Interpelacja nr 19573
Interpelacja w sprawie zapewnienia finansowania leczenia chorym na zespół Pompego po 18. roku życia
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (99%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie zapewnienia finansowania leczenia chorym na zespół Pompego po 18. roku życia
Interpelacja nr 19573
do ministra zdrowia
w sprawie zapewnienia finansowania leczenia chorym na zespół Pompego po 18. roku życia
Zgłaszający: Ewa Leniart
Data wpływu: 02-09-2026
Rzadkie choroby genetyczne stanowią jedno z największych wyzwań współczesnego systemu ochrony zdrowia. Jedną z takich jednostek chorobowych jest zespół Pompego (glikogenoza typu II) – uwarunkowane genetycznie, postępujące zaburzenie metaboliczne, które nieleczone prowadzi do postępującego zaniku mięśni, uszkodzenia układu oddechowego, znacznej niepełnosprawności, a w konsekwencji do przedwczesnej śmierci.
Dzięki postępowi medycyny pacjenci z zespołem Pompego mają możliwość korzystania z enzymatycznej terapii zastępczej (alglukozydaza alfa), która hamuje postęp choroby i pozwala na utrzymanie sprawności oraz sprawności oddechowej. Standardem w opiece medycznej nad chorobami przewlekłymi i uwarunkowanymi genetycznie powinna być ciągłość terapeutyczna – brak przerw w podawaniu leku jest kluczowy dla utrzymania uzyskanych efektów zdrowotnych.
W kontekście funkcjonowania programu lekowego w Polsce niepokój budzi jednak problem systemowego przejścia pacjentów pediatrycznych do opieki nad dorosłymi. Symboliczna i niezwykle poruszająca jest w tym zakresie sytuacja pacjentki S.B. Przypadek ten ujawnia luki w procedurach kwalifikacji i kontynuacji leczenia po osiągnięciu 18. roku życia, kiedy to zmiana kryteriów lub barier biurokratycznych uderza w pacjentów i grozi przerwaniem ciągłości terapii.
Wyeliminowanie ryzyka odcięcia dorastających pacjentów od finansowania refundowanego leczenia po osiągnięciu pełnoletności jest kluczowe nie tylko z punktu widzenia humanitarnego, ale także z punktu widzenia efektywności wydatkowania środków publicznych – przerwanie terapii prowadzi bowiem do bezpowrotnej utraty wcześniej wypracowanych rezultatów klinicznych.
Mając na uwadze powyższe, na podstawie art. 14 ust. 1 pkt 7 ustawy o wykonywaniu mandatu posła i senatora, zwracam się do Pani Minister z następującymi pytaniami:
1. Jakie konkretne kroki podjęło lub planuje podjąć Ministerstwo Zdrowia, aby zagwarantować bezprzerwową ciągłość finansowania leczenia enzymatyczną terapią zastępczą pacjentów z zespołem Pompego przechodzących z wieku dziecięcego w wiek dorosły?
2. Czy resort zdrowia planuje weryfikację oraz elastyczne dostosowanie kryteriów włączania i kontynuacji leczenia w programie lekowym dotyczącym zespołu Pompego, tak aby osiągnięcie 18. roku życia nie stanowiło formalnej lub proceduralnej bariery w dostępie do terapii?
3. W jaki sposób Ministerstwo Zdrowia odnosi się do indywidualnej sytuacji pacjentki S.B. oraz innych młodych dorosłych w analogicznej sytuacji – czy przewidziane są rozwiązania osłonowe lub tryb indywidualnego zabezpieczenia ciągłości leczenia w takich przypadkach?
4. Czy planowane jest wdrożenie systemowego standardu przejścia (transition plan) dla pacjentów z chorobami rzadkimi z opieki pediatrycznej do opieki dla dorosłych w ramach narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, aby zapobiec dyskryminacji wiekowej w dostępie do ratujących życie leków?
Interpelacja nr 19573
do ministra zdrowia
w sprawie zapewnienia finansowania leczenia chorym na zespół Pompego po 18. roku życia
Zgłaszający: Ewa Leniart
Data wpływu: 02-09-2026
Rzadkie choroby genetyczne stanowią jedno z największych wyzwań współczesnego systemu ochrony zdrowia. Jedną z takich jednostek chorobowych jest zespół Pompego (glikogenoza typu II) – uwarunkowane genetycznie, postępujące zaburzenie metaboliczne, które nieleczone prowadzi do postępującego zaniku mięśni, uszkodzenia układu oddechowego, znacznej niepełnosprawności, a w konsekwencji do przedwczesnej śmierci.
Dzięki postępowi medycyny pacjenci z zespołem Pompego mają możliwość korzystania z enzymatycznej terapii zastępczej (alglukozydaza alfa), która hamuje postęp choroby i pozwala na utrzymanie sprawności oraz sprawności oddechowej. Standardem w opiece medycznej nad chorobami przewlekłymi i uwarunkowanymi genetycznie powinna być ciągłość terapeutyczna – brak przerw w podawaniu leku jest kluczowy dla utrzymania uzyskanych efektów zdrowotnych.
W kontekście funkcjonowania programu lekowego w Polsce niepokój budzi jednak problem systemowego przejścia pacjentów pediatrycznych do opieki nad dorosłymi. Symboliczna i niezwykle poruszająca jest w tym zakresie sytuacja pacjentki S.B. Przypadek ten ujawnia luki w procedurach kwalifikacji i kontynuacji leczenia po osiągnięciu 18. roku życia, kiedy to zmiana kryteriów lub barier biurokratycznych uderza w pacjentów i grozi przerwaniem ciągłości terapii.
Wyeliminowanie ryzyka odcięcia dorastających pacjentów od finansowania refundowanego leczenia po osiągnięciu pełnoletności jest kluczowe nie tylko z punktu widzenia humanitarnego, ale także z punktu widzenia efektywności wydatkowania środków publicznych – przerwanie terapii prowadzi bowiem do bezpowrotnej utraty wcześniej wypracowanych rezultatów klinicznych.
Mając na uwadze powyższe, na podstawie art. 14 ust. 1 pkt 7 ustawy o wykonywaniu mandatu posła i senatora, zwracam się do Pani Minister z następującymi pytaniami:
1. Jakie konkretne kroki podjęło lub planuje podjąć Ministerstwo Zdrowia, aby zagwarantować bezprzerwową ciągłość finansowania leczenia enzymatyczną terapią zastępczą pacjentów z zespołem Pompego przechodzących z wieku dziecięcego w wiek dorosły?
2. Czy resort zdrowia planuje weryfikację oraz elastyczne dostosowanie kryteriów włączania i kontynuacji leczenia w programie lekowym dotyczącym zespołu Pompego, tak aby osiągnięcie 18. roku życia nie stanowiło formalnej lub proceduralnej bariery w dostępie do terapii?
3. W jaki sposób Ministerstwo Zdrowia odnosi się do indywidualnej sytuacji pacjentki S.B. oraz innych młodych dorosłych w analogicznej sytuacji – czy przewidziane są rozwiązania osłonowe lub tryb indywidualnego zabezpieczenia ciągłości leczenia w takich przypadkach?
4. Czy planowane jest wdrożenie systemowego standardu przejścia (transition plan) dla pacjentów z chorobami rzadkimi z opieki pediatrycznej do opieki dla dorosłych w ramach narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, aby zapobiec dyskryminacji wiekowej w dostępie do ratujących życie leków?
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Kacperczyk
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
15%
Konkretność
85%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
7
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
3.5 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (7)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Treść oficjalnej odpowiedzi rządowej (dokument urzędowy)
415 znaków
Odpowiedź na interpelację w sprawie zapewnienia finansowania leczenia chorym na zespół Pompego po 18. roku życia
Odpowiedź na interpelację nr 19573
w sprawie zapewnienia finansowania leczenia chorym na zespół Pompego po 18. roku życia
Odpowiadający: podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia Katarzyna Kacperczyk
Warszawa, 24-09-2026
Treść odpowiedzi znajduje się w załączniku.
Załączniki
ODP_K10INT19573.pdf
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
10344 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.75.2026.DG
Warszawa, 24 września 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 19573 z 8.09.2026 r., Posłanki Ewy Leniart, w sprawie
zapewnienia finansowania leczenia chorym na zespół Pompego po 18. roku życia, Minister
Zdrowia przekazuje poniższe informacje.
Na wstępie wskazuję, iż kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011
r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz. U. z 2026 r. poz. 253, z późn. zm.), zwana dalej „ustawą o
refundacji”.
Na podstawie przepisów art. 37 ustawy o refundacji Minister Zdrowia ogłasza raz na 3
miesiące, w drodze obwieszczenia, wykaz refundowanych leków, środków spożywczych
specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobów medycznych, będący listą leków, które
– na moment ogłoszenia wykazu – posiadają aktualne decyzje o objęciu refundacją.
Zgodnie z treścią obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 17 czerwca 2026 r. w sprawie
wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 lipca 2026 r. w ramach programu lekowego
B.22. LECZENIE PACJENTÓW Z CHOROBĄ POMPEGO (ICD-10: E74.0) finansowane są
dwa produkty lecznicze: Nexviadyme (avalglucosidasum alfa) oraz Myozyme
(Alglucosidasum alfa).
Kwalifikacja do programu B.22. LECZENIE PACJENTÓW Z CHOROBĄ POMPEGO (ICD-10:
E74.0) odbywa się zgodnie z kryteriami wskazanymi w programie lekowym:
Do leczenia alglukozydazą alfa lub awalglukozydazą alfa kwalifikowani są pacjenci, którzy
spełniają poniższe kryteria:
-- 1 of 5 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
1) diagnoza choroby Pompego na podstawie udokumentowanego braku lub głębokiego
niedoboru aktywności alfa-glukozydazy w leukocytach krwi obwodowej lub
fibroblastach skóry, potwierdzona badaniem molekularnym;
2) klasyczna postać (wczesna, typ niemowlęcy) lub nieklasyczna postać (późna, late-onset)
choroby Pompego,
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, którzy byli leczeni w
ramach innego sposobu finansowania terapii, z wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod
warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu
lekowego.
Leczenie w programie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób
Ultrarzadkich lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z
programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia opisanymi w programie:
1) stwierdzenie braku skuteczności leczenia – weryfikację skuteczności leczenia dokonuje
co 6 miesięcy Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich, na podstawie
nadesłanej karty monitorowania terapii;
2) znaczna progresja choroby pojawiająca się pomimo leczenia, szczególnie wymagająca
użycia respiratora zastępującego oddech pacjenta przez 24h/dobę przy braku
stabilizacji lub poprawy w okresie 3 miesięcy;
3) wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo
zastosowania adekwatnego postępowania;
4) obecność poważnych wrodzonych anomalii lub chorób współistniejących, które w
ocenie lekarza kwalifikującego do leczenia lub Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób
Ultrarzadkich, mogą uniemożliwić poprawę stanu zdrowia świadczeniobiorcy;
5) okres ciąży lub karmienia piersią;
6) wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające
kontynuację leczenia;
7) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza
dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i
bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów.
Należy stanowczo podkreślić, iż kryteria wyłączenia z programu lekowego B.22 nie mają
charakteru bezwzględnego ani jednoznacznie rozstrzygającego, lecz mają charakter oceny i
-- 2 of 5 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
wymagają każdorazowo odniesienia do całokształtu sytuacji klinicznej pacjenta. Co istotne
osiągnięcie 18 r.ż. w żaden sposób nie dyskwalifikuje pacjenta z dalszej terapii.
Decyzja o rozpoczęciu procedury kwalifikacji pacjenta do programu lekowego należy do
lekarza prowadzącego. Lekarz, kierując się aktualną wiedzą medyczną oraz wykorzystując
dostępne metody diagnostyczne i terapeutyczne, podejmuje decyzję co do właściwego
postępowania w określonym stanie klinicznym pacjenta.
W przypadku programu lekowego B.22 ostatecznej kwalifikacji świadczeniobiorcy do terapii
dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich, w którego skład wchodzą krajowi
eksperci posiadający doświadczenie w diagnostyce i leczeniu chorób rzadkich, w tym
konsultanci krajowi w dziedzinie pediatrii metabolicznej oraz endokrynologii i diabetologii
dziecięcej. Każdy przypadek oceniany na posiedzeniu jest przedmiotem analizy obejmującej
całokształt sytuacji klinicznej pacjenta, przebieg choroby, dotychczasowe efekty leczenia
oraz aktualne rokowanie. Decyzję o przerwaniu leczenia może podjąć zarówno lekarz
prowadzący, jak i Zespół Koordynacyjny, zgodnie z warunkami określonymi w opisie
programu lekowego, przy czym należy podkreślić, iż kryteria wyłączenia z programu
lekowego, wskazujące na skuteczność terapii, nie mają charakteru bezwzględnego, lecz
podlegają indywidualnej ocenie klinicznej. Zespół Koordynacyjny, realizując zadania
ustawowe wynikające z art. 16b ustawy o
refundacji jest obowiązany w szczególności do
monitorowania i oceny skuteczności terapii stosowanej u pacjentów objętych programem, w
tym powinien rozstrzygać o wyłączeniu świadczeniobiorców z programu.
Minister Zdrowia wskazuje, że sprawa dotycząca wyłączenia Pacjentki z programu lekowego
jest mu znana i była już przedmiotem wielokrotnych analiz oraz korespondencji. Rodzina
Pacjentki kilkukrotnie otrzymała wyczerpujące informacje i wyjaśnienia zarówno ze strony
Ministerstwa Zdrowia, jak również Narodowego Funduszu Zdrowia oraz Zespołu
Koordynującego.
Minister Zdrowia powierzył zespołom koordynacyjnym ustawowe zadanie kwalifikowania
pacjentów do leczenia oraz oceny zasadności jego kontynuacji, przyjmując, że
w przypadkach szczególnie złożonych i granicznych rozstrzygnięcie w drodze głosowania,
oparte na specjalistycznej wiedzy i doświadczeniu klinicznym grupy ekspertów, zapewnia
najbardziej miarodajny i bezpieczny sposób podejmowania decyzji terapeutycznych. Wobec
tego, przy braku nowych okoliczności medycznych lub uchybień proceduralnych, nie ma
podstaw do podważania merytorycznych rozstrzygnięć podejmowanych przez Zespół w
granicach powierzonych mu kompetencji, a więc przepisy nie przewidują dodatkowych
środków weryfikacji decyzji medycznych podejmowanych przez Zespół.
-- 3 of 5 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
Odnosząc się do kwestii kontynuacji leczenia pacjentów osiągających pełnoletność w
programach lekowych, należy wskazać, że w przypadku chorób rzadkich, wymagających
wysokospecjalistycznej opieki oraz szczególnego doświadczenia w prowadzeniu danej
jednostki chorobowej, w praktyce klinicznej stosowanym rozwiązaniem jest kontynuacja
leczenia w dotychczasowym ośrodku pediatrycznym. Dotyczy to w szczególności sytuacji, w
których leczenie prowadzone jest przez wyspecjalizowany zespół posiadający wieloletnią
znajomość przebiegu choroby oraz indywidualnej sytuacji klinicznej pacjenta. Jeżeli pacjent
po ukończeniu 18 r.ż. spełnia kryteria kontynuacji określone w programie lekowym,
konieczne jest odpowiednio wcześniejsze złożenie przez ośrodek wniosku w Bazie Rozliczeń
Indywidualnych, aby zapewnić ciągłość leczenia i możliwość jego rozliczenia. Właściwą
podstawą prawną jest zarządzenie nr 95/2018/DSOZ Prezesa NFZ z 20 września 2018 r. w
sprawie
wniosków o indywidualne rozliczenie świadczeń i Bazy Rozliczeń Indywidualnych.
Zgodnie z § 2 ust. 1 pkt 3 lit. b zarządzenia możliwe jest indywidualne sprawozdanie lub
rozliczenie świadczenia udzielonego niezgodnie z wiekiem świadczeniobiorcy, czyli m.in.
pacjentowi pełnoletniemu w zakresie przeznaczonym dla dzieci. Procedura w tym zakresie
kształtuje się następująco:
1. Wniosek składa świadczeniodawca realizujący program, a nie pacjent ani
stowarzyszenie;
2. Wniosek jest kierowany do dyrektora OW NFZ, z którym ośrodek ma zawartą umowę;
3. Wniosek sporządza się według wzoru określonego w załączniku nr 3 do zarządzenia;
4. Jest on generowany elektronicznie w Bazie Rozliczeń Indywidualnych (BRI);
5. Powinien zawierać uzasadnienie medyczne kontynuowania leczenia pacjenta
pełnoletniego w ośrodku pediatrycznym oraz dane dotyczące świadczenia i umowy;
6. Dyrektor OW NFZ wydaje decyzję w terminie 15 dni roboczych od otrzymania
kompletnego wniosku;
7. Zgoda umożliwia prawidłowe sprawozdanie i rozliczenie świadczeń udzielanych
dorosłemu pacjentowi przez ośrodek pediatryczny. W przypadku odmowy
świadczeniodawca może wystąpić o ponowne rozpatrzenie sprawy w terminie 7 dni
roboczych.
W opiece nad pacjentami z chorobami rzadkimi wyzwaniem stał się proces przekazywania
pacjenta do leczenia w ośrodku dla dorosłych po ukończeniu 18 r.ż. Temat ten podejmowany
był na różnego typu posiedzeniach dotyczących chorób rzadkich, gdzie m.in. przedstawiano
modele współpracy pomiędzy lekarzami obejmującymi opieką dzieci i dorosłych. Kwestia
przygotowania pacjenta do przejścia pod opiekę lekarzy dla dorosłych oraz przygotowanie
-- 4 of 5 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
5
personelu, jest także przedmiotem zainteresowania ekspertów z
Rady do spraw Chorób
Rzadkich. Do uzgodnienia pozostają zarówno kwestie organizacyjne jak i finansowe.
Ministerstwo Zdrowia zwróciło się do Narodowego Funduszu Zdrowia o stanowisko w
zakresie możliwości wprowadzenia stosownych mechanizmów rozliczeniowych.
Współpracę w tym zakresie będą wspierać wdrażane narzędzia e-zdrowia m.in.
System dla
Chorób Rzadkich, z którego będzie generować się
Karta Pacjenta z Chorobą oraz
e-
Konsylium.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 5 of 5 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.75.2026.DG
Warszawa, 24 września 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 19573 z 8.09.2026 r., Posłanki Ewy Leniart, w sprawie
zapewnienia finansowania leczenia chorym na zespół Pompego po 18. roku życia, Minister
Zdrowia przekazuje poniższe informacje.
Na wstępie wskazuję, iż kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011
r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz. U. z 2026 r. poz. 253, z późn. zm.), zwana dalej „ustawą o
refundacji”.
Na podstawie przepisów art. 37 ustawy o refundacji Minister Zdrowia ogłasza raz na 3
miesiące, w drodze obwieszczenia, wykaz refundowanych leków, środków spożywczych
specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobów medycznych, będący listą leków, które
– na moment ogłoszenia wykazu – posiadają aktualne decyzje o objęciu refundacją.
Zgodnie z treścią obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 17 czerwca 2026 r. w sprawie
wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 lipca 2026 r. w ramach programu lekowego
B.22. LECZENIE PACJENTÓW Z CHOROBĄ POMPEGO (ICD-10: E74.0) finansowane są
dwa produkty lecznicze: Nexviadyme (avalglucosidasum alfa) oraz Myozyme
(Alglucosidasum alfa).
Kwalifikacja do programu B.22. LECZENIE PACJENTÓW Z CHOROBĄ POMPEGO (ICD-10:
E74.0) odbywa się zgodnie z kryteriami wskazanymi w programie lekowym:
Do leczenia alglukozydazą alfa lub awalglukozydazą alfa kwalifikowani są pacjenci, którzy
spełniają poniższe kryteria:
-- 1 of 5 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
1) diagnoza choroby Pompego na podstawie udokumentowanego braku lub głębokiego
niedoboru aktywności alfa-glukozydazy w leukocytach krwi obwodowej lub
fibroblastach skóry, potwierdzona badaniem molekularnym;
2) klasyczna postać (wczesna, typ niemowlęcy) lub nieklasyczna postać (późna, late-onset)
choroby Pompego,
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, którzy byli leczeni w
ramach innego sposobu finansowania terapii, z wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod
warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu
lekowego.
Leczenie w programie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób
Ultrarzadkich lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z
programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia opisanymi w programie:
1) stwierdzenie braku skuteczności leczenia – weryfikację skuteczności leczenia dokonuje
co 6 miesięcy Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich, na podstawie
nadesłanej karty monitorowania terapii;
2) znaczna progresja choroby pojawiająca się pomimo leczenia, szczególnie wymagająca
użycia respiratora zastępującego oddech pacjenta przez 24h/dobę przy braku
stabilizacji lub poprawy w okresie 3 miesięcy;
3) wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo
zastosowania adekwatnego postępowania;
4) obecność poważnych wrodzonych anomalii lub chorób współistniejących, które w
ocenie lekarza kwalifikującego do leczenia lub Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób
Ultrarzadkich, mogą uniemożliwić poprawę stanu zdrowia świadczeniobiorcy;
5) okres ciąży lub karmienia piersią;
6) wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające
kontynuację leczenia;
7) brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza
dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i
bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów.
Należy stanowczo podkreślić, iż kryteria wyłączenia z programu lekowego B.22 nie mają
charakteru bezwzględnego ani jednoznacznie rozstrzygającego, lecz mają charakter oceny i
-- 2 of 5 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
wymagają każdorazowo odniesienia do całokształtu sytuacji klinicznej pacjenta. Co istotne
osiągnięcie 18 r.ż. w żaden sposób nie dyskwalifikuje pacjenta z dalszej terapii.
Decyzja o rozpoczęciu procedury kwalifikacji pacjenta do programu lekowego należy do
lekarza prowadzącego. Lekarz, kierując się aktualną wiedzą medyczną oraz wykorzystując
dostępne metody diagnostyczne i terapeutyczne, podejmuje decyzję co do właściwego
postępowania w określonym stanie klinicznym pacjenta.
W przypadku programu lekowego B.22 ostatecznej kwalifikacji świadczeniobiorcy do terapii
dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich, w którego skład wchodzą krajowi
eksperci posiadający doświadczenie w diagnostyce i leczeniu chorób rzadkich, w tym
konsultanci krajowi w dziedzinie pediatrii metabolicznej oraz endokrynologii i diabetologii
dziecięcej. Każdy przypadek oceniany na posiedzeniu jest przedmiotem analizy obejmującej
całokształt sytuacji klinicznej pacjenta, przebieg choroby, dotychczasowe efekty leczenia
oraz aktualne rokowanie. Decyzję o przerwaniu leczenia może podjąć zarówno lekarz
prowadzący, jak i Zespół Koordynacyjny, zgodnie z warunkami określonymi w opisie
programu lekowego, przy czym należy podkreślić, iż kryteria wyłączenia z programu
lekowego, wskazujące na skuteczność terapii, nie mają charakteru bezwzględnego, lecz
podlegają indywidualnej ocenie klinicznej. Zespół Koordynacyjny, realizując zadania
ustawowe wynikające z art. 16b ustawy o
refundacji jest obowiązany w szczególności do
monitorowania i oceny skuteczności terapii stosowanej u pacjentów objętych programem, w
tym powinien rozstrzygać o wyłączeniu świadczeniobiorców z programu.
Minister Zdrowia wskazuje, że sprawa dotycząca wyłączenia Pacjentki z programu lekowego
jest mu znana i była już przedmiotem wielokrotnych analiz oraz korespondencji. Rodzina
Pacjentki kilkukrotnie otrzymała wyczerpujące informacje i wyjaśnienia zarówno ze strony
Ministerstwa Zdrowia, jak również Narodowego Funduszu Zdrowia oraz Zespołu
Koordynującego.
Minister Zdrowia powierzył zespołom koordynacyjnym ustawowe zadanie kwalifikowania
pacjentów do leczenia oraz oceny zasadności jego kontynuacji, przyjmując, że
w przypadkach szczególnie złożonych i granicznych rozstrzygnięcie w drodze głosowania,
oparte na specjalistycznej wiedzy i doświadczeniu klinicznym grupy ekspertów, zapewnia
najbardziej miarodajny i bezpieczny sposób podejmowania decyzji terapeutycznych. Wobec
tego, przy braku nowych okoliczności medycznych lub uchybień proceduralnych, nie ma
podstaw do podważania merytorycznych rozstrzygnięć podejmowanych przez Zespół w
granicach powierzonych mu kompetencji, a więc przepisy nie przewidują dodatkowych
środków weryfikacji decyzji medycznych podejmowanych przez Zespół.
-- 3 of 5 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
Odnosząc się do kwestii kontynuacji leczenia pacjentów osiągających pełnoletność w
programach lekowych, należy wskazać, że w przypadku chorób rzadkich, wymagających
wysokospecjalistycznej opieki oraz szczególnego doświadczenia w prowadzeniu danej
jednostki chorobowej, w praktyce klinicznej stosowanym rozwiązaniem jest kontynuacja
leczenia w dotychczasowym ośrodku pediatrycznym. Dotyczy to w szczególności sytuacji, w
których leczenie prowadzone jest przez wyspecjalizowany zespół posiadający wieloletnią
znajomość przebiegu choroby oraz indywidualnej sytuacji klinicznej pacjenta. Jeżeli pacjent
po ukończeniu 18 r.ż. spełnia kryteria kontynuacji określone w programie lekowym,
konieczne jest odpowiednio wcześniejsze złożenie przez ośrodek wniosku w Bazie Rozliczeń
Indywidualnych, aby zapewnić ciągłość leczenia i możliwość jego rozliczenia. Właściwą
podstawą prawną jest zarządzenie nr 95/2018/DSOZ Prezesa NFZ z 20 września 2018 r. w
sprawie
wniosków o indywidualne rozliczenie świadczeń i Bazy Rozliczeń Indywidualnych.
Zgodnie z § 2 ust. 1 pkt 3 lit. b zarządzenia możliwe jest indywidualne sprawozdanie lub
rozliczenie świadczenia udzielonego niezgodnie z wiekiem świadczeniobiorcy, czyli m.in.
pacjentowi pełnoletniemu w zakresie przeznaczonym dla dzieci. Procedura w tym zakresie
kształtuje się następująco:
1. Wniosek składa świadczeniodawca realizujący program, a nie pacjent ani
stowarzyszenie;
2. Wniosek jest kierowany do dyrektora OW NFZ, z którym ośrodek ma zawartą umowę;
3. Wniosek sporządza się według wzoru określonego w załączniku nr 3 do zarządzenia;
4. Jest on generowany elektronicznie w Bazie Rozliczeń Indywidualnych (BRI);
5. Powinien zawierać uzasadnienie medyczne kontynuowania leczenia pacjenta
pełnoletniego w ośrodku pediatrycznym oraz dane dotyczące świadczenia i umowy;
6. Dyrektor OW NFZ wydaje decyzję w terminie 15 dni roboczych od otrzymania
kompletnego wniosku;
7. Zgoda umożliwia prawidłowe sprawozdanie i rozliczenie świadczeń udzielanych
dorosłemu pacjentowi przez ośrodek pediatryczny. W przypadku odmowy
świadczeniodawca może wystąpić o ponowne rozpatrzenie sprawy w terminie 7 dni
roboczych.
W opiece nad pacjentami z chorobami rzadkimi wyzwaniem stał się proces przekazywania
pacjenta do leczenia w ośrodku dla dorosłych po ukończeniu 18 r.ż. Temat ten podejmowany
był na różnego typu posiedzeniach dotyczących chorób rzadkich, gdzie m.in. przedstawiano
modele współpracy pomiędzy lekarzami obejmującymi opieką dzieci i dorosłych. Kwestia
przygotowania pacjenta do przejścia pod opiekę lekarzy dla dorosłych oraz przygotowanie
-- 4 of 5 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
5
personelu, jest także przedmiotem zainteresowania ekspertów z
Rady do spraw Chorób
Rzadkich. Do uzgodnienia pozostają zarówno kwestie organizacyjne jak i finansowe.
Ministerstwo Zdrowia zwróciło się do Narodowego Funduszu Zdrowia o stanowisko w
zakresie możliwości wprowadzenia stosownych mechanizmów rozliczeniowych.
Współpracę w tym zakresie będą wspierać wdrażane narzędzia e-zdrowia m.in.
System dla
Chorób Rzadkich, z którego będzie generować się
Karta Pacjenta z Chorobą oraz
e-
Konsylium.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 5 of 5 --