Interpelacja w sprawie refundacji leku podskórnego na hemofilię
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja nr 5825
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji leku podskórnego na hemofilię
Zgłaszający: Sylwester Tułajew
Data wpływu: 25-10-2024
Szanowna Pani Minister,
w ostatnim czasie docierają do mnie sygnały od rodziców w sprawie refundacji leku podskórnego dla dzieci chorych na hemofilię. W imieniu zaniepokojonych rodziców wnoszę o przedstawienie informacji w tym zakresie.
Rodzice chorych dzieci alarmują o braku możliwości podjęcia leczenia z uwagi na brak ogłoszenia i przeprowadzenia wspólnego postępowania o udzielenie zamówienia publicznego na nabycie leku zawierającego substancję czynną emicizumab do realizacji programu „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” przez właściwą jednostkę koordynującą dla tego programu lekowego. Dzieci z ciężką postacią hemofilii wymagają leczenia nowoczesnym i refundowanym preparatem. Jego stosowanie może oszczędzić im wielu cierpień. Rodzice proszą o podjęcie działań na rzecz dzieci z ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem do czynnika krzepnięcia i umożliwienie im refundowanego leczenia produktem emicizumab. Preparat ten nie był dotąd refundowany w tej grupie pacjentów, o czym wcześniej już alarmowali rodzice małych pacjentów.
W związku z powyższym proszę Panią Minister o odpowiedzi na pytania:
1. Kiedy lek o nazwie emicizumab będzie refundowany dla małych pacjentów, którzy zakwalifikowani są do terapii?
2. Jakie są aktualnie przeszkody formalne i finansowe, które ograniczają dostęp do refundacji nowoczesnych terapii na hemofilię?
3. Czy w ostatnim czasie Ministerstwu Zdrowia udało się zwiększyć dostęp do skutecznych terapii stosowanych w leczeniu tej choroby?
4. W jaki sposób resort wspiera rozwój innowacyjnych terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi, takimi jak hemofilia?
Łączę wyrazy szacunku
Sylwester Tułajew
Poseł na Sejm RP
Podsekretarz stanu Marek Kos
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (4)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
8097 znakówadres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.54.2024.WM
Warszawa, 21 listopada 2024
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 5825 Pana Sylwestra Tułajewa, Posła na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej w sprawie refundacji leku podskórnego na hemofilię,
Minister Zdrowia przedstawia stanowisko w sprawie.
Leczenie hemofilii w Polsce realizowane jest w ramach dwóch kluczowych
programów. Pierwszy to
program „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią
A i B”, zapewniający profilaktyczne leczenie dzieciom do 18. roku życia, a drugi to
„Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy
Krwotoczne”, który zapewnia leczenie dla osób dorosłych, a także sytuacje
nadzwyczajne w przypadku wystąpienia krwawień lub konieczności wykonania
zabiegów chirurgicznych u dzieci do 18. roku życia.
Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy
Krwotoczne na lata 2024–2028, który koordynuje Narodowe Centrum
Krwi, stanowi kontynuację działań Ministra Zdrowia w zakresie leczenia hemofilii i
pokrewnych skaz krwotocznych oraz prawidłowego zabezpieczenia w koncentraty
czynników krzepnięcia. Celem programu jest zapewnienie skutecznego,
dostępnego i kompleksowego leczenia dla osób chorych na hemofilię i pokrewne
skazy krwotoczne. Program ten uwzględnia rozwój oraz implementację
nowoczesnych terapii, a także umożliwia wdrożenie nowych terapii u pacjentów.
W ramach programu zapewniony jest szeroki dostęp do różnorodnych
koncentratów czynników krzepnięcia, w tym także tych o przedłużonym działaniu,
które są kupowane w ramach stosownych procedur zamówienia publicznego.
-- 1 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Ponadto, dla coraz większej liczby pacjentów przewidziana jest opcja dostaw
domowych produktów leczniczych, a w ramach programu dostępny jest również
lek podskórny
(emicizumab). Dostęp do emicizumabu zapewniany jest poprzez
proces kwalifikacji pacjentów do terapii, prowadzony przez Radę Programu, w
skład w której wchodzą eksperci z dziedzin medycyny, m.in.: Konsultant Krajowy
ds. Hematologii, Konsultant Krajowy ds. Onkologii i Hematologii Dziecięcej,
Konsultant Krajowy ds. Transfuzjologii Klinicznej, Przewodniczący Grupy ds.
Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, eksperci z
zakresu leczenia skaz krwotocznych oraz przedstawiciele organizacji pacjentów, a
także Ministerstwa Zdrowie i Narodowego Centrum Krwi. Rada Programu
podejmuje decyzje dotyczące objęcia pacjentów leczeniem tym preparatem, dla
pacjentów wymagających zastosowania innego leczenia - chorych na ciężką postać
hemofilii A powikłaną inhibitorem, u których próba wywołania immunotolerancji
zakończyła się niepowodzeniem, bądź wystąpiły uzasadnione medyczne
przeszkody jej przeprowadzenia.
Należy więc zauważyć, że wszyscy pacjenci z hemofilią są zabezpieczeni w
profilaktykę krwawień.
Odnosząc się do kwestii poruszonych w pytaniu 1 i 3 uprzejmie informuję, że lek
Hemlibra (emicizumab) jest objęty refundacją w ramach programu lekowego B.15.
„Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” od 1 lipca 2024 r. Kryteria
kwalifikacji do emicizumabu obejmują dzieci z ciężką hemofilią A niepowikłaną
inhibitorem:
1) do ukończenia 2. roku życia, lub
2) u których występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność
usunięcia drugiego portu bądź brak możliwości założenia portu, nawet jeśli
nie występowały u nich wcześniej krwawienia dostawowe, lub
3) u których występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagających
leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowo stosowanej profilaktyki
czynnikiem VIII.
5 listopada 2024 r. został rozstrzygnięty przetarg na zakup emicizumabu, a od 8
listopada szpitale podpisują umowy na realizację programu lekowego dla dzieci z
hemofilią, w ramach którego stosowany będzie lek zawierający substancję czynną
emicizumab. Pierwsi pacjenci otrzymali już lek.
-- 2 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
Nawiązując do pytania 2 należy zauważyć, że kwestie związane z refundacją
reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych
specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz.U. z
2024 r. poz. 930), zwana dalej „ustawą o refundacji”. W myśl zapisów ustawy o
refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego jest dokonywane w drodze
decyzji administracyjnej, wydawanej przez Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek
przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku, jego przedstawiciela
lub importera). Złożony do Ministerstwa Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie
elementy, określone w art. 25. ustawy o refundacji. Wniosek o objęcie refundacją
nowej substancji czynnej lub nowego wskazania dla danej substancji czynnej
podlega ocenie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. W
kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji przekazywana jest Komisji
Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia
ceny zbytu netto, instrumentów dzielenia ryzyka oraz wskazania, w którym
produkt ma być refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji
oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12
ustawy o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie
objęcia refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
Ponadto, jak wspominano na początku pisma, nowoczesne terapie są również
finansowane w ramach
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i
Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028.
W kwestii rozwoju dostępności do innowacyjnych terapii dla pacjentów z chorobami
rzadkimi należy zauważyć, że poprawa dostępu do leków stosowanych w chorobach
rzadkich jest jednym z punktów aktualnego Planu dla Chorób Rzadkich. Dodatkowo
Ministerstwo Zdrowia równolegle prowadzi prace związane z nowelizacją ustawy o
refundacji, w ramach której rozważane jest m.in.:
wprowadzenie definicji choroby rzadkiej i ultrarzadkiej,
wprowadzenie analizy wielokryterialnej (MCDA) w przypadku oceny leków
stosowanych w chorobach rzadkich (rozwinięcie klasycznej oceny
technologii medycznej (HTA – analiza kliniczna, ekonomiczna i wpływu na
budżet) o dodatkowe kryteria np. efekt terapeutyczny, rokowanie, wpływ na
funkcjonowanie rodziny, docelowa populacja – dzieci/dorośli),
-- 3 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
wprowadzenie do ustawy możliwości wezwania przez Ministra Zdrowia
podmiotu odpowiedzialnego do złożenia wniosku o objęcie refundacją leku
w konkretnym wskazaniu.
Pomimo wyzwań jakie wiążą się z obejmowaniem kolejnych leków wskazanych w
chorobach rzadkich, którymi są m. in:
wysokie koszty roczne terapii, które znacznie przekraczają aktualną
wysokość progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego
o jakość (217 641 zł),
mała liczba odpowiedników, co generuje brak odpowiedniej konkurencji
cenowej,
trudności w ustaleniu wiarygodnych oraz mierzalnych kryteriów oceny
skuteczności ze względu na małe populacje leczonych pacjentów,
Ministerstwo Zdrowia sukcesywnie poszerza katalog refundowanych systemowo
technologii lekowych dedykowanych leczeniu chorób rzadkich, szczególnie w
ostatnich latach.
W 2022 r. było to 37 technologii, w 2023 r. – 43 technologie, natomiast w 2024 r.
objęto finansowaniem ze środków publicznych kolejne 36 nowe cząsteczko-
wskazania we wskazaniach rzadkich. W powyższym rozwoju niebagatelny wpływ
ma uruchomienie od 2020 r. Funduszu Medycznego i możliwość finansowania w
jego ramach technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI) oraz
technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej (TLK), które w dużej mierze
dedykowane są rzadkim jednostkom chorobowym.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 4 of 4 --