Interpelacja nr 19056
Interpelacja w sprawie zapewnienia ciągłości leczenia i dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (35%)
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie zapewnienia ciągłości leczenia i dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych
Interpelacja nr 19056
do ministra zdrowia
w sprawie zapewnienia ciągłości leczenia i dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych
Zgłaszający: Barbara Dolniak
Data wpływu: 04-08-2026
Szanowna Pani Minister,
hemofilia A jest przewlekłą, uwarunkowaną genetycznie skazą krwotoczną, prowadzącą do nawracających krwawień, uszkodzeń stawów, przewlekłego bólu, ograniczenia sprawności oraz istotnego pogorszenia jakości życia pacjentów. Współczesne leczenie koncentruje się na długoterminowej profilaktyce krwawień, której celem jest zapobieganie nieodwracalnym powikłaniom i umożliwienie chorym możliwie normalnego funkcjonowania.
Podstawą terapii pozostają koncentraty czynnika VIII, jednak rozwój nowoczesnych terapii nieczynnikowych, podawanych podskórnie, znacząco zwiększył możliwości indywidualizacji leczenia i poprawy jego skuteczności oraz komfortu pacjentów.
W ostatnich latach istotnie poprawił się dostęp do tych terapii dla dzieci z hemofilią A. Sytuacja dorosłych pacjentów pozostaje jednak ograniczona – leczenie jest dostępne jedynie w szczególnych przypadkach klinicznych. Największe trudności dotyczą chorych z umiarkowaną i ciężką hemofilią A bez inhibitora oraz osób, które po ukończeniu 18. roku życia tracą możliwość kontynuowania skutecznej terapii podskórnej wyłącznie z powodu osiągnięcia pełnoletności.
Biorąc pod uwagę powyższe zwracam się do Pani Minister z następującymi pytaniami:
Czy Ministerstwo Zdrowia planuje rozszerzenie programu lekowego dla dorosłych pacjentów z umiarkowaną i ciężką hemofilią A bez inhibitora o dostęp do nowoczesnych terapii nieczynnikowych podawanych podskórnie?
Czy prowadzone są prace nad zapewnieniem ciągłości leczenia pacjentów, którzy rozpoczęli terapię nieczynnikową w wieku dziecięcym i osiągają pełnoletność?
Czy ministerstwo prowadzi analizy ilu dorosłych pacjentów z umiarkowaną i ciężką hemofilią A bez inhibitora mogłoby potencjalnie odnieść korzyść z rozszerzenia programu lekowego o terapie nieczynnikowe?
Interpelacja nr 19056
do ministra zdrowia
w sprawie zapewnienia ciągłości leczenia i dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych
Zgłaszający: Barbara Dolniak
Data wpływu: 04-08-2026
Szanowna Pani Minister,
hemofilia A jest przewlekłą, uwarunkowaną genetycznie skazą krwotoczną, prowadzącą do nawracających krwawień, uszkodzeń stawów, przewlekłego bólu, ograniczenia sprawności oraz istotnego pogorszenia jakości życia pacjentów. Współczesne leczenie koncentruje się na długoterminowej profilaktyce krwawień, której celem jest zapobieganie nieodwracalnym powikłaniom i umożliwienie chorym możliwie normalnego funkcjonowania.
Podstawą terapii pozostają koncentraty czynnika VIII, jednak rozwój nowoczesnych terapii nieczynnikowych, podawanych podskórnie, znacząco zwiększył możliwości indywidualizacji leczenia i poprawy jego skuteczności oraz komfortu pacjentów.
W ostatnich latach istotnie poprawił się dostęp do tych terapii dla dzieci z hemofilią A. Sytuacja dorosłych pacjentów pozostaje jednak ograniczona – leczenie jest dostępne jedynie w szczególnych przypadkach klinicznych. Największe trudności dotyczą chorych z umiarkowaną i ciężką hemofilią A bez inhibitora oraz osób, które po ukończeniu 18. roku życia tracą możliwość kontynuowania skutecznej terapii podskórnej wyłącznie z powodu osiągnięcia pełnoletności.
Biorąc pod uwagę powyższe zwracam się do Pani Minister z następującymi pytaniami:
Czy Ministerstwo Zdrowia planuje rozszerzenie programu lekowego dla dorosłych pacjentów z umiarkowaną i ciężką hemofilią A bez inhibitora o dostęp do nowoczesnych terapii nieczynnikowych podawanych podskórnie?
Czy prowadzone są prace nad zapewnieniem ciągłości leczenia pacjentów, którzy rozpoczęli terapię nieczynnikową w wieku dziecięcym i osiągają pełnoletność?
Czy ministerstwo prowadzi analizy ilu dorosłych pacjentów z umiarkowaną i ciężką hemofilią A bez inhibitora mogłoby potencjalnie odnieść korzyść z rozszerzenia programu lekowego o terapie nieczynnikowe?
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Tomasz Maciejewski
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
15%
Konkretność
85%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
2
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
4.1 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (2)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
6837 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
DLS.050.1.2026.AMB
Warszawa, 08 września 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 19056 Poseł Barbary Dolniak, w sprawie zapewnienia
ciągłości leczenia i dostępu tym terapii podskórnych, uprzejmie proszę o przyjęcie
poniższych informacji.
Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne stanowi
kontynuację jego wcześniejszych edycji, w ramach których utworzono sieć 26
wyspecjalizowanych ośrodków leczenia zapewniających kompleksową opiekę nad
pacjentami, wprowadzono system kart postępowania oraz rozszerzono dostęp do
nowoczesnych terapii, w tym emicizumabu. Zapewniono również system dostaw
domowych leków, wdrożono procedury postępowania w stanach nagłych oraz rozwijany
jest system teleinformatyczny wspierający koordynację opieki. Celem Programu jest
poprawa jakości życia pacjentów, zapewnienie dostępu do skutecznych terapii oraz
wzmocnienie nadzoru nad leczeniem i kompetencji personelu medycznego.
Jednocześnie wyjaśniam, że wdrożenie nowej terapii do modułu 5
Narodowego Programu
Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 odbywa
się zgodnie z procedurą wdrażania nowej terapii, określoną w załączniku nr 101 do
przedmiotowego Programu, czyli na podstawie zgłoszenia populacji pacjentów do Rady
Programu. W konsekwencji tej procedury, na podstawie art. 31n pkt 5 ustawy o
świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych2, Minister
Zdrowia zwrócił się z wnioskiem do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji
(AOTMiT) o dokonanie weryfikacji analiz oraz wydanie opinii w sprawie zasadności
włączenia do programu dla terapii takich jak: Hemlibra (emicizumab) dla pacjentów z ciężką
lub umiarkowaną hemofilią A bez inhibitora oraz Alhemo (koncizumab) dla pacjentów z
hemofilią A lub B powikłaną inhibitorem oraz Veyvondi (wonikog alfa) dla pacjentów z
chorobą von Willebranda typu 2 i 3.
Prezes AOTMiT pozytywnie ocenił zasadność finansowania terapii emicizumabem
u dorosłych pacjentów z hemofilią A bez inhibitora, wskazując jednocześnie na konieczność
uwzględnienia wysokiego wpływu terapii na budżet płatnika publicznego. W przypadku
produktu Alhemo pozytywna opinia dotyczyła wyłącznie pacjentów z hemofilią B
powikłaną inhibitorem, natomiast dla hemofilii A z inhibitorem finansowanie uznano za
niezasadne. Pozytywnie oceniono również zasadność włączenia produktu Veyvondi do
leczenia pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3.
W wyniku przeprowadzonego procesu oceny oraz uwzględnienia rekomendacji Rady
Programu została podpisana i opublikowana aktualizacja „Narodowego Programu Leczenia
1 Narodowy Program Leczenia Chorych Na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028,
https://www.gov.pl/web/zdrowie/narodowy-pogram-leczenia-chorych-na-hemofilie-i-pokrewne-skazy-
krwotoczne-na-lata-2024-2028.
2 Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych
(Dz.U. z 2025 r. poz. 1461, z późn. zm.).
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028”3, która
wprowadza nowe rozwiązania w zakresie finansowania terapii. Aktualizacja obejmuje
finansowanie Alhemo (koncizumab) u pacjentów z hemofilią B powikłaną inhibitorem oraz
Veyvondi (wonikog alfa) u pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3, a także
rozszerza dostęp do profilaktyki emicizumabem dla dwóch grup pacjentów, zgodnie
z rekomendacją Rady Programu. Rozszerzenie obejmuje pacjentów, którzy rozpoczęli
leczenie emicizumabem w ramach programu lekowego B.15 „Zapobieganie krwawieniom
u dzieci z hemofilią A i B”, oraz pacjentów, którzy zakończyli udział w badaniach klinicznych
emicizumabu, w tym w badaniu HAVEN 3, a następnie kontynuowali leczenie w ramach
programu PTAP. Przyjęte rozwiązanie zapewnia tym pacjentom możliwość kontynuacji
profilaktyki po przejściu do dalszego etapu leczenia.
Równolegle prowadzone są prace nad rozszerzeniem Programu o koleje innowacyjne
terapie. Minister Zdrowia, zgodnie z procedurą w Programie, zlecił Prezesowi Agencji
Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji ocenę zasadności włączenia do Programu
produktów leczniczych:
1. Hympavzi (marstacimab),
2. Coagadex (ludzki czynnik krzepnięcia X),
3. Altuvoct (efanesoctocog alfa).
Należy przy tym podkreślić, że wydanie opinii przez AOTMiT stanowi jedynie jeden
z etapów procesu decyzyjnego i nie przesądza o włączeniu danej terapii do Programu.
Ostateczne decyzje będą podejmowane przez Ministra Zdrowia po uwzględnieniu opinii
AOTMiT, stanowiska Rady Programu oraz dostępnych możliwości finansowych.
Ministerstwo Zdrowia, we współpracy z Narodowym Centrum Krwi jako koordynatorem
Programu, podejmuje stałe działania na rzecz rozwoju i doskonalenia systemu opieki nad
pacjentami z hemofilią i pokrewnymi skazami krwotocznymi. Nadrzędnym celem tych
działań jest zapewnienie pacjentom dostępu do skutecznych, bezpiecznych i nowoczesnych
terapii, przy jednoczesnym uwzględnieniu możliwości finansowych systemu ochrony
zdrowia. Ocena poszczególnych terapii prowadzona jest z udziałem ekspertów Rady
Programu, którzy analizują dostępne dowody naukowe, potrzeby kliniczne pacjentów,
organizację opieki oraz wpływ proponowanych rozwiązań na funkcjonowanie systemu
ochrony zdrowia. W toku prowadzonych prac uwzględniane są również stanowiska i
rekomendacje środowiska eksperckiego.
Minister Zdrowia uznaje za zasadne zakończenie oceny wszystkich analizowanych
technologii lekowych przed podjęciem decyzji dotyczących dalszych zmian w Programie.
Pozwoli to na kompleksową ocenę dostępnych opcji terapeutycznych z uwzględnieniem ich
skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, wpływu na organizację opieki oraz
konsekwencji finansowych dla systemu ochrony zdrowia, a także umożliwi wybór
rozwiązań zapewniających racjonalne i efektywne wykorzystanie środków publicznych. Po
zakończeniu prowadzonych analiz, z uwzględnieniem opinii Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji, stanowiska Rady Programu oraz dostępnych możliwości
finansowych, będą podejmowane decyzje dotyczące ewentualnego włączenia kolejnych
produktów leczniczych do Programu, wraz z określeniem ostatecznych kryteriów
kwalifikacji oraz zasad ich finansowania. Z uwagi na trwające analizy nie jest obecnie
możliwe wskazanie terminu zakończenia tego procesu.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Tomasz Maciejewski
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
3 https://www.gov.pl/web/zdrowie/narodowy-pogram-leczenia-chorych-na-hemofilie-i-pokrewne-skazy-
krwotoczne-na-lata-2024-2028.
-- 2 of 2 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
DLS.050.1.2026.AMB
Warszawa, 08 września 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 19056 Poseł Barbary Dolniak, w sprawie zapewnienia
ciągłości leczenia i dostępu tym terapii podskórnych, uprzejmie proszę o przyjęcie
poniższych informacji.
Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne stanowi
kontynuację jego wcześniejszych edycji, w ramach których utworzono sieć 26
wyspecjalizowanych ośrodków leczenia zapewniających kompleksową opiekę nad
pacjentami, wprowadzono system kart postępowania oraz rozszerzono dostęp do
nowoczesnych terapii, w tym emicizumabu. Zapewniono również system dostaw
domowych leków, wdrożono procedury postępowania w stanach nagłych oraz rozwijany
jest system teleinformatyczny wspierający koordynację opieki. Celem Programu jest
poprawa jakości życia pacjentów, zapewnienie dostępu do skutecznych terapii oraz
wzmocnienie nadzoru nad leczeniem i kompetencji personelu medycznego.
Jednocześnie wyjaśniam, że wdrożenie nowej terapii do modułu 5
Narodowego Programu
Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 odbywa
się zgodnie z procedurą wdrażania nowej terapii, określoną w załączniku nr 101 do
przedmiotowego Programu, czyli na podstawie zgłoszenia populacji pacjentów do Rady
Programu. W konsekwencji tej procedury, na podstawie art. 31n pkt 5 ustawy o
świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych2, Minister
Zdrowia zwrócił się z wnioskiem do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji
(AOTMiT) o dokonanie weryfikacji analiz oraz wydanie opinii w sprawie zasadności
włączenia do programu dla terapii takich jak: Hemlibra (emicizumab) dla pacjentów z ciężką
lub umiarkowaną hemofilią A bez inhibitora oraz Alhemo (koncizumab) dla pacjentów z
hemofilią A lub B powikłaną inhibitorem oraz Veyvondi (wonikog alfa) dla pacjentów z
chorobą von Willebranda typu 2 i 3.
Prezes AOTMiT pozytywnie ocenił zasadność finansowania terapii emicizumabem
u dorosłych pacjentów z hemofilią A bez inhibitora, wskazując jednocześnie na konieczność
uwzględnienia wysokiego wpływu terapii na budżet płatnika publicznego. W przypadku
produktu Alhemo pozytywna opinia dotyczyła wyłącznie pacjentów z hemofilią B
powikłaną inhibitorem, natomiast dla hemofilii A z inhibitorem finansowanie uznano za
niezasadne. Pozytywnie oceniono również zasadność włączenia produktu Veyvondi do
leczenia pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3.
W wyniku przeprowadzonego procesu oceny oraz uwzględnienia rekomendacji Rady
Programu została podpisana i opublikowana aktualizacja „Narodowego Programu Leczenia
1 Narodowy Program Leczenia Chorych Na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028,
https://www.gov.pl/web/zdrowie/narodowy-pogram-leczenia-chorych-na-hemofilie-i-pokrewne-skazy-
krwotoczne-na-lata-2024-2028.
2 Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych
(Dz.U. z 2025 r. poz. 1461, z późn. zm.).
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028”3, która
wprowadza nowe rozwiązania w zakresie finansowania terapii. Aktualizacja obejmuje
finansowanie Alhemo (koncizumab) u pacjentów z hemofilią B powikłaną inhibitorem oraz
Veyvondi (wonikog alfa) u pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3, a także
rozszerza dostęp do profilaktyki emicizumabem dla dwóch grup pacjentów, zgodnie
z rekomendacją Rady Programu. Rozszerzenie obejmuje pacjentów, którzy rozpoczęli
leczenie emicizumabem w ramach programu lekowego B.15 „Zapobieganie krwawieniom
u dzieci z hemofilią A i B”, oraz pacjentów, którzy zakończyli udział w badaniach klinicznych
emicizumabu, w tym w badaniu HAVEN 3, a następnie kontynuowali leczenie w ramach
programu PTAP. Przyjęte rozwiązanie zapewnia tym pacjentom możliwość kontynuacji
profilaktyki po przejściu do dalszego etapu leczenia.
Równolegle prowadzone są prace nad rozszerzeniem Programu o koleje innowacyjne
terapie. Minister Zdrowia, zgodnie z procedurą w Programie, zlecił Prezesowi Agencji
Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji ocenę zasadności włączenia do Programu
produktów leczniczych:
1. Hympavzi (marstacimab),
2. Coagadex (ludzki czynnik krzepnięcia X),
3. Altuvoct (efanesoctocog alfa).
Należy przy tym podkreślić, że wydanie opinii przez AOTMiT stanowi jedynie jeden
z etapów procesu decyzyjnego i nie przesądza o włączeniu danej terapii do Programu.
Ostateczne decyzje będą podejmowane przez Ministra Zdrowia po uwzględnieniu opinii
AOTMiT, stanowiska Rady Programu oraz dostępnych możliwości finansowych.
Ministerstwo Zdrowia, we współpracy z Narodowym Centrum Krwi jako koordynatorem
Programu, podejmuje stałe działania na rzecz rozwoju i doskonalenia systemu opieki nad
pacjentami z hemofilią i pokrewnymi skazami krwotocznymi. Nadrzędnym celem tych
działań jest zapewnienie pacjentom dostępu do skutecznych, bezpiecznych i nowoczesnych
terapii, przy jednoczesnym uwzględnieniu możliwości finansowych systemu ochrony
zdrowia. Ocena poszczególnych terapii prowadzona jest z udziałem ekspertów Rady
Programu, którzy analizują dostępne dowody naukowe, potrzeby kliniczne pacjentów,
organizację opieki oraz wpływ proponowanych rozwiązań na funkcjonowanie systemu
ochrony zdrowia. W toku prowadzonych prac uwzględniane są również stanowiska i
rekomendacje środowiska eksperckiego.
Minister Zdrowia uznaje za zasadne zakończenie oceny wszystkich analizowanych
technologii lekowych przed podjęciem decyzji dotyczących dalszych zmian w Programie.
Pozwoli to na kompleksową ocenę dostępnych opcji terapeutycznych z uwzględnieniem ich
skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, wpływu na organizację opieki oraz
konsekwencji finansowych dla systemu ochrony zdrowia, a także umożliwi wybór
rozwiązań zapewniających racjonalne i efektywne wykorzystanie środków publicznych. Po
zakończeniu prowadzonych analiz, z uwzględnieniem opinii Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji, stanowiska Rady Programu oraz dostępnych możliwości
finansowych, będą podejmowane decyzje dotyczące ewentualnego włączenia kolejnych
produktów leczniczych do Programu, wraz z określeniem ostatecznych kryteriów
kwalifikacji oraz zasad ich finansowania. Z uwagi na trwające analizy nie jest obecnie
możliwe wskazanie terminu zakończenia tego procesu.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Tomasz Maciejewski
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
3 https://www.gov.pl/web/zdrowie/narodowy-pogram-leczenia-chorych-na-hemofilie-i-pokrewne-skazy-
krwotoczne-na-lata-2024-2028.
-- 2 of 2 --