Interpelacja w sprawie apelu o zapewnienie ciągłości leczenia dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja nr 18680
do ministra zdrowia
w sprawie apelu o zapewnienie ciągłości leczenia dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem
Zgłaszający: Marek Rząsa
Data wpływu: 17-07-2026
Przemyśl, dnia 17 lipca 2026 r.
W nawiązaniu do skierowanego do mojego biura wystąpienia Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne oraz przekazanego mi przez fundację stanowiska Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego z dnia 6 lipca 2026 r. pragnę zwrócić uwagę Pani Ministry na sytuację dotyczącą dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem. Towarzystwo z uznaniem podkreśla, iż w ostatnich latach podjęto działania, które doprowadziły do poprawy standardów opieki nad chorymi na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne w Polsce, w tym do objęcia populacji pediatrycznej dostępem do nowoczesnych terapii podskórnych. Rekomenduje równocześnie zapewnienie ciągłości terapii podskórnej pacjentom kończącym 18. rok życia oraz stworzenie przejrzystych zasad kwalifikacji dorosłych chorych do nowoczesnych terapii. Wskazuje, że przerwanie skutecznej terapii po osiągnięciu pełnoletności może prowadzić do pogorszenia adherencji, zwiększenia liczby krwawień, progresji artropatii oraz utraty efektów terapeutycznych osiągniętych w dzieciństwie. Towarzystwo w ww. piśmie podkreśla również konieczność indywidualizacji leczenia oraz uwzględniania całkowitych kosztów choroby przy podejmowaniu decyzji dotyczących finansowania terapii.
W związku z powyższym zwracam się z prośbą o udzielenie odpowiedzi na następujące pytania:
1. Czy Ministerstwo Zdrowia prowadzi obecnie prace nad zapewnieniem ciągłości leczenia podskórnego pacjentom z hemofilią A po ukończeniu 18. roku życia?
2. Czy ministerstwo analizowało rekomendacje przedstawione przez Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne? Jeśli tak, jakie są główne konkluzje wynikające z tej analizy?
3. Czy planowane jest stworzenie przejrzystych zasad kwalifikacji dorosłych pacjentów z hemofilią A do terapii podskórnych zgodnie z rekomendacjami ekspertów?
4. Ilu dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem mogłoby potencjalnie zostać objętych takim leczeniem?
5. Czy ministerstwo przeprowadziło analizę kosztów uwzględniającą nie tylko cenę terapii, ale również koszty hospitalizacji, rehabilitacji, zabiegów ortopedycznych, absencji zawodowej i niepełnosprawności?
Z poważaniem Poseł na Sejm RP
Marek Rząsa
Podsekretarz stanu Tomasz Maciejewski
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (3)
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
4578 znakówadres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
DLT.050.30.2026.AMB
Warszawa, 12 sierpnia 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 18680 Posła Marka Rząsy, w sprawie apelu o zapewnienie
ciągłości leczenia dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, uprzejmie
proszę o przyjęcie poniższych informacji.
Należy wskazać, że Minister Zdrowia prowadzi działania mające na celu dalszy rozwój
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne,
w tym zapewnienie pacjentom dostępu do nowoczesnych, skutecznych i bezpiecznych
terapii, przy jednoczesnym zachowaniu racjonalności wydatkowania środków publicznych.
Pismem z dnia 5 sierpnia 2026 r. Ministerstwo Zdrowia zwróciło się do Przewodniczącego
Rady Programu z prośbą o opracowanie kryteriów kwalifikacji oraz kryteriów wyłączenia
terapii bispecyficznym przeciwciałem naśladującym aktywny czynnik VIII w ramach
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na
lata 2024-2028, w celu rozszerzenia grupy docelowej objętej profilaktyką, tj. pacjentów,
którzy rozpoczęli leczenie bispecyficznym przeciwciałem naśladującym aktywny czynnik
VIII w ramach programu lekowego B15 „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i
B”, a także pacjentów, którzy zakończyli udział w badaniach klinicznych emicizumabu, w
tym w badaniu HAVEN 3, którzy następnie zostali objęci programem PTAP zapewniającym
kontynuację leczenia po zakończeniu badania klinicznego. W związku z powyższym
najbliższe posiedzenie Rady Programu, które zaplanowano na 12 sierpnia 2026 r., zostanie
poświęcone zagadnieniom związanym z rozszerzeniem grupy docelowej pacjentów.
Równolegle prowadzone są prace nad rozszerzeniem Programu o koleje innowacyjne
terapie. Minister Zdrowia, zgodnie z procedurą określoną w Narodowym Programie
Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, zlecił Prezesowi Agencji
Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji ocenę zasadności włączenia do Programu
produktów leczniczych Hympavzi (marstacimab), Coagadex (ludzki czynnik krzepnięcia X)
oraz Altuvoct (efanesoctocog alfa). Jednocześnie przygotowywana jest aktualizacja
Programu obejmująca wprowadzenie nowych modułów umożliwiających finansowanie
terapii Alhemo (koncizumab) dla pacjentów z hemofilią B powikłaną inhibitorem oraz
Veyvondi (wonikog alfa) dla pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3, zgodnie
z pozytywnymi opiniami Prezesa AOTMiT. W pozostałym zakresie, w ocenie Ministra
Zdrowia, zasadne jest zakończenie procesu oceny wszystkich analizowanych technologii
lekowych przed podjęciem decyzji dotyczących zmian w Programie. Pozwoli to na
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
kompleksową ocenę wszystkich dostępnych opcji terapeutycznych pod względem
skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, wpływu na organizację opieki oraz
konsekwencji finansowych dla systemu ochrony zdrowia, a także umożliwi wybór
najbardziej efektywnych kosztowo rozwiązań oraz racjonalne wykorzystanie środków
publicznych.
Ocena poszczególnych terapii prowadzona jest z udziałem ekspertów Rady Programu,
którzy analizują dostępne dowody naukowe, potrzeby kliniczne pacjentów, organizację
opieki oraz wpływ proponowanych rozwiązań na funkcjonowanie systemu ochrony
zdrowia. W toku prowadzonych prac uwzględniane są również stanowiska i rekomendacje
środowiska eksperckiego, w tym Polskiego Towarzystwa Hematologicznego
i Transfuzjologicznego. Procedura włączania nowych terapii, która angażuje środowisko
kliniczne i umożliwia ocenę nowych rozwiązań terapeutycznych. Decyzje nie są zatem
podejmowane wyłącznie w oparciu o kryteria administracyjne czy finansowe, lecz również
o kryteria kliniczne. Dzięki temu system nie jest statyczny, ale może rozwijać się wraz z
postępem medycyny, przy zachowaniu bezpieczeństwa klinicznego i racjonalności
wydatków. Należy jednocześnie podkreślić, że wydanie opinii przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji stanowi jeden z etapów procesu decyzyjnego i nie
przesądza o włączeniu danej terapii do Programu. Ostateczne decyzje są podejmowane
przez Ministra Zdrowia po zakończeniu procesu oceny, z uwzględnieniem opinii AOTMiT,
stanowiska Rady Programu oraz dostępnych możliwości finansowych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Tomasz Maciejewski
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 2 of 2 --