Interpelacja nr 3288
Interpelacja w sprawie leczenia achondroplazji (niskorosłości)
Zgłaszający:
•
Adresat:
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie leczenia achondroplazji (niskorosłości)
Interpelacja nr 3288
do ministra zdrowia
w sprawie leczenia achondroplazji (niskorosłości)
Zgłaszający: Joanna Mucha, Izabela Bodnar, Żaneta Cwalina-Śliwowska, Maja Ewa Nowak, Barbara Okuła, Łukasz Osmalak, Ewa Schädler, Piotr Paweł Strach, Mirosław Suchoń, Kamil Wnuk, Paweł Zalewski
Data wpływu: 05-06-2024
Szanowna Pani Ministro, w ubiegłej kadencji Sejmu skierowałam do Ministerstwa Zdrowia pismo w sprawie finansowania produktu leczniczego Voxzogo stosowanego w leczeniu achondroplazji (niskorosłości). W tej sprawie interweniowali licznie posłowie i posłanki. Zorganizowano również wiele konferencji prasowych oraz opublikowano wiele artykułów w prasie branżowej. Przyczyny braku refundacji wydają się już udokumentowane. Z udzielonych przez ministerstwo odpowiedzi wiadomo, że producent leku był kilkukrotnie wzywany do złożenia wniosku o objęcie leku refundacją. Producent mimo kilku wezwań nie uczynił tego. Pozostaje ustalenie przyczyn takiego zachowania producenta. Eksperci zwracają uwagę, że producenci leków, niechętnie korzystają z Funduszu Medycznego ze względu na niejasne kryteria rozliczania efektów terapii i obowiązujące skomplikowane procedury. Producenci leków, posiadający dobry i pożądany produkt, wolą skorzystać z ofert innych krajów, w których procedury są bardziej przyjazne. Natomiast najbardziej cierpią dzieci chore na achondroplazję będące obywatelami Polski. Rodzice dzieci chorych na achondroplazję niejednokrotnie rozważają przeprowadzkę do krajów, w których lek jest refundowany: Czech, Austrii, Rosji, Hiszpanii, Portugalii, Szwajcarii, Francji oraz Niemiec. Bez tego leku dzieci są poddawane dramatycznie bolesnym terapiom, walcząc o każdy centymetr ciała.
W związku z powyższym proszę o udzielenie odpowiedzi na pytania: 1) Czy są prowadzone dalsze rozmowy z producentem leku na achondroplazję? 2) Czy Ministerstwo Zdrowia ma możliwość uproszczenia procedur przyznawania refundacji dla produktów, które są wysoce skuteczne, innowacyjne i sprawdzone w innych krajach?
Z poważaniem Joanna Mucha
Posłanka na Sejm RP
Interpelacja nr 3288
do ministra zdrowia
w sprawie leczenia achondroplazji (niskorosłości)
Zgłaszający: Joanna Mucha, Izabela Bodnar, Żaneta Cwalina-Śliwowska, Maja Ewa Nowak, Barbara Okuła, Łukasz Osmalak, Ewa Schädler, Piotr Paweł Strach, Mirosław Suchoń, Kamil Wnuk, Paweł Zalewski
Data wpływu: 05-06-2024
Szanowna Pani Ministro, w ubiegłej kadencji Sejmu skierowałam do Ministerstwa Zdrowia pismo w sprawie finansowania produktu leczniczego Voxzogo stosowanego w leczeniu achondroplazji (niskorosłości). W tej sprawie interweniowali licznie posłowie i posłanki. Zorganizowano również wiele konferencji prasowych oraz opublikowano wiele artykułów w prasie branżowej. Przyczyny braku refundacji wydają się już udokumentowane. Z udzielonych przez ministerstwo odpowiedzi wiadomo, że producent leku był kilkukrotnie wzywany do złożenia wniosku o objęcie leku refundacją. Producent mimo kilku wezwań nie uczynił tego. Pozostaje ustalenie przyczyn takiego zachowania producenta. Eksperci zwracają uwagę, że producenci leków, niechętnie korzystają z Funduszu Medycznego ze względu na niejasne kryteria rozliczania efektów terapii i obowiązujące skomplikowane procedury. Producenci leków, posiadający dobry i pożądany produkt, wolą skorzystać z ofert innych krajów, w których procedury są bardziej przyjazne. Natomiast najbardziej cierpią dzieci chore na achondroplazję będące obywatelami Polski. Rodzice dzieci chorych na achondroplazję niejednokrotnie rozważają przeprowadzkę do krajów, w których lek jest refundowany: Czech, Austrii, Rosji, Hiszpanii, Portugalii, Szwajcarii, Francji oraz Niemiec. Bez tego leku dzieci są poddawane dramatycznie bolesnym terapiom, walcząc o każdy centymetr ciała.
W związku z powyższym proszę o udzielenie odpowiedzi na pytania: 1) Czy są prowadzone dalsze rozmowy z producentem leku na achondroplazję? 2) Czy Ministerstwo Zdrowia ma możliwość uproszczenia procedur przyznawania refundacji dla produktów, które są wysoce skuteczne, innowacyjne i sprawdzone w innych krajach?
Z poważaniem Joanna Mucha
Posłanka na Sejm RP
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Marek Kos
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
15%
Konkretność
85%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
6
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
5.6 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (6)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
6461 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.28.2024.DG
Warszawa, 29 czerwca 2024
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 3288 Pani Joanny Muchy, Posłanki na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej oraz grupy Posłów na Sejm Rzeczypospolitej Polskiej w sprawie
leczenia achondroplazji (niskorosłości), Minister Zdrowia prosi o przyjęcie poniższych
informacji.
Voxzogo (wozorytyd) jest lekiem przeznaczonym do leczenia achondroplazji u pacjentów w
wieku 4 miesięcy i starszych z potwierdzoną achondroplazją, u których nasady kości długich
nie zostały zamknięte. Pierwotne wskazanie rejestracyjne cechowało się wyższą dolną
granicą stosowania leku (pacjenci w wieku 2 lat i starsi). Lek posiada pozwolenie na
dopuszczenie do obrotu na terytorium Unii Europejskiej, wydane w dniu 26 sierpnia 2021 r.
Lek Voxzogo jest dostępny na polskim rynku, przy czym nie jest on finansowany ze środków
publicznych w ramach mechanizmu refundacji systemowej.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków,
środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów
medycznych (Dz. U. z 2023 r. poz. 826 z późn. zm.), zwana dalej „ustawą o refundacji”.
W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego w
określonym wskazaniu jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej
przez Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny.
Złożony wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego wskazania
dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i
Taryfikacji (AOTMiT, Agencja). W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji
przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w
zakresie ustalenia ceny zbytu netto, instrumentów dzielenia ryzyka oraz wskazania, w
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
którym produkt ma być refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji
oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy o
refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją
produktu we wnioskowanym wskazaniu.
Minister Zdrowia uprzejmie informuje, że na dzień tworzenia niniejszego pisma nie wpłynął
wniosek o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto dla produktu leczniczego
Voxzogo.
Ministerstwo Zdrowia zakończyło dyskusję prowadzoną z podmiotem odpowiedzialnym
przedmiotowego leku – firmą BioMarin International Ltd. Na ostatnim spotkaniu, które
miało miejsce w kwietniu 2024 r., firma BioMarin zadeklarowała chęć współpracy w
zakresie przedłożenia wniosku o objęcie refundacją. Konieczność wykonania niezbędnych
analiz HTA oraz przygotowanie formalno-prawne do procesu refundacyjnego wymaga od
Wnioskodawcy dodatkowego nakładu pracy i kosztów. Minister Zdrowia oczekuje, że
Firma wywiąże się z przekazanej na spotkaniu zapowiedzi przedkładając wniosek o objęcie
refundacją i ustalenie ceny zbytu netto leku Voxzogo. W przypadku złożenia przez Podmiot
odpowiedzialny stosownego wniosku ewentualne postępowanie refundacyjne będzie
prowadzone w ramach standardowej ścieżki refundacyjnej opisanej powyżej, a w
przypadku pozytywnego jego zakończenia lek dostępny będzie dla pacjentów w ramach
mechanizmu finansowania systemowego. Na chwilę obecną Minister Zdrowia nie jest w
stanie określić kiedy i czy na pewno firma BioMarin zdecyduje się na złożenie wniosku o
objęcie refundacją leku Voxzogo.
Aktualnie w systemie refundacyjnym w ramach ustawy o refundacji istnieje 7 ścieżek
objęcia refundacją danej technologii lekowej:
1. art. 24. ust. 1 pkt. 1–standardowa ścieżka objęcia refundacją danej technologii wraz
z przedłożeniem analiz HTA oraz przejściem pełnego procesu refundacyjnego
wynosząca 180 dni,
2. art. 24. ust. 1 pkt. 1a – ścieżka dla terapii o wysokiej wartości klinicznej
finansowanych w ramach Funduszu Medycznego, wymaga przedłożenia analiz HTA
oraz przejścia pełnego procesu refundacyjnego wynoszącego 180 dni,
3. art. 24. ust. 1 pkt 1b – ścieżka dla terapii o wysokim stopniu innowacyjności
finansowanych w ramach Funduszu Medycznego, bez konieczności przedłożenia
analiz HTA oraz posiadająca ekstraordynaryjny czas procedowania– 60 dni,
4. art. 24 ust. 1 pkt 4 – ścieżka ustalenia urzędowej ceny zbytu netto dla technologii
stanowiącej element sumy kosztów istniejącego świadczenia gwarantowanego,
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
5. art. 30 ust. 3 – ścieżka dla technologii lekowych, które w przeszłości znajdowały się
na wykazie refundacyjnym oraz otrzymały pozytywną rekomendację Prezesa
Agencji, nie wymaga przedłożenia analiz HTA przez podmiot odpowiedzialny,
6. art. 30a – ścieżka dla technologii lekowych o ugruntowanej skuteczności klinicznej,
które utraciły wyłączność rynkową i są na rynku publicznym od wielu lat, nie
wymaga przedłożenia analiz HTA przez podmiot odpowiedzialny,
7. art. 40 – ścieżka dla technologii lekowych stosowanych we wskazaniach
pozarejestracyjnych.
Minister Zdrowia, dostrzegając problem dostępności leczenia achondroplazji z
zastosowaniem leku Voxzogo, w dniu 30 maja 2022 r. umieścił lek na liście technologii
lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Powyższe oznaczało, że od dnia 30 maja
2022 r. do dnia publikacji kolejnej listy leków innowacyjnych (co nastąpiło w dniu 30
czerwca 2023 r.) podmiot odpowiedzialny miał możliwość złożenia wniosku o objęcie
refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leku Voxzogo w ramach refundacji
systemowej na preferencyjnych warunkach (obejmujących m.in. brak konieczności
przedkładania kompletu kosztownych analiz HTA, brak opłat za przygotowanie analizy
weryfikacyjnej przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, a także
skrócony do 60 dni termin na rozstrzygnięcie postępowania). Pomimo wyżej wymienionych
benefitów administracyjnych i ekonomicznych, podmiot odpowiedzialny nie przedłożył
wniosku refundacyjnego.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.28.2024.DG
Warszawa, 29 czerwca 2024
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 3288 Pani Joanny Muchy, Posłanki na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej oraz grupy Posłów na Sejm Rzeczypospolitej Polskiej w sprawie
leczenia achondroplazji (niskorosłości), Minister Zdrowia prosi o przyjęcie poniższych
informacji.
Voxzogo (wozorytyd) jest lekiem przeznaczonym do leczenia achondroplazji u pacjentów w
wieku 4 miesięcy i starszych z potwierdzoną achondroplazją, u których nasady kości długich
nie zostały zamknięte. Pierwotne wskazanie rejestracyjne cechowało się wyższą dolną
granicą stosowania leku (pacjenci w wieku 2 lat i starsi). Lek posiada pozwolenie na
dopuszczenie do obrotu na terytorium Unii Europejskiej, wydane w dniu 26 sierpnia 2021 r.
Lek Voxzogo jest dostępny na polskim rynku, przy czym nie jest on finansowany ze środków
publicznych w ramach mechanizmu refundacji systemowej.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków,
środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów
medycznych (Dz. U. z 2023 r. poz. 826 z późn. zm.), zwana dalej „ustawą o refundacji”.
W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego w
określonym wskazaniu jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej
przez Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny.
Złożony wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego wskazania
dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i
Taryfikacji (AOTMiT, Agencja). W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji
przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w
zakresie ustalenia ceny zbytu netto, instrumentów dzielenia ryzyka oraz wskazania, w
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
którym produkt ma być refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji
oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy o
refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją
produktu we wnioskowanym wskazaniu.
Minister Zdrowia uprzejmie informuje, że na dzień tworzenia niniejszego pisma nie wpłynął
wniosek o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto dla produktu leczniczego
Voxzogo.
Ministerstwo Zdrowia zakończyło dyskusję prowadzoną z podmiotem odpowiedzialnym
przedmiotowego leku – firmą BioMarin International Ltd. Na ostatnim spotkaniu, które
miało miejsce w kwietniu 2024 r., firma BioMarin zadeklarowała chęć współpracy w
zakresie przedłożenia wniosku o objęcie refundacją. Konieczność wykonania niezbędnych
analiz HTA oraz przygotowanie formalno-prawne do procesu refundacyjnego wymaga od
Wnioskodawcy dodatkowego nakładu pracy i kosztów. Minister Zdrowia oczekuje, że
Firma wywiąże się z przekazanej na spotkaniu zapowiedzi przedkładając wniosek o objęcie
refundacją i ustalenie ceny zbytu netto leku Voxzogo. W przypadku złożenia przez Podmiot
odpowiedzialny stosownego wniosku ewentualne postępowanie refundacyjne będzie
prowadzone w ramach standardowej ścieżki refundacyjnej opisanej powyżej, a w
przypadku pozytywnego jego zakończenia lek dostępny będzie dla pacjentów w ramach
mechanizmu finansowania systemowego. Na chwilę obecną Minister Zdrowia nie jest w
stanie określić kiedy i czy na pewno firma BioMarin zdecyduje się na złożenie wniosku o
objęcie refundacją leku Voxzogo.
Aktualnie w systemie refundacyjnym w ramach ustawy o refundacji istnieje 7 ścieżek
objęcia refundacją danej technologii lekowej:
1. art. 24. ust. 1 pkt. 1–standardowa ścieżka objęcia refundacją danej technologii wraz
z przedłożeniem analiz HTA oraz przejściem pełnego procesu refundacyjnego
wynosząca 180 dni,
2. art. 24. ust. 1 pkt. 1a – ścieżka dla terapii o wysokiej wartości klinicznej
finansowanych w ramach Funduszu Medycznego, wymaga przedłożenia analiz HTA
oraz przejścia pełnego procesu refundacyjnego wynoszącego 180 dni,
3. art. 24. ust. 1 pkt 1b – ścieżka dla terapii o wysokim stopniu innowacyjności
finansowanych w ramach Funduszu Medycznego, bez konieczności przedłożenia
analiz HTA oraz posiadająca ekstraordynaryjny czas procedowania– 60 dni,
4. art. 24 ust. 1 pkt 4 – ścieżka ustalenia urzędowej ceny zbytu netto dla technologii
stanowiącej element sumy kosztów istniejącego świadczenia gwarantowanego,
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
5. art. 30 ust. 3 – ścieżka dla technologii lekowych, które w przeszłości znajdowały się
na wykazie refundacyjnym oraz otrzymały pozytywną rekomendację Prezesa
Agencji, nie wymaga przedłożenia analiz HTA przez podmiot odpowiedzialny,
6. art. 30a – ścieżka dla technologii lekowych o ugruntowanej skuteczności klinicznej,
które utraciły wyłączność rynkową i są na rynku publicznym od wielu lat, nie
wymaga przedłożenia analiz HTA przez podmiot odpowiedzialny,
7. art. 40 – ścieżka dla technologii lekowych stosowanych we wskazaniach
pozarejestracyjnych.
Minister Zdrowia, dostrzegając problem dostępności leczenia achondroplazji z
zastosowaniem leku Voxzogo, w dniu 30 maja 2022 r. umieścił lek na liście technologii
lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Powyższe oznaczało, że od dnia 30 maja
2022 r. do dnia publikacji kolejnej listy leków innowacyjnych (co nastąpiło w dniu 30
czerwca 2023 r.) podmiot odpowiedzialny miał możliwość złożenia wniosku o objęcie
refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leku Voxzogo w ramach refundacji
systemowej na preferencyjnych warunkach (obejmujących m.in. brak konieczności
przedkładania kompletu kosztownych analiz HTA, brak opłat za przygotowanie analizy
weryfikacyjnej przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, a także
skrócony do 60 dni termin na rozstrzygnięcie postępowania). Pomimo wyżej wymienionych
benefitów administracyjnych i ekonomicznych, podmiot odpowiedzialny nie przedłożył
wniosku refundacyjnego.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --