Interpelacja nr 18656
Interpelacja w sprawie sytuacji dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem oraz potrzeby zapewnienia im dostępu do nowoczesnych terapii
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (35%)
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie sytuacji dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem oraz potrzeby zapewnienia im dostępu do nowoczesnych terapii
Interpelacja nr 18656
do ministra zdrowia
w sprawie sytuacji dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem oraz potrzeby zapewnienia im dostępu do nowoczesnych terapii
Zgłaszający: Katarzyna Osos
Data wpływu: 16-07-2026
Szanowna Pani Minister!
Zwrócono się do mnie z prośbą o wsparcie dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, bowiem ich sytuacja wciąż jest nierozwiązana, pomimo licznych apeli do Ministerstwa Zdrowia o zapewnienie im ciągłości w dostępie do nowoczesnego leczenia – podskórnej profilaktyki krwawień, która jest standardem w całej Unii Europejskiej.
Potrzeba uporządkowania zasad dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnego leczenia, szczególnie w zakresie kontynuacji terapii rozpoczętej w wieku rozwojowym oraz kwalifikacji pacjentów, u których dotychczasowa profilaktyka nie zapewnia optymalnej kontroli choroby, jest podnoszona przez Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne. Zapewnienie ciągłości skutecznego leczenia młodym dorosłym oraz stworzenie racjonalnych zasad dostępu do nowoczesnych terapii dla dorosłych chorych na hemofilię A wydaje się być działaniem medycznie uzasadnionym, społecznie odpowiedzialnym i zgodnym z kierunkiem rozwoju współczesnej opieki nad chorymi na skazy krwotoczne.
Mając na uwadze powyższe uprzejmie proszę o udzielenie odpowiedzi na następujące pytania:
Czy obecnie w Ministerstwie Zdrowia przygotowywane są rozwiązania dla pacjentów kończących 18 r.ż., tak by nie tylko nastolatkowie, ale i dorośli chorujący na hemofilię A niepowikłaną inhibitorem byli jak najlepiej zaopiekowani?
Jeśli tak, kiedy pacjenci po 18 r.ż. z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem zyskają oczekiwaną przez nich możliwości kontynuacji nowoczesnego leczenia oraz jakie będą zasady kwalifikacji dorosłych chorych do terapii podskórnych? Jeśli zaś nie, jaka jest tego przyczyna?
Z wyrazami szacunku
Posłanka Katarzyna Osos
Interpelacja nr 18656
do ministra zdrowia
w sprawie sytuacji dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem oraz potrzeby zapewnienia im dostępu do nowoczesnych terapii
Zgłaszający: Katarzyna Osos
Data wpływu: 16-07-2026
Szanowna Pani Minister!
Zwrócono się do mnie z prośbą o wsparcie dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, bowiem ich sytuacja wciąż jest nierozwiązana, pomimo licznych apeli do Ministerstwa Zdrowia o zapewnienie im ciągłości w dostępie do nowoczesnego leczenia – podskórnej profilaktyki krwawień, która jest standardem w całej Unii Europejskiej.
Potrzeba uporządkowania zasad dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnego leczenia, szczególnie w zakresie kontynuacji terapii rozpoczętej w wieku rozwojowym oraz kwalifikacji pacjentów, u których dotychczasowa profilaktyka nie zapewnia optymalnej kontroli choroby, jest podnoszona przez Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne. Zapewnienie ciągłości skutecznego leczenia młodym dorosłym oraz stworzenie racjonalnych zasad dostępu do nowoczesnych terapii dla dorosłych chorych na hemofilię A wydaje się być działaniem medycznie uzasadnionym, społecznie odpowiedzialnym i zgodnym z kierunkiem rozwoju współczesnej opieki nad chorymi na skazy krwotoczne.
Mając na uwadze powyższe uprzejmie proszę o udzielenie odpowiedzi na następujące pytania:
Czy obecnie w Ministerstwie Zdrowia przygotowywane są rozwiązania dla pacjentów kończących 18 r.ż., tak by nie tylko nastolatkowie, ale i dorośli chorujący na hemofilię A niepowikłaną inhibitorem byli jak najlepiej zaopiekowani?
Jeśli tak, kiedy pacjenci po 18 r.ż. z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem zyskają oczekiwaną przez nich możliwości kontynuacji nowoczesnego leczenia oraz jakie będą zasady kwalifikacji dorosłych chorych do terapii podskórnych? Jeśli zaś nie, jaka jest tego przyczyna?
