyclarys w
ramach tej procedury zostanie wtedy zachowana wyłącznie dla tych świadczeniodawców,
którzy rozpoczęli leczenie przed wejściem w życie wykazu wprowadzającego brak
możliwości finansowania leku w ramach procedury RDTL, pod warunkiem zaistnienia
uzasadnionych przesłanek potwierdzających zasadność kontynuacji terapii (tj.
udowodnionej skuteczności leczenia).
Przedstawiając powyższe należy zapewnić, iż Ministerstwo Zdrowia podejmuje wszelkie
możliwe działania mające na celu zwiększenie dostępu pacjentom do skutecznej i
-- 3 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
bezpiecznej farmakoterapii w ramach posiadanych środków publicznych. Realizując
politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się zasadami medycyny opartej na
dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii medycznych (HTA), co zapewnia
przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o alokacji środków publicznych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 4 of 4 --