Interpelacja nr 3825
Interpelacja w sprawie dostępu do jedynej terapii dla pacjentów z hipofosfatazją
Zgłaszający:
•
Adresat:
Rolnictwo i Rozwój Wsi (40%)
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie dostępu do jedynej terapii dla pacjentów z hipofosfatazją
Interpelacja nr 3825
do ministra zdrowia
w sprawie dostępu do jedynej terapii dla pacjentów z hipofosfatazją
Zgłaszający: Monika Wielichowska
Data wpływu: 10-07-2024
Szanowna Pani Minister,
do mojego biura poselskiego wpłynął apel rodziców niewielkiej grupy dzieci, która choruje na hipofosfatazję (w skrócie HPP) - ultrarzadką chorobę genetyczną, wiążącą się w wielu przypadkach z dramatycznymi zaburzeniami mineralizacji kośćca, czego przyczyną jest brak jednego z enzymów. W efekcie kości dzieci łamią się tak łatwo jak zapałki, co powoduje szereg groźnych skutków.
Charakterystyczne dla tej choroby są nawracające często niebezpieczne złamania i deformacje szkieletu, ale również przedwcześnie wypadające zęby, osłabione mięśnie (także te odpowiedzialne za oddychanie), problemy z poruszaniem się – przejście kilkuset metrów jest wysiłkiem porównywalnym z wejściem na Mount Everest. Niemal każdej nocy ból wybudza dzieci ze snu.
Rodzice dzieci cierpiących na HPP każdego dnia boją się o ich zdrowie i życie, czy nie dojdzie do złamania, które unieruchomi je na wiele miesięcy. Są też i takie maluchy, które od urodzenia wymagają mechanicznego wspomagania oddychania, bo szkielet klatki piersiowej nie wykształcił się jak należy.
Diagnoza hipofosfatazji jest wyrokiem, od którego nie ma odwołania.
Jak informują rodzice pacjentów z HPP, jedyna terapia – działająca na przyczynę, a nie skutek hipofosfatazji – nie została objęta refundacją. Chorzy czekają na nią od 9 lat – odkąd zarejestrowano lek.
Pani Minister, czy resort rozważy możliwość refundacji leczenia hipofosfatazji?
Z wyrazami szacunku
MONIKA WIELICHOWSKA
Poseł na Sejm Rzeczypospolitej Polskiej
Interpelacja nr 3825
do ministra zdrowia
w sprawie dostępu do jedynej terapii dla pacjentów z hipofosfatazją
Zgłaszający: Monika Wielichowska
Data wpływu: 10-07-2024
Szanowna Pani Minister,
do mojego biura poselskiego wpłynął apel rodziców niewielkiej grupy dzieci, która choruje na hipofosfatazję (w skrócie HPP) - ultrarzadką chorobę genetyczną, wiążącą się w wielu przypadkach z dramatycznymi zaburzeniami mineralizacji kośćca, czego przyczyną jest brak jednego z enzymów. W efekcie kości dzieci łamią się tak łatwo jak zapałki, co powoduje szereg groźnych skutków.
Charakterystyczne dla tej choroby są nawracające często niebezpieczne złamania i deformacje szkieletu, ale również przedwcześnie wypadające zęby, osłabione mięśnie (także te odpowiedzialne za oddychanie), problemy z poruszaniem się – przejście kilkuset metrów jest wysiłkiem porównywalnym z wejściem na Mount Everest. Niemal każdej nocy ból wybudza dzieci ze snu.
Rodzice dzieci cierpiących na HPP każdego dnia boją się o ich zdrowie i życie, czy nie dojdzie do złamania, które unieruchomi je na wiele miesięcy. Są też i takie maluchy, które od urodzenia wymagają mechanicznego wspomagania oddychania, bo szkielet klatki piersiowej nie wykształcił się jak należy.
Diagnoza hipofosfatazji jest wyrokiem, od którego nie ma odwołania.
Jak informują rodzice pacjentów z HPP, jedyna terapia – działająca na przyczynę, a nie skutek hipofosfatazji – nie została objęta refundacją. Chorzy czekają na nią od 9 lat – odkąd zarejestrowano lek.
Pani Minister, czy resort rozważy możliwość refundacji leczenia hipofosfatazji?
Z wyrazami szacunku
MONIKA WIELICHOWSKA
Poseł na Sejm Rzeczypospolitej Polskiej
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Marek Kos
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
14%
Konkretność
86%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 3 %
Precyzyjne daty
3
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
7.4 / 1k zn.
- Podaje wskaźniki procentowe (3)
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (3)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
5237 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.32.2024.EL
Warszawa, 03 sierpnia 2024
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 3825, posłanki na Sejm RP Pani Moniki
Wielichowskiej, dotyczącej dostępu do terapii dla pacjentów chorujących na
hipofosfatazje, Minister Zdrowia prosi o przyjęcie poniższego.
Kwestie związane z refundacją poszczególnych technologii lekowych reguluje
ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych
specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z
2024 r. poz. 930, z późn. zm.) zwana dalej „ustawą o refundacji”.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego
dopuszczonego do obrotu na terenie Unii Europejskiej lub w Polsce jest
dokonywane w drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra Zdrowia
w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku,
jego przedstawiciela lub importera).
W przypadku leku, który nie posiada odpowiednika refundowanego we
wnioskowanym wskazaniu, Minister Zdrowia przesyła wniosek o objęcie
refundacją wraz ze złożoną dokumentacją Prezesowi Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) w celu przygotowania: analizy weryfikacyjnej
Agencji, stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji Prezesa Agencji.
W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji przekazywana jest Komisji
Ekonomicznej (KE), która prowadzi z Wnioskodawcą negocjacje m.in. w zakresie
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
ustalenia ceny zbytu netto, instrumentów dzielenia ryzyka czy wskazania. Dopiero
dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem Komisji
Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy o refundacji, Minister
Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we
wnioskowanym wskazaniu.
W związku z powyższym należy wskazać, iż 22 grudnia 2022 r. do Ministerstwa
Zdrowia wpłynął wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu
leku zawierającego
asfotaze alfa (Strensiq) w ramach nowego programu lekowego
”
Leczenie chorych z objawami kostnymi w przebiegu hipofosfatazji dziecięcej
(HPP) (ICD-10 E83.3)”. Wniosek wraz z całą dokumentacją przeszedł ocenę
AOTMiT, po czym została wydana negatywna rekomendacja Prezesa Agencji o
numerze 99/2023.
W rekomendacji Prezes Agencji wskazał między innymi, że odnalezione wytyczne
postępowania medycznego zalecają stosowanie asfotasum alfa we wnioskowanym
wskazaniu, zwłaszcza u chorych z HPP o niekorzystnym rokowaniu, natomiast
rekomendacje Agencji HTA są podzielone. Przedstawione dowody naukowe nie
rozwiewają wątpliwości wskazywanych przez inne Agencje HTA, tj. dotyczące
skuteczności leku w populacji chorych z HPP o początku w wieku dziecięcym do 18
r.ż., niepewności określenia wielkości korzyści klinicznych oraz dotyczące
niepewności oszacowań efektywności kosztowej. Rada Przejrzystości wydała w
przedmiotowej kwestii pozytywne stanowisko nr 98/2023 jednak wyraźnie w nim
wskazała na konieczności wdrożenia instrumentu dzielenia ryzyka celem
osiągnięcia efektywności kosztowej wnioskowanej terapii wzorem innych krajów.
Pełna treść rekomendacji dostępna jest na stronie internetowej AOTMiT:
https://bipold.aotm.gov.pl/assets/files/zlecenia_mz/2023/060/REK/2023%2009%
2011%20BP%20RP%20nr%2099_2023%20Strensiq%20publikacja_BIP_REOPTR.
pdf.
W dalszym kroku wniosek o objęcie refundacją leku Strensiq został skierowany na
negocjacje cenowe Wnioskodawcy z Zespołem Negocjacyjnym Komisji
Ekonomicznej. Po zakończonych negocjacjach Komisja Ekonomiczna wydała w
sprawie negatywną uchwałę.
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
W dalszym kroku postępowania całość dokumentacji została przekazana
Ministrowi Zdrowia celem podjęcia pozytywnej bądź negatywnej decyzji w
zakresie objęcia refundacją leku w ramach wnioskowanej kategorii dostępności
refundacyjnej. W związku z powyższym należy podkreślić, iż postępowania
refundacyjne dla leku Strensiq nadal jest w toku.
Ministerstwo Zdrowia realizując szeroko pojętą politykę lekową państwa
przykłada dużo uwagi do kwestii skuteczności jak i bezpieczeństwa refundowanych
leków. Trzeba wskazać, że każda pozycja na wykazie refundacyjnym jest
technologią medyczną, w odniesieniu do terapeutycznego działania której zostały
przedstawione wyczerpujące dowody naukowe oraz zebrano możliwie
najpełniejszy zbiór wyników badań klinicznych i literaturowych.
Realizując politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się zasadami
medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii
medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych
decyzji o alokacji środków publicznych. Należy zaznaczyć, iż środki finansowe
przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne jest racjonalne
wprowadzanie na wykazy kolejnych opcji terapeutycznych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.32.2024.EL
Warszawa, 03 sierpnia 2024
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 3825, posłanki na Sejm RP Pani Moniki
Wielichowskiej, dotyczącej dostępu do terapii dla pacjentów chorujących na
hipofosfatazje, Minister Zdrowia prosi o przyjęcie poniższego.
Kwestie związane z refundacją poszczególnych technologii lekowych reguluje
ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych
specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z
2024 r. poz. 930, z późn. zm.) zwana dalej „ustawą o refundacji”.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego
dopuszczonego do obrotu na terenie Unii Europejskiej lub w Polsce jest
dokonywane w drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra Zdrowia
w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku,
jego przedstawiciela lub importera).
W przypadku leku, który nie posiada odpowiednika refundowanego we
wnioskowanym wskazaniu, Minister Zdrowia przesyła wniosek o objęcie
refundacją wraz ze złożoną dokumentacją Prezesowi Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) w celu przygotowania: analizy weryfikacyjnej
Agencji, stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji Prezesa Agencji.
W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji przekazywana jest Komisji
Ekonomicznej (KE), która prowadzi z Wnioskodawcą negocjacje m.in. w zakresie
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
ustalenia ceny zbytu netto, instrumentów dzielenia ryzyka czy wskazania. Dopiero
dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem Komisji
Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy o refundacji, Minister
Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we
wnioskowanym wskazaniu.
W związku z powyższym należy wskazać, iż 22 grudnia 2022 r. do Ministerstwa
Zdrowia wpłynął wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu
leku zawierającego
asfotaze alfa (Strensiq) w ramach nowego programu lekowego
”
Leczenie chorych z objawami kostnymi w przebiegu hipofosfatazji dziecięcej
(HPP) (ICD-10 E83.3)”. Wniosek wraz z całą dokumentacją przeszedł ocenę
AOTMiT, po czym została wydana negatywna rekomendacja Prezesa Agencji o
numerze 99/2023.
W rekomendacji Prezes Agencji wskazał między innymi, że odnalezione wytyczne
postępowania medycznego zalecają stosowanie asfotasum alfa we wnioskowanym
wskazaniu, zwłaszcza u chorych z HPP o niekorzystnym rokowaniu, natomiast
rekomendacje Agencji HTA są podzielone. Przedstawione dowody naukowe nie
rozwiewają wątpliwości wskazywanych przez inne Agencje HTA, tj. dotyczące
skuteczności leku w populacji chorych z HPP o początku w wieku dziecięcym do 18
r.ż., niepewności określenia wielkości korzyści klinicznych oraz dotyczące
niepewności oszacowań efektywności kosztowej. Rada Przejrzystości wydała w
przedmiotowej kwestii pozytywne stanowisko nr 98/2023 jednak wyraźnie w nim
wskazała na konieczności wdrożenia instrumentu dzielenia ryzyka celem
osiągnięcia efektywności kosztowej wnioskowanej terapii wzorem innych krajów.
Pełna treść rekomendacji dostępna jest na stronie internetowej AOTMiT:
https://bipold.aotm.gov.pl/assets/files/zlecenia_mz/2023/060/REK/2023%2009%
2011%20BP%20RP%20nr%2099_2023%20Strensiq%20publikacja_BIP_REOPTR.
pdf.
W dalszym kroku wniosek o objęcie refundacją leku Strensiq został skierowany na
negocjacje cenowe Wnioskodawcy z Zespołem Negocjacyjnym Komisji
Ekonomicznej. Po zakończonych negocjacjach Komisja Ekonomiczna wydała w
sprawie negatywną uchwałę.
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
W dalszym kroku postępowania całość dokumentacji została przekazana
Ministrowi Zdrowia celem podjęcia pozytywnej bądź negatywnej decyzji w
zakresie objęcia refundacją leku w ramach wnioskowanej kategorii dostępności
refundacyjnej. W związku z powyższym należy podkreślić, iż postępowania
refundacyjne dla leku Strensiq nadal jest w toku.
Ministerstwo Zdrowia realizując szeroko pojętą politykę lekową państwa
przykłada dużo uwagi do kwestii skuteczności jak i bezpieczeństwa refundowanych
leków. Trzeba wskazać, że każda pozycja na wykazie refundacyjnym jest
technologią medyczną, w odniesieniu do terapeutycznego działania której zostały
przedstawione wyczerpujące dowody naukowe oraz zebrano możliwie
najpełniejszy zbiór wyników badań klinicznych i literaturowych.
Realizując politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się zasadami
medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii
medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych
decyzji o alokacji środków publicznych. Należy zaznaczyć, iż środki finansowe
przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne jest racjonalne
wprowadzanie na wykazy kolejnych opcji terapeutycznych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --