telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.48.2024.WM
Warszawa, 05 listopada 2024
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 5513 Pani Marceliny Zawiszy, Posłanki na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej, w sprawie dostępu do leczenia hemofilii refundowanym
emicizumabem, Minister Zdrowia przedstawia stanowisko w sprawie.
Leczenie hemofilii w Polsce realizowane jest w ramach dwóch kluczowych
programów. Pierwszy to
program „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią
A i B”, zapewniający profilaktyczne leczenie dzieciom do 18. roku życia, a drugi to
„Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy
Krwotoczne”, który zapewnia leczenie dla osób dorosłych, a także sytuacje
nadzwyczajne w przypadku wystąpienia krwawień lub konieczności wykonania
zabiegów chirurgicznych u dzieci do 18. roku życia.
Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy
Krwotoczne na lata 2024–2028, który koordynuje Narodowe Centrum
Krwi, stanowi kontynuację działań Ministra Zdrowia w zakresie leczenia hemofilii i
pokrewnych skaz krwotocznych oraz prawidłowego zabezpieczenia w koncentraty
czynników krzepnięcia. Celem programu jest zapewnienie skutecznego,
dostępnego i kompleksowego leczenia dla osób chorych na hemofilię i pokrewne
skazy krwotoczne. Program ten uwzględnia rozwój oraz implementację
nowoczesnych terapii, a także umożliwia wdrożenie nowych terapii u pacjentów.

-- 1 of 8 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
W ramach programu zapewniony jest szeroki dostęp do różnorodnych
koncentratów czynników krzepnięcia, w tym także tych o przedłużonym działaniu,
które są kupowane w ramach procedur zamówienia publicznego.
Ponadto, dla coraz większej liczby pacjentów przewidziana jest opcja dostaw
domowych produktów leczniczych, a w ramach programu dostępny jest również
lek podskórny
(emicizumab). Dostęp do emicizumabu zapewniany jest poprzez
proces kwalifikacji pacjentów do terapii, prowadzony przez Radę Programu, w
skład w której wchodzą eksperci z dziedzin medycyny, m.in.: Konsultant Krajowy
ds. Hematologii, Konsultant Krajowy ds. Onkologii i Hematologii Dziecięcej,
Konsultant Krajowy ds. Transfuzjologii Klinicznej, Przewodniczący Grupy ds.
Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, eksperci z
zakresu leczenia skaz krwotocznych oraz przedstawiciele organizacji pacjentów, a
także Ministerstwa Zdrowie i Narodowego Centrum Krwi. Rada Programu
podejmuje decyzje dotyczące objęcia pacjentów leczeniem tym preparatem, dla
pacjentów wymagających zastosowania innego leczenia - chorych na ciężką postać
hemofilii A powikłaną inhibitorem, u których próba wywołania immunotolerancji
zakończyła się niepowodzeniem, bądź wystąpiły uzasadnione medyczne
przeszkody jej przeprowadzenia.
Należy więc zauważyć, że wszyscy pacjenci z hemofilią są zabezpieczeni w
profilaktykę krwawień.
Odnosząc się do kwestii przeprowadzenia procedury przetargowej na zakup ww.
leku, Minister Zdrowia informuje, iż postępowanie przetargowe w sprawie zakupu
substancji czynnej emicizumab prowadzone jest w trybie przetargu
nieograniczonego, którego wartość przekracza kwotę 50 mln zł. Należy zwrócić
uwagę, że w sytuacji prowadzenia takiego postępowania niezbędne jest uzyskanie
opinii Prokuratorii Generalnej. Przygotowanie wskazanej opinii wynika z
art. 18 ust 2 ustawy z dnia 15 grudnia 2016 r. o Prokuratorii Generalnej
Rzeczypospolitej Polskiej (Dz. U. z 2024 r. poz. 1192), zgodnie z którą podmioty
reprezentujące Skarb Państwa są obowiązane uzyskać opinię prawną Prokuratorii
Generalnej w przedmiocie wzoru umowy, istotnych postanowień umowy, ogólnych
warunków umowy lub projektu umowy dotyczących zamówień udzielanych na
podstawie ustawy z dnia 11 września 2019 r. - Prawo zamówień publicznych, jeżeli
wartość przedmiotu zamówienia przekracza kwotę 50 000 000 zł. Wniosek o

-- 2 of 8 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
wydanie opinii prawnej przedkładany jest Prokuratorii Generalnej nie później niż
na 15 dni, a w uzgodnieniu z Prezesem Prokuratorii Generalnej nie później niż na 4
dni, przed planowanym udostępnieniem dokumentów zamówienia albo zawarciem
umowy, w przypadku, gdy sporządzenie specyfikacji warunków zamówienia albo
opisu potrzeb i wymagań nie jest wymagane.
Dodatkowo Minister Zdrowia informuję, że zgodnie z § 12 ust. 1 zarządzenia Nr
175/2023/DGL Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia z dnia 30 listopada 2023
r. w sprawie określenia warunków zawierania i realizacji umów w rodzaju leczenie
szpitalne w zakresie programy lekowe (z późn. zm.) nabycie leków niezbędnych do
realizacji programów lekowych:
1) Leczenie niskorosłych dzieci z somatotropinową niedoczynnością
przysadki,
2) Leczenie niskorosłych dzieci z ciężkim pierwotnym niedoborem IGF-1,
3) Leczenie niskorosłych dzieci z przewlekłą niewydolnością nerek (PNN),
4) Leczenie zespołu Prader – Willi,
5) Leczenie niskorosłych dzieci z Zespołem Turnera (ZT),
6) Leczenie hormonem wzrostu niskorosłych dzieci urodzonych jako zbyt
małe w porównaniu do czasu trwania ciąży (SGA lub IUGR),
7) Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B,
8) Leczenie ciężkiego niedoboru hormonu wzrostu u pacjentów dorosłych
oraz u młodzieży po zakończeniu terapii promującej wzrastanie,
– odbywa się po przeprowadzeniu wspólnego postępowania o udzielenie
zamówienia publicznego, w którym pomocnicze działania zakupowe realizuje
Zakład Zamówień Publicznych przy Ministrze Zdrowia, na podstawie art. 37 ust. 2-
4 ustawy z dnia 11 września 2019 r. - Prawo zamówień publicznych (Dz. U. z 2023 r.
poz. 1605 i 1720), zwanej dalej "ustawą PZP".
Postępowanie, o którym mowa powyżej, przeprowadzane jest przez
zamawiającego upoważnionego na podstawie art. 38 ustawy PZP, przez
świadczeniodawców realizujących ww. programy lekowe.
W przypadku powyższych programów lekowych:
1) pkt 1-6 i 8 - świadczeniodawca realizujący co najmniej jeden z tych
programów zobowiązany jest do udzielenia upoważnienia do

-- 3 of 8 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
przeprowadzenia wspólnego postępowania o udzielenie zamówienia
publicznego jednostce koordynującej, przy której funkcjonuje Zespół
Koordynacyjny ds. leczenia hormonem wzrostu lub insulinopodobnym
czynnikiem wzrostu, współpracującej z Zespołem Koordynacyjnym ds.
stosowania hormonu wzrostu u pacjentów dorosłych oraz u młodzieży po
zakończeniu terapii promującej wzrastanie;
2) pkt 7 - świadczeniodawca realizujący ten program zobowiązany jest do
udzielenia upoważnienia do przeprowadzenia wspólnego postępowania o
udzielenie zamówienia publicznego jednostce koordynującej, przy której
funkcjonuje Zespół Koordynacyjny ds. kwalifikacji i weryfikacji leczenia w
programie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B.
Powyższe oznacza wprost, że działania mające na celu przeprowadzenie
postępowania wspólnego prowadzone są przez jednostkę koordynującą, przy
której funkcjonuje Zespół Koordynacyjny ds. kwalifikacji i weryfikacji leczenia w
programie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B, a działania
pomocnicze działania zakupowe realizuje Zakład Zamówień Publicznych przy
Ministrze Zdrowia, na podstawie art. 37 ust. 2-4 ustawy PZP.
Postępowanie to wymaga zebrania pełnomocnictw od jednostek prowadzących
leczenie hemofilii, ustalenia warunków postępowania, uzgodnienia treści umowy i
innych kluczowych elementów niezbędnych do przeprowadzenia procesu dostaw
leku do bezpośrednich odbiorców.
Dodatkowo należy zauważyć, że na podstawie zgłoszenia konsultanta krajowego w
dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej opis programu lekowego, który wszedł
w życie 1 lipca 2024 roku, został zmieniony, poszerzając tym samym populację
pacjentów, dla których terapia emicizumabem będzie dostępna. Powyższe
wpłynęło istotnie na oszacowanie zapotrzebowania na lek, który będzie zakupiony
dla wstępnie zakwalifikowanej grupy pacjentów.
W odniesieniu do pytania dotyczącego daty kwalifikacji do leczenia refundowanym
emicizumabem w zastrzykach podskórnych należy zauważyć, że w Dzienniku
Urzędowym Unii Europejskiej zamieszczone zostało ogłoszenie o przetargu
nieograniczonym dotyczącym zakupu emicizumabu. Zgodnie z przyjętym
harmonogramem, składanie ofert we wskazanym procesie przewidziane jest na
dzień 4 listopada br. Po rozstrzygnięciu postępowania niezbędne będzie podpisanie

-- 4 of 8 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
5
umów przez poszczególne podmioty lecznicze z wykonawcą. Należy przyjąć, że
wskazany proces potrwa dodatkowo około 7 dni. Zgodnie z powyższym, lek
Hemlibra
(emicizumab) będzie dostępny w podmiotach leczniczych w listopadzie
2024 roku.
Kryteria kwalifikacji do terapii emicizumabem w ramach programu lekowego B.15.
„Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” obejmują dzieci z ciężką
hemofilią A niepowikłaną inhibitorem:
3) do ukończenia 2. roku życia, lub
4) u których występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność
usunięcia drugiego portu bądź brak możliwości założenia portu, nawet jeśli
nie występowały u nich wcześniej krwawienia dostawowe, lub
5) u których występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagających
leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowo stosowanej profilaktyki
czynnikiem VIII.
Pacjenci powyżej 2. roku życia, którzy nie spełniają pozostałych z wyżej
wymienionych kryteriów, nie kwalifikują się do profilaktyki krwawień przy użyciu
emicizumabu. W takich przypadkach pacjenci otrzymują koncentrat czynnika
krzepnięcia VIII, który równie skutecznie zapobiega krwawieniom i pozwala im
funkcjonować na poziomie zbliżonym do rówieśników.
W nawiązaniu do pytania dotyczącego zmian legislacyjnych mających skrócić czas
w dostępie do nowych świadczeń lekowych, należy wyróżnić trzy różnego rodzaju
sytuacje.
Pierwsza sytuacja związana jest z udostępnieniem terapii w programie lekowym,
który już funkcjonuje i gdzie nie istnieją dodatkowe obwarowania odnoszące się do
konieczności przeprowadzenia postępowania wspólnego. Czynności związane z
zakupem tego leku prowadzi samodzielnie podmiot leczniczy (świadczeniodawca).
Termin dostępności leku jest w opisanej sytuacji determinowany czynnościami
niezbędnymi do podjęcia przez ten podmiot i czasem niezbędnym na ich
przeprowadzenie. Tutaj należy zaznaczyć, że teoretycznie jest możliwość, aby
pacjenci otrzymali leczenie nawet od pierwszego dnia miesiąca obowiązywania
obwieszczenia, tj. np. od 1 października 2024 roku, niezależnie w stosunku do

-- 5 of 8 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
6
opracowywanego zarządzenia Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia,
implementującego te zmiany.
Druga sytuacja związana jest z udostępnieniem technologii lekowej finansowanej w
programie lekowym, wymienionym w §12 ust. 1.zarządzenia Nr 175/2023/DGL
Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia z dnia 30 listopada 2023 r. w sprawie
określenia warunków zawierania i realizacji umów w rodzaju leczenie szpitalne w
zakresie programy lekowe (z późn. zm.), tj., jeśli dotyczy jednego z poniższych
programów:
1) Leczenie niskorosłych dzieci z somatotropinową niedoczynnością
przysadki,
2) Leczenie niskorosłych dzieci z ciężkim pierwotnym niedoborem IGF-1,
3) Leczenie niskorosłych dzieci z przewlekłą niewydolnością nerek (PNN),
4) Leczenie zespołu Prader – Willi,
5) Leczenie niskorosłych dzieci z Zespołem Turnera (ZT),
6) Leczenie hormonem wzrostu niskorosłych dzieci urodzonych jako zbyt
małe w porównaniu do czasu trwania ciąży (SGA lub IUGR),
7) Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B,
8) Leczenie ciężkiego niedoboru hormonu wzrostu u pacjentów dorosłych
oraz u młodzieży po zakończeniu terapii promującej wzrastanie.
Jak wskazywano powyżej, wymagane jest podjęcia szeregu dodatkowych czynności
związanych z procesem postępowania wspólnego. Wskazane działania i ich termin
wynika z wielu czynników, między innymi liczby ośrodków, z których należy
uzyskać pełnomocnictwa, rzetelności przedstawionych dokumentów oraz
terminów wynikających z Prawa Zamówień Publicznych i ustalonej pilności
postępowania, która determinuje czas na składanie ofert w postępowaniu.
Trzecia sytuacja to objęcie finansowaniem nowego świadczenia gwarantowanego
jakim jest program lekowy. W opisanej sytuacji niezbędne jest podjęcie szeregu
czynności przez Narodowy Fundusz Zdrowia poprzedzających udostępnienie
technologii lekowej pacjentom:
1) Przygotowanie zarządzenia Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia w
sprawie określenia warunków zawierania i realizacji umów w rodzaju
leczenie szpitalne w zakresie programy lekowe.

-- 6 of 8 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
7
2) Po wydaniu zarządzenia Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia,
aktualizacja Planów zakupów świadczeń opieki zdrowotnej odnoszących się
do objętych refundacja programów lekowych.
3) Ogłoszenie postępowań konkursowych mających na celu zawarcie umów w
rodzaju Leczenie szpitalne – programy lekowe.
4) Obustronne podpisanie umów przez świadczeniodawców z właściwym
oddziałem wojewódzkim.
5) Rozpoczęcie przez podmioty lecznicze procedury przetargowej w celu
zakupienia leku do realizacji programu lekowego.
Minister Zdrowia oraz Narodowy Fundusz Zdrowia są świadomie istnienia
opóźnień w zakresie dostępności do nowo objętych refundacją leków.
W omawianej sprawie toczą się prace koncepcyjne i Minister Zdrowia liczy, że uda
się wypracować rozwiązanie, które będzie zarówno zabezpieczać potrzeby
pacjentów jak i płatnika publicznego oraz pozostające w zgodzie z wymogami
prawa.
Odnosząc się do kwestii udostępnienia szerszego wachlarza leków biologicznych w
ramach kategorii dostępności refundacyjnej – w aptece, na podstawie recepty
Minister Zdrowia informuje, iż zgodnie z treścią ustawy z 12 maja 2011 r. o
refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego
oraz wyrobów medycznych (Dz.U. z 2024 r. poz. 930), dalej jako „ustawa o
refundacji”, kategorię dostępności refundacyjnej wskazuje podmiot
odpowiedzialny we wniosku o objęcie refundacją. Zgodnie z art. 6 ustawy o
refundacji, istnieją trzy kategorie dostępności refundacyjnej:
1) w aptece na receptę,
2) w ramach programu lekowego,
3) w ramach chemioterapii.
Należy zauważyć, że część leków biologicznych powinna być podawana jedynie pod
stałym nadzorem lekarza prowadzącego, przy regularnym monitorowaniu
parametrów pacjenta, co wpisuje się w specyfikę programów lekowych. Ponadto,
nie bez powodu, część z nich została zarejestrowana przez podmioty
odpowiedzialne w kategorii dostępności Lz, co oznacza, że powinny być podawane
jedynie w lecznictwie zamkniętym.

-- 7 of 8 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
8
Minister Zdrowia chciałby zwrócić uwagę na fakt, że w ramach refundacji aptecznej
dostępnych jest już aktualnie szereg leków biologicznych, w tym leki zawierające
insuliny, enzymy trzustkowe (Kreon, Lipancrea), czy niektóre przeciwciała
monoklonalne (Prolia).
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/

-- 8 of 8 --