telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.60.2024.WM
Warszawa, 12 grudnia 2024
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 6524 Pani Katarzyny Sójki, Posłanki na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej oraz grupy Posłów w sprawie dostępności dla pacjentów
chorujących na hemofilię A i B nowoczesnego leczenia podskórną profilaktyką
krwawień oraz lekami dożylnymi o przedłużonym działaniu, Minister Zdrowia
przedstawia stanowisko w sprawie.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz.U. z 2024 r. poz. 930), zwana dalej
„ustawą o refundacji”.
W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego jest
dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez Ministra
Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny
(producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Złożony do Ministerstwa
Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego
wskazania dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość
dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z
wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto, ewentualnych

-- 1 of 6 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
instrumentów dzielenia ryzyka oraz wskazania, w którym produkt ma być
refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz
stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy
o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia
refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
Odpowiadając na pytanie 1. uprzejmie informuję, że lek Hemlibra (emicizumab) jest
aktualnie objęty refundacją w ramach programu lekowego B.15.
„Zapobieganie
krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”. Kryteria kwalifikacji do emicizumabu
obejmują dzieci z ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem:
1) do ukończenia 2. roku życia, lub
2) u których występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność
usunięcia drugiego portu bądź brak możliwości założenia portu, nawet jeśli
nie występowały u nich wcześniej krwawienia dostawowe, lub
3) u których występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagających
leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowo stosowanej profilaktyki
czynnikiem VIII.
Treść wskazania refundacyjnego czy też jego zakres wynikający z kryteriów
kwalifikacji danego programu nie jest zależy wyłącznie od Ministerstwa Zdrowia.
Co więcej, jego zakres definiowany jest w głównej mierze przez podmiot
odpowiedzialny w momencie przedłożenia wniosku refundacyjnego. Następnie,
Minister Zdrowia poddaje szczegółowej analizie dane wnioskowanie, jak również
zasięga opinii odpowiednich ekspertów klinicznych, w szczególności Konsultantów
Krajowych oraz Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.
Ponadto, treści programów lekowych na wstępnym etapie postępowania
administracyjnego podlegają weryfikacji przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Tym
samym, ostateczna treść programu lekowego poprzedzona jest wieloetapowym
procesem analitycznym. Niemniej, główny kierunek wnioskowania określony jest
już na wstępie we wniosku refundacyjnym, a zmiany w zakresie dedykowanej
populacji na późniejszych stanowią incydentalne przypadki.
Mając na względzie powyższe informuję, iż refundację leku w takiej populacji
wnosiła firma Roche przedkładając wniosek o objęcie refundacją i ustalenie ceny
zbytu netto. Dodatkowo 1 października 2024 r., a więc niedługo po włączeniu
terapii do refundacji systemowej, wprowadzono zmiany w przedmiotowym

-- 2 of 6 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
programie lekowym, które polegały na ujednoliceniu kryteriów kwalifikacji dla
emicizumabu bez względu na moduł profilaktyki pierwotnej lub wtórnej.
Zgodnie z art. 25 pkt 14 ppkt c ustawy o refundacji, podmiot odpowiedzialny do
wniosku o objęcie refundacją leku, który nie ma odpowiednika refundowanego w
danym wskazaniu musi dołączyć:
 analizę kliniczną, sporządzoną na podstawie przeglądu systematycznego w
porównaniu z innymi możliwymi do zastosowania w danym stanie
klinicznym procedurami medycznymi we wnioskowanym wskazaniu, w tym,
o ile występują, finansowanymi ze środków publicznych,
 analizę ekonomiczną z perspektywy podmiotu zobowiązanego do
finansowania świadczeń ze środków publicznych oraz świadczeniobiorcy,
 analizę wpływu na budżet podmiotu zobowiązanego do finansowania
świadczeń ze środków publicznych.
Wymienione wyżej analizy winny uwzględniać populację, w której dany lek ma być
refundowany, tym samym ich zakres co do zasady powinien korespondować z
wnioskowaną populacją docelową i wskazaniem klinicznym.
Bezsprzeczna pozostaje również kwestia, iż odnosząc się do terapii emicizumabem
mówimy o wysokokosztowej technologii lekowej. Rada Przejrzystości w
Stanowisku nr 140/2023 z dnia 4 grudnia 2023 r. w sprawie oceny leku Hemlibra
(emicizumab) w ramach programu lekowego
„Zapobieganie krwawieniom u dzieci z
hemofilią A i B (ICD-10: D66, D67)” zwracała uwagę, że
„Szacowany roczny koszt
na jednego pacjenta stosowania emicizumabu jest kilkakrotne wyższy od kosztu
profilaktycznej terapii za pomocą rekombinowanego czynnika VIII. Pozytywna
decyzja refundacyjna będzie wiązała się ze znacznymi, dodatkowymi wydatkami
płatnika publicznego”. Skalę kosztów, o których mowa w przypadku terapii
emicizumabem przedstawia również fakt, iż projektując postępowanie
przetargowe na zakup emicizumabu dla populacji, która obejmuje aktualne kryteria
refundacyjne oszacowano, że wartość zakupionego leku przekroczy 50 mln zł. Dla
porównania, zgodnie z raportem refundacyjnym Narodowego Funduszu Zdrowia
za 2023 r., kwota refundacji przeznaczona na VIII czynnik krzepnięcia dla
wszystkich pacjentów prowadzących profilaktykę krwawień w ramach
przedmiotowego programu lekowego wyniosła niewiele ponad 18 mln zł. Tym
samym, zmiany o charakterze populacyjnym w przypadku tak wysokokosztowej

-- 3 of 6 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
terapii muszą być poprzedzone odpowiednimi analizami farmako-ekonomicznymi,
które co do zasady stanowią zawartość wniosków refundacyjnych dla nowych
terapii lub nowych wskazań klinicznych już refundowanych produktów.
Mając na względzie, że podmiot odpowiedzialny wnioskował o objęcie refundacją
emicizumabu w populacji pacjentów poniżej 2. roku życia oraz pacjentów poniżej
18. roku życia z utrudnionym dostępem dożylnym lub u których występują co
najmniej 3 krwawienia rocznie i dla takiej właśnie populacji zostały ustalone
określone warunki finansowania. Zważywszy na brak odpowiednich analiz oraz
wniosku refundacyjnego, Ministerstwo Zdrowia na chwilę obecną nie planuje
zmian w zakresie refundacji emicizumabu w populacji pediatrycznej.
Warto jednak wspomnieć, iż aktualnie jest procedowany wniosek o objęcie
refundacją leku Hemlibra (emicizumab) w populacji pacjentów dorosłych z ciężką
postacią hemofilii A niepowikłaną inhibitorem. Wniosek przeszedł ocenę Agencji
Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, a szczegóły można znaleźć pod
adresem: https://bip.aotm.gov.pl/zlecenia-mz-2024/1033-materialy-2024/8476-
65-2024-zlc.
Odpowiadając na pytanie 2. informuję, że zakup czynników krzepnięcia zarówno w
celu realizacji programu lekowego B.15.
„Zapobieganie krwawieniom u dzieci z
hemofilią A i B (ICD-10: D66, D67)” jak i Narodowego Programu Leczenia Chorych
na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne (NPLH), dokonywany jest przez
Narodowe Centrum Krwi (w przypadku programu lekowego B.15. we współpracy z
jednostką koordynującą ten program – Instytutem Matki i Dziecka) w drodze
wspólnych przetargów centralnych, za pośrednictwem Zakładu Zamówień
Publicznych przy Ministrze Zdrowia. Do przetargu może być zgłoszony:
1) w ramach NPLH – dowolny produkt leczniczy dopuszczony do obrotu w
danym rodzaju w Polsce lub w Unii Europejskiej,
2) w ramach programu lekowego B.15. – produkt leczniczy, który otrzymał
pozytywną decyzję o objęciu refundacją w ramach kategorii dostępności
refundacyjnej: stosowany w ramach programu lekowego – B.15.
Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B (ICD-10 D 66, D 67).
Aktualnie obowiązują decyzje refundacyjne, o których mowa w pkt 2, dla niżej
wymienionych leków:

-- 4 of 6 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
5
Nazwa substancji czynnej Ilość kodów
GTIN Nazwa produktu leczniczego
3 Immunate
3 Octanate
Czynnik krzepnięcia
VIII ludzki Factor VIII coagulationis humanus
2 Beriate
Efmoroctocogum alfa 6 Elocta
(o przedłużonym działaniu)
Rurioctocogum alfa pegolum 4 Adynovi
(o przedłużonym działaniu)
Octocog alfa 6 Advate,
Czynnik krzepnięcia
VIII ludzki
rekombinowany
Moroctocogum alfa 4 ReFacto AF
2 Octanine
Czynnik krzepnięcia
IX ludzki Factor IX coagulationis humanus
2 Immunine
Albutrepenonacogum alfa 4 Idelvion
(o przedłużonym działaniu)
Eftrenonacogum alfa 5 Alprolix
(o przedłużonym działaniu)
Nonacog alfa 4 BeneFIX
Czynnik krzepnięcia
IX ludzki
rekombinowany
Nonacogum gamma (rDNA) 5 Rixubis
Leki nieczynnikowe Emicizumab 4 Hemlibra
Warto również nadmienić, że od rozpoczęcia refundacji czynników
długodziałających, aby pozwolić na równą konkurencję czynników krótko i długo
działających w przetargu centralnym na zakup czynników krzepnięcia do realizacji
programu lekowego B.15., wprowadzono w ocenie ofert kryterium kosztu 28
dniowego leczenia 1 kg masy ciała pacjenta zamiast ceny 1 j.m. czynnika
krzepnięcia. W prowadzonych postępowaniach przetargowych modyfikowano
kryteria oceny ofert i wag punktowych, aby koszt terapii był najważniejszym
kryterium. W ostatnim postępowaniu przetargowym na zakup czynników
krzepnięcia IX wprowadzono dodatkowe punkty za częstotliwość podawania
czynników podczas profilaktyki.

-- 5 of 6 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
6
Podsumowując, Ministerstwo Zdrowia nieustannie dąży do poprawy jakości
profilaktyki krwawień u pacjentów z hemofilią. Niestety, wysokie koszty leków i
niski poziom zainteresowania podmiotów odpowiedzialnych przystępowaniem do
przetargów centralnych znacznie utrudnia to zadanie. Wyrażam głęboką nadzieję
na poprawę współpracy w tym zakresie z firmami farmaceutycznymi i poszerzenie
katalogu leków refundowanych, także w tej jednostce chorobowej.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/

-- 6 of 6 --