Interpelacja nr 18623
Interpelacja w sprawie dostępności terapii podskórnego leczenia chorych na hemofilię A niepowikłaną inhibitorem
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (35%)
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie dostępności terapii podskórnego leczenia chorych na hemofilię A niepowikłaną inhibitorem
Interpelacja nr 18623
do ministra zdrowia
w sprawie dostępności terapii podskórnego leczenia chorych na hemofilię A niepowikłaną inhibitorem
Zgłaszający: Katarzyna Stachowicz
Data wpływu: 15-07-2026
W ostatnich latach znacząco poprawiły się standardy opieki nad chorymi na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne, między innymi poprzez objęcie pacjentów pediatrycznych, cierpiących na hemofilię A niepowikłaną inhibitorem dostępem do nowoczesnych terapii podskórnych. Są one zdecydowanie mniej obciążające niż klasyczne terapie, wymagające leczenia dożylnego i regularnego dostępu naczyniowego, nawet kilka razy w tygodniu. Niestety, ten rodzaj leczenia pozostaje niedostępny dla dorosłych z tym schorzeniem, w tym dla tych pacjentów, którzy korzystali z podskórnej terapii emicizumabem do ukończenia osiemnastego roku życia.
Wśród postulowanych przez środowiska działające na rzecz chorych zmian w zasadach leczenia znajdują się w szczególności dwa postulaty:
Umożliwienia kontynuacji leczenia metodą podskórną dla pacjentów dorosłych, którzy jako dzieci otrzymywali emicizumab.
Wprowadzenia kryteriów włączających innych dorosłych do podawania podskórnie emicizumabu u dorosłych pacjentów (osoby z trudnym dostępem naczyniowym, zaawansowaną artropatią, przewlekłym bólem, ograniczoną mobilnością lub z istotnym obciążeniem leczeniem dożylnym).
Wprowadzenie wskazanych powyżej rozwiązań wydaje się ze wszech miar uzasadnione z punktu widzenia pacjenta, a także biorąc pod uwagę całkowity koszt choroby, w tym ryzyko powikłań związanych z leczeniem dożylnym.
Warto podkreślić, iż zasadność wprowadzenia rozwiązań wskazanych w punktach 1 oraz 2 znajduje potwierdzenie między innymi w stanowisku Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego z 6 lipca 2026 roku.
W związku z powyższym, a także z informacjami o tym, że Ministerstwo Zdrowia przygotowywało rozwiązania dotyczące pacjentów kończących osiemnasty rok życia, proszę o odpowiedź na następujące pytania:
Na jakim etapie aktualnie znajdują się prace związane z opracowywaniem rozwiązań dotyczących włączenia pacjentów dorosłych do możliwości kontynuowania terapii podskórnej i opracowania wskazań dla pozostałej grupy pacjentów dorosłych?
Kiedy można spodziewać się wypracowania konkretnych rozwiązań w tej materii, tak oczekiwanych przez chorych i organizacje działające na ich rzecz?
Interpelacja nr 18623
do ministra zdrowia
w sprawie dostępności terapii podskórnego leczenia chorych na hemofilię A niepowikłaną inhibitorem
Zgłaszający: Katarzyna Stachowicz
Data wpływu: 15-07-2026
W ostatnich latach znacząco poprawiły się standardy opieki nad chorymi na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne, między innymi poprzez objęcie pacjentów pediatrycznych, cierpiących na hemofilię A niepowikłaną inhibitorem dostępem do nowoczesnych terapii podskórnych. Są one zdecydowanie mniej obciążające niż klasyczne terapie, wymagające leczenia dożylnego i regularnego dostępu naczyniowego, nawet kilka razy w tygodniu. Niestety, ten rodzaj leczenia pozostaje niedostępny dla dorosłych z tym schorzeniem, w tym dla tych pacjentów, którzy korzystali z podskórnej terapii emicizumabem do ukończenia osiemnastego roku życia.
Wśród postulowanych przez środowiska działające na rzecz chorych zmian w zasadach leczenia znajdują się w szczególności dwa postulaty:
Umożliwienia kontynuacji leczenia metodą podskórną dla pacjentów dorosłych, którzy jako dzieci otrzymywali emicizumab.
Wprowadzenia kryteriów włączających innych dorosłych do podawania podskórnie emicizumabu u dorosłych pacjentów (osoby z trudnym dostępem naczyniowym, zaawansowaną artropatią, przewlekłym bólem, ograniczoną mobilnością lub z istotnym obciążeniem leczeniem dożylnym).
Wprowadzenie wskazanych powyżej rozwiązań wydaje się ze wszech miar uzasadnione z punktu widzenia pacjenta, a także biorąc pod uwagę całkowity koszt choroby, w tym ryzyko powikłań związanych z leczeniem dożylnym.
Warto podkreślić, iż zasadność wprowadzenia rozwiązań wskazanych w punktach 1 oraz 2 znajduje potwierdzenie między innymi w stanowisku Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego z 6 lipca 2026 roku.
W związku z powyższym, a także z informacjami o tym, że Ministerstwo Zdrowia przygotowywało rozwiązania dotyczące pacjentów kończących osiemnasty rok życia, proszę o odpowiedź na następujące pytania:
Na jakim etapie aktualnie znajdują się prace związane z opracowywaniem rozwiązań dotyczących włączenia pacjentów dorosłych do możliwości kontynuowania terapii podskórnej i opracowania wskazań dla pozostałej grupy pacjentów dorosłych?
Kiedy można spodziewać się wypracowania konkretnych rozwiązań w tej materii, tak oczekiwanych przez chorych i organizacje działające na ich rzecz?
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Kęcka
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
15%
Konkretność
85%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
3
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
4.1 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (3)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
7354 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
DLT.050.28.2026.AMB
Warszawa, 17 sierpnia 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 18623 Poseł Katarzyny Stachowicz w sprawie dostępności
terapii podskórnego leczenia chorych na hemofilię A niepowikłaną inhibitorem, uprzejmie
proszę o przyjęcie poniższych informacji.
Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne stanowi
kontynuację jego wcześniejszych edycji, w ramach których utworzono sieć 26
wyspecjalizowanych ośrodków leczenia zapewniających kompleksową opiekę nad
pacjentami, wprowadzono system kart postępowania oraz rozszerzono dostęp do
nowoczesnych terapii, w tym emicizumabu. Zapewniono również system dostaw
domowych leków, wdrożono procedury postępowania w stanach nagłych oraz rozwijany
jest system teleinformatyczny wspierający koordynację opieki. Celem Programu jest
poprawa jakości życia pacjentów, zapewnienie dostępu do skutecznych terapii oraz
wzmocnienie nadzoru nad leczeniem i kompetencji personelu medycznego.
Jednocześnie wyjaśniam, że wdrożenie nowej terapii do modułu 5
Narodowego Programu
Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 odbywa
się zgodnie z procedurą wdrażania nowej terapii, określoną w załączniku nr 101 do
przedmiotowego Programu, czyli na podstawie zgłoszenia populacji pacjentów do Rady
Programu. W konsekwencji tej procedury, na podstawie art. 31n pkt 5 ustawy o
świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych2, Minister
Zdrowia zwrócił się z wnioskiem do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji
(AOTMiT) o dokonanie weryfikacji analiz oraz wydanie opinii w sprawie zasadności
włączenia do programu dla terapii takich jak: Hemlibra (emicizumab) dla pacjentów z ciężką
lub umiarkowaną hemofilią A bez inhibitora oraz Alhemo (koncizumab) dla pacjentów z
hemofilią A lub B powikłaną inhibitorem oraz Veyvondi (wonikog alfa) dla pacjentów z
chorobą von Willebranda typu 2 i 3.
Prezes AOTMiT pozytywnie ocenił zasadność finansowania terapii emicizumabem
u dorosłych pacjentów z hemofilią A bez inhibitora, wskazując jednocześnie na konieczność
1 Narodowy Program Leczenia Chorych Na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028,
https://www.gov.pl/web/zdrowie/narodowy-pogram-leczenia-chorych-na-hemofilie-i-pokrewne-skazy-
krwotoczne-na-lata-2024-2028.
