Interpelacja nr 18702
Interpelacja w sprawie wypracowania systemowych rozwiązań i wdrożenia przejrzystej procedury dostępu do terapii we współczującym użyciu (compassionate use) dla pacjentów z chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi w Polsce
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (46%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie wypracowania systemowych rozwiązań i wdrożenia przejrzystej procedury dostępu do terapii we współczującym użyciu (compassionate use) dla pacjentów z chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi w Polsce
Interpelacja nr 18702
do ministra zdrowia
w sprawie wypracowania systemowych rozwiązań i wdrożenia przejrzystej procedury dostępu do terapii we współczującym użyciu (compassionate use) dla pacjentów z chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi w Polsce
Zgłaszający: Dorota Marek
Data wpływu: 17-07-2026
Szanowna Pani Minister,
działając na podstawie art. 14 ust. 1 pkt 7 ustawy z dnia 9 maja 1996 r. o wykonywaniu mandatu posła i senatora, składam na Pani ręce interpelację dotyczącą niezwykle ważnego problemu, jakim jest dostęp pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi oraz ultrarzadkimi do innowacyjnych, ratujących życie terapii w ramach procedury tzw. współczującego użycia (compassionate use).
W ostatnich latach, dzięki zaangażowaniu Ministerstwa Zdrowia oraz wdrażaniu kolejnych etapów Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, opieka nad pacjentami z rzadkimi schorzeniami w Polsce uległa poprawie. Z uwagą obserwuję działania resortu nakierowane na refundację nowoczesnych cząsteczek oraz rozszerzanie diagnostyki genetycznej. Pokazuje to, że zdrowie pacjentów zmagających się z najtrudniejszymi diagnozami jest dla rządu priorytetem.
Istnieje jednak szczególna, wąska grupa pacjentów – najczęściej dzieci cierpiących na ultrarzadkie i postępujące choroby (takie jak np. ciężkie mutacje mitochondrialne) – dla których w tej chwili nie opracowano ani nie zatwierdzono żadnej skutecznej terapii przyczynowej. W sytuacjach, w których standardowa medycyna wyczerpała już swoje możliwości, a stan chorych pogarsza się, jedyną nadzieją dla rodzin staje się dostęp do substancji czynnych będących w fazie badań klinicznych lub posiadających silne, obiecujące podstawy naukowe.
Obecny system prawny i organizacyjny w Polsce stawia przed lekarzami, producentami leków i samymi pacjentami bariery proceduralne, które uniemożliwiają lub opóźniają wdrożenie leczenia w ramach programów współczującego użycia. W chorobach postępujących czas odgrywa kluczową rolę, a brak szybkiej, przejrzystej i bezpiecznej ścieżki decyzyjnej zamyka szansę na leczenie.
Jako posłanka na pierwszym miejscu stawiam zachowania najwyższych standardów bezpieczeństwa pacjentów. Zgadzam się, że wdrożenie terapii eksperymentalnej nie może odbywać się automatycznie. Powinno ono jednak opierać się na przejrzystych wytycznych, które w uzasadnionych przypadkach – przy gotowości producenta, poparciu lekarzy prowadzących i istnieniu racjonalnych przesłanek naukowych – umożliwią indywidualną i szybką ocenę medyczną takiego pacjenta. W związku z powyższym zwracam się do Pani Minister z następującymi pytaniami:
1. Czy Ministerstwo Zdrowia planuje podjęcie prac legislacyjnych lub organizacyjnych mających na celu uregulowanie i uproszczenie w Polsce procedury dostępu do leków w ramach współczującego użycia (compassionate use) dla pacjentów, dla których wyczerpano standardowe opcje terapeutyczne?
2. Czy resort rozważa opracowanie jednolitych wytycznych dla placówek medycznych oraz lekarzy prowadzących, które ułatwiłyby im procedowanie wniosków o indywidualny dostęp do innowacyjnych, niezatwierdzonych jeszcze terapii w sytuacjach chorób postępujących i śmiertelnych?
3. W jaki sposób Ministerstwo Zdrowia mogłoby wesprzeć skrócenie czasu i stworzenie "szybkiej ścieżki" weryfikacji medycznej dla pacjentów w stanach nagłych i krytycznych, w przypadku których każda doba opóźnienia decyduje o możliwości podjęcia leczenia?
Z wyrazami szacunku
Interpelacja nr 18702
do ministra zdrowia
w sprawie wypracowania systemowych rozwiązań i wdrożenia przejrzystej procedury dostępu do terapii we współczującym użyciu (compassionate use) dla pacjentów z chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi w Polsce
Zgłaszający: Dorota Marek
Data wpływu: 17-07-2026
Szanowna Pani Minister,
działając na podstawie art. 14 ust. 1 pkt 7 ustawy z dnia 9 maja 1996 r. o wykonywaniu mandatu posła i senatora, składam na Pani ręce interpelację dotyczącą niezwykle ważnego problemu, jakim jest dostęp pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi oraz ultrarzadkimi do innowacyjnych, ratujących życie terapii w ramach procedury tzw. współczującego użycia (compassionate use).
W ostatnich latach, dzięki zaangażowaniu Ministerstwa Zdrowia oraz wdrażaniu kolejnych etapów Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, opieka nad pacjentami z rzadkimi schorzeniami w Polsce uległa poprawie. Z uwagą obserwuję działania resortu nakierowane na refundację nowoczesnych cząsteczek oraz rozszerzanie diagnostyki genetycznej. Pokazuje to, że zdrowie pacjentów zmagających się z najtrudniejszymi diagnozami jest dla rządu priorytetem.
Istnieje jednak szczególna, wąska grupa pacjentów – najczęściej dzieci cierpiących na ultrarzadkie i postępujące choroby (takie jak np. ciężkie mutacje mitochondrialne) – dla których w tej chwili nie opracowano ani nie zatwierdzono żadnej skutecznej terapii przyczynowej. W sytuacjach, w których standardowa medycyna wyczerpała już swoje możliwości, a stan chorych pogarsza się, jedyną nadzieją dla rodzin staje się dostęp do substancji czynnych będących w fazie badań klinicznych lub posiadających silne, obiecujące podstawy naukowe.
Obecny system prawny i organizacyjny w Polsce stawia przed lekarzami, producentami leków i samymi pacjentami bariery proceduralne, które uniemożliwiają lub opóźniają wdrożenie leczenia w ramach programów współczującego użycia. W chorobach postępujących czas odgrywa kluczową rolę, a brak szybkiej, przejrzystej i bezpiecznej ścieżki decyzyjnej zamyka szansę na leczenie.
Jako posłanka na pierwszym miejscu stawiam zachowania najwyższych standardów bezpieczeństwa pacjentów. Zgadzam się, że wdrożenie terapii eksperymentalnej nie może odbywać się automatycznie. Powinno ono jednak opierać się na przejrzystych wytycznych, które w uzasadnionych przypadkach – przy gotowości producenta, poparciu lekarzy prowadzących i istnieniu racjonalnych przesłanek naukowych – umożliwią indywidualną i szybką ocenę medyczną takiego pacjenta. W związku z powyższym zwracam się do Pani Minister z następującymi pytaniami:
1. Czy Ministerstwo Zdrowia planuje podjęcie prac legislacyjnych lub organizacyjnych mających na celu uregulowanie i uproszczenie w Polsce procedury dostępu do leków w ramach współczującego użycia (compassionate use) dla pacjentów, dla których wyczerpano standardowe opcje terapeutyczne?
2. Czy resort rozważa opracowanie jednolitych wytycznych dla placówek medycznych oraz lekarzy prowadzących, które ułatwiłyby im procedowanie wniosków o indywidualny dostęp do innowacyjnych, niezatwierdzonych jeszcze terapii w sytuacjach chorób postępujących i śmiertelnych?
3. W jaki sposób Ministerstwo Zdrowia mogłoby wesprzeć skrócenie czasu i stworzenie "szybkiej ścieżki" weryfikacji medycznej dla pacjentów w stanach nagłych i krytycznych, w przypadku których każda doba opóźnienia decyduje o możliwości podjęcia leczenia?
Z wyrazami szacunku
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Kacperczyk
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
30%
Konkretność
70%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
3
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
4.6 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (3)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
6483 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLD.050.15.2026.BF
Warszawa, 12 sierpnia 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
W nawiązaniu do interpelacji nr 18702 Pani Doroty Marek, Posłanki na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej w sprawie wypracowania systemowych rozwiązań i wdrożenia
przejrzystej procedury dostępu do terapii we współczującym użyciu (compassionate use) dla
pacjentów z chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi w Polsce, Minister Zdrowia uprzejmie
informuje, co następuje.
Na wstępie należy zaznaczyć, że w świetle art. 83 ust. 1 Rozporządzenia (WE) nr 726/2004
Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. ustanawiającego wspólnotowe
procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów
weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiającego Europejską Agencję Leków,
wprowadzono procedurę „compassionate use”, która ma na celu ułatwianie i poprawę
dostępu pacjentów w UE do programów leczenia ze względów humanitarnych,
wprowadzenie jednolitego i wspólnego podejścia dotyczącego stosowania nowych,
niezarejestrowanych leków biorąc pod uwagę warunki stosowania, wymagania dla
dystrybucji i pacjentów objętych Zastosowaniem Podyktowanym Współczuciem, zwanym
dalej ,,ZPW” oraz zwiększenie przejrzystości między państwami członkowskimi w zakresie
dostępności leczenia.
Minister Zdrowia wskazuje, że obecnie prowadzone są prace dotyczące wprowadzenia ww.
procedury do prawa krajowego, co wymaga wypracowania rozwiązań legislacyjnych,
szczegółowo regulujących poruszane kwestie. Działania Ministra Zdrowia w tym zakresie
służą stosowaniu przepisów rozporządzenia nr 726/2004 i znajdują także uzasadnienie w
potrzebie realizacji działań systemowych w obszarze chorób rzadkich i terapii o wysokim
znaczeniu klinicznym. Aktualnie projekt ustawy o zmianie ustawy-Prawo farmaceutyczne
oraz niektórych innych ustaw, regulujących powyższą materię, znajduje się na etapie
prekonsultacji. Proponowana procedura obejmuje przypadki stosowania produktu
leczniczego, dla którego jest prowadzone badanie kliniczne, zakończono badanie kliniczne
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
albo został złożony wniosek o dopuszczenie do obrotu, u określonej grupy pacjentów
cierpiących na chorobę przewlekłą albo poważnie wyniszczającą lub zagrażającą życiu,
którzy nie mogą być skutecznie leczeni produktem leczniczym dopuszczonym do obrotu na
terytorium Rzeczypospolitej Polskiej. W państwach członkowskich Unii Europejskiej
programy wczesnego dostępu mają co do zasady charakter przejściowy, ograniczony
czasowo i pełnią funkcję pomostową pomiędzy zakończeniem badań klinicznych albo
etapem rejestracyjnym a objęciem leku refundacją. W projektowanych przepisach
krajowych proponuje się rozwiązanie unikatowe, zapewniające nieodpłatną i ciągłą
dostępność terapii dla pacjenta nie tylko w okresie trwania procedury ZPW, ale również po
uzyskaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu podawanego w ramach ZPW, aż
do jego systemowej refundacji.
Dotychczas ramy prawne ZPW wynikały wyłącznie z przepisów prawa unijnego, bez
dostatecznej implementacji w prawie krajowym. Przedmiotowy projekt wypełnia tę lukę,
wskazując organ właściwy do wydawania zgód, krąg uprawnionych wnioskodawców, zakres
wymaganej dokumentacji, tryb oceny wniosku, obowiązki wnioskodawcy oraz reguły
dotyczące bezpieczeństwa, nadzoru, finansowania i informatyzacji postępowania.
Należy wskazać, że propozycje przepisów zakładają również stworzenie
wyspecjalizowanego systemu teleinformatycznego służącego obsłudze postępowań w
sprawie wydania zgody na ZPW, tj. Systemu Obsługi Zastosowania Podyktowanego
Współczuciem, zwany dalej ,,SOZPW”. Rozwiązanie to ma znaczenie zarówno dla
sprawności postępowania administracyjnego, jak i dla bezpieczeństwa oraz kompletności
danych przekazywanych przez strony postępowania. Projekt przewiduje, że za
pośrednictwem tego systemu będą składane wnioski o wydanie zgody na ZPW, załączniki do
tych wniosków oraz inne pisma w toku postępowania. Umożliwi to pełną elektronizację
komunikacji w sprawach o wydanie zgody na ZPW i ograniczy ryzyko opóźnień wynikających
z tradycyjnego obiegu dokumentów. W konsekwencji planowane narzędzie będzie pełnić
również funkcję organizacyjnego i proceduralnego wsparcia dla podmiotów leczniczych oraz
lekarzy prowadzących, ułatwiając prawidłowe przygotowanie i procedowanie wniosków
dotyczących zastosowania terapii w trybie ZPW. Na obecnym etapie projektowanych
rozwiązań nacisk położono przede wszystkim na stworzenie jednolitego, elektronicznego
kanału obsługi postępowań, który przyczyni się do ujednolicenia praktyki i zwiększenia
efektywności procesu.
Odnosząc się do ostatniego pytania należy mieć na uwadze, że w polskim porządku prawnym
istnieją procedury, do których pacjent ma dostęp w sytuacji zagrożenia zdrowia lub życia.
Minister Zdrowia może w szczególności skorzystać z dostępnych mechanizmów
regulacyjnych umożliwiających dopuszczenie do obrotu produktów leczniczych
nieposiadających pozwolenia lub niedostępnych w Polsce, zgodnie z art. 4 ustawy z dnia 6
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
września 2001 r. Prawo farmaceutyczne (Dz.U. z 2026 r. poz. 612) w oparciu o
zapotrzebowanie wystawione przez lekarza za pośrednictwem Systemu Obsługi Importu
Docelowego. W związku z tym lek nieposiadający pozwolenia może być stosowany u
pacjenta, który brał udział w badaniu klinicznym i odniósł korzyści terapeutyczne (jako
kontynuacja leczenia), jak i u pacjenta, który nie brał udziału w badaniu klinicznym.
Należy podkreślić, że wszelkie decyzje o wdrożeniu danej terapii medycznej oraz czasie jej
trwania należą do lekarza prowadzącego terapię danego pacjenta. Lekarz jest osobą
odpowiedzialną za dokonanie rozpoznania, ocenę stanu pacjenta i wybór najkorzystniejszej
metody leczenia w danym przypadku klinicznym. Lekarz ma obowiązek wykonywać zawód,
zgodnie ze wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej, dostępnymi mu metodami i środkami
zapobiegania, rozpoznawania i leczenia chorób, zgodnie z zasadami etyki zawodowej oraz z
należytą starannością.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLD.050.15.2026.BF
Warszawa, 12 sierpnia 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
W nawiązaniu do interpelacji nr 18702 Pani Doroty Marek, Posłanki na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej w sprawie wypracowania systemowych rozwiązań i wdrożenia
przejrzystej procedury dostępu do terapii we współczującym użyciu (compassionate use) dla
pacjentów z chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi w Polsce, Minister Zdrowia uprzejmie
informuje, co następuje.
Na wstępie należy zaznaczyć, że w świetle art. 83 ust. 1 Rozporządzenia (WE) nr 726/2004
Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. ustanawiającego wspólnotowe
procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów
weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiającego Europejską Agencję Leków,
wprowadzono procedurę „compassionate use”, która ma na celu ułatwianie i poprawę
dostępu pacjentów w UE do programów leczenia ze względów humanitarnych,
wprowadzenie jednolitego i wspólnego podejścia dotyczącego stosowania nowych,
niezarejestrowanych leków biorąc pod uwagę warunki stosowania, wymagania dla
dystrybucji i pacjentów objętych Zastosowaniem Podyktowanym Współczuciem, zwanym
dalej ,,ZPW” oraz zwiększenie przejrzystości między państwami członkowskimi w zakresie
dostępności leczenia.
Minister Zdrowia wskazuje, że obecnie prowadzone są prace dotyczące wprowadzenia ww.
procedury do prawa krajowego, co wymaga wypracowania rozwiązań legislacyjnych,
szczegółowo regulujących poruszane kwestie. Działania Ministra Zdrowia w tym zakresie
służą stosowaniu przepisów rozporządzenia nr 726/2004 i znajdują także uzasadnienie w
potrzebie realizacji działań systemowych w obszarze chorób rzadkich i terapii o wysokim
znaczeniu klinicznym. Aktualnie projekt ustawy o zmianie ustawy-Prawo farmaceutyczne
oraz niektórych innych ustaw, regulujących powyższą materię, znajduje się na etapie
prekonsultacji. Proponowana procedura obejmuje przypadki stosowania produktu
leczniczego, dla którego jest prowadzone badanie kliniczne, zakończono badanie kliniczne
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
albo został złożony wniosek o dopuszczenie do obrotu, u określonej grupy pacjentów
cierpiących na chorobę przewlekłą albo poważnie wyniszczającą lub zagrażającą życiu,
którzy nie mogą być skutecznie leczeni produktem leczniczym dopuszczonym do obrotu na
terytorium Rzeczypospolitej Polskiej. W państwach członkowskich Unii Europejskiej
programy wczesnego dostępu mają co do zasady charakter przejściowy, ograniczony
czasowo i pełnią funkcję pomostową pomiędzy zakończeniem badań klinicznych albo
etapem rejestracyjnym a objęciem leku refundacją. W projektowanych przepisach
krajowych proponuje się rozwiązanie unikatowe, zapewniające nieodpłatną i ciągłą
dostępność terapii dla pacjenta nie tylko w okresie trwania procedury ZPW, ale również po
uzyskaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu podawanego w ramach ZPW, aż
do jego systemowej refundacji.
Dotychczas ramy prawne ZPW wynikały wyłącznie z przepisów prawa unijnego, bez
dostatecznej implementacji w prawie krajowym. Przedmiotowy projekt wypełnia tę lukę,
wskazując organ właściwy do wydawania zgód, krąg uprawnionych wnioskodawców, zakres
wymaganej dokumentacji, tryb oceny wniosku, obowiązki wnioskodawcy oraz reguły
dotyczące bezpieczeństwa, nadzoru, finansowania i informatyzacji postępowania.
Należy wskazać, że propozycje przepisów zakładają również stworzenie
wyspecjalizowanego systemu teleinformatycznego służącego obsłudze postępowań w
sprawie wydania zgody na ZPW, tj. Systemu Obsługi Zastosowania Podyktowanego
Współczuciem, zwany dalej ,,SOZPW”. Rozwiązanie to ma znaczenie zarówno dla
sprawności postępowania administracyjnego, jak i dla bezpieczeństwa oraz kompletności
danych przekazywanych przez strony postępowania. Projekt przewiduje, że za
pośrednictwem tego systemu będą składane wnioski o wydanie zgody na ZPW, załączniki do
tych wniosków oraz inne pisma w toku postępowania. Umożliwi to pełną elektronizację
komunikacji w sprawach o wydanie zgody na ZPW i ograniczy ryzyko opóźnień wynikających
z tradycyjnego obiegu dokumentów. W konsekwencji planowane narzędzie będzie pełnić
również funkcję organizacyjnego i proceduralnego wsparcia dla podmiotów leczniczych oraz
lekarzy prowadzących, ułatwiając prawidłowe przygotowanie i procedowanie wniosków
dotyczących zastosowania terapii w trybie ZPW. Na obecnym etapie projektowanych
rozwiązań nacisk położono przede wszystkim na stworzenie jednolitego, elektronicznego
kanału obsługi postępowań, który przyczyni się do ujednolicenia praktyki i zwiększenia
efektywności procesu.
Odnosząc się do ostatniego pytania należy mieć na uwadze, że w polskim porządku prawnym
istnieją procedury, do których pacjent ma dostęp w sytuacji zagrożenia zdrowia lub życia.
Minister Zdrowia może w szczególności skorzystać z dostępnych mechanizmów
regulacyjnych umożliwiających dopuszczenie do obrotu produktów leczniczych
nieposiadających pozwolenia lub niedostępnych w Polsce, zgodnie z art. 4 ustawy z dnia 6
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
września 2001 r. Prawo farmaceutyczne (Dz.U. z 2026 r. poz. 612) w oparciu o
zapotrzebowanie wystawione przez lekarza za pośrednictwem Systemu Obsługi Importu
Docelowego. W związku z tym lek nieposiadający pozwolenia może być stosowany u
pacjenta, który brał udział w badaniu klinicznym i odniósł korzyści terapeutyczne (jako
kontynuacja leczenia), jak i u pacjenta, który nie brał udziału w badaniu klinicznym.
Należy podkreślić, że wszelkie decyzje o wdrożeniu danej terapii medycznej oraz czasie jej
trwania należą do lekarza prowadzącego terapię danego pacjenta. Lekarz jest osobą
odpowiedzialną za dokonanie rozpoznania, ocenę stanu pacjenta i wybór najkorzystniejszej
metody leczenia w danym przypadku klinicznym. Lekarz ma obowiązek wykonywać zawód,
zgodnie ze wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej, dostępnymi mu metodami i środkami
zapobiegania, rozpoznawania i leczenia chorób, zgodnie z zasadami etyki zawodowej oraz z
należytą starannością.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --