Interpelacja nr 5463
Interpelacja w sprawie finansowania leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA)
Zgłaszający:
•
Adresat:
Treść wystąpienia poselskiego
Treść wystąpienia poselskiego jest w trakcie pobierania...
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Marek Kos
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
10%
Konkretność
90%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
8
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
13.6 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (8)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
2949 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.49.2024.JW
Warszawa, 04 listopada 2024
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 5463 Pana Łukasza Litewki, Posła na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej, w sprawie zmian w programie lekowym B.102.FM.
LECZENIE CHORYCH NA RDZENIOWY ZANIK MIĘŚNI (ICD-10: G12.0, G12.1)
wprowadzonych od 1.04.2024 r., Minister Zdrowia prosi o przyjęcie poniższych
informacji.
Należy podkreślić, iż resort zdrowia przykłada bardzo dużo uwagi do problemów
pacjentów cierpiących na SMA, czego efektem są systematycznie wdrażane
rozwiązania dla tej grupy chorych.
Od 1 września 2022 r. w ramach programu lekowego B.102.FM. Leczenie chorych
na rdzeniowy zanik mięśni (ICD-10: G12.0, G12.1) finansuje się leczenie
rdzeniowego zaniku mięśni substancjami:
• onasemnogen abeparwowek – lek Zolgensma;
• nusinersen – lek Spinraza;
• rysdyplam – lek Evrysdi.
Zmiany, które weszły w życie od 1 kwietnia 2024 r. to:
- możliwość zastosowania terapii onasemnogen abeparwowek dla pacjentów
leczonych terapią nusinersen lub rysdyplam:
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
a) po ustąpieniu przeciwwskazań do terapii onasemnogen abeparwowek
(pierwotnie pacjent nie otrzymał onasemnogen abeparwowek ze względu na
wystąpienie przeciwwskazań, z zastrzeżeniem masy ciała do 13,5 kg);
b) urodzonych przed 1 września 2022 r. (z zastrzeżeniem masy ciała do 13,5 kg).
Zgodnie z informacją przekazaną 30 października 2024 r. przez Panią prof. dr hab.
n. med. Katarzynę Kotulską-Jóźwiak, Przewodniczącą Zespołu Koordynacyjnego
do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni, liczba pacjentów objętych
leczeniem onasemnogenem abeparwowek w oparciu o w/w kryteria kwalifikacji
wynosi 3 (przy czym łączna liczba wszystkich pacjentów po terapii
onasemnogenem abeparwowek wynosi 57).
Wskazano również, że jedno dziecko zostało niedawno zakwalifikowane do terapii
pomostowej nusinersenem z powodu obecności przeciwciał przeciwko AAV9, czyli
najpewniej otrzyma terapię genową w przyszłości.
Dodatkowo od 1 kwietnia 2024 r. wprowadzono możliwość stosowania
nusinersenu podczas ciąży, a także możliwość kontynuacji terapii nusinersenem lub
rysdyplamem u pacjentów, którzy z powodu okoliczności niezwiązanych z brakiem
skuteczności leczenia (np. uraz, zabieg operacyjny) spełnili kryterium wyłączenia z
programu, a jednocześnie po ustaniu tych okoliczności wykazują poprawę.
Ostatnio wprowadzoną zmianą od 1 października 2024 r. było rozszerzenie
populacji dla leku Evrysdi (rysdyplam) o pacjentów bez ograniczenia wiekowego
oraz ze zmienioną definicją przeciwwskazań do terapii nusinersenem.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 2 of 2 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.49.2024.JW
Warszawa, 04 listopada 2024
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 5463 Pana Łukasza Litewki, Posła na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej, w sprawie zmian w programie lekowym B.102.FM.
LECZENIE CHORYCH NA RDZENIOWY ZANIK MIĘŚNI (ICD-10: G12.0, G12.1)
wprowadzonych od 1.04.2024 r., Minister Zdrowia prosi o przyjęcie poniższych
informacji.
Należy podkreślić, iż resort zdrowia przykłada bardzo dużo uwagi do problemów
pacjentów cierpiących na SMA, czego efektem są systematycznie wdrażane
rozwiązania dla tej grupy chorych.
Od 1 września 2022 r. w ramach programu lekowego B.102.FM. Leczenie chorych
na rdzeniowy zanik mięśni (ICD-10: G12.0, G12.1) finansuje się leczenie
rdzeniowego zaniku mięśni substancjami:
• onasemnogen abeparwowek – lek Zolgensma;
• nusinersen – lek Spinraza;
• rysdyplam – lek Evrysdi.
Zmiany, które weszły w życie od 1 kwietnia 2024 r. to:
- możliwość zastosowania terapii onasemnogen abeparwowek dla pacjentów
leczonych terapią nusinersen lub rysdyplam:
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
a) po ustąpieniu przeciwwskazań do terapii onasemnogen abeparwowek
(pierwotnie pacjent nie otrzymał onasemnogen abeparwowek ze względu na
wystąpienie przeciwwskazań, z zastrzeżeniem masy ciała do 13,5 kg);
b) urodzonych przed 1 września 2022 r. (z zastrzeżeniem masy ciała do 13,5 kg).
Zgodnie z informacją przekazaną 30 października 2024 r. przez Panią prof. dr hab.
n. med. Katarzynę Kotulską-Jóźwiak, Przewodniczącą Zespołu Koordynacyjnego
do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni, liczba pacjentów objętych
leczeniem onasemnogenem abeparwowek w oparciu o w/w kryteria kwalifikacji
wynosi 3 (przy czym łączna liczba wszystkich pacjentów po terapii
onasemnogenem abeparwowek wynosi 57).
Wskazano również, że jedno dziecko zostało niedawno zakwalifikowane do terapii
pomostowej nusinersenem z powodu obecności przeciwciał przeciwko AAV9, czyli
najpewniej otrzyma terapię genową w przyszłości.
Dodatkowo od 1 kwietnia 2024 r. wprowadzono możliwość stosowania
nusinersenu podczas ciąży, a także możliwość kontynuacji terapii nusinersenem lub
rysdyplamem u pacjentów, którzy z powodu okoliczności niezwiązanych z brakiem
skuteczności leczenia (np. uraz, zabieg operacyjny) spełnili kryterium wyłączenia z
programu, a jednocześnie po ustaniu tych okoliczności wykazują poprawę.
Ostatnio wprowadzoną zmianą od 1 października 2024 r. było rozszerzenie
populacji dla leku Evrysdi (rysdyplam) o pacjentów bez ograniczenia wiekowego
oraz ze zmienioną definicją przeciwwskazań do terapii nusinersenem.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 2 of 2 --