2 Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych
(Dz.U. z 2025 r. poz. 1461, z późn. zm.).
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
uwzględnienia wysokiego wpływu terapii na budżet płatnika publicznego. W przypadku
produktu Alhemo pozytywna opinia dotyczyła wyłącznie pacjentów z hemofilią B
powikłaną inhibitorem, natomiast dla hemofilii A z inhibitorem finansowanie uznano za
niezasadne. Pozytywnie oceniono również zasadność włączenia produktu Veyvondi do
leczenia pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3.
W związku z wydanymi opiniami AOTMiT przygotowywana jest aktualizacja Narodowego
Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, która zakłada
wprowadzenie nowych modułów umożliwiających finansowanie:
1. terapii Alhemo (koncizumab) dla pacjentów z hemofilią B powikłaną inhibitorem
2. terapii Veyvondi (wonikog alfa) dla pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i
Ponadto pismem z dnia 5 sierpnia 2026 r. Ministerstwo Zdrowia zwróciło się do
Przewodniczącego Rady ww. Programu z prośbą o opracowanie kryteriów kwalifikacji oraz
kryteriów wyłączenia terapii bispecyficznym przeciwciałem naśladującym aktywny czynnik
VIII (emicizumab) w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i
Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028, w celu rozszerzenia grupy docelowej
objętej profilaktyką, tj. pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie emicizumabem w ramach
programu lekowego B15 „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”, a także
pacjentów, którzy zakończyli udział w badaniach klinicznych emicizumabu, w tym w
badaniu HAVEN 3, którzy następnie zostali objęci programem PTAP zapewniającym
kontynuację leczenia po zakończeniu badania klinicznego. Zagadnienia dotyczące
rozszerzenia grupy docelowej pacjentów objętych ww. profilaktyką, w tym opracowania
kryteriów kwalifikacji oraz kryteriów wyłączenia, zostały omówione podczas posiedzenia
Rady Programu 12 sierpnia br. Po otrzymaniu rekomendacji Rady Programu będą mogły
zostać podjęte kolejne działania związane z aktualizacją Programu.
Równolegle prowadzone są prace nad rozszerzeniem Programu o koleje innowacyjne
terapie. Minister Zdrowia, zgodnie z procedurą w Programie, zlecił Prezesowi Agencji
Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji ocenę zasadności włączenia do Programu
produktów leczniczych:
1. Hympavzi (marstacimab),
2. Coagadex (ludzki czynnik krzepnięcia X),
3. Altuvoct (efanesoctocog alfa).
Należy przy tym podkreślić, że wydanie opinii przez AOTMiT stanowi jedynie jeden
z etapów procesu decyzyjnego i nie przesądza o włączeniu danej terapii do Programu.
Ostateczne decyzje będą podejmowane przez Ministra Zdrowia po uwzględnieniu opinii
AOTMiT, stanowiska Rady Programu oraz dostępnych możliwości finansowych.
Ministerstwo Zdrowia, we współpracy z Narodowym Centrum Krwi jako koordynatorem
Programu, podejmuje stałe działania na rzecz rozwoju i doskonalenia systemu opieki nad
pacjentami z hemofilią i pokrewnymi skazami krwotocznymi. Nadrzędnym celem tych
działań jest zapewnienie pacjentom dostępu do skutecznych, bezpiecznych i nowoczesnych
terapii, przy jednoczesnym uwzględnieniu możliwości finansowych systemu ochrony
zdrowia. Ocena poszczególnych terapii prowadzona jest z udziałem ekspertów Rady
Programu, którzy analizują dostępne dowody naukowe, potrzeby kliniczne pacjentów,
organizację opieki oraz wpływ proponowanych rozwiązań na funkcjonowanie systemu
ochrony zdrowia. W toku prowadzonych prac uwzględniane są również stanowiska i
rekomendacje środowiska eksperckiego.
Ministerstwo Zdrowia uznaje za zasadne zakończenie oceny wszystkich analizowanych
technologii lekowych przed podjęciem decyzji dotyczących dalszych zmian w Programie.
