telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLD.050.14.2024.AK
Warszawa, 17 lipca 2024
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
W odpowiedzi na interpelację nr 3573 z dnia 1 lipca 2024 r. Pani Małgorzaty Pępek, Posłanki
na Sejm Rzeczypospolitej Polskiej, dotyczącą możliwości refundacji leku Voxzogo,
stosowanego w terapii achondroplazji, Minister Zdrowia uprzejmie informuje co następuje.
Produkt leczniczy Voxzogo, zawierający substancję czynną wozorytyd, w dniu 26 sierpnia
2021 r. uzyskał pozwolenie na dopuszczenie do obrotu na terytorium Unii Europejskiej,
początkowo w leczeniu pacjentów w wieku 2 lat i powyżej, u których uzyskano
potwierdzenie diagnozy achondroplazji i u których nasady kości długich nie zostały
zamknięte; w listopadzie 2023 r. dolna granica wieku do stosowania leku Voxzogo uległa
obniżeniu do 4 miesięcy.
Produkt leczniczy Voxzogo nie był nigdy przedmiotem finansowania ze środków publicznych
w ramach refundacji systemowej. Należy jednocześnie wskazać, że do 16 sierpnia 2023 r.
istniała możliwość ubiegania się o pokrycie kosztów terapii z zastosowaniem leku Voxzogo
w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych („RDTL”). W ramach tej
procedury możliwe jest wydanie zgody na pokrycie kosztów leku na potrzeby pacjenta, u
którego w toku dotychczasowej terapii zostały wyczerpane dostępne metody leczenia
finansowane ze środków publicznych w danym wskazaniu. Finansowaniu w ramach
procedury RDTL podlegać mogą produkty lecznicze posiadające pozwolenie na
dopuszczenie do obrotu ważne na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej, pozostające w
obrocie lub dostępne na polskim rynku, które nie znajdują się na wykazie produktów
leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury RDTL, publikowanym
regularnie przez Ministra Zdrowia. Niespełnienie warunków wskazanych powyżej, jak
również zaistnienie okoliczności, o których mowa w art. 47f ust. 3 pkt 1-4 ustawy z dnia 27
sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych
(Dz. U. z 2024 r. poz. 146, z późn. zm.), tj.:
1. niezłożenie przez podmiot odpowiedzialny (lub jego przedstawiciela) wniosku

-- 1 of 3 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu w terminie wskazanym przez Ministra
Zdrowia;
2. umorzenie postępowania o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu;
3. wydanie przez Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji
rekomendacji, w której objęcie refundacją danej substancji czynnej w danym
wskazaniu uznaje się za niezasadne;
4. wydanie przez Ministra Zdrowia decyzji o odmowie objęcia refundacją i ustalenia
urzędowej ceny zbytu dla danej substancji czynnej w danym wskazaniu
- skutkuje brakiem możliwości finansowania danego produktu leczniczego w ramach
procedury RDTL i umieszczeniem go na wymienionym wyżej wykazie.
Produkt leczniczy Voxzogo znajduje się na wykazie produktów leczniczych niepodlegających
finansowaniu w ramach procedury RDTL od dnia 9 sierpnia 2023 r. Powyższe oznacza, że od
dnia 16 sierpnia 2023 r. (data wejścia w życie wskazanego powyżej wykazu) nie jest możliwe
finansowanie leczenia w ramach procedury RDTL w ramach pierwotnego wskazania
rejestracyjnego (tj. pacjentów w wieku 2 lat i starszych z potwierdzoną achondroplazją, u
których nasady kości długich nie zostały zamknięte) w sytuacji wdrażania leczenia.
Jednocześnie należy wskazać, że możliwość terapii z zastosowaniem leku Voxzogo w ramach
procedury RDTL pozostaje zachowana dla pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie
z zastosowaniem w/w leku przed dniem 16 sierpnia 2023 r. i u których istnieją uzasadnione
przesłanki do kontynuacji terapii (tj. udokumentowana skuteczność terapii). Ponadto należy
wskazać, że możliwość finansowania leku Voxzogo w ramach procedury RDTL pozostaje
otwarta dla pacjentów w przedziale wiekowym 4 miesiące – 2 lata.
Odnosząc się do kwestii możliwości finansowania leku Voxzogo ze środków publicznych,
Minister Zdrowia uprzejmie informuje, że działania w przedmiocie udostępnienia leku
polskim pacjentom w ramach mechanizmu refundacji systemowej zostały podjęte już w maju
2022 r., kiedy to Minister Zdrowia umieścił lek Voxzogo na liście technologii lekowych o
wysokim poziomie innowacyjności. Powyższe oznaczało, że podmiot odpowiedzialny do dnia
publikacji kolejnej listy (co nastąpiło w dniu 30 czerwca 2023 r.) miał możliwość wystąpienia
z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu w ówczesnym wskazaniu
rejestracyjnym w ramach ścieżki refundacyjnej dedykowanej nowoczesnym, innowacyjnym
technologiom medycznym. Ścieżka ta przewiduje m.in. brak opłat za wniesienie wniosku o
objęcie refundacją, brak opłat za sporządzenie analizy technologii medycznej, ponadto
termin na wydanie rozstrzygnięcia przez Ministra Zdrowia jest znacznie skrócony (60 dni od
daty złożenia wniosku). Podmiot odpowiedzialny do dnia 30 czerwca 2023 r. nie zdecydował
się jednak na złożenie wniosku o objęcie refundacją leku Voxzogo. Ponadto należy wskazać,
że Minister Zdrowia jeszcze dwukrotnie wzywał podmiot odpowiedzialny do złożenia

-- 2 of 3 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
wniosku o objęcie refundacją leku Voxzogo, jednak za każdym razem nie uzyskiwał
odpowiedzi.
W związku z licznymi prośbami indywidualnych pacjentów, jak również organizacji i
stowarzyszeń pacjenckich, w dniu 5 lutego 2024 r. Minister Zdrowia zwrócił się z prośbą do
podmiotu odpowiedzialnego o możliwość spotkania celem omówienia możliwości refundacji
leku Voxzogo w ramach refundacji systemowej. Podmiot odpowiedzialny odpowiedział
pozytywnie na prośbę Ministra Zdrowia i w kwietniu 2024 r. odbyły się dwa spotkania, w
ramach których podmiot odpowiedzialny wstępnie zadeklarował chęć złożenia wniosku o
objęcie refundacją leku Voxzogo.
Niezależnie od powyższego Minister Zdrowia podkreśla, że obowiązujący w Polsce system
refundacji leków opiera się na mechanizmie wnioskowym, tj. wszczęcie postępowania o
objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu może nastąpić wyłącznie w sytuacji
przedłożenia przez podmiot odpowiedzialny (lub jego przedstawiciela) stosownego wniosku.
Dopiero w sytuacji złożenia wniosku uruchamiane jest właściwe postępowanie, na które
składają się m.in. etapy szacowania wielkości populacji docelowej, ocena technologii
medycznej, negocjacje cenowe oraz etap rozstrzygnięcia postępowania. Rozstrzygnięcie
postępowania następuje w drodze decyzji administracyjnej, w oparciu o materiał
zgromadzony w toku postępowania o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu (w
tym również w oparciu o dowody naukowe i opinie ekspertów klinicznych). W sytuacji
wydania przez Ministra Zdrowia decyzji o objęciu refundacją danej technologii medycznej,
lek udostępniany jest wszystkim pacjentom, którzy spełniają kryteria kwalifikacji do terapii,
co jest sytuacją odmienną do tej mającej miejsce w ramach procedury RDTL (w której
leczenie ma charakter zgody na potrzeby indywidualnego pacjenta).
Minister Zdrowia zaznacza jednocześnie, że decyzja o złożeniu przez podmiot
odpowiedzialny wniosku o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla danego
leku w danym wskazaniu jest autonomiczną decyzją podmiotu odpowiedzialnego. Z
powyższych względów nie jest możliwe określenie, czy kiedy i w jakim zakresie terapia
achondroplazji z zastosowaniem leku Voxzogo zostanie udostępniona polskim pacjentom w
ramach mechanizmu systemowej jego refundacji.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/

-- 3 of 3 --