Interpelacja nr 19018
Interpelacja w sprawie zapewnienia dostępu do nowoczesnego leczenia dorosłym pacjentom i pacjentkom z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (35%)
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie zapewnienia dostępu do nowoczesnego leczenia dorosłym pacjentom i pacjentkom z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem
Interpelacja nr 19018
do ministra zdrowia
w sprawie zapewnienia dostępu do nowoczesnego leczenia dorosłym pacjentom i pacjentkom z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem
Zgłaszający: Franciszek Sterczewski
Data wpływu: 02-08-2026
Szanowna Pani Ministro,
rozwój medycyny pozwala na znacznie wygodniejsze i skuteczniejsze leczenie coraz większej liczby chorób. Uciążliwe procedury z różnych dziedzin medycyny są zastępowane rozwiązaniami bardziej przyjaznymi pacjentom i pacjentkom. Dotyczy to także osób z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem. Kluczowe jest jednak zapewnienie im ciągłości w dostępie do nowoczesnego leczenia – podskórnej profilaktyki krwawień, która jest standardem w całej Unii Europejskiej.
Obecnie to rozwiązanie jest dostępne tylko dla niepełnoletnich chorych. To niezrozumiałe – przecież hemofilia nie ustępuje z chwilą ukończenia przez pacjenta 18. roku życia. 7 lipca 2026 r. Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne opublikowało swoje stanowisko dotyczące zapewnienia ciągłości leczenia oraz racjonalnego dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych. Wskazano w nim „na potrzebę dalszego uporządkowania zasad dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnego leczenia, szczególnie w zakresie kontynuacji terapii rozpoczętej w wieku rozwojowym oraz kwalifikacji pacjentów, u których dotychczasowa profilaktyka nie zapewnia optymalnej kontroli choroby”.
Codziennością chorych dorosłych jest leczenie dożylne, wymagające regularnego dostępu naczyniowego – nawet kilka razy w tygodniu, oraz ryzyko powikłań – zakażeń i stanów zapalnych, a nawet wylewów do stawów, które prowadzą do niepełnosprawności. Eksperci kliniczni jasno wskazali na potrzebę dostosowania funkcjonującego modelu opieki i indywidualizacji leczenia. Podskórna droga podania, rzadsze dawkowanie i stabilny efekt profilaktyczny mają szczególne znaczenie u chorych z trudnym dostępem naczyniowym, zaawansowaną artropatią, przewlekłym bólem, ograniczoną mobilnością lub istotnym obciążeniem leczeniem dożylnym. Dostępne badania kliniczne oraz dane z rzeczywistej praktyki potwierdzają skuteczność emicizumabu w redukcji częstości krwawień i korzystny profil bezpieczeństwa, przy konieczności właściwej organizacji opieki, edukacji pacjentek, pacjentów i personelu oraz jasnych zasad postępowania w przypadku krwawień przełomowych, urazów i procedur inwazyjnych.
Ocena zasadności terapii nie powinna ograniczać się do ceny jednostkowej leku, lecz powinna uwzględniać całkowity koszt choroby, obejmujący leczenie krwawień, hospitalizacje, rehabilitację, zabiegi ortopedyczne, absencję zawodową, niepełnosprawność i opiekę długoterminową. Skuteczna profilaktyka jest inwestycją w utrzymanie sprawności chorego i ograniczanie trwałych powikłań.
Początkowe zapewnienia Ministerstwa Zdrowia, że przygotowywane są rozwiązania dotyczące osób kończących 18 lat, dawały nadzieję na zmiany. Organizacje pozarządowe apelowały do ministerstwa o zadbanie nie tylko o nastolatków, ale także o dorosłych, którzy czekają na decyzję w sprawie swoich wniosków. Niestety do dziś Ministerstwo Zdrowia i Rada Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne nie udostępniły pacjentom i pacjentkom z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem nowoczesnego leczenia, a ostatnie spotkanie rady z dnia 21 maja 2026 r. – pomimo świadomości zgłaszanych problemów – dotyczyło innej populacji chorych.
Jak podkreśla Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne, „zapewnienie ciągłości skutecznego leczenia młodym dorosłym oraz stworzenie racjonalnych zasad dostępu do nowoczesnych terapii dla dorosłych chorych na hemofilię A jest działaniem medycznie uzasadnionym, społecznie odpowiedzialnym i zgodnym z kierunkiem rozwoju współczesnej opieki nad chorymi na skazy krwotoczne”.
W związku z powyższym zwracam się do ministerstwa z następującymi pytaniami:
1. Dlaczego dostęp do nowoczesnego leczenia tego typu hemofilii nie jest kontynuowany po ukończeniu przez pacjenta 18. roku życia?
2. Czy planowana jest realizacja obietnicy dotyczącej rozszerzenia dostępu do podskórnej profilaktyki krwawień?
3. Jak ministerstwo odnosi się do opublikowanych niedawno zaleceń PTHT? Na jakim etapie są prace nad ich wdrożeniem?
Z poważaniem
Franciszek Sterczewski
Interpelacja nr 19018
do ministra zdrowia
w sprawie zapewnienia dostępu do nowoczesnego leczenia dorosłym pacjentom i pacjentkom z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem
Zgłaszający: Franciszek Sterczewski
Data wpływu: 02-08-2026
Szanowna Pani Ministro,
rozwój medycyny pozwala na znacznie wygodniejsze i skuteczniejsze leczenie coraz większej liczby chorób. Uciążliwe procedury z różnych dziedzin medycyny są zastępowane rozwiązaniami bardziej przyjaznymi pacjentom i pacjentkom. Dotyczy to także osób z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem. Kluczowe jest jednak zapewnienie im ciągłości w dostępie do nowoczesnego leczenia – podskórnej profilaktyki krwawień, która jest standardem w całej Unii Europejskiej.
Obecnie to rozwiązanie jest dostępne tylko dla niepełnoletnich chorych. To niezrozumiałe – przecież hemofilia nie ustępuje z chwilą ukończenia przez pacjenta 18. roku życia. 7 lipca 2026 r. Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne opublikowało swoje stanowisko dotyczące zapewnienia ciągłości leczenia oraz racjonalnego dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych. Wskazano w nim „na potrzebę dalszego uporządkowania zasad dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnego leczenia, szczególnie w zakresie kontynuacji terapii rozpoczętej w wieku rozwojowym oraz kwalifikacji pacjentów, u których dotychczasowa profilaktyka nie zapewnia optymalnej kontroli choroby”.
Codziennością chorych dorosłych jest leczenie dożylne, wymagające regularnego dostępu naczyniowego – nawet kilka razy w tygodniu, oraz ryzyko powikłań – zakażeń i stanów zapalnych, a nawet wylewów do stawów, które prowadzą do niepełnosprawności. Eksperci kliniczni jasno wskazali na potrzebę dostosowania funkcjonującego modelu opieki i indywidualizacji leczenia. Podskórna droga podania, rzadsze dawkowanie i stabilny efekt profilaktyczny mają szczególne znaczenie u chorych z trudnym dostępem naczyniowym, zaawansowaną artropatią, przewlekłym bólem, ograniczoną mobilnością lub istotnym obciążeniem leczeniem dożylnym. Dostępne badania kliniczne oraz dane z rzeczywistej praktyki potwierdzają skuteczność emicizumabu w redukcji częstości krwawień i korzystny profil bezpieczeństwa, przy konieczności właściwej organizacji opieki, edukacji pacjentek, pacjentów i personelu oraz jasnych zasad postępowania w przypadku krwawień przełomowych, urazów i procedur inwazyjnych.
Ocena zasadności terapii nie powinna ograniczać się do ceny jednostkowej leku, lecz powinna uwzględniać całkowity koszt choroby, obejmujący leczenie krwawień, hospitalizacje, rehabilitację, zabiegi ortopedyczne, absencję zawodową, niepełnosprawność i opiekę długoterminową. Skuteczna profilaktyka jest inwestycją w utrzymanie sprawności chorego i ograniczanie trwałych powikłań.
Początkowe zapewnienia Ministerstwa Zdrowia, że przygotowywane są rozwiązania dotyczące osób kończących 18 lat, dawały nadzieję na zmiany. Organizacje pozarządowe apelowały do ministerstwa o zadbanie nie tylko o nastolatków, ale także o dorosłych, którzy czekają na decyzję w sprawie swoich wniosków. Niestety do dziś Ministerstwo Zdrowia i Rada Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne nie udostępniły pacjentom i pacjentkom z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem nowoczesnego leczenia, a ostatnie spotkanie rady z dnia 21 maja 2026 r. – pomimo świadomości zgłaszanych problemów – dotyczyło innej populacji chorych.
Jak podkreśla Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne, „zapewnienie ciągłości skutecznego leczenia młodym dorosłym oraz stworzenie racjonalnych zasad dostępu do nowoczesnych terapii dla dorosłych chorych na hemofilię A jest działaniem medycznie uzasadnionym, społecznie odpowiedzialnym i zgodnym z kierunkiem rozwoju współczesnej opieki nad chorymi na skazy krwotoczne”.
W związku z powyższym zwracam się do ministerstwa z następującymi pytaniami:
1. Dlaczego dostęp do nowoczesnego leczenia tego typu hemofilii nie jest kontynuowany po ukończeniu przez pacjenta 18. roku życia?
2. Czy planowana jest realizacja obietnicy dotyczącej rozszerzenia dostępu do podskórnej profilaktyki krwawień?
3. Jak ministerstwo odnosi się do opublikowanych niedawno zaleceń PTHT? Na jakim etapie są prace nad ich wdrożeniem?
Z poważaniem
Franciszek Sterczewski
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Tomasz Maciejewski
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
15%
Konkretność
85%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
2
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
4.1 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (2)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
6902 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
DLT.050.39.2026.AMB
Warszawa, 08 września 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 19018 Posła Franciszka Sterczewskiego, w sprawie
zapewnienia dostępu do nowoczesnego leczenia dorosłym pacjentom i pacjentkom
z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji.
Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne stanowi
kontynuację jego wcześniejszych edycji, w ramach których utworzono sieć 26
wyspecjalizowanych ośrodków leczenia zapewniających kompleksową opiekę nad
pacjentami, wprowadzono system kart postępowania oraz rozszerzono dostęp do
nowoczesnych terapii, w tym emicizumabu. Zapewniono również system dostaw
domowych leków, wdrożono procedury postępowania w stanach nagłych oraz rozwijany
jest system teleinformatyczny wspierający koordynację opieki. Celem Programu jest
poprawa jakości życia pacjentów, zapewnienie dostępu do skutecznych terapii oraz
wzmocnienie nadzoru nad leczeniem i kompetencji personelu medycznego.
Jednocześnie wyjaśniam, że wdrożenie nowej terapii do modułu 5
Narodowego Programu
Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 odbywa
się zgodnie z procedurą wdrażania nowej terapii, określoną w załączniku nr 101 do
przedmiotowego Programu, czyli na podstawie zgłoszenia populacji pacjentów do Rady
Programu. W konsekwencji tej procedury, na podstawie art. 31n pkt 5 ustawy o
świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych2, Minister
Zdrowia zwrócił się z wnioskiem do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji
(AOTMiT) o dokonanie weryfikacji analiz oraz wydanie opinii w sprawie zasadności
włączenia do programu dla terapii takich jak: Hemlibra (emicizumab) dla pacjentów z ciężką
lub umiarkowaną hemofilią A bez inhibitora oraz Alhemo (koncizumab) dla pacjentów z
hemofilią A lub B powikłaną inhibitorem oraz Veyvondi (wonikog alfa) dla pacjentów z
chorobą von Willebranda typu 2 i 3.
Prezes AOTMiT pozytywnie ocenił zasadność finansowania terapii emicizumabem
u dorosłych pacjentów z hemofilią A bez inhibitora, wskazując jednocześnie na konieczność
uwzględnienia wysokiego wpływu terapii na budżet płatnika publicznego. W przypadku
produktu Alhemo pozytywna opinia dotyczyła wyłącznie pacjentów z hemofilią B
powikłaną inhibitorem, natomiast dla hemofilii A z inhibitorem finansowanie uznano za
niezasadne. Pozytywnie oceniono również zasadność włączenia produktu Veyvondi do
leczenia pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3.
1 Narodowy Program Leczenia Chorych Na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028,
https://www.gov.pl/web/zdrowie/narodowy-pogram-leczenia-chorych-na-hemofilie-i-pokrewne-skazy-
krwotoczne-na-lata-2024-2028.
2 Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych
(Dz.U. z 2025 r. poz. 1461, z późn. zm.).
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
W wyniku przeprowadzonego procesu oceny oraz uwzględnienia rekomendacji Rady
Programu została podpisana i opublikowana aktualizacja „Narodowego Programu Leczenia
Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028”3, która
wprowadza nowe rozwiązania w zakresie finansowania terapii. Aktualizacja obejmuje
finansowanie Alhemo (koncizumab) u pacjentów z hemofilią B powikłaną inhibitorem oraz
Veyvondi (wonikog alfa) u pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3, a także
rozszerza dostęp do profilaktyki emicizumabem dla dwóch grup pacjentów, zgodnie
z rekomendacją Rady Programu. Rozszerzenie obejmuje pacjentów, którzy rozpoczęli
leczenie emicizumabem w ramach programu lekowego B.15 „Zapobieganie krwawieniom
u dzieci z hemofilią A i B”, oraz pacjentów, którzy zakończyli udział w badaniach klinicznych
emicizumabu, w tym w badaniu HAVEN 3, a następnie kontynuowali leczenie w ramach
programu PTAP. Przyjęte rozwiązanie zapewnia tym pacjentom możliwość kontynuacji
profilaktyki po przejściu do dalszego etapu leczenia.
Równolegle prowadzone są prace nad rozszerzeniem Programu o koleje innowacyjne
terapie. Minister Zdrowia, zgodnie z procedurą w Programie, zlecił Prezesowi Agencji
Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji ocenę zasadności włączenia do Programu
produktów leczniczych:
1. Hympavzi (marstacimab),
2. Coagadex (ludzki czynnik krzepnięcia X),
3. Altuvoct (efanesoctocog alfa).
Należy przy tym podkreślić, że wydanie opinii przez AOTMiT stanowi jedynie jeden
z etapów procesu decyzyjnego i nie przesądza o włączeniu danej terapii do Programu.
Ostateczne decyzje będą podejmowane przez Ministra Zdrowia po uwzględnieniu opinii
AOTMiT, stanowiska Rady Programu oraz dostępnych możliwości finansowych.
Ministerstwo Zdrowia, we współpracy z Narodowym Centrum Krwi jako koordynatorem
Programu, podejmuje stałe działania na rzecz rozwoju i doskonalenia systemu opieki nad
pacjentami z hemofilią i pokrewnymi skazami krwotocznymi. Nadrzędnym celem tych
działań jest zapewnienie pacjentom dostępu do skutecznych, bezpiecznych i nowoczesnych
terapii, przy jednoczesnym uwzględnieniu możliwości finansowych systemu ochrony
zdrowia. Ocena poszczególnych terapii prowadzona jest z udziałem ekspertów Rady
Programu, którzy analizują dostępne dowody naukowe, potrzeby kliniczne pacjentów,
organizację opieki oraz wpływ proponowanych rozwiązań na funkcjonowanie systemu
ochrony zdrowia. W toku prowadzonych prac uwzględniane są również stanowiska i
rekomendacje środowiska eksperckiego.
Ministerstwo Zdrowia uznaje za zasadne zakończenie oceny wszystkich analizowanych
technologii lekowych przed podjęciem decyzji dotyczących dalszych zmian w Programie.
Pozwoli to na kompleksową ocenę dostępnych opcji terapeutycznych z uwzględnieniem ich
skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, wpływu na organizację opieki oraz
konsekwencji finansowych dla systemu ochrony zdrowia, a także umożliwi wybór
rozwiązań zapewniających racjonalne i efektywne wykorzystanie środków publicznych. Po
zakończeniu prowadzonych analiz, z uwzględnieniem opinii Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji, stanowiska Rady Programu oraz dostępnych możliwości
finansowych, będą podejmowane decyzje dotyczące ewentualnego włączenia kolejnych
produktów leczniczych do Programu, wraz z określeniem ostatecznych kryteriów
kwalifikacji oraz zasad ich finansowania. Z uwagi na trwające analizy nie jest obecnie
możliwe wskazanie terminu zakończenia tego procesu.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Tomasz Maciejewski
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
3 https://www.gov.pl/web/zdrowie/narodowy-pogram-leczenia-chorych-na-hemofilie-i-pokrewne-skazy-
krwotoczne-na-lata-2024-2028
-- 2 of 2 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
DLT.050.39.2026.AMB
Warszawa, 08 września 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 19018 Posła Franciszka Sterczewskiego, w sprawie
zapewnienia dostępu do nowoczesnego leczenia dorosłym pacjentom i pacjentkom
z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji.
Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne stanowi
kontynuację jego wcześniejszych edycji, w ramach których utworzono sieć 26
wyspecjalizowanych ośrodków leczenia zapewniających kompleksową opiekę nad
pacjentami, wprowadzono system kart postępowania oraz rozszerzono dostęp do
nowoczesnych terapii, w tym emicizumabu. Zapewniono również system dostaw
domowych leków, wdrożono procedury postępowania w stanach nagłych oraz rozwijany
jest system teleinformatyczny wspierający koordynację opieki. Celem Programu jest
poprawa jakości życia pacjentów, zapewnienie dostępu do skutecznych terapii oraz
wzmocnienie nadzoru nad leczeniem i kompetencji personelu medycznego.
Jednocześnie wyjaśniam, że wdrożenie nowej terapii do modułu 5
Narodowego Programu
Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 odbywa
się zgodnie z procedurą wdrażania nowej terapii, określoną w załączniku nr 101 do
przedmiotowego Programu, czyli na podstawie zgłoszenia populacji pacjentów do Rady
Programu. W konsekwencji tej procedury, na podstawie art. 31n pkt 5 ustawy o
świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych2, Minister
Zdrowia zwrócił się z wnioskiem do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji
(AOTMiT) o dokonanie weryfikacji analiz oraz wydanie opinii w sprawie zasadności
włączenia do programu dla terapii takich jak: Hemlibra (emicizumab) dla pacjentów z ciężką
lub umiarkowaną hemofilią A bez inhibitora oraz Alhemo (koncizumab) dla pacjentów z
hemofilią A lub B powikłaną inhibitorem oraz Veyvondi (wonikog alfa) dla pacjentów z
chorobą von Willebranda typu 2 i 3.
Prezes AOTMiT pozytywnie ocenił zasadność finansowania terapii emicizumabem
u dorosłych pacjentów z hemofilią A bez inhibitora, wskazując jednocześnie na konieczność
uwzględnienia wysokiego wpływu terapii na budżet płatnika publicznego. W przypadku
produktu Alhemo pozytywna opinia dotyczyła wyłącznie pacjentów z hemofilią B
powikłaną inhibitorem, natomiast dla hemofilii A z inhibitorem finansowanie uznano za
niezasadne. Pozytywnie oceniono również zasadność włączenia produktu Veyvondi do
leczenia pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3.
1 Narodowy Program Leczenia Chorych Na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028,
https://www.gov.pl/web/zdrowie/narodowy-pogram-leczenia-chorych-na-hemofilie-i-pokrewne-skazy-
krwotoczne-na-lata-2024-2028.
2 Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych
(Dz.U. z 2025 r. poz. 1461, z późn. zm.).
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
W wyniku przeprowadzonego procesu oceny oraz uwzględnienia rekomendacji Rady
Programu została podpisana i opublikowana aktualizacja „Narodowego Programu Leczenia
Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028”3, która
wprowadza nowe rozwiązania w zakresie finansowania terapii. Aktualizacja obejmuje
finansowanie Alhemo (koncizumab) u pacjentów z hemofilią B powikłaną inhibitorem oraz
Veyvondi (wonikog alfa) u pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3, a także
rozszerza dostęp do profilaktyki emicizumabem dla dwóch grup pacjentów, zgodnie
z rekomendacją Rady Programu. Rozszerzenie obejmuje pacjentów, którzy rozpoczęli
leczenie emicizumabem w ramach programu lekowego B.15 „Zapobieganie krwawieniom
u dzieci z hemofilią A i B”, oraz pacjentów, którzy zakończyli udział w badaniach klinicznych
emicizumabu, w tym w badaniu HAVEN 3, a następnie kontynuowali leczenie w ramach
programu PTAP. Przyjęte rozwiązanie zapewnia tym pacjentom możliwość kontynuacji
profilaktyki po przejściu do dalszego etapu leczenia.
Równolegle prowadzone są prace nad rozszerzeniem Programu o koleje innowacyjne
terapie. Minister Zdrowia, zgodnie z procedurą w Programie, zlecił Prezesowi Agencji
Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji ocenę zasadności włączenia do Programu
produktów leczniczych:
1. Hympavzi (marstacimab),
2. Coagadex (ludzki czynnik krzepnięcia X),
3. Altuvoct (efanesoctocog alfa).
Należy przy tym podkreślić, że wydanie opinii przez AOTMiT stanowi jedynie jeden
z etapów procesu decyzyjnego i nie przesądza o włączeniu danej terapii do Programu.
Ostateczne decyzje będą podejmowane przez Ministra Zdrowia po uwzględnieniu opinii
AOTMiT, stanowiska Rady Programu oraz dostępnych możliwości finansowych.
Ministerstwo Zdrowia, we współpracy z Narodowym Centrum Krwi jako koordynatorem
Programu, podejmuje stałe działania na rzecz rozwoju i doskonalenia systemu opieki nad
pacjentami z hemofilią i pokrewnymi skazami krwotocznymi. Nadrzędnym celem tych
działań jest zapewnienie pacjentom dostępu do skutecznych, bezpiecznych i nowoczesnych
terapii, przy jednoczesnym uwzględnieniu możliwości finansowych systemu ochrony
zdrowia. Ocena poszczególnych terapii prowadzona jest z udziałem ekspertów Rady
Programu, którzy analizują dostępne dowody naukowe, potrzeby kliniczne pacjentów,
organizację opieki oraz wpływ proponowanych rozwiązań na funkcjonowanie systemu
ochrony zdrowia. W toku prowadzonych prac uwzględniane są również stanowiska i
rekomendacje środowiska eksperckiego.
Ministerstwo Zdrowia uznaje za zasadne zakończenie oceny wszystkich analizowanych
technologii lekowych przed podjęciem decyzji dotyczących dalszych zmian w Programie.
Pozwoli to na kompleksową ocenę dostępnych opcji terapeutycznych z uwzględnieniem ich
skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, wpływu na organizację opieki oraz
konsekwencji finansowych dla systemu ochrony zdrowia, a także umożliwi wybór
rozwiązań zapewniających racjonalne i efektywne wykorzystanie środków publicznych. Po
zakończeniu prowadzonych analiz, z uwzględnieniem opinii Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji, stanowiska Rady Programu oraz dostępnych możliwości
finansowych, będą podejmowane decyzje dotyczące ewentualnego włączenia kolejnych
produktów leczniczych do Programu, wraz z określeniem ostatecznych kryteriów
kwalifikacji oraz zasad ich finansowania. Z uwagi na trwające analizy nie jest obecnie
możliwe wskazanie terminu zakończenia tego procesu.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Tomasz Maciejewski
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
3 https://www.gov.pl/web/zdrowie/narodowy-pogram-leczenia-chorych-na-hemofilie-i-pokrewne-skazy-
krwotoczne-na-lata-2024-2028
-- 2 of 2 --