Pozwoli to na kompleksową ocenę dostępnych opcji terapeutycznych z uwzględnieniem ich
skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, wpływu na organizację opieki oraz
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
konsekwencji finansowych dla systemu ochrony zdrowia, a także umożliwi wybór
rozwiązań zapewniających racjonalne i efektywne wykorzystanie środków publicznych. Po
zakończeniu prowadzonych analiz, z uwzględnieniem opinii Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji, stanowiska Rady Programu oraz dostępnych możliwości
finansowych, będą podejmowane decyzje dotyczące ewentualnego włączenia kolejnych
produktów leczniczych do Programu, wraz z określeniem ostatecznych kryteriów
kwalifikacji oraz zasad ich finansowania. Z uwagi na trwające analizy nie jest obecnie
możliwe wskazanie terminu zakończenia tego procesu.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kęcka
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
DLT.050.28.2026.AMB
Warszawa, 17 sierpnia 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 18623 Poseł Katarzyny Stachowicz w sprawie dostępności
terapii podskórnego leczenia chorych na hemofilię A niepowikłaną inhibitorem, uprzejmie
proszę o przyjęcie poniższych informacji.
Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne stanowi
kontynuację jego wcześniejszych edycji, w ramach których utworzono sieć 26
wyspecjalizowanych ośrodków leczenia zapewniających kompleksową opiekę nad
pacjentami, wprowadzono system kart postępowania oraz rozszerzono dostęp do
nowoczesnych terapii, w tym emicizumabu. Zapewniono również system dostaw
domowych leków, wdrożono procedury postępowania w stanach nagłych oraz rozwijany
jest system teleinformatyczny wspierający koordynację opieki. Celem Programu jest
poprawa jakości życia pacjentów, zapewnienie dostępu do skutecznych terapii oraz
wzmocnienie nadzoru nad leczeniem i kompetencji personelu medycznego.
Jednocześnie wyjaśniam, że wdrożenie nowej terapii do modułu 5
Narodowego Programu
Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 odbywa
się zgodnie z procedurą wdrażania nowej terapii, określoną w załączniku nr 101 do
przedmiotowego Programu, czyli na podstawie zgłoszenia populacji pacjentów do Rady
Programu. W konsekwencji tej procedury, na podstawie art. 31n pkt 5 ustawy o
świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych2, Minister
Zdrowia zwrócił się z wnioskiem do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji
(AOTMiT) o dokonanie weryfikacji analiz oraz wydanie opinii w sprawie zasadności
włączenia do programu dla terapii takich jak: Hemlibra (emicizumab) dla pacjentów z ciężką
lub umiarkowaną hemofilią A bez inhibitora oraz Alhemo (koncizumab) dla pacjentów z
hemofilią A lub B powikłaną inhibitorem oraz Veyvondi (wonikog alfa) dla pacjentów z
chorobą von Willebranda typu 2 i 3.
Prezes AOTMiT pozytywnie ocenił zasadność finansowania terapii emicizumabem
u dorosłych pacjentów z hemofilią A bez inhibitora, wskazując jednocześnie na konieczność
1 Narodowy Program Leczenia Chorych Na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028,
https://www.gov.pl/web/zdrowie/narodowy-pogram-leczenia-chorych-na-hemofilie-i-pokrewne-skazy-
krwotoczne-na-lata-2024-2028.
2 Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych
(Dz.U. z 2025 r. poz. 1461, z późn. zm.).
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
uwzględnienia wysokiego wpływu terapii na budżet płatnika publicznego. W przypadku
produktu Alhemo pozytywna opinia dotyczyła wyłącznie pacjentów z hemofilią B
powikłaną inhibitorem, natomiast dla hemofilii A z inhibitorem finansowanie uznano za
niezasadne. Pozytywnie oceniono również zasadność włączenia produktu Veyvondi do
leczenia pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3.
