Interpelacja nr 17766
Interpelacja w sprawie utworzenia programu lekowego dla pacjentów z chorobą von Hippel-Lindau (VHL)
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (100%)
Infrastruktura i Transport (55%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie utworzenia programu lekowego dla pacjentów z chorobą von Hippel-Lindau (VHL)
Interpelacja nr 17766
do ministra zdrowia
w sprawie utworzenia programu lekowego dla pacjentów z chorobą von Hippel-Lindau (VHL)
Zgłaszający: Marek Tomasz Hok
Data wpływu: 14-06-2026
Szanowna Pani Minister,
zespół von Hippel-Lindaua (VHL) to rzadka, uwarunkowana genetycznie choroba nowotworowa, w przebiegu której dochodzi do powstawania licznych guzów w różnych narządach i układach organizmu. Typowe manifestacje kliniczne obejmują naczyniaki zarodkowe ośrodkowego układu nerwowego (w tym móżdżku i rdzenia kręgowego), naczyniaki siatkówki oka, raka jasnokomórkowego nerki, guzy chromochłonne nadnerczy, guzy neuroendokrynne trzustki, torbiele nerek, trzustki i najądrzy, a także guzy worka endolimfatycznego ucha wewnętrznego. Choroba ma charakter progresywny i nawrotowy - guzy usunięte chirurgicznie często odradzają się, a nowe zmiany pojawiają się przez całe życie pacjenta.
Ze względu na autosomalny dominujący charakter dziedziczenia, schorzenie może dotykać jednocześnie kilku członków tej samej rodziny. Szacowana częstość występowania wynosi około 1 przypadek na 36 000 osób – w Polsce oznacza to kilkuset chorych. Wielu z nich przez lata poddawanych jest wielokrotnym interwencjom operacyjnym, których suma niesie realne ryzyko trwałej niepełnosprawności, utraty wzroku, zaburzeń neurologicznych i przedwczesnej śmierci.
Przerwa w terapii belzutifanem może prowadzić do szybkiej progresji choroby, co w konsekwencji skutkuje koniecznością kolejnych operacji lub nieodwracalnymi powikłaniami. Chorzy (ok. 30 osób), którzy dzięki dostępowi do RDTL odzyskali zdolność do pracy, powrócili do aktywności społecznej i zawodowej, teraz żyją w niepewności czy leczenie będzie kontynuowane.
Ze względu na rzadkość i złożoność VHL, zasadne jest wdrożenie terapii w ramach dedykowanego programu lekowego finansowanego przez Narodowy Fundusz Zdrowia, realizowanego przez wyspecjalizowane ośrodki referencyjne. Taki program umożliwiłby jednolite kryteria kwalifikacji i monitorowania pacjentów, kontrolę nad bezpieczeństwem terapii i zarządzanie działaniami niepożądanymi, gromadzenie danych klinicznych w skali krajowej (rejestr chorych VHL) oraz sprawiedliwy, równy dostęp do leczenia niezależnie od miejsca zamieszkania pacjenta.
W związku z powyższym proszę o odpowiedź na poniższe pytania:
Czy Ministerstwo Zdrowia rozważa opracowanie i wdrożenie dedykowanego programu lekowego dla pacjentów z chorobą von Hippel-Lindaua, opartego na terapii belzutifanem, finansowanego przez NFZ?
Czy w ramach ewentualnego programu lekowego planowane jest wyznaczenie sieci ośrodków realizujących ten program w różnych regionach Polski, tak aby zapewnić realny dostęp do leczenia pacjentom niezależnie od ich miejsca zamieszkania?
Interpelacja nr 17766
do ministra zdrowia
w sprawie utworzenia programu lekowego dla pacjentów z chorobą von Hippel-Lindau (VHL)
Zgłaszający: Marek Tomasz Hok
Data wpływu: 14-06-2026
Szanowna Pani Minister,
zespół von Hippel-Lindaua (VHL) to rzadka, uwarunkowana genetycznie choroba nowotworowa, w przebiegu której dochodzi do powstawania licznych guzów w różnych narządach i układach organizmu. Typowe manifestacje kliniczne obejmują naczyniaki zarodkowe ośrodkowego układu nerwowego (w tym móżdżku i rdzenia kręgowego), naczyniaki siatkówki oka, raka jasnokomórkowego nerki, guzy chromochłonne nadnerczy, guzy neuroendokrynne trzustki, torbiele nerek, trzustki i najądrzy, a także guzy worka endolimfatycznego ucha wewnętrznego. Choroba ma charakter progresywny i nawrotowy - guzy usunięte chirurgicznie często odradzają się, a nowe zmiany pojawiają się przez całe życie pacjenta.
Ze względu na autosomalny dominujący charakter dziedziczenia, schorzenie może dotykać jednocześnie kilku członków tej samej rodziny. Szacowana częstość występowania wynosi około 1 przypadek na 36 000 osób – w Polsce oznacza to kilkuset chorych. Wielu z nich przez lata poddawanych jest wielokrotnym interwencjom operacyjnym, których suma niesie realne ryzyko trwałej niepełnosprawności, utraty wzroku, zaburzeń neurologicznych i przedwczesnej śmierci.
Przerwa w terapii belzutifanem może prowadzić do szybkiej progresji choroby, co w konsekwencji skutkuje koniecznością kolejnych operacji lub nieodwracalnymi powikłaniami. Chorzy (ok. 30 osób), którzy dzięki dostępowi do RDTL odzyskali zdolność do pracy, powrócili do aktywności społecznej i zawodowej, teraz żyją w niepewności czy leczenie będzie kontynuowane.
Ze względu na rzadkość i złożoność VHL, zasadne jest wdrożenie terapii w ramach dedykowanego programu lekowego finansowanego przez Narodowy Fundusz Zdrowia, realizowanego przez wyspecjalizowane ośrodki referencyjne. Taki program umożliwiłby jednolite kryteria kwalifikacji i monitorowania pacjentów, kontrolę nad bezpieczeństwem terapii i zarządzanie działaniami niepożądanymi, gromadzenie danych klinicznych w skali krajowej (rejestr chorych VHL) oraz sprawiedliwy, równy dostęp do leczenia niezależnie od miejsca zamieszkania pacjenta.
W związku z powyższym proszę o odpowiedź na poniższe pytania:
Czy Ministerstwo Zdrowia rozważa opracowanie i wdrożenie dedykowanego programu lekowego dla pacjentów z chorobą von Hippel-Lindaua, opartego na terapii belzutifanem, finansowanego przez NFZ?
Czy w ramach ewentualnego programu lekowego planowane jest wyznaczenie sieci ośrodków realizujących ten program w różnych regionach Polski, tak aby zapewnić realny dostęp do leczenia pacjentom niezależnie od ich miejsca zamieszkania?
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Kacperczyk
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
30%
Konkretność
70%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
1
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
3.9 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (1)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
6721 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.43.2026.KK
Warszawa, 12 lipca 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku.
w odpowiedzi na interpelację Pana Posła Marka Hoka w sprawie
utworzenia
programu lekowego dla pacjentów z chorobą von Hippel-Lindau (VHL) (nr 17766),
Minister Zdrowia informuje, jak niżej.
Zgodnie z treścią ustawy o
refundacji leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia z żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2026 r. poz.
253) – dalej jako
ustawa o refundacji, procedura objęcia refundacją i ustalenia ceny
zbytu netto leku (również środka spożywczego specjalnego przeznaczenia
żywieniowego -śsspż oraz wyrobu medycznego) ma charakter postępowania
administracyjnego, które rozpoczyna się złożeniem stosownego wniosku do
Ministra Zdrowia przez podmiot odpowiedzialny, jego przedstawiciela lub podmiot
uprawniony do importu wraz z kompletną dokumentacją wymaganą przepisami
prawa. W przypadku wpłynięcia takiego wniosku jest on procedowany zgodnie
z zapisami przedmiotowej ustawy, co dla leku zawierającego nową substancję
czynną (aktualnie nieujętą na obowiązującym obwieszczeniu Ministra Zdrowia
w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych) lub nowy zakres wskazań dla
substancji objętej już refundacją (poszerzenie aktualnego zakresu wskazań)
oznacza wymóg przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji (dalej AOTMiT), stanowiska Rady Przejrzystości,
-- 1 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
rekomendacji Prezesa Agencji. Wydanie rekomendacji, stanowiącej efekt oceny
skuteczności, bezpieczeństwa oraz efektywności kosztowej leku, przez Prezesa
AOTMiT dla nowego produktu leczniczego/nowego zakresu wskazań
refundacyjnych umożliwia przekazanie wniosku do Komisji Ekonomicznej celem
przeprowadzenia negocjacji warunków ekonomicznych objęcia refundacją.
Po zakończeniu powyższych etapów prac, zgodnie z art. 12.
ustawy o refundacji,
uwzględniając m.in. stanowisko Komisji Ekonomicznej i rekomendację Prezesa
Agencji, minister właściwy do spraw zdrowia wydaje decyzję administracyjną
(pozytywną bądź negatywną) w przedmiocie objęcia refundacją i ustaleniu ceny
zbytu netto dla wnioskowanego produktu leczniczego (śsspż lub wyrobu
medycznego).
Zgodnie z treścią art. 37 ustawy o
refundacji co trzy miesiące Minister Zdrowia
ogłasza - w drodze obwieszczenia,
wykazy refundowanych leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych –
w stosunku do których wydano ostateczne decyzje administracyjne o objęciu
refundacją albo ostateczne decyzje zmieniające, o których mowa w art. 16 tej
ustawy. Ww. wykaz stanowi zatem odzwierciedlenie zarówno wniosków o objęcie
refundacją jakie wpłynęły do Ministra Zdrowia jak i podjętych przez niego decyzji –
zarówno pozytywnych jak i negatywnych.
Minister Zdrowia informuje, iż wniosek o objęcie refundacją leku Welireg-
zawierającego substancję czynną
belzutyfan, stosowanego w terapii choroby VHL
wpłynął do Ministra Zdrowia, został oceniony przez Agencję Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji, a następnie zostały przeprowadzone negocjacje
warunków cenowych objęcia refundacją, co stanowi realizację ustawowych
wymogów pozwalających na podjęcie decyzji przez właściwy w sprawie Organ.
Jak wskazano w treści Rekomendacji Prezesa AOTMiT nr 197/2025: Prezes
Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego Welireg (belzutyfan)
w ramach programu lekowego Leczenie pacjentów z chorobą Von Hippel-Lindau
(ICD-10: Q85.8), bezpłatnie dla pacjenta, w ramach nowej grupy limitowej pod
warunkiem obniżenia kosztów refundacji leczenia produktem leczniczym Welireg
ponoszonych w ramach proponowanego programu lekowego do poziomu
odpowiadającego dotychczasowym wydatkom płatnika ponoszonym na
finansowanie w ramach importu docelowego i Ratunkowego Dostępu do
-- 2 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
Technologii Lekowych (RDTL), w tym znaczne pogłębienie instrumentu dzielenia
ryzyka (RSS) poprzez dodanie dodatkowych elementów pozwalających na znaczne
obniżenie kosztu leku, a także gwarantujących zwrot kosztów poniesionych przez
płatnika w przypadku braku skuteczności leczenia.
Z uwagi na bardzo wysoki jednostkowy koszt rozważanej terapii oraz fakt, iż
leczenie ma charakter długotrwały, czego konsekwencją jest wysokie
przewidywane obciążenie płatnika publicznego w kolejnych latach, biorąc pod
uwagę niestabilną sytuację finansową płatnika publicznego, podjęcie ostatecznej
decyzji w przedmiotowym zakresie przez Ministra Zdrowia musi zostać
poprzedzone bardzo wnikliwą analizą zarówno konsekwencji finansowych takiej
decyzji jak i jej wpływu na możliwości zapewnienia finasowania aktualnych
świadczeń gwarantowanych w sposób niezakłócony.
W kwestii kontraktowania nowego świadczenia należy wskazać, iż rozpoczęcie
tego procesu następuje co do zasady dopiero po wydaniu przez Ministra Zdrowia
decyzji o objęciu refundacją oraz opublikowaniu zakresu nowego świadczenia
gwarantowanego w obwieszczeniu. Do postępowania przystępują zainteresowane
jednostki ochrony zdrowia, które spełniają wymagania opracowane przez Prezesa
Narodowego Funduszu Zdrowia dla danego rodzaju udzielanych świadczeń
zarówno w obszarze odpowiednio wykwalifikowanego personelu jak i możliwości
udzielenia niezbędnych świadczeń.
Należy zauważyć, iż w przypadku schorzeń rzadko występujących, a zatem również
niewielkiej liczby pacjentów nimi dotkniętych, do procesu kontraktowania
przystępują zwykle świadczeniodawcy posiadający doświadczenie w opiece nad
pacjentami z daną jednostką chorobową co wpływa na dostępność do świadczeń
z punktu widzenia liczby oraz rozmieszczenia geograficznego ośrodków.
Jednocześnie należy zauważyć, iż z uwagi na możliwość występowania guzów
w przebiegu VHL w różnych obszarach kompleksowa opieka nad pacjentem
wymaga dostępu do szerokiego grona specjalistów (onkologa, okulisty, chirurga,
neurologa, neurochirurga, urologa) oraz rożnych rodzajów świadczeń
pozwalających monitorować przebieg choroby, co ogranicza liczbę
świadczeniodawców mogących udzielić tak kompleksowych świadczeń do dużych
ośrodków miejskich.
-- 3 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 4 of 4 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.43.2026.KK
Warszawa, 12 lipca 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku.
w odpowiedzi na interpelację Pana Posła Marka Hoka w sprawie
utworzenia
programu lekowego dla pacjentów z chorobą von Hippel-Lindau (VHL) (nr 17766),
Minister Zdrowia informuje, jak niżej.
Zgodnie z treścią ustawy o
refundacji leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia z żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2026 r. poz.
253) – dalej jako
ustawa o refundacji, procedura objęcia refundacją i ustalenia ceny
zbytu netto leku (również środka spożywczego specjalnego przeznaczenia
żywieniowego -śsspż oraz wyrobu medycznego) ma charakter postępowania
administracyjnego, które rozpoczyna się złożeniem stosownego wniosku do
Ministra Zdrowia przez podmiot odpowiedzialny, jego przedstawiciela lub podmiot
uprawniony do importu wraz z kompletną dokumentacją wymaganą przepisami
prawa. W przypadku wpłynięcia takiego wniosku jest on procedowany zgodnie
z zapisami przedmiotowej ustawy, co dla leku zawierającego nową substancję
czynną (aktualnie nieujętą na obowiązującym obwieszczeniu Ministra Zdrowia
w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych) lub nowy zakres wskazań dla
substancji objętej już refundacją (poszerzenie aktualnego zakresu wskazań)
oznacza wymóg przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji (dalej AOTMiT), stanowiska Rady Przejrzystości,
-- 1 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
rekomendacji Prezesa Agencji. Wydanie rekomendacji, stanowiącej efekt oceny
skuteczności, bezpieczeństwa oraz efektywności kosztowej leku, przez Prezesa
AOTMiT dla nowego produktu leczniczego/nowego zakresu wskazań
refundacyjnych umożliwia przekazanie wniosku do Komisji Ekonomicznej celem
przeprowadzenia negocjacji warunków ekonomicznych objęcia refundacją.
Po zakończeniu powyższych etapów prac, zgodnie z art. 12.
ustawy o refundacji,
uwzględniając m.in. stanowisko Komisji Ekonomicznej i rekomendację Prezesa
Agencji, minister właściwy do spraw zdrowia wydaje decyzję administracyjną
(pozytywną bądź negatywną) w przedmiocie objęcia refundacją i ustaleniu ceny
zbytu netto dla wnioskowanego produktu leczniczego (śsspż lub wyrobu
medycznego).
Zgodnie z treścią art. 37 ustawy o
refundacji co trzy miesiące Minister Zdrowia
ogłasza - w drodze obwieszczenia,
wykazy refundowanych leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych –
w stosunku do których wydano ostateczne decyzje administracyjne o objęciu
refundacją albo ostateczne decyzje zmieniające, o których mowa w art. 16 tej
ustawy. Ww. wykaz stanowi zatem odzwierciedlenie zarówno wniosków o objęcie
refundacją jakie wpłynęły do Ministra Zdrowia jak i podjętych przez niego decyzji –
zarówno pozytywnych jak i negatywnych.
Minister Zdrowia informuje, iż wniosek o objęcie refundacją leku Welireg-
zawierającego substancję czynną
belzutyfan, stosowanego w terapii choroby VHL
wpłynął do Ministra Zdrowia, został oceniony przez Agencję Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji, a następnie zostały przeprowadzone negocjacje
warunków cenowych objęcia refundacją, co stanowi realizację ustawowych
wymogów pozwalających na podjęcie decyzji przez właściwy w sprawie Organ.
Jak wskazano w treści Rekomendacji Prezesa AOTMiT nr 197/2025: Prezes
Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego Welireg (belzutyfan)
w ramach programu lekowego Leczenie pacjentów z chorobą Von Hippel-Lindau
(ICD-10: Q85.8), bezpłatnie dla pacjenta, w ramach nowej grupy limitowej pod
warunkiem obniżenia kosztów refundacji leczenia produktem leczniczym Welireg
ponoszonych w ramach proponowanego programu lekowego do poziomu
odpowiadającego dotychczasowym wydatkom płatnika ponoszonym na
finansowanie w ramach importu docelowego i Ratunkowego Dostępu do
-- 2 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
Technologii Lekowych (RDTL), w tym znaczne pogłębienie instrumentu dzielenia
ryzyka (RSS) poprzez dodanie dodatkowych elementów pozwalających na znaczne
obniżenie kosztu leku, a także gwarantujących zwrot kosztów poniesionych przez
płatnika w przypadku braku skuteczności leczenia.
Z uwagi na bardzo wysoki jednostkowy koszt rozważanej terapii oraz fakt, iż
leczenie ma charakter długotrwały, czego konsekwencją jest wysokie
przewidywane obciążenie płatnika publicznego w kolejnych latach, biorąc pod
uwagę niestabilną sytuację finansową płatnika publicznego, podjęcie ostatecznej
decyzji w przedmiotowym zakresie przez Ministra Zdrowia musi zostać
poprzedzone bardzo wnikliwą analizą zarówno konsekwencji finansowych takiej
decyzji jak i jej wpływu na możliwości zapewnienia finasowania aktualnych
świadczeń gwarantowanych w sposób niezakłócony.
W kwestii kontraktowania nowego świadczenia należy wskazać, iż rozpoczęcie
tego procesu następuje co do zasady dopiero po wydaniu przez Ministra Zdrowia
decyzji o objęciu refundacją oraz opublikowaniu zakresu nowego świadczenia
gwarantowanego w obwieszczeniu. Do postępowania przystępują zainteresowane
jednostki ochrony zdrowia, które spełniają wymagania opracowane przez Prezesa
Narodowego Funduszu Zdrowia dla danego rodzaju udzielanych świadczeń
zarówno w obszarze odpowiednio wykwalifikowanego personelu jak i możliwości
udzielenia niezbędnych świadczeń.
Należy zauważyć, iż w przypadku schorzeń rzadko występujących, a zatem również
niewielkiej liczby pacjentów nimi dotkniętych, do procesu kontraktowania
przystępują zwykle świadczeniodawcy posiadający doświadczenie w opiece nad
pacjentami z daną jednostką chorobową co wpływa na dostępność do świadczeń
z punktu widzenia liczby oraz rozmieszczenia geograficznego ośrodków.
Jednocześnie należy zauważyć, iż z uwagi na możliwość występowania guzów
w przebiegu VHL w różnych obszarach kompleksowa opieka nad pacjentem
wymaga dostępu do szerokiego grona specjalistów (onkologa, okulisty, chirurga,
neurologa, neurochirurga, urologa) oraz rożnych rodzajów świadczeń
pozwalających monitorować przebieg choroby, co ogranicza liczbę
świadczeniodawców mogących udzielić tak kompleksowych świadczeń do dużych
ośrodków miejskich.
-- 3 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 4 of 4 --