telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.36.2024.SGÓ
Warszawa, 20 sierpnia 2024
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 4204, Posłanki na Sejm RP Pani Wiolety Tomczak i
grupy Posłanek i Posłów z 6 sierpnia 2024 r., w sprawie terminu planów finalizacji
wniosku o rozszerzenie finansowania leczenia lekiem Kaftrio dla grupy młodszych
dzieci od 2 roku życia, Minister Zdrowia informuje jak niżej.
Na wstępie należy wskazać, iż kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia
12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2024 r. poz. 930,
z późn. zm.), zwana dalej jako „ustawa o refundacji”.
Zgodnie z art. 24 ustawy o refundacji, w odniesieniu do produktów leczniczych,
które są dostępne na terenie Rzeczypospolitej Polskiej, w zakresie wskazań
rejestracyjnych, Minister Zdrowia może podjąć działania w sprawie objęcia
refundacją bądź zmiany wskazań w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot
odpowiedzialny (producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Powyższe
oznacza, iż objęcie refundacją produktu dokonywane jest zawsze na wniosek
podmiotu odpowiedzialnego.
Złożony wniosek, o którym mowa wyżej, jest poddawany ocenie formalno-prawnej,
a następnie, w przypadku produktu leczniczego, który nie ma odpowiednika
refundowanego w danym wskazaniu, jest przesyłany do oceny Agencji Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji (zwanej dalej też jako „Agencja”) celem
przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości oraz
rekomendacji Prezesa. Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady

-- 1 of 4 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Przejrzystości, jakość dostępnych dowodów naukowych oraz wiarygodność
porównań i wyników przeprowadzonych analiz, wydaje rekomendację w sprawie
objęcia refundacją wnioskowanego leku w danym wskazaniu. Następnie
prowadzone są negocjacje z Komisją Ekonomiczną, która prowadzi z podmiotami
odpowiedzialnymi negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto oraz wskazań,
w którym lek ma być refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa
Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w
art. 12 ustawy o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź
odmowie objęcia refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
Na podstawie przepisów art. 37 ustawy o refundacji Minister Zdrowia ogłasza, co
do zasady raz na 3 miesiące, w drodze obwieszczenia wykaz refundowanych leków,
środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobów
medycznych.
Zgodnie z treścią aktualnie obowiązującego obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia
17 czerwca 2024 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych
obowiązującego od 1 lipca 2024 r., w ramach programu lekowego B.112. - Leczenie
chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84), dostępne są dla pacjentów następujące
schematy leczenia:
1) Kalydeco (iwakaftor) w monoterapii:
- leczenie chorych z potwierdzonym wystąpieniem jednej z poniżej wymienionych
mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu CFTR (klasy
III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R
u chorych w wieku 12 miesięcy i starszych;
2) Orkambi (lumakaftor /iwakaftor):
- leczenie chorych w wieku co najmniej 2 lat z potwierdzonym wystąpieniem
mutacji F508del genu CFTR na obu allelach;
3) Symkevi (tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor):
- leczenie chorych w wieku co najmniej 6 lat homozygotyczni pod względem
mutacji F508del lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mający
jedną z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E,

-- 2 of 4 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-
26A→G i 3849+10kbC→T;
4) Kaftrio (eleksakaftor/tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco(iwakaftor):
- leczenie chorych w wieku co najmniej 12 lat homozygotyczni pod względem
mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z
mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.
Należy podkreślić, że firma Vertex w 2022 r. złożyła wnioski dotyczące objęcia
refundacją leczenia skojarzonego Kaftrio + Kalydeco dla pacjentów w wieku co
najmniej 6 lat, którzy mają co najmniej jedną mutację F508del genu
mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa. Podmiot
odpowiedzialny 20 października 2023 r. zwrócił się do Ministra Zdrowia z
wnioskiem o umorzenie ww. postępowań, natomiast Minister Zdrowia,
uwzględniając żądanie strony, umorzył postępowania w dniu 26 października 2023
r., tym samym kończąc procedurę administracyjną.
System refundacyjny w Polsce jest systemem wnioskowym, co oznacza
dobrowolność Wnioskodawcy zarówno w przystąpieniu do postępowania (złożenie
wniosku) jak i udziału w nim (możliwość złożenia w każdej chwili pisma z prośbą o
umorzenie postępowania).
Następnie 22 kwietnia 2024 r. firma Vertex ponownie złożyła wnioski dotyczące
objęcia refundacją leczenia skojarzonego Kaftrio + Kalydeco dla pacjentów w
wieku co najmniej 2 lat, którzy mają co najmniej jedna mutacja F508del genu
mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa.
Wnioski obecnie są na etapie przygotowania rekomendacji przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji. Szczegóły dotyczące niniejszego zlecenia
znajduje się pod adresem:
https://bip.aotm.gov.pl/zlecenia-mz-2024/1033-materialy-2024/8580-114-2024-
zlc
Odnosząc się do planowanego terminu rozpatrzenia wspomnianych powyżej
wniosków refundacyjnych o objęcie refundacją leczenia skojarzonego Kaftrio +
Kalydeco dla pacjentów w wieku co najmniej 2 lat należy podkreślić, iż po
zakończonej ocenie Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji

-- 3 of 4 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
postępowania zostaną skierowane na negocjacje. Prace Komisji Ekonomicznej
zostaną zakończone wraz z podjęciem uchwały. Następnie, Minister Zdrowia po
zebraniu i zapoznaniu się z całością zebranego materiału dowodowego podejmie
decyzję (pozytywną lub negatywną) w zakresie niniejszego rozszerzenia wskazania
refundacyjnego. Mając na względzie złożoność procesu refundacyjnego wskazanie
potencjalnego okresu zakończenia wspomnianych postępowań nie jest obecnie
możliwe.
Ustawa o refundacji nakłada na ministra właściwego ds. zdrowia obowiązek
gospodarowania środkami pochodzącymi ze składek obywateli w sposób
racjonalny, tj. zapewniający wszystkim obywatelom mającym zróżnicowane
potrzeby zdrowotne sprawiedliwy dostęp do skutecznych terapii. Podstawą tak
rozumianej sprawiedliwości społecznej jest podejmowanie decyzji dotyczących
alokacji publicznych zasobów systemowych w oparciu o jednolite, powtarzalne i
przejrzyste kryteria stosowania wobec zróżnicowanych potrzeb zdrowotnych
wielu grup pacjentów. Przy tworzeniu wykazu refundowanych leków, środków
medycznych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych,
uwzględnia się wartość terapeutyczną leku, bezpieczeństwo jego stosowania oraz
koszt terapii.
Realizując politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się zasadami
medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii
medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych
decyzji o alokacji środków publicznych. Należy zaznaczyć, iż środki finansowe
przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne jest racjonalne
wprowadzanie na wykazy kolejnych opcji terapeutycznych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/

-- 4 of 4 --