telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.43.2024.ZL
Warszawa, 14 października 2024
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 4832 z dnia 25 września 2024 r. Pani Marceliny
Zawiszy oraz Marty Stożek, posłanek na Sejm Rzeczypospolitej Polskiej i grupy
posłów, w sprawie wprowadzenia do obrotu leku Deflazakort, Minister Zdrowia
prosi o przyjęcie poniższych informacji.
Według przekazanych przez Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów
Medycznych i Produktów Biobójczych (dalej jako „URPL”) informacji, na mocy art. 7
ust. 1 ustawy z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne, postępowania w
przedmiocie wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego
są postępowaniami wnioskowymi, tj. ich wszczęcie następuje na wniosek strony.
W odniesieniu do rejestracji produktu leczniczego zawierającego jako substancję
czynną
Deflazacortum URPL poinformował, iż na chwilę obecną nie został złożony
stosowny wniosek.
Odnosząc się do kwestii rozpatrzenia możliwości refundacji przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej jako „AOTMiT), w okresie ostatnich 5
lat lek zawierający przedmiotową substancję czynną wielokrotnie był oceniany
przez AOTMiT w zakresie zasadności wydania zgody na refundację w kilku różnych
wskazaniach leczniczych. Poniżej zestawiono zlecenia realizowane przez AOTMiT,
których przedmiotem była ocena możliwości refundacji w ramach importu
docelowego leków z
deflazakortem.

-- 1 of 9 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Nazwa, postać leku oraz
rozpatrywane przez
AOTMiT wskazanie
Numer
zlecenia
Numer
rekomendacji
Stanowisko AOTMiT Uzasadnienie w przypadku
braku rekomendacji
Calcort,
Deflazacort,
tabletki 6 mg
Wskazanie: dystrofia
mięśniowa Duchenne’a
159/2024 W trakcie
oceny
W trakcie oceny W trakcie oceny
Calcort,
Deflazacort,
tabletki 6 mg
Wskazanie: miastenia
ciężka rzekomoporaźna
o ciężkim przebiegu z
wielokrotnymi
przełomami
miastenicznymi
95/2024 101/2024 Prezes Agencji nie rekomenduje
wydawania zgód na refundację
produktu Calcort
(
deflazakort) we wskazaniu:
miastenia rzekomoporaźna o
ciężkim przebiegu z wielokrotnymi
przełomami miastenicznymi.
Zebrane w procesie oceny
informacje uznano za
niewystarczające,
by uzasadnić wydawanie
zgód na refundację produktu
leczniczego Calcort
(deflazakort)
w ocenianym wskazaniu.
Calcort,
Deflazacort,
tabletki 6 mg,
Wskazanie : zespół
nerczycowy,
autoimmunologiczne
zapalenie wątroby
20/2024 29/2024 Prezes Agencji nie rekomenduje
wydawania zgód na refundację leku
Calcort
(
deflazakort) we wskazaniach:
zespół nerczycowy,
autoimmunologiczne zapalenie
wątroby.
Aktualizacja dostępnych
danych podtrzymuje
przyjęte dotychczas
wnioskowanie i wskazuje
na brak zasadności
finansowania produktu
leczniczego Calcort w
ocenianych wskazaniach.
Calcort,
Deflazacort,
tabletki 6 mg
Wskazanie: miastenia.
108/2023 128/2023 Prezes Agencji nie rekomenduje
wydawania zgód na refundację
produktu leczniczego Calcort
(
deflazakort) we wskazaniu:
miastenia.
Aktualizacja dostępnych
informacji podtrzymuje
przyjęte dotychczas
wnioskowanie
i rekomendację wskazującą
na brak zasadności
finansowania produktu
Calcort w ocenianym
wskazaniu
Calcort,
Deflazacort,
tabletki 6 mg,
Wskazanie: toczeń
rumieniowaty
układowy
97/2023 95/2023 Prezes Agencji rekomenduje
wydawanie zgód na refundację
produktu leczniczego Calcort
(
deflazakort) we wskazaniu: toczeń
rumieniowaty układowy.

