Interpelacja nr 1947
Interpelacja w sprawie kolejnego (do końca roku 2024) opóźnienia i zaniechania realizacji bardzo ważnego programu Plan dla Chorób Rzadkich wraz z niezrozumiałym wykreśleniem dostępu do badanych leków w chorobach rzadkich w ramach zastosowania podyktowanego współczuciem (ZPW), w kontekście smutnego faktu ponadrocznego zawieszenia wejścia w życie innego ważnego programu - Krajowa Sieć Onkologiczna (KSO)
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (88%)
Infrastruktura i Transport (75%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie kolejnego (do końca roku 2024) opóźnienia i zaniechania realizacji bardzo ważnego programu Plan dla Chorób Rzadkich wraz z niezrozumiałym wykreśleniem dostępu do badanych leków w chorobach rzadkich w ramach zastosowania podyktowanego współczuciem (ZPW), w kontekście smutnego faktu ponadrocznego zawieszenia wejścia w życie innego ważnego programu - Krajowa Sieć Onkologiczna (KSO)
Interpelacja nr 1947
do ministra zdrowia
w sprawie kolejnego (do końca roku 2024) opóźnienia i zaniechania realizacji bardzo ważnego programu Plan dla Chorób Rzadkich wraz z niezrozumiałym wykreśleniem dostępu do badanych leków w chorobach rzadkich w ramach zastosowania podyktowanego współczuciem (ZPW), w kontekście smutnego faktu ponadrocznego zawieszenia wejścia w życie innego ważnego programu - Krajowa Sieć Onkologiczna (KSO)
Zgłaszający: Czesław Hoc, Marek Gróbarczyk
Data wpływu: 07-03-2024
Szanowna Pani Minister!
Kolejne opóźnienie! Po wydłużeniu wejścia w życie Krajowej Sieci Onkologicznej o ponad rok Rada Ministrów dość beztrosko opóźnia prawie o rok realizację następnego bardzo ważnego programu - Planu dla Chorób Rzadkich - modelu opieki nad pacjentami z rzadko występującymi chorobami, dającego perspektywę poprawy dostępu do procesu diagnostycznego i terapeutycznego. Z końcem 2023 r. plan stał się nieaktualny, a nowego jeszcze nie ma! To kompromitacja i pełna dezynwoltura rządu oraz Ministerstwa Zdrowia. To wielka krzywda dla pacjentów i ich rodzin, głównie dla chorujących dzieci w aspekcie bardzo zagrożonego poczucia bezpieczeństwa zdrowotnego, a nade wszystko utrata nadziei na poprawę jakości i dostępności szybkiej i nowoczesnej diagnostyki oraz innowacyjnej terapii.
A przecież Plan dla Chorób Rzadkich dotyczy ok. 7 tys. schorzeń. W Polsce cierpi od 2,5 do 3 mln osób. Za chorobę rzadką uznaje się takie schorzenie, które dotyka nie więcej niż 5 na 10 000 osób w danej populacji. Z reguły są uwarunkowane genetycznie, o przewlekłym i często ciężkim przebiegu, ujawniają się najczęściej w wieku dziecięcym. Plan dla Chorób Rzadkich przyjęty 3 lata temu to przełomowe wydarzenie, to życie lub przedłużenie życia głównie małym pacjentom, a nade wszystko nadzieja dla tych dzieci i ich rodziców oraz wielu, wielu tysięcy innych pacjentów.
W dotychczasowej realizacji Planu dla Chorób Rzadkich zostały zabezpieczone środki finansowe, z 37 zadań większość została zrealizowana. Utworzono 46 OECR-ów, czyli ośrodków eksperckich chorób rzadkich, które są powiązane z europejskimi sieciami referencyjnymi chorób rzadkich z możliwością konsultacji pacjentów z chorobami rzadkimi - w myśl zasady „podróżuje wiedza i nauka, nie pacjent”. Rozwija się też medycyna genomowa.
Rząd Prawa i Sprawiedliwości już zrealizował wiele konkretnych i zbawiennych dla tych pacjentów przedsięwzięć przy udziale Funduszu Medycznego:
1) Polska jest w grupie liderów w Europie, obok Norwegii, Niemiec i Belgii, w terapii genowej SMA (rdzeniowego zaniku mięśni); to nie tylko refundacja najdroższego leku w świecie Zolgensma (onasemnogenu abeparvovec), ale także innowacyjne leki: nusinersen i risdiplam oraz przełomowe rozwiązanie, czyli badanie przesiewowe w kierunku SMA każdego noworodka w Polsce;
2) rewolucyjny przełom w leczeniu mukowiscydozy, czyli refundacja leków przyczynowych, tj. regulatorów białka CFTR;
3) inne innowacyjne leki w pierwotnej hiperoksalurii typu 1, postępującej rodzinnej cholestazie wewnątrzwątrobowej (Bylvay - odevixibat), neurofibromatozie typu 1 (Koselugo - wosorytyd), hipofosfatemii sprzężonej z chromosomem X (Crysvita - burosumab), niektórych nowotworów mieloprofilacyjnych, np. czerwienicy prawdziwej opornej na leczenie hydroksymocznikiem (Jakavi - ruksolitynib), przewlekłej białaczce szpikowej od III linii leczenia (Scemblix - asciminib) i wielu innych.
Pytania:
1. Dlaczego kolejne opóźnienie w realizacji narodowego programu, tym razem - Planu dla Chorób Rzadkich (poprzednio, odłożono o ponad rok realizację Narodowej Strategii Onkologicznej). Skąd ta beztroska, opieszałość i brak profesjonalizmu oraz empatii w działaniach rządu i Ministerstwa Zdrowia (tym bardziej w dniu 29 lutego - Światowym Dniu Chorób Rzadkich).
2. Dlaczego Pani Minister w ramach „wczesnego dostępu” do leków zasadniczo przeredagowała (w założeniu - wykreśliła) procedurę stosowania leków w ramach ZPW, czyli zastosowania podyktowanego współczuciem (compassionate use) - leków badanych w chorobach rzadkich, jeszcze przed rejestracją lub w trakcie takiego wnioskowania, ubiegających się o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej? To poważne utrudnienie, a niejednokrotnie pozbawienie pacjentów cierpiącym na choroby rzadkie dostępu do opieki zdrowotnej wysokiej jakości i innowacyjnej terapii (m.in. tzw. leków sierocych) ratujących ich życie!
Interpelacja nr 1947
do ministra zdrowia
w sprawie kolejnego (do końca roku 2024) opóźnienia i zaniechania realizacji bardzo ważnego programu Plan dla Chorób Rzadkich wraz z niezrozumiałym wykreśleniem dostępu do badanych leków w chorobach rzadkich w ramach zastosowania podyktowanego współczuciem (ZPW), w kontekście smutnego faktu ponadrocznego zawieszenia wejścia w życie innego ważnego programu - Krajowa Sieć Onkologiczna (KSO)
Zgłaszający: Czesław Hoc, Marek Gróbarczyk
Data wpływu: 07-03-2024
Szanowna Pani Minister!
Kolejne opóźnienie! Po wydłużeniu wejścia w życie Krajowej Sieci Onkologicznej o ponad rok Rada Ministrów dość beztrosko opóźnia prawie o rok realizację następnego bardzo ważnego programu - Planu dla Chorób Rzadkich - modelu opieki nad pacjentami z rzadko występującymi chorobami, dającego perspektywę poprawy dostępu do procesu diagnostycznego i terapeutycznego. Z końcem 2023 r. plan stał się nieaktualny, a nowego jeszcze nie ma! To kompromitacja i pełna dezynwoltura rządu oraz Ministerstwa Zdrowia. To wielka krzywda dla pacjentów i ich rodzin, głównie dla chorujących dzieci w aspekcie bardzo zagrożonego poczucia bezpieczeństwa zdrowotnego, a nade wszystko utrata nadziei na poprawę jakości i dostępności szybkiej i nowoczesnej diagnostyki oraz innowacyjnej terapii.
A przecież Plan dla Chorób Rzadkich dotyczy ok. 7 tys. schorzeń. W Polsce cierpi od 2,5 do 3 mln osób. Za chorobę rzadką uznaje się takie schorzenie, które dotyka nie więcej niż 5 na 10 000 osób w danej populacji. Z reguły są uwarunkowane genetycznie, o przewlekłym i często ciężkim przebiegu, ujawniają się najczęściej w wieku dziecięcym. Plan dla Chorób Rzadkich przyjęty 3 lata temu to przełomowe wydarzenie, to życie lub przedłużenie życia głównie małym pacjentom, a nade wszystko nadzieja dla tych dzieci i ich rodziców oraz wielu, wielu tysięcy innych pacjentów.