Z wyrazami szacunku
Posłanka Katarzyna Osos
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Tomasz Maciejewski
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
30%
Konkretność
70%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
3
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
5.1 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (3)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
4617 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
DLT.050.31.2026.AMB
Warszawa, 13 sierpnia 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 18656 Pani Poseł Katarzyny Osos, w sprawie sytuacji
dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem oraz potrzeby zapewnienia im
dostępu do nowoczesnych terapii, uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji.
Należy wskazać, że Minister Zdrowia prowadzi działania mające na celu dalszy rozwój
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne,
w tym zapewnienie pacjentom dostępu do nowoczesnych, skutecznych i bezpiecznych
terapii, przy jednoczesnym zachowaniu racjonalności wydatkowania środków publicznych.
Pismem z dnia 5 sierpnia 2026 r. Ministerstwo Zdrowia zwróciło się do Przewodniczącego
Rady Programu z prośbą o opracowanie kryteriów kwalifikacji oraz kryteriów wyłączenia
terapii bispecyficznym przeciwciałem naśladującym aktywny czynnik VIII w ramach
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na
lata 2024-2028, w celu rozszerzenia grupy docelowej objętej profilaktyką, tj. pacjentów,
którzy rozpoczęli leczenie bispecyficznym przeciwciałem naśladującym aktywny czynnik
VIII w ramach programu lekowego B15 „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i
B”, a także pacjentów, którzy zakończyli udział w badaniach klinicznych emicizumabu, w
tym w badaniu HAVEN 3, którzy następnie zostali objęci programem PTAP zapewniającym
kontynuację leczenia po zakończeniu badania klinicznego. W związku z powyższym
najbliższe posiedzenie Rady Programu, które zaplanowano na 12 sierpnia 2026 r., zostanie
poświęcone zagadnieniom związanym z rozszerzeniem grupy docelowej pacjentów.
Równolegle prowadzone są prace nad rozszerzeniem Programu o koleje innowacyjne
terapie. Minister Zdrowia, zgodnie z procedurą określoną w Narodowym Programie
Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, zlecił Prezesowi Agencji
Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji ocenę zasadności włączenia do Programu
produktów leczniczych Hympavzi (marstacimab), Coagadex (ludzki czynnik krzepnięcia X)
oraz Altuvoct (efanesoctocog alfa). Jednocześnie przygotowywana jest aktualizacja
Programu obejmująca wprowadzenie nowych modułów umożliwiających finansowanie
terapii Alhemo (koncizumab) dla pacjentów z hemofilią B powikłaną inhibitorem oraz
Veyvondi (wonikog alfa) dla pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3, zgodnie
z pozytywnymi opiniami Prezesa AOTMiT. W pozostałym zakresie, w ocenie Ministra
Zdrowia, zasadne jest zakończenie procesu oceny wszystkich analizowanych technologii
lekowych przed podjęciem decyzji dotyczących zmian w Programie. Pozwoli to na
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
kompleksową ocenę wszystkich dostępnych opcji terapeutycznych pod względem
skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, wpływu na organizację opieki oraz
konsekwencji finansowych dla systemu ochrony zdrowia, a także umożliwi wybór
najbardziej efektywnych kosztowo rozwiązań oraz racjonalne wykorzystanie środków
publicznych.
Ocena poszczególnych terapii prowadzona jest z udziałem ekspertów Rady Programu,
którzy analizują dostępne dowody naukowe, potrzeby kliniczne pacjentów, organizację
opieki oraz wpływ proponowanych rozwiązań na funkcjonowanie systemu ochrony
zdrowia. W toku prowadzonych prac uwzględniane są również stanowiska i rekomendacje
środowiska eksperckiego, w tym Polskiego Towarzystwa Hematologicznego
i Transfuzjologicznego. Procedura włączania nowych terapii, która angażuje środowisko
kliniczne i umożliwia ocenę nowych rozwiązań terapeutycznych. Decyzje nie są zatem
podejmowane wyłącznie w oparciu o kryteria administracyjne czy finansowe, lecz również
o kryteria kliniczne. Dzięki temu system nie jest statyczny, ale może rozwijać się wraz z
postępem medycyny, przy zachowaniu bezpieczeństwa klinicznego i racjonalności
wydatków. Należy jednocześnie podkreślić, że wydanie opinii przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji stanowi jeden z etapów procesu decyzyjnego i nie
przesądza o włączeniu danej terapii do Programu. Ostateczne decyzje są podejmowane
przez Ministra Zdrowia po zakończeniu procesu oceny, z uwzględnieniem opinii AOTMiT,
stanowiska Rady Programu oraz dostępnych możliwości finansowych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Tomasz Maciejewski
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 2 of 2 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
DLT.050.31.2026.AMB
Warszawa, 13 sierpnia 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 18656 Pani Poseł Katarzyny Osos, w sprawie sytuacji
dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem oraz potrzeby zapewnienia im
dostępu do nowoczesnych terapii, uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji.
Należy wskazać, że Minister Zdrowia prowadzi działania mające na celu dalszy rozwój
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne,
w tym zapewnienie pacjentom dostępu do nowoczesnych, skutecznych i bezpiecznych
terapii, przy jednoczesnym zachowaniu racjonalności wydatkowania środków publicznych.
Pismem z dnia 5 sierpnia 2026 r. Ministerstwo Zdrowia zwróciło się do Przewodniczącego
Rady Programu z prośbą o opracowanie kryteriów kwalifikacji oraz kryteriów wyłączenia
terapii bispecyficznym przeciwciałem naśladującym aktywny czynnik VIII w ramach
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na
lata 2024-2028, w celu rozszerzenia grupy docelowej objętej profilaktyką, tj. pacjentów,
którzy rozpoczęli leczenie bispecyficznym przeciwciałem naśladującym aktywny czynnik
VIII w ramach programu lekowego B15 „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i
B”, a także pacjentów, którzy zakończyli udział w badaniach klinicznych emicizumabu, w
tym w badaniu HAVEN 3, którzy następnie zostali objęci programem PTAP zapewniającym
kontynuację leczenia po zakończeniu badania klinicznego. W związku z powyższym
najbliższe posiedzenie Rady Programu, które zaplanowano na 12 sierpnia 2026 r., zostanie
poświęcone zagadnieniom związanym z rozszerzeniem grupy docelowej pacjentów.
Równolegle prowadzone są prace nad rozszerzeniem Programu o koleje innowacyjne
terapie. Minister Zdrowia, zgodnie z procedurą określoną w Narodowym Programie
Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, zlecił Prezesowi Agencji
Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji ocenę zasadności włączenia do Programu
produktów leczniczych Hympavzi (marstacimab), Coagadex (ludzki czynnik krzepnięcia X)
oraz Altuvoct (efanesoctocog alfa). Jednocześnie przygotowywana jest aktualizacja
Programu obejmująca wprowadzenie nowych modułów umożliwiających finansowanie
terapii Alhemo (koncizumab) dla pacjentów z hemofilią B powikłaną inhibitorem oraz
Veyvondi (wonikog alfa) dla pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3, zgodnie
z pozytywnymi opiniami Prezesa AOTMiT. W pozostałym zakresie, w ocenie Ministra
Zdrowia, zasadne jest zakończenie procesu oceny wszystkich analizowanych technologii
lekowych przed podjęciem decyzji dotyczących zmian w Programie. Pozwoli to na
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
kompleksową ocenę wszystkich dostępnych opcji terapeutycznych pod względem
skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, wpływu na organizację opieki oraz
konsekwencji finansowych dla systemu ochrony zdrowia, a także umożliwi wybór
najbardziej efektywnych kosztowo rozwiązań oraz racjonalne wykorzystanie środków
publicznych.
Ocena poszczególnych terapii prowadzona jest z udziałem ekspertów Rady Programu,
którzy analizują dostępne dowody naukowe, potrzeby kliniczne pacjentów, organizację
opieki oraz wpływ proponowanych rozwiązań na funkcjonowanie systemu ochrony
zdrowia. W toku prowadzonych prac uwzględniane są również stanowiska i rekomendacje
środowiska eksperckiego, w tym Polskiego Towarzystwa Hematologicznego
i Transfuzjologicznego. Procedura włączania nowych terapii, która angażuje środowisko
kliniczne i umożliwia ocenę nowych rozwiązań terapeutycznych. Decyzje nie są zatem
podejmowane wyłącznie w oparciu o kryteria administracyjne czy finansowe, lecz również
o kryteria kliniczne. Dzięki temu system nie jest statyczny, ale może rozwijać się wraz z
postępem medycyny, przy zachowaniu bezpieczeństwa klinicznego i racjonalności
wydatków. Należy jednocześnie podkreślić, że wydanie opinii przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji stanowi jeden z etapów procesu decyzyjnego i nie
przesądza o włączeniu danej terapii do Programu. Ostateczne decyzje są podejmowane
przez Ministra Zdrowia po zakończeniu procesu oceny, z uwzględnieniem opinii AOTMiT,
stanowiska Rady Programu oraz dostępnych możliwości finansowych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Tomasz Maciejewski
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 2 of 2 --