-- 2 of 9 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
Calcort,
Deflazacort,
tabletki 6 mg,
Wskazanie:
zespół nerczycowy.
29/2023 75/2023 Prezes Agencji nie rekomenduje
wydawania zgód na refundację
produktu leczniczego Calcort
(
deflazakort) we wskazaniu: zespół
nerczycowy.
Zebrane w procesie oceny
informacje uznano za
niewystarczające,
by uzasadnić wydawanie
zgód na refundację produktu
leczniczego Calcort
(deflazakort)
w analizowanym wskazaniu.
Dezacor,
Deflazacort,
krople doustne, roztwór
22,75 mg/ml Wskazanie:
dystrofia mięśniowa
typu Duchenne’a
leczenie pacjentów
pediatrycznych
109/2021 106/2021 Prezes Agencji rekomenduje
wydawanie zgód na refundację
produktu leczniczego Dezacor
(
deflazacort) we wskazaniu
dystrofia mięśniowa typu
Duchenne’a w populacji pacjentów
Pediatrycznych
Calcort,
Deflazacort
Wskazanie:
dystrofia mięśniowa
typu Duchenne’a
99/2021 95/2021 Prezes Agencji nie rekomenduje
wydawania zgód na refundację
produktu leczniczego Calcort
(
daflazakort) we wskazaniu:
dystrofia mięśniowa typu
Duchenne’a.
W wyniku aktualizacji nie
zidentyfikowano nowych
dowodów naukowych, które
wykazałyby
skuteczność stosowania
deflazakortu w porównaniu
z prednizonem oraz
prednizolonem.
Calcort,
Deflazacort,
tabletki 6 mg i 30 mg dla
pacjentów
pediatrycznych
Wskazanie : dystrofia
mięśniowa typu
Duchenne'a, u których
leczenie
glikokortykosteroidami
spowodowało wzrost
masy ciała
przekraczający 20% w
stosunku do wartości
wyjściowej
235/2019 11/2020 Prezes Agencji nie rekomenduje
wydawania zgód na refundację
produktu leczniczego Calcort
(
deflazakort) dla pacjentów
pediatrycznych ze wskazaniem
dystrofia mięśniowa typu
Duchenne’a, u których leczenie
glikokortykosteroidami
spowodowało wzrost masy ciała
przekraczający 20% w stosunku do
wartości wyjściowej.
Brak badań odnoszących się
bezpośrednio do
wnioskowanej populacji
liczne
ograniczenia przytoczonych
badań pośrednio
odnoszących się do
wnioskowanej populacji,
powodują że nie ma
wystarczających przesłanek
do rekomendowania
finansowania ze
środków publicznych terapii
deflazakortem, w populacji
określonej zleceniem
Ministra
Zdrowia.

-- 3 of 9 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
Calcort,
Deflazacort,
tabletki 6 mg i 30 mg,
Wskazanie : dystrofia
mięśniowa typu
Duchenne'a (DMD), u
których istnieją
przeciwwskazania do
zastosowania
prednizonu
123/2019 72/2019 Prezes Agencji nie rekomenduje
wydawanie zgód na refundację
produktu leczniczego Calcort
(deflazakort) we wskazaniu:
dystrofia mięśniowa typu
Duchenne’a (DMD) u pacjentów
z przeciwwskazaniami do
zastosowania prednizonu.
Liczne ograniczenia
odnalezionych badań, jak
również mała liczba
dowodów
naukowych odnoszących się
do populacji wnioskowanej –
pacjentów z DMD
z przeciwwskazaniami do
zastosowania prednizonu (1
opis przypadku) i fakt, że ten
typ badań
jest nisko sklasyfikowany w
hierarchii wiarygodności
doniesień naukowych, nie
ma
wystarczających przesłanek
do rekomendowania
finansowania terapii
deflazakortem w DMD
ze środków publicznych
97/2019 Prezes Agencji rekomenduje
wydawanie zgód na refundację
produktu leczniczego Calcort
(
deflazakort) we wskazaniu: toczeń
rumieniowaty układowy.
23/2020 Prezes Agencji rekomenduje
wydawanie zgód na refundację
produktu leczniczego Calcort
(deflazakort) we wskazaniu: stan
po przeszczepie nerki u dzieci
przed okresem pokwitania.
Calcort
, Deflazacort,
tabletki 6 mg i 30 mg,
Wskazanie : dystrofia
mięśniowa typu
Beckera; miastenia;
mieszana choroba
tkanki łącznej;
neuropatia nerwów
obwodowych;
olbrzymiokomórkowe
zapalenie tętnic;
zapalenie błony
naczyniowej oczu;
reumatoidalne
zapalenie stawów;
sarkoidoza; stan po
przeszczepie nerki;
toczeń rumieniowaty
układowy; układowe
zapalenie naczyń, w tym
układowe zapalenie
27/2019
28/2020,
29/2020
Prezes Agencji nie rekomenduje
wydawanie zgód na refundację
produktu leczniczego Calcort
(deflazakort) we wskazaniach:
dystrofia mięśniowa typu Beckera,
neuropatia nerwów
obwodowych, zespół Ormonda,
zespół Sjogrena, zespół Churga-
Strauss, zespół
W ramach analizy klinicznej
we wskazaniu dystrofia
mięśniowa typu Beckera
odnalezione
wytyczne nie zalecają
stosowania
glikokortykosteroidów.
Zalecanym postępowaniem
jest stosowanie terapii

-- 4 of 9 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
5
naczyń w przebiegu
choroby Takayasu;
autoimmunologiczne
zapalenie wątroby;
zespół
antyfosfolipidowy;
zespół Churga-Strauss;
zespół nerczycowy;
zespół Ormonda;
zespół Sjogrena, zmiany
śródmiąższowe w
płucach.
antyfosfolipidow koncentrującej się na
kontrolowaniu
występujących u pacjenta
objawów
Tabela nr 1. Dane opracowane na podstawie danych dostępnych AOTMiT dostępnych pod adresem :
https://bip.aotm.gov.pl/wyszukiwarka?q=deflaz
Analizie Agencji Oceny Technologii Medycznej i Taryfikacji poddane zostały dwa
produkty o różnej postaci leku oraz nazwie handlowej. Lek Calcort występujący w
postaci tabletek, w dawkach 6 mg oraz 30 mg, poddawany był wielokrotnej ocenie
na przestrzeni ostatnich lat. Analizowana była zasadność refundacji w ramach
importu docelowego w kilku wskazaniach klinicznych, w tym również dystrofii
mięśniowej Duchenne’a (rekomendacje nr 72/2019 z dnia 3 września 2019 r.,
11/2020 z dnia 10 lutego 2020 r oraz 95/2021 z dnia 26 lipca 2021 r.). Wszystkie
rekomendacje dla tego wskazania w tej postaci leku były negatywne. W w/w
wskazaniach, jak również wcześniejszych dotyczących wskazań w zakresie dystrofii
mięśniowych Prezes Agencji nie rekomendował wydawania zgód na refundację w
ramach importu docelowego.
Treści pełnych uzasadnień braku udzielonej rekomendacji AOTMiT dostępne są
pod adresem:
https://bip.aotm.gov.pl/wyszukiwarka?q=deflaz.
Drugi lek zawierający w składzie
deflazacort, występuje pod nazwą Dezacor w
postaci kropli doustnych w stężeniu 22,75 mg/ml. Poddany analizie
w przypadku wskazania „dystrofia mięśniowa typu Duchenne’a - leczenie
pacjentów pediatrycznych” uzyskał pozytywną rekomendację Prezesa AOTMiT
(rekomendacja nr 106/2021 z dnia 30 sierpnia 2021 r.) na wydawanie zgód
na sprowadzanie leku w ramach importu docelowego.
W kwestii wskazanej w pytaniu nr 3 należy wskazać, że w Ministerstwie Zdrowia
trwają obecnie prace nad nowelizacją ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji

-- 5 of 9 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
6
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz.U. z 2024 r. poz. 930), dalej jako ustawa o refundacji.
W pracach tych rozważa się różne ułatwienia dla Wnioskodawców w
postępowaniu o objęciu refundacją. Jedną z propozycji jest, aby Minister Zdrowia
mógł wzywać do złożenia wniosku na konkretną substancję czynną w konkretnym
wskazaniu i jeżeli wnioskodawca to uczyni będzie mógł skorzystać z udogodnień.
Należy jednak podkreślić, że wszystkie decyzje o objęciu refundacją są wydawane
na podstawie przesłanek wskazanych w art. 12 ustawy o refundacji. Natomiast leki,
środki spożywcze specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyroby
medyczne, które nie mają odpowiednika refundowanego w danym wskazaniu będą
wymagać przedstawienia wskazanych prawem analiz, które stanowią podstawę
do przygotowania analizy weryfikacyjnej i opinii ciał doradczych Ministra Zdrowia,
a które to następnie stanowią przesłanki wydania decyzji.
Warto przypomnieć w tym miejscu, iż w chwili obecnie obowiązującego prawa
możliwość objęcia refundacją leków zarejestrowanych w Polsce oparte jest o
złożenie wniosku przez Wnioskodawcę.
Zgodnie z art. 24 ustawy o refundacji, w odniesieniu do produktów leczniczych,
które są dostępne na terenie Rzeczypospolitej Polskiej, w zakresie wskazań
rejestracyjnych, Minister Zdrowia może podjąć działania w sprawie objęcia
refundacją bądź zmiany wskazań w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot
odpowiedzialny (producenta leku, jego przedstawiciela lub importera).
Złożony wniosek, o którym mowa wyżej, jest poddawany ocenie formalno-prawnej,
a następnie, w przypadku produktu leczniczego, który nie ma odpowiednika
refundowanego w danym wskazaniu, jest przesyłany do oceny Agencji Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej też jako „Agencja”) celem
przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości oraz
rekomendacji Prezesa. Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady
Przejrzystości, jakość dostępnych dowodów naukowych oraz wiarygodność
porównań i wyników przeprowadzonych analiz, wydaje rekomendację w sprawie
objęcia refundacją wnioskowanego leku w danym wskazaniu. Następnie
prowadzone są negocjacje z Komisją Ekonomiczną, która prowadzi z podmiotami
odpowiedzialnymi negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto oraz wskazań,
w którym lek ma być refundowany.

-- 6 of 9 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
7
Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów
zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję
administracyjną o objęciu refundacją, przy uwzględnieniu następujących kryteriów:
1) stanowiska Komisji Ekonomicznej;
2) rekomendacji Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji;
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją;
4) skuteczności klinicznej i praktycznej;
5) bezpieczeństwa stosowania;
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania;
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym;
8) konkurencyjności cenowej;
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń
ze środków publicznych i świadczeniobiorców;
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy
oświadczeniach, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa
stosowania;
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10;
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o
świadczeniach;
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia
skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu
Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ustawy z
dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego
produktu krajowego brutto, a w przypadku braku możliwości wyznaczenia
tego kosztu - koszt uzyskania dodatkowego roku życia;
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25
pkt 4
– biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym
procedury medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek.
Należy wskazać, iż dla żadnego leku zawierającego substancję czynną
deflazacort
podmioty odpowiedzialne nie złożyły dotychczas odpowiednich wniosków o
objęcie refundacją leku, a jak już wskazano powyżej, Minister Zdrowia może podjąć

-- 7 of 9 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
8
działania w sprawie objęcia refundacją leku jedynie w oparciu o wniosek
przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku, jego przedstawiciela
lub importera).
W odpowiedzi na pytanie dotyczące importu docelowego należy wziąć pod uwagę
iż, produkt leczniczy zawierający substancję czynną
deflazacort nie posiada
pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Polsce, zatem aby mógł być sprowadzony
z zagranicy w ramach procedury importu docelowego, muszą być spełnione
przesłanki, o których mowa w art. 4 ust. 1 i ust. 3 ustawy z dnia 6 września 2001 r.
Prawo farmaceutyczne (Dz.U. z 2024 r. poz. 686). Oznacza to, że produkt leczniczy
musi posiadać aktualne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w kraju importu
oraz nie może być dostępnego na terenie Polski leku, który posiadałby taką
substancję czynną, tą samą postać farmaceutyczną i dawkę, co lek sprowadzany z
zagranicy.
W tym miejscu należy zaznaczyć, że o terapii pacjenta zawsze decyduje lekarz,
ponieważ zgodnie z art. 4 ustawy z dnia 5 grudnia 1996 r. o zawodach lekarza
i lekarza dentysty (Dz.U. z 2024 r. poz. 1287), lekarz ma obowiązek wykonywać
zawód, zgodnie ze wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej, dostępnymi mu
metodami i środkami zapobiegania, rozpoznawania i leczenia chorób, zgodnie
z zasadami etyki zawodowej oraz z należytą starannością. Lekarz jest więc osobą
odpowiedzialną za dokonanie rozpoznania, ocenę stanu pacjenta i wybór
najkorzystniejszej metody leczenia w danym przypadku klinicznym. W związku
z powyższym, w przypadku podjęcia przez lekarza decyzji o zastosowaniu w terapii
pacjenta produktu leczniczego nieposiadającego pozwolenia na dopuszczenie
do obrotu na terytorium Polski lub niedostępnego w Polsce, możliwe jest
sprowadzenie z zagranicy takiego produktu leczniczego w ramach procedury
importu docelowego.
Zapotrzebowanie na sprowadzenie produktu leczniczego z zagranicy wystawia
lekarz wyłącznie w formie elektronicznej za pośrednictwem Systemu Obsługi
Importu Docelowego (dalej SOID) i w ramach tego systemu następuje także
potwierdzenie zasadności wystawienia zapotrzebowania przez konsultanta z danej
dziedziny medycyny. Minister Zdrowia dokonuje potwierdzenia zapotrzebowania
także w SOID, zaś pacjent otrzymuje rozstrzygnięcie zapotrzebowania albo na
adres poczty elektronicznej, który powinien podać lekarzowi w momencie
wystawiania zapotrzebowania na lek albo listownie dostarczone na adres

-- 8 of 9 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
9
zamieszkania za pośrednictwem Poczty Polskiej. Podstawą sprowadzenia produktu
leczniczego z zagranicy jest zapotrzebowanie, potwierdzone przez Ministra
Zdrowia na okoliczność braku wystąpienia przesłanek, o których mowa w art. 4 ust.
3 ustawy Prawo farmaceutyczne.
Należy nadmienić, że zapotrzebowanie jest ważne tylko przez okres 60 dni od daty
wydania rozstrzygnięcia przez Ministra Zdrowia i w tym czasie pacjent powinien je
dostarczyć do apteki ogólnodostępnej, w celu sprowadzenia leku z zagranicy za
pośrednictwem hurtowni farmaceutycznej. Recepta wystawiona przez lekarza
uprawnia do odbioru leku z apteki.
W celu uproszczenia i przyspieszenia procedury importu docelowego, od 1
kwietnia 2021 r. wprowadzono obowiązek wystawiania i rozpatrywania
zapotrzebowań w formie elektronicznej poprzez system SOID, co znacznie
przyśpiesza cały proces. Działania pacjenta ograniczają się jedynie do wizyty u
lekarza i oczekiwania na rozstrzygnięcie zapotrzebowania.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/

-- 9 of 9 --