W dotychczasowej realizacji Planu dla Chorób Rzadkich zostały zabezpieczone środki finansowe, z 37 zadań większość została zrealizowana. Utworzono 46 OECR-ów, czyli ośrodków eksperckich chorób rzadkich, które są powiązane z europejskimi sieciami referencyjnymi chorób rzadkich z możliwością konsultacji pacjentów z chorobami rzadkimi - w myśl zasady „podróżuje wiedza i nauka, nie pacjent”. Rozwija się też medycyna genomowa.
Rząd Prawa i Sprawiedliwości już zrealizował wiele konkretnych i zbawiennych dla tych pacjentów przedsięwzięć przy udziale Funduszu Medycznego:
1) Polska jest w grupie liderów w Europie, obok Norwegii, Niemiec i Belgii, w terapii genowej SMA (rdzeniowego zaniku mięśni); to nie tylko refundacja najdroższego leku w świecie Zolgensma (onasemnogenu abeparvovec), ale także innowacyjne leki: nusinersen i risdiplam oraz przełomowe rozwiązanie, czyli badanie przesiewowe w kierunku SMA każdego noworodka w Polsce;
2) rewolucyjny przełom w leczeniu mukowiscydozy, czyli refundacja leków przyczynowych, tj. regulatorów białka CFTR;
3) inne innowacyjne leki w pierwotnej hiperoksalurii typu 1, postępującej rodzinnej cholestazie wewnątrzwątrobowej (Bylvay - odevixibat), neurofibromatozie typu 1 (Koselugo - wosorytyd), hipofosfatemii sprzężonej z chromosomem X (Crysvita - burosumab), niektórych nowotworów mieloprofilacyjnych, np. czerwienicy prawdziwej opornej na leczenie hydroksymocznikiem (Jakavi - ruksolitynib), przewlekłej białaczce szpikowej od III linii leczenia (Scemblix - asciminib) i wielu innych.
Pytania:
1. Dlaczego kolejne opóźnienie w realizacji narodowego programu, tym razem - Planu dla Chorób Rzadkich (poprzednio, odłożono o ponad rok realizację Narodowej Strategii Onkologicznej). Skąd ta beztroska, opieszałość i brak profesjonalizmu oraz empatii w działaniach rządu i Ministerstwa Zdrowia (tym bardziej w dniu 29 lutego - Światowym Dniu Chorób Rzadkich).
2. Dlaczego Pani Minister w ramach „wczesnego dostępu” do leków zasadniczo przeredagowała (w założeniu - wykreśliła) procedurę stosowania leków w ramach ZPW, czyli zastosowania podyktowanego współczuciem (compassionate use) - leków badanych w chorobach rzadkich, jeszcze przed rejestracją lub w trakcie takiego wnioskowania, ubiegających się o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej? To poważne utrudnienie, a niejednokrotnie pozbawienie pacjentów cierpiącym na choroby rzadkie dostępu do opieki zdrowotnej wysokiej jakości i innowacyjnej terapii (m.in. tzw. leków sierocych) ratujących ich życie!
Odpowiedź urzędowa
Sekretarz stanu Wojciech Konieczny
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
15%
Konkretność
85%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
2
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
5 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (2)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
4500 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
DLG.050.12.2024.DG
Warszawa, 23 kwietnia 2024
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu RP
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 1947 Pana Posła Czesława Hoca i Marka Grabarczyka,
uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji będących odpowiedzią na zadane przez
Panów Posłów pytania.
1. Dlaczego kolejne opóźnienie w realizacji Narodowego Programu, tym razem -
„Planu Chorób Rzadkich” (poprzednio, odłożono o ponad rok realizację Narodowej
Strategii Onkologicznej). Skąd ta beztroska, opieszałość i brak profesjonalizmu
oraz empatii w działaniach Rządu i Ministerstwa Zdrowia? (tym bardziej w dniu „29
lutego – Światowego Dnia Chorób Rzadkich”).
Dokument Plan dla Chorób Rzadkich, będący załącznikiem do Uchwały Rady Ministrów,
ma charakter operacyjny – opisuje działania konieczne do wdrożenia w celu poprawy
sytuacji pacjentów z podejrzeniem lub rozpoznaniem choroby rzadkiej.
Zrealizowanie wszystkich zapisanych w Planie zadań wymaga wielokierunkowych działań.
Równolegle wdrażane są nowatorskie rozwiązania obejmujące zarówno część medyczną
(m.in. nowoczesna diagnostyka) jak część niemedyczną – Platforma Informacyjna „Choroby
Rzadkie”, Karta pacjenta z chorobą rzadką. Z uwagi na rozległy obszar tematyczny i dużą
liczbę działań, pełna realizacja Planu przekroczyła pierwotnie przewidziany termin.
Opóźnienia wynikały ze specyfiki obszaru jaki dotyka dokument - niska częstość
występowania oraz szczególny charakter chorób rzadkich powoduje, że realizacja oraz
wprowadzenie rozwiązań określonych w Planie wymaga wnikliwych analiz oraz współpracy
z ekspertami o możliwie szerokim zakresie wiedzy, uwzględniając złożoną diagnostykę,
wielodyscyplinarną i wysoko specjalistyczną opiekę medyczną oraz okołomedyczną.
W związku z niepełną realizacją Planu dla Chorób Rzadkich w latach 2021 – 2023,
zdecydowano o wydaniu II edycji dokumentu. Zapisy z Planu dla Chorób Rzadkich poddano
aktualizacji zgodnie z bieżącym etapem realizacji. Z uwagi na duże znaczenie dokumentu,
który ma charakter strategiczno-operacyjny, projekt poddano szczegółowej konsultacji z
ekspertami. Zgłoszone uwagi zostały skrupulatnie przeanalizowane i w odpowiednim
zakresie włączone do planu. Z uwagi na powyższe, ze względu na charakter dokumentu i
nowatorskie rozwiązania w nim zapisane prace nad nowelizacją Planu dla Chorób Rzadkich
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
przedłużyły się, aczkolwiek zadania, np. te związane z obszarem Ośrodków Eksperckich
Chorób Rzadkich, są w dalszym ciągu nieprzerwanie realizowane. Dodatkowym czynnikiem
powodującym wygaśnięcie I edycji Planu był brak podjęcia w IV kwartale 2023 roku przez
ówczesną Radę Ministrów uchwały przedłużającej funkcjonowanie Planu, natomiast
pozostały czas po zmianie składu Rady Ministrów nie pozwalał na przyjęcie tego
rozwiązania.
II edycja Planu dla Chorób Rzadkich zostanie uchwalona Uchwałą Rady Ministrów.
2. Dlaczego Pani Minister w ramach „wczesnego dostępu” do leków zasadniczo
przeredagowała (w założeniu – wykreśliła) procedurę stosowania leków w ramach
ZPW, czyli Zastosowania Podyktowanego Współczuciem (Compassionate use) –
leków badanych w chorobach rzadkich, jeszcze przed rejestracją lub w trakcie
takiego wnioskowania, ubiegających się o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w
procedurze centralnej? To poważne utrudnienie, a niejednokrotnie pozbawienie
pacjentom cierpiącym na choroby rzadkie dostępu do opieki zdrowotnej wysokiej
jakości i innowacyjnej terapii (m.in. tzw. Leków sierocych) ratujących ich życie!
„Opracowanie zasad prowadzenia programów ZPW” pozostaje jednym z zadań w obszarze
Dostęp do leków, wyrobów medycznych i środków specjalnego przeznaczenia
żywieniowego stosowanych w chorobach rzadkich znajdujący się w projekcie Planu
dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025.
Główne założenie Zastosowania Podyktowanego Współczuciem (ZPW) tj. stosowanie
leków przed ich formalnym dopuszczeniem przez Europejską Agencję Leków (EMA)
pozostało niezmienne. Jedyną istotną zmianą poczynioną w toku prac jest zmiana podmiotu
odpowiedzialnego za wykonanie zadania z Ministra Zdrowia na Prezesa Urzędu Rejestracji
Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Wojciech Konieczny
Sekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 2 of 2 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
DLG.050.12.2024.DG
Warszawa, 23 kwietnia 2024
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu RP
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 1947 Pana Posła Czesława Hoca i Marka Grabarczyka,
uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji będących odpowiedzią na zadane przez
Panów Posłów pytania.
1. Dlaczego kolejne opóźnienie w realizacji Narodowego Programu, tym razem -
„Planu Chorób Rzadkich” (poprzednio, odłożono o ponad rok realizację Narodowej
Strategii Onkologicznej). Skąd ta beztroska, opieszałość i brak profesjonalizmu
oraz empatii w działaniach Rządu i Ministerstwa Zdrowia? (tym bardziej w dniu „29
lutego – Światowego Dnia Chorób Rzadkich”).
Dokument Plan dla Chorób Rzadkich, będący załącznikiem do Uchwały Rady Ministrów,
ma charakter operacyjny – opisuje działania konieczne do wdrożenia w celu poprawy
sytuacji pacjentów z podejrzeniem lub rozpoznaniem choroby rzadkiej.
Zrealizowanie wszystkich zapisanych w Planie zadań wymaga wielokierunkowych działań.
Równolegle wdrażane są nowatorskie rozwiązania obejmujące zarówno część medyczną
(m.in. nowoczesna diagnostyka) jak część niemedyczną – Platforma Informacyjna „Choroby
Rzadkie”, Karta pacjenta z chorobą rzadką. Z uwagi na rozległy obszar tematyczny i dużą
liczbę działań, pełna realizacja Planu przekroczyła pierwotnie przewidziany termin.
Opóźnienia wynikały ze specyfiki obszaru jaki dotyka dokument - niska częstość
występowania oraz szczególny charakter chorób rzadkich powoduje, że realizacja oraz
wprowadzenie rozwiązań określonych w Planie wymaga wnikliwych analiz oraz współpracy
z ekspertami o możliwie szerokim zakresie wiedzy, uwzględniając złożoną diagnostykę,
wielodyscyplinarną i wysoko specjalistyczną opiekę medyczną oraz okołomedyczną.
W związku z niepełną realizacją Planu dla Chorób Rzadkich w latach 2021 – 2023,
zdecydowano o wydaniu II edycji dokumentu. Zapisy z Planu dla Chorób Rzadkich poddano
aktualizacji zgodnie z bieżącym etapem realizacji. Z uwagi na duże znaczenie dokumentu,
który ma charakter strategiczno-operacyjny, projekt poddano szczegółowej konsultacji z
ekspertami. Zgłoszone uwagi zostały skrupulatnie przeanalizowane i w odpowiednim
zakresie włączone do planu. Z uwagi na powyższe, ze względu na charakter dokumentu i
nowatorskie rozwiązania w nim zapisane prace nad nowelizacją Planu dla Chorób Rzadkich
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
przedłużyły się, aczkolwiek zadania, np. te związane z obszarem Ośrodków Eksperckich
Chorób Rzadkich, są w dalszym ciągu nieprzerwanie realizowane. Dodatkowym czynnikiem
powodującym wygaśnięcie I edycji Planu był brak podjęcia w IV kwartale 2023 roku przez
ówczesną Radę Ministrów uchwały przedłużającej funkcjonowanie Planu, natomiast
pozostały czas po zmianie składu Rady Ministrów nie pozwalał na przyjęcie tego
rozwiązania.
II edycja Planu dla Chorób Rzadkich zostanie uchwalona Uchwałą Rady Ministrów.
2. Dlaczego Pani Minister w ramach „wczesnego dostępu” do leków zasadniczo
przeredagowała (w założeniu – wykreśliła) procedurę stosowania leków w ramach
ZPW, czyli Zastosowania Podyktowanego Współczuciem (Compassionate use) –
leków badanych w chorobach rzadkich, jeszcze przed rejestracją lub w trakcie
takiego wnioskowania, ubiegających się o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w
procedurze centralnej? To poważne utrudnienie, a niejednokrotnie pozbawienie
pacjentom cierpiącym na choroby rzadkie dostępu do opieki zdrowotnej wysokiej
jakości i innowacyjnej terapii (m.in. tzw. Leków sierocych) ratujących ich życie!
„Opracowanie zasad prowadzenia programów ZPW” pozostaje jednym z zadań w obszarze
Dostęp do leków, wyrobów medycznych i środków specjalnego przeznaczenia
żywieniowego stosowanych w chorobach rzadkich znajdujący się w projekcie Planu
dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025.
Główne założenie Zastosowania Podyktowanego Współczuciem (ZPW) tj. stosowanie
leków przed ich formalnym dopuszczeniem przez Europejską Agencję Leków (EMA)
pozostało niezmienne. Jedyną istotną zmianą poczynioną w toku prac jest zmiana podmiotu
odpowiedzialnego za wykonanie zadania z Ministra Zdrowia na Prezesa Urzędu Rejestracji
Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Wojciech Konieczny
Sekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 2 of 2 --