W związku z wydanymi opiniami AOTMiT przygotowywana jest aktualizacja Narodowego
Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, która zakłada
wprowadzenie nowych modułów umożliwiających finansowanie:
1. terapii Alhemo (koncizumab) dla pacjentów z hemofilią B powikłaną inhibitorem
2. terapii Veyvondi (wonikog alfa) dla pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i
Ponadto pismem z dnia 5 sierpnia 2026 r. Ministerstwo Zdrowia zwróciło się do
Przewodniczącego Rady ww. Programu z prośbą o opracowanie kryteriów kwalifikacji oraz
kryteriów wyłączenia terapii bispecyficznym przeciwciałem naśladującym aktywny czynnik
VIII (emicizumab) w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i
Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028, w celu rozszerzenia grupy docelowej
objętej profilaktyką, tj. pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie emicizumabem w ramach
programu lekowego B15 „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”, a także
pacjentów, którzy zakończyli udział w badaniach klinicznych emicizumabu, w tym w
badaniu HAVEN 3, którzy następnie zostali objęci programem PTAP zapewniającym
kontynuację leczenia po zakończeniu badania klinicznego. Zagadnienia dotyczące
rozszerzenia grupy docelowej pacjentów objętych ww. profilaktyką, w tym opracowania
kryteriów kwalifikacji oraz kryteriów wyłączenia, zostały omówione podczas posiedzenia
Rady Programu 12 sierpnia br. Po otrzymaniu rekomendacji Rady Programu będą mogły
zostać podjęte kolejne działania związane z aktualizacją Programu.
Równolegle prowadzone są prace nad rozszerzeniem Programu o koleje innowacyjne
terapie. Minister Zdrowia, zgodnie z procedurą w Programie, zlecił Prezesowi Agencji
Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji ocenę zasadności włączenia do Programu
produktów leczniczych:
1. Hympavzi (marstacimab),
2. Coagadex (ludzki czynnik krzepnięcia X),
3. Altuvoct (efanesoctocog alfa).
Należy przy tym podkreślić, że wydanie opinii przez AOTMiT stanowi jedynie jeden
z etapów procesu decyzyjnego i nie przesądza o włączeniu danej terapii do Programu.
Ostateczne decyzje będą podejmowane przez Ministra Zdrowia po uwzględnieniu opinii
AOTMiT, stanowiska Rady Programu oraz dostępnych możliwości finansowych.
Ministerstwo Zdrowia, we współpracy z Narodowym Centrum Krwi jako koordynatorem
Programu, podejmuje stałe działania na rzecz rozwoju i doskonalenia systemu opieki nad
pacjentami z hemofilią i pokrewnymi skazami krwotocznymi. Nadrzędnym celem tych
działań jest zapewnienie pacjentom dostępu do skutecznych, bezpiecznych i nowoczesnych
terapii, przy jednoczesnym uwzględnieniu możliwości finansowych systemu ochrony
zdrowia. Ocena poszczególnych terapii prowadzona jest z udziałem ekspertów Rady
Programu, którzy analizują dostępne dowody naukowe, potrzeby kliniczne pacjentów,
organizację opieki oraz wpływ proponowanych rozwiązań na funkcjonowanie systemu
ochrony zdrowia. W toku prowadzonych prac uwzględniane są również stanowiska i
rekomendacje środowiska eksperckiego.
Ministerstwo Zdrowia uznaje za zasadne zakończenie oceny wszystkich analizowanych
technologii lekowych przed podjęciem decyzji dotyczących dalszych zmian w Programie.
Pozwoli to na kompleksową ocenę dostępnych opcji terapeutycznych z uwzględnieniem ich
skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, wpływu na organizację opieki oraz
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
konsekwencji finansowych dla systemu ochrony zdrowia, a także umożliwi wybór
rozwiązań zapewniających racjonalne i efektywne wykorzystanie środków publicznych. Po
zakończeniu prowadzonych analiz, z uwzględnieniem opinii Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji, stanowiska Rady Programu oraz dostępnych możliwości
finansowych, będą podejmowane decyzje dotyczące ewentualnego włączenia kolejnych
produktów leczniczych do Programu, wraz z określeniem ostatecznych kryteriów
kwalifikacji oraz zasad ich finansowania. Z uwagi na trwające analizy nie jest obecnie
możliwe wskazanie terminu zakończenia tego procesu.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kęcka
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --