telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.34.2024.PR
Warszawa, 03 sierpnia 2024
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację Pana Posła Norberta Pietrykowskiego z 23 lipca
2024 r. nr 3943 w sprawie poprawy dostępu do skutecznej terapii dla pacjentów
dotkniętych szpiczakiem plazmocytowym, Minister Zdrowia informuje jak niżej.
Na wstępie należy wskazać, iż kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia
12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2024 r. poz. 930,
z późn. zm.) - dalej jako „ustawa o refundacji”.
Zgodnie z art. 24 ustawy o refundacji, w odniesieniu do produktów leczniczych,
które są dostępne na terenie Rzeczypospolitej Polskiej, w zakresie wskazań
rejestracyjnych, Minister Zdrowia może podjąć działania w sprawie objęcia
refundacją bądź zmiany wskazań w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot
odpowiedzialny (producenta leku, jego przedstawiciela lub importera).
Złożony wniosek, o którym mowa wyżej, jest poddawany ocenie formalno-prawnej,
a następnie, w przypadku produktu leczniczego, który nie ma odpowiednika
refundowanego w danym wskazaniu, jest przesyłany do oceny Agencji Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej też jako „Agencja”) celem
przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości oraz
rekomendacji Prezesa. Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady
Przejrzystości, jakość dostępnych dowodów naukowych oraz wiarygodność
porównań i wyników przeprowadzonych analiz, wydaje rekomendację w sprawie

-- 1 of 7 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
objęcia refundacją wnioskowanego leku w danym wskazaniu. Następnie
prowadzone są negocjacje z Komisją Ekonomiczną, która prowadzi z podmiotami
odpowiedzialnymi negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto oraz wskazań,
w którym lek ma być refundowany.
Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów
zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję
administracyjną o objęciu refundacją, przy uwzględnieniu następujących kryteriów:
1) stanowiska Komisji Ekonomicznej;
2) rekomendacji Prezesa Agencji;
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją;
4) skuteczności klinicznej i praktycznej;
5) bezpieczeństwa stosowania;
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania;
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym;
8) konkurencyjności cenowej;
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze
środków publicznych i świadczeniobiorców;
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy
oświadczeniach, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania;
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10;
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o
świadczeniach;
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego
o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na
jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ustawy z dnia 26 października
2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego produktu krajowego brutto,
a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu - koszt uzyskania
dodatkowego roku życia;
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25 pkt 4
– biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym
procedury medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek.

-- 2 of 7 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
W odniesieniu do wskazanego w interpelacji zapytania o refundację schematu KDd
(karfilzomib w skojarzeniu z daratumumabem i deksametazonem) należy wskazać,
iż w Ministerstwie Zdrowia toczyło się postępowanie pierwszoinstancyjne o
objęcie refundacją leku Kyprolis (karfilzomib) w terapii skojarzonej KDd w leczeniu
chorych na szpiczaka plazmocytowego w 2.-4. linii w ramach programu lekowego
B.54. „Leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego (ICD-10 C90.0)”.
Zgodnie z opisaną powyżej procedurą Minister Zdrowia zlecił Prezesowi Agencji
przygotowanie analizy weryfikacyjnej dla przedmiotowego leku w ww. wskazaniu
oraz przygotowanie na jej podstawie stanowiska Rady Przejrzystości oraz
rekomendacji Prezesa Agencji.
29 sierpnia 2023 r. Prezes Agencji wydał negatywną rekomendację nr 96/2023 w
sprawie oceny leku Kyprolis (karfilzomib) w ramach programu lekowego: „Leczenie
chorych na szpiczaka plazmocytowego (ICD-10 C90.0)” w ww. wskazaniu. Jawna
treść dokumentu dostępna jest pod adresem:
https://bipold.aotm.gov.pl/assets/files/zlecenia_mz/2023/058/REK/2023.08.29%2
0BP.410.96.2023.AP%20RP%2096_2023%20Kyprolis%20BIP_REOPTR.pdf .
Minister Zdrowia, rozpatrując sprawę w oparciu o całość zebranego w toku
postępowania materiału, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów
zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, biorąc pod uwagę
kryteria określone w art. 12 ustawy o refundacji oraz inne możliwe do
zastosowania w danym stanie klinicznym procedury medyczne, które mogą być
zastąpione przez wnioskowany lek, decyzją z 21.03.2024 r. odmówił objęcia
refundacją leku Kyprolis w ww. wskazaniu.
Jednym z niespełnionych kryteriów w przedmiotowym postępowaniu była
konkurencyjność cenowa leku względem terapii aktualnie refundowanych w
leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego. Należy wskazać, iż w
przedmiotowej terapii dwa składniki leczenia skojarzonego (karfilzomib i
daratumumab) są lekami oryginalnymi, z trwającymi jeszcze okresami ochronnymi,
o bardzo wysokim koszcie stosowania. Minister Zdrowia zaś, rozpatrując wniosek o
objęcie refundacją leku w danym wskazaniu, musi brać pod uwagę wpływ objęcia
refundacją danej terapii na budżet płatnika publicznego przy uwzględnieniu
dodatkowych kosztów leczenia pozostałymi składowymi terapii skojarzonej, które

-- 3 of 7 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
w przedmiotowej terapii także są bardzo wysokie, ze względu na koszt
daratumumabu.
Jednocześnie informuję, że Wnioskodawca skorzystał z prawa do odwołania się od
decyzji odmownej i 4.04.2024 r. złożył do Ministerstwa Zdrowia wniosek o
ponowne rozpatrzenie sprawy. Postępowanie drugoinstancyjne jest w toku.
Warto podkreślić, iż ostatnie lata pokazują przełom, jaki dokonuje się w refundacji
leków hematoonkologicznych, przynosząc z roku na rok coraz więcej nowych
cząsteczko-wskazań dostępnych bezpłatnie dla chorych na nowotwory krwi w
ramach programów lekowych i katalogu chemioterapii. W 2022 r. udostępniono 14
nowych cząsteczko-wskazań hematoonkologicznych, w 2023 r. – aż 28, natomiast
trzy pierwsze obwieszczenia refundacyjne w 2024 r. to 9 kolejnych nowych terapii
objętych refundacją w hematoonkologii.
Przykładem wręcz rewolucji w dostępie do refundowanego leczenia jest refundacja
leków w leczeniu chorych właśnie na szpiczaka plazmocytowego. Jeszcze przed
listopadem 2018 roku w ramach programu lekowego B.54. refundowany był tylko
jeden lek – Revlimid (lenalidomid). Aktualnie, lek oryginalny jak i jego odpowiedniki,
są refundowane w wielu dodatkowych wskazaniach w ramach katalogu
chemioterapii, natomiast w programie lekowym dostępnych jest obecnie 10
różnych schematów leczenia.
Należy także wskazać, iż w ramach ww. programu lekowego od drugiej linii leczenia
dostępne są poniższe schematy niezawierające lenalidomidu:
 PVd (pomalidomid w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem),
 DVd (daratumumab w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem) oraz
 Kd (karfilzomib w skojarzeniu z deksametazonem, niezawierający również
bortezomibu).
Dodatkowo, od trzeciej linii leczenia chorych na szpiczaka plazmocytowego
dostępne w ramach programu B.54. są kolejne terapie dla pacjentów, u których
wcześniej zastosowano lenalidomid i inhibitor proteasomu (do tej grupy leków
należy m.in. bortezomib), tj.:
 Pd (pomalidomid w skojarzeniu z deksametazonem),
 EloPd (elotuzumab w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem) oraz
 IsaPd (izatuksymab w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem).

-- 4 of 7 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
5
Ostatnie dwa lata (od 1 marca 2022 r.) to aż 14 nowych cząsteczko-wskazań
objętych refundacją w leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego, szczegóły w
tabeli niżej.
Nazwa i numer
programu
lekowego /
załącznika do
chemioterapii
Rodzaj zmiany Data wejścia
w życie
B.54. „Leczenie
chorych na
szpiczaka
plazmocytowe
go (ICD-10
C90.0)”
Nowe objęcia dla leków:
1) Revlimid (lenalidomid) (a w kolejnych obwieszczeniach także dla jego
odpowiedników) we wskazaniu: leczenie lenalidomidem w skojarzeniu z
deksametazonem (schemat Rd) w I linii leczenia dorosłych pacjentów z
nieleczonym uprzednio szpiczakiem plazmocytowym,
2) Revlimid (lenalidomid) (a w kolejnych obwieszczeniach także dla jego
odpowiedników) we wskazaniu: leczenie lenalidomidem w skojarzeniu z
bortezomibem i deksametazonem (schemat RVd) w I linii leczenia dorosłych
pacjentów z nieleczonym uprzednio szpiczakiem plazmocytowym,
3) Imnovid (pomalidomid) we wskazaniu: leczenie pomalidomidem w
skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem (schemat PVd) w II-IV linii
leczenia dorosłych pacjentów z opornym lub nawrotowym szpiczakiem
plazmocytowym,
4) Darzalex (daratumumab w formie podskórnej) we wskazaniu: leczenie
daratumumabem (w formie podskórnej) w skojarzeniu z bortezomibem i
deksametazonem (schemat DVd) w II-IV linii leczenia dorosłych pacjentów z
opornym lub nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym.
1.03.2022 r.
B.54. „Leczenie
chorych na
szpiczaka
plazmocytowe
go (ICD10
C90.0)”
Wprowadzenie kompleksowych zmian w dotychczasowym opisie programu lekowego
uwzględniających m.in.:
1) rozszerzenie wskazań do stosowania iksazomibu poprzez możliwość terapii
lekiem w skojarzeniu z lenalidomidem i deksametazonem (schemat IRd) od II
linii leczenia szpiczaka plazmocytowego (dotychczas możliwość leczenia od
III linii),
2) nowe objęcie dla leku Darzalex (daratumumab) we wskazaniu: Leczenie
daratumumabem w skojarzeniu z bortezomibem, talidomidem i
deksametazonem (schemat DVTd) dorosłych pacjentów z uprzednio
nieleczonym szpiczakiem plazmocytowym (I linia leczenia), kwalifikujących
się do leczenia chemioterapią wysokodawkową z przeszczepieniem
autologicznych krwiotwórczych komórek macierzystych,
3) nowe objęcie dla leku Darzalex (daratumumab) we wskazaniu: Leczenie
daratumumabem w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem (schemat
DVd) w II-IV linii leczenia dorosłych chorych na opornego lub nawrotowego
szpiczaka plazmocytowego, u których nie stwierdzono oporności na leczenie
bortezomibem (rozszerzenie dotychczas refundowanego wskazania),
4) nowe objęcie dla leku Darzalex (daratumumab) we wskazaniu: Leczenie
daratumumabem w skojarzeniu z lenalidomidem i deksametazonem (schemat
DRd) w II-IV linii leczenia dorosłych chorych na opornego lub nawrotowego
szpiczaka plazmocytowego
5) nowe objęcie dla Empliciti (elotuzumab) we wskazaniu: Leczenie
elotuzumabem w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem (schemat
EloPd) od III linii leczenia dorosłych chorych na opornego lub nawrotowego
szpiczaka plazmocytowego,
6) przeniesienie lenalidomidu do katalogu chemioterapii.
1.01.2023 r.

-- 5 of 7 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
6
C.84.a.
LENALIDOMI
DUM
Nowy załącznik w katalogu chemioterapii uwzględniający dotychczas refundowane
wskazania dla leków zawierających lenalidomid w ramach programu lekowego B.54.
(szpiczak plazmocytowy), a także nowe wskazania rejestracyjne dla lenalidomidu:
1) Leczenie lenalidomidem w skojarzeniu z deksametazonem dorosłych
pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, u których stosowano uprzednio
co najmniej jeden schemat leczenia (rozszerzenie dotychczas refundowanego
wskazania)
2) Leczenie lenalidomidem w skojarzeniu z melfalanem i prednizonem dorosłych
pacjentów z nieleczonym uprzednio szpiczakiem plazmocytowym, którzy nie
kwalifikują się do przeszczepienia autologicznych krwiotwórczych komórek
macierzystych (auto-HSCT),
3) Leczenie lenalidomidem w monoterapii w leczeniu podtrzymującym
dorosłych pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym po przeszczepieniu
autologicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (auto-HSCT)
stosowanym po pierwszej linii leczenia
1.01.2023 r.
B.54. „Leczenie
chorych na
szpiczaka
plazmocytowe
go (ICD10
C90.0)”
Nowe objęcia dla leków:
1) Kyprolis (karfilzomib) we wskazaniu: Leczenie karfilzomibem w skojarzeniu z
lenalidomidem i deksametazonem (schemat KRd) dorosłych chorych na
opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego w II-IV linii leczenia
(tj. rozszerzenie dotychczas refundowanego wskazania w schemacie KRd),
2) Sarclisa (izatuksymab) we wskazaniu: Leczenie izatuksymabem w skojarzeniu
z pomalidomidem i deksametazonem (schemat IsaPd) od III linii leczenia
dorosłych chorych na opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego
z niewydolnością nerek (RI), i u których w którymkolwiek z poprzedzających
protokołów leczenia zastosowano lenalidomid i inhibitor proteasomu
1.07.2023 r.
B.54. „Leczenie
chorych na
szpiczaka
plazmocytowe
go (ICD10
C90.0)”
Nowe objęcie dla leku:
1) Darzalex (daratumumab w formie podskórnej) we wskazaniu: I linia leczenia
dorosłych chorych na szpiczaka plazmocytowego, niekwalifikujących się do
przeszczepienia autologicznych krwiotwórczych komórek macierzystych
daratumumabem (w formie do podania podskórnego) w skojarzeniu z
lenalidomidem i deksametazonem (schemat DRd)
1.01.2024 r.
Należy także wskazać, iż w 2022 r. program lekowy B.54. znalazł się na 6. miejscu
spośród wszystkich 114 funkcjonujących programów lekowych pod względem
największych wydatków ponoszonych przez płatnika publicznego na refundację
leków w programach lekowych. W 2023 r., pomimo przeniesienia lenalidomidu do
katalogu chemioterapii, udostępnienie nowych terapii w programie B.54.
spowodowało, że program B.54. znowu znalazł się w pierwszej dziesiątce (na 9.
miejscu) najbardziej kosztochłonnych programów lekowych (wśród 118
programów lekowych funkcjonujących w 2023 r.).
Ministerstwo Zdrowia dostrzega potrzebę zmian w programach lekowych i jak
widać – na podstawie wskazanych powyżej przykładów, wprowadza je w życie
systematycznie. Wydaje się, że ostatnie lata i powyżej wskazane informacje
potwierdzają, że resort zdrowia przykłada bardzo dużo uwagi także do problemu
chorych na szpiczaka plazmocytowego. Należy mieć jednak na uwadze, że środki na
refundację są ograniczone, a środkami publicznymi należy gospodarować w sposób

-- 6 of 7 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
7
racjonalny, zapewniający wszystkim obywatelom mającym zróżnicowane potrzeby
zdrowotne sprawiedliwy dostęp do skutecznych terapii.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/

-- 7 of 7 --