Interpelacja nr 17763
Interpelacja w sprawie refundowanego leczenia przyczynowego dla chorujących na mukowiscydozę
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (80%)
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie refundowanego leczenia przyczynowego dla chorujących na mukowiscydozę
Interpelacja nr 17763
do ministra zdrowia
w sprawie refundowanego leczenia przyczynowego dla chorujących na mukowiscydozę
Zgłaszający: Iwona Maria Kozłowska
Data wpływu: 12-06-2026
Szanowna Pani Minister,
przedstawiciele środowiska wspierającego chorych na mukowiscydozę poinformowali mnie o budzącej niepokój sytuacji dotyczącej braku refundowanego leczenia przyczynowego dla grupy chorych liczącej ok. 120 osób. Uprzejmie proszę o odpowiedź na postawione poniżej pytanie.
Mukowiscydoza to rzadka, bardzo ciężka, dziedziczna choroba genetyczna, obciążająca wiele układów, a przede wszystkim układ oddechowy. Chorzy leczeni tylko objawowo dożywali średnio 24 lat i najczęściej umierali w dusznościach z powodu niewydolności płuc. Dzięki odważnym decyzjom Ministerstwa Zdrowia w latach 2022–2025 innowacyjne leczenie przyczynowe jest dostępne dla ok. 1500 chorych z najczęstszymi mutacjami chorobotwórczymi. Terapia przyczynowa radykalnie zmieniła perspektywy życiowe pacjentów. Mogą teraz uczyć się, pracować, zakładać rodziny. Ich przewidywana długość życia jest niemal „normalna”. Jak często sami mówią, dostali „drugie życie”. Obecnie grupa ok. 120 osób chorych na mukowiscydozę z nieco rzadszą mutacją chorobotwórczą, pozostających bez terapii przyczynowej, czeka na rozstrzygnięcie procesu refundacyjnego leku Alyftrek, którego skuteczność dla ich profilu genetycznego jest porównywalna, a nawet lepsza od terapii dostępnej od 2022 roku. Z przekazanych mi informacji wynika, że lek Alyftrek zdobył zarówno pozytywną opinię Rady Przejrzystości, jak i pozytywną rekomendację prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, natomiast uchwała Komisji Ekonomicznej jest negatywna.
Chciałabym zwrócić uwagę, że do tej pory leczenie mukowiscydozy w Polsce było prowadzone na europejskim poziomie i było jednym z niewielu sukcesów, którymi możemy się pochwalić w obszarze chorób rzadkich. Trudno sobie wyobrazić sytuację, gdy z dostępu do terapii ratującej życie zostanie wyłączona grupa 120 osób, chorych na tę samą chorobę, ze wszystkimi jej dramatycznymi konsekwencjami.
Uprzejmie proszę o informację: Kiedy planowane jest zakończenie postępowania refundacyjnego dla leku Alyftrek oraz jakie warunki powinny zostać spełnione, aby decyzja ta była pozytywna?
Interpelacja nr 17763
do ministra zdrowia
w sprawie refundowanego leczenia przyczynowego dla chorujących na mukowiscydozę
Zgłaszający: Iwona Maria Kozłowska
Data wpływu: 12-06-2026
Szanowna Pani Minister,
przedstawiciele środowiska wspierającego chorych na mukowiscydozę poinformowali mnie o budzącej niepokój sytuacji dotyczącej braku refundowanego leczenia przyczynowego dla grupy chorych liczącej ok. 120 osób. Uprzejmie proszę o odpowiedź na postawione poniżej pytanie.
Mukowiscydoza to rzadka, bardzo ciężka, dziedziczna choroba genetyczna, obciążająca wiele układów, a przede wszystkim układ oddechowy. Chorzy leczeni tylko objawowo dożywali średnio 24 lat i najczęściej umierali w dusznościach z powodu niewydolności płuc. Dzięki odważnym decyzjom Ministerstwa Zdrowia w latach 2022–2025 innowacyjne leczenie przyczynowe jest dostępne dla ok. 1500 chorych z najczęstszymi mutacjami chorobotwórczymi. Terapia przyczynowa radykalnie zmieniła perspektywy życiowe pacjentów. Mogą teraz uczyć się, pracować, zakładać rodziny. Ich przewidywana długość życia jest niemal „normalna”. Jak często sami mówią, dostali „drugie życie”. Obecnie grupa ok. 120 osób chorych na mukowiscydozę z nieco rzadszą mutacją chorobotwórczą, pozostających bez terapii przyczynowej, czeka na rozstrzygnięcie procesu refundacyjnego leku Alyftrek, którego skuteczność dla ich profilu genetycznego jest porównywalna, a nawet lepsza od terapii dostępnej od 2022 roku. Z przekazanych mi informacji wynika, że lek Alyftrek zdobył zarówno pozytywną opinię Rady Przejrzystości, jak i pozytywną rekomendację prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, natomiast uchwała Komisji Ekonomicznej jest negatywna.
Chciałabym zwrócić uwagę, że do tej pory leczenie mukowiscydozy w Polsce było prowadzone na europejskim poziomie i było jednym z niewielu sukcesów, którymi możemy się pochwalić w obszarze chorób rzadkich. Trudno sobie wyobrazić sytuację, gdy z dostępu do terapii ratującej życie zostanie wyłączona grupa 120 osób, chorych na tę samą chorobę, ze wszystkimi jej dramatycznymi konsekwencjami.
Uprzejmie proszę o informację: Kiedy planowane jest zakończenie postępowania refundacyjnego dla leku Alyftrek oraz jakie warunki powinny zostać spełnione, aby decyzja ta była pozytywna?
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Kacperczyk
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
13%
Konkretność
87%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 1 %
Precyzyjne daty
6
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
3.4 / 1k zn.
- Podaje wskaźniki procentowe (1)
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (6)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
11391 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.45.2026.1.SGÓ
Warszawa, 23 lipca 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 17763, Pani Iwony Marii Kozłowskiej, posłanki na
Sejm Rzeczypospolitej Polskiej, w sprawie refundowanego leczenia przyczynowego
dla chorujących na mukowiscydozę, Minister Zdrowia przekazuje poniższe
informacje.
Na wstępie należy wskazać, iż kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia
12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2026 r. poz. 253,
z późn. zm.), zwana dalej „ustawą o refundacji”.
Na mocy art. 37 ust. 6 ustawy o refundacji minister właściwy do spraw zdrowia
ogłasza, raz na trzy miesiące, w drodze obwieszczenia, wykaz refundowanych
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych w stosunku do których wydano decyzje o objęciu
refundacją. Treść każdego programu lekowego jest publikowana jako załącznik do
wyżej wymienionego obwieszczenia i dostępna na stronie:
https://www.gov.pl/web/zdrowie/obwieszczenia-ministra-zdrowia-lista-
lekowrefundowanych
Zgodnie z art. 24 ustawy o refundacji, w odniesieniu do produktów leczniczych,
które są dostępne na terenie Rzeczypospolitej Polskiej, w zakresie wskazań
rejestracyjnych, Minister Zdrowia może podjąć działania w sprawie objęcia
refundacją bądź zmiany wskazań w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot
odpowiedzialny (producenta leku, jego przedstawiciela lub importera).
-- 1 of 6 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Wnioskodawca może złożyć do ministra właściwego do spraw zdrowia wniosek
o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto między innymi leku, technologii
lekowej o wysokiej wartości klinicznej, technologii lekowej o wysokim poziomie
innowacyjności.
Złożony wniosek, o którym mowa wyżej, jest poddawany ocenie formalno-prawnej,
a następnie, w przypadku produktu leczniczego, który nie ma odpowiednika
refundowanego w danym wskazaniu, jest przesyłany do oceny Agencji Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej jako „Agencja”) celem przygotowania
analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji Prezesa.
Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, jakość
dostępnych dowodów naukowych oraz wiarygodność porównań i wyników
przeprowadzonych analiz, wydaje rekomendację w sprawie objęcia refundacją
wnioskowanego leku w danym wskazaniu. Następnie prowadzone są negocjacje
z Komisją Ekonomiczną, która prowadzi z podmiotami odpowiedzialnymi
negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto oraz wskazań, w których lek ma
być refundowany.
Po zebraniu całości materiału dowodowego w danym postępowaniu
refundacyjnym, Minister Zdrowia mając na uwadze uzyskanie jak największych
efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję
administracyjną o objęciu refundacją (pozytywną lub negatywną), przy
uwzględnieniu następujących kryteriów:
1) stanowiska Komisji Ekonomicznej;
2) rekomendacji Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji;
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją;
4) skuteczności klinicznej i praktycznej;
5) bezpieczeństwa stosowania;
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania;
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym;
8) konkurencyjności cenowej;
-- 2 of 6 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń
ze środków publicznych i świadczeniobiorców;
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy
oświadczeniach, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa
stosowania;
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10;
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o
świadczeniach;
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia
skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu
Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ustawy
z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego
produktu krajowego brutto, a w przypadku braku możliwości wyznaczenia
tego kosztu - koszt uzyskania dodatkowego roku życia;
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25
pkt 4
– biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym
procedury medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek.
Zgodnie z treścią aktualnie obowiązującego obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia
17 czerwca 2026 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych
obowiązującego od 1 lipca 2026 r., w ramach programu lekowego B.112. LECZENIE
CHORYCH NA MUKOWISCYDOZĘ (ICD-10: E84) refundacją objęte są
następujące terapie:
iwakaftor w monoterapii (Kalydeco) – pacjenci w wieku 12 miesięcy i
powyżej z potwierdzonym wystąpieniem jednej z poniżej wymienionych
mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu
CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N,
S1255P, S549N lub S549R;
lumakaftor/ iwakaftor (Orkambi) – pacjenci w wieku 2 lat i powyżej z
potwierdzonym wystąpieniem mutacji F508del genu CFTR na obu allelach;
-- 3 of 6 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
tezakaftor/ iwakaftor w skojarzeniu z iwakaftorem (Symkevi + Kalydeco) –
pacjenci w wieku 6 lat i powyżej z homozygotycznością pod względem
mutacji F508del lub heterozygotycznością pod względem mutacji F508del i
obecnością jednej z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C,
L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W,
D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T;
eleksakaftor/ tezakaftor/ iwakaftor w skojarzeniu z iwakaftorem (Kaftrio +
Kalydeco) – pacjenci w wieku 2 lat i powyżej z co najmniej jedną mutacją
F508del genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora
przewodnictwa.
Zgodnie z danymi przedstawionymi przez Narodowy Fundusz Zdrowia (NFZ)
wydatki na terapie w ramach programu lekowego B.112. w 2025 r. przedstawiała
się następująco:
LEK KWOTA REFUNDACJI1
KAFTRIO 372 299 044,57 zł
KALYDECO 121 723 960,10 zł
ORKAMBI 6 532 023,42 zł
SYMKEVI 16 312 247,00 zł
SUMA 516 867 275,09 zł
Dodatkowo należy wskazać, iż złożono wnioski w przedmiocie objęcia refundacją i
ustalenia ceny zbytu netto w trybie art. 24 ust. 1 pkt 1 ustawy o refundacji dla
następujących technologii lekowych:
Alyftrek, Deutivacaftor/ Tezacaftorum/ Vanzacaftor, tabl. powl., 50+20+4
mg, 84 szt., kod GTIN: 00351167179000,
Alyftrek, Deutivacaftor/ Tezacaftorum/ Vanzacaftor, tabl. powl.,
125+50+10 mg, 56 szt., kod GTIN: 00351167178904,
1 https://www.nfz.gov.pl/aktualnosci/aktualnosci-centrali/raport-refundacyjny,8963.html
-- 4 of 6 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
5
we wskazaniu: pacjenci w wieku 6 lat i powyżej z co najmniej jedną mutacją inną niż
klasy I genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa, w
ramach programu lekowego B.112. LECZENIE CHORYCH NA MUKOWISCYDOZĘ
(ICD-10: E84).
Lek Alyftrek otrzymał pozytywne stanowisko Rady Przejrzystości po warunkiem
„
obniżenia ceny leku oraz zastosowanie mechanizmu skutkującego brakiem
wzrostu ogólnych wydatków na leki w programie dla obecnej populacji, niezależnie
od tempa przejmowania rynku przez wnioskowaną terapię”, oraz pozytywną
Rekomendację Prezesa Agencji pod warunkiem „
zrównania kosztu stosowania leku
Alyftrek z dotychczas refundowanym schematem Kaftrio+Kalydeco oraz
zabezpieczenia maksymalnych wydatków płatnika wynikających z objęcia
refundacją populacji szerszej niż dotychczas finansowana przyjmując jako wartość
CAP 108% sprawozdanej kwoty refundacji produktów leczniczych objętych
programem lekowym B.112 za rok 2025”.
Szczegóły dostępne są na stronie Agencji:
https://bip.aotm.gov.pl/zlecenia-mz-2025/1054-materialy-2025/9380-221-2025-
zlc
Należy podkreślić, iż w postępowaniach dla ww. wniosków, Komisja Ekonomiczna
2.06.2026 r. wydała uchwały negatywne. Szczegóły dostępne są w raportach z
posiedzeń Komisji Ekonomicznej widoczne na stronie:
https://www.gov.pl/web/zdrowie/raporty-z-posiedzen-komisji-ekonomicznej
Mając na uwadze powyższe należy wskazać, iż wnioski dla leku Alyftrek znajdują
się obecnie na etapie przygotowywania dokumentacji z przebiegu postępowania
dla Ministra Zdrowia, który następnie wyda decyzje w sprawach (pozytywne lub
negatywne), biorąc pod uwagę przesłanki z art. 12 ustawy o refundacji.
Uprzejmie informuję, że realizując politykę zdrowotną państwa, Minister Zdrowia
podejmuje decyzje dotyczące finansowania ze środków publicznych technologii
lekowych w sposób niezależny, w granicach obowiązujących przepisów prawa,
kierując się przesłankami merytorycznymi, aktualną wiedzą medyczną oraz
potrzebą zapewnienia pacjentom dostępu do skutecznych i bezpiecznych metod
leczenia.
-- 5 of 6 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
6
Decyzje refundacyjne podejmowane są w oparciu o zasady medycyny opartej na
dowodach naukowych (Evidence-Based Medicine, EBM) oraz wyniki oceny
technologii medycznych (Health Technology Assessment, HTA), z uwzględnieniem
m.in. skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, wartości dodanej w
stosunku do dostępnych metod terapeutycznych, efektywności kosztowej oraz
wpływu na budżet płatnika publicznego.
Należy podkreślić, że środki przeznaczone na finansowanie świadczeń
zdrowotnych, w tym refundację leków, są ograniczone. Z tego względu Minister
Zdrowia, podejmując decyzje dotyczące alokacji środków publicznych,
zobowiązany jest uwzględniać nie tylko indywidualne potrzeby pacjentów w
określonych wskazaniach, ale również konieczność zapewnienia możliwie
szerokiego i sprawiedliwego dostępu do świadczeń zdrowotnych dla wszystkich
osób korzystających z systemu ochrony zdrowia.
Każda decyzja o objęciu refundacją kolejnej technologii lekowej wymaga zatem
kompleksowej oceny jej zasadności, w szczególności w sytuacji, gdy pacjenci mają
już zapewniony dostęp do skutecznych i nowoczesnych terapii finansowanych ze
środków publicznych. W takich przypadkach konieczne jest rozważenie, czy
wprowadzenie kolejnej opcji terapeutycznej przynosi istotną dodatkową wartość
kliniczną, pozostając jednocześnie rozwiązaniem możliwym do sfinansowania w
ramach dostępnych zasobów.
Odpowiedzialne gospodarowanie środkami publicznymi stanowi integralny
element prowadzenia polityki zdrowotnej państwa i służy zapewnieniu równowagi
pomiędzy potrzebami poszczególnych grup pacjentów a obowiązkiem zapewnienia
dostępu do skutecznego leczenia wszystkim osobom wymagającym opieki
zdrowotnej.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 6 of 6 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.45.2026.1.SGÓ
Warszawa, 23 lipca 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 17763, Pani Iwony Marii Kozłowskiej, posłanki na
Sejm Rzeczypospolitej Polskiej, w sprawie refundowanego leczenia przyczynowego
dla chorujących na mukowiscydozę, Minister Zdrowia przekazuje poniższe
informacje.
Na wstępie należy wskazać, iż kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia
12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2026 r. poz. 253,
z późn. zm.), zwana dalej „ustawą o refundacji”.
Na mocy art. 37 ust. 6 ustawy o refundacji minister właściwy do spraw zdrowia
ogłasza, raz na trzy miesiące, w drodze obwieszczenia, wykaz refundowanych
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych w stosunku do których wydano decyzje o objęciu
refundacją. Treść każdego programu lekowego jest publikowana jako załącznik do
wyżej wymienionego obwieszczenia i dostępna na stronie:
https://www.gov.pl/web/zdrowie/obwieszczenia-ministra-zdrowia-lista-
lekowrefundowanych
Zgodnie z art. 24 ustawy o refundacji, w odniesieniu do produktów leczniczych,
które są dostępne na terenie Rzeczypospolitej Polskiej, w zakresie wskazań
rejestracyjnych, Minister Zdrowia może podjąć działania w sprawie objęcia
refundacją bądź zmiany wskazań w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot
odpowiedzialny (producenta leku, jego przedstawiciela lub importera).
-- 1 of 6 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Wnioskodawca może złożyć do ministra właściwego do spraw zdrowia wniosek
o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto między innymi leku, technologii
lekowej o wysokiej wartości klinicznej, technologii lekowej o wysokim poziomie
innowacyjności.
Złożony wniosek, o którym mowa wyżej, jest poddawany ocenie formalno-prawnej,
a następnie, w przypadku produktu leczniczego, który nie ma odpowiednika
refundowanego w danym wskazaniu, jest przesyłany do oceny Agencji Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej jako „Agencja”) celem przygotowania
analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji Prezesa.
Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, jakość
dostępnych dowodów naukowych oraz wiarygodność porównań i wyników
przeprowadzonych analiz, wydaje rekomendację w sprawie objęcia refundacją
wnioskowanego leku w danym wskazaniu. Następnie prowadzone są negocjacje
z Komisją Ekonomiczną, która prowadzi z podmiotami odpowiedzialnymi
negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto oraz wskazań, w których lek ma
być refundowany.
Po zebraniu całości materiału dowodowego w danym postępowaniu
refundacyjnym, Minister Zdrowia mając na uwadze uzyskanie jak największych
efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję
administracyjną o objęciu refundacją (pozytywną lub negatywną), przy
uwzględnieniu następujących kryteriów:
1) stanowiska Komisji Ekonomicznej;
2) rekomendacji Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji;
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją;
4) skuteczności klinicznej i praktycznej;
5) bezpieczeństwa stosowania;
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania;
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym;
8) konkurencyjności cenowej;
-- 2 of 6 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń
ze środków publicznych i świadczeniobiorców;
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy
oświadczeniach, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa
stosowania;
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10;
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o
świadczeniach;
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia
skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu
Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ustawy
z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego
produktu krajowego brutto, a w przypadku braku możliwości wyznaczenia
tego kosztu - koszt uzyskania dodatkowego roku życia;
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25
pkt 4
– biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym
procedury medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek.
Zgodnie z treścią aktualnie obowiązującego obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia
17 czerwca 2026 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych
obowiązującego od 1 lipca 2026 r., w ramach programu lekowego B.112. LECZENIE
CHORYCH NA MUKOWISCYDOZĘ (ICD-10: E84) refundacją objęte są
następujące terapie:
iwakaftor w monoterapii (Kalydeco) – pacjenci w wieku 12 miesięcy i
powyżej z potwierdzonym wystąpieniem jednej z poniżej wymienionych
mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu
CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N,
S1255P, S549N lub S549R;
lumakaftor/ iwakaftor (Orkambi) – pacjenci w wieku 2 lat i powyżej z
potwierdzonym wystąpieniem mutacji F508del genu CFTR na obu allelach;
-- 3 of 6 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
tezakaftor/ iwakaftor w skojarzeniu z iwakaftorem (Symkevi + Kalydeco) –
pacjenci w wieku 6 lat i powyżej z homozygotycznością pod względem
mutacji F508del lub heterozygotycznością pod względem mutacji F508del i
obecnością jednej z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C,
L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W,
D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T;
eleksakaftor/ tezakaftor/ iwakaftor w skojarzeniu z iwakaftorem (Kaftrio +
Kalydeco) – pacjenci w wieku 2 lat i powyżej z co najmniej jedną mutacją
F508del genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora
przewodnictwa.
Zgodnie z danymi przedstawionymi przez Narodowy Fundusz Zdrowia (NFZ)
wydatki na terapie w ramach programu lekowego B.112. w 2025 r. przedstawiała
się następująco:
LEK KWOTA REFUNDACJI1
KAFTRIO 372 299 044,57 zł
KALYDECO 121 723 960,10 zł
ORKAMBI 6 532 023,42 zł
SYMKEVI 16 312 247,00 zł
SUMA 516 867 275,09 zł
Dodatkowo należy wskazać, iż złożono wnioski w przedmiocie objęcia refundacją i
ustalenia ceny zbytu netto w trybie art. 24 ust. 1 pkt 1 ustawy o refundacji dla
następujących technologii lekowych:
Alyftrek, Deutivacaftor/ Tezacaftorum/ Vanzacaftor, tabl. powl., 50+20+4
mg, 84 szt., kod GTIN: 00351167179000,
Alyftrek, Deutivacaftor/ Tezacaftorum/ Vanzacaftor, tabl. powl.,
125+50+10 mg, 56 szt., kod GTIN: 00351167178904,
1 https://www.nfz.gov.pl/aktualnosci/aktualnosci-centrali/raport-refundacyjny,8963.html
-- 4 of 6 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
5
we wskazaniu: pacjenci w wieku 6 lat i powyżej z co najmniej jedną mutacją inną niż
klasy I genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa, w
ramach programu lekowego B.112. LECZENIE CHORYCH NA MUKOWISCYDOZĘ
(ICD-10: E84).
Lek Alyftrek otrzymał pozytywne stanowisko Rady Przejrzystości po warunkiem
„
obniżenia ceny leku oraz zastosowanie mechanizmu skutkującego brakiem
wzrostu ogólnych wydatków na leki w programie dla obecnej populacji, niezależnie
od tempa przejmowania rynku przez wnioskowaną terapię”, oraz pozytywną
Rekomendację Prezesa Agencji pod warunkiem „
zrównania kosztu stosowania leku
Alyftrek z dotychczas refundowanym schematem Kaftrio+Kalydeco oraz
zabezpieczenia maksymalnych wydatków płatnika wynikających z objęcia
refundacją populacji szerszej niż dotychczas finansowana przyjmując jako wartość
CAP 108% sprawozdanej kwoty refundacji produktów leczniczych objętych
programem lekowym B.112 za rok 2025”.
Szczegóły dostępne są na stronie Agencji:
https://bip.aotm.gov.pl/zlecenia-mz-2025/1054-materialy-2025/9380-221-2025-
zlc
Należy podkreślić, iż w postępowaniach dla ww. wniosków, Komisja Ekonomiczna
2.06.2026 r. wydała uchwały negatywne. Szczegóły dostępne są w raportach z
posiedzeń Komisji Ekonomicznej widoczne na stronie:
https://www.gov.pl/web/zdrowie/raporty-z-posiedzen-komisji-ekonomicznej
Mając na uwadze powyższe należy wskazać, iż wnioski dla leku Alyftrek znajdują
się obecnie na etapie przygotowywania dokumentacji z przebiegu postępowania
dla Ministra Zdrowia, który następnie wyda decyzje w sprawach (pozytywne lub
negatywne), biorąc pod uwagę przesłanki z art. 12 ustawy o refundacji.
Uprzejmie informuję, że realizując politykę zdrowotną państwa, Minister Zdrowia
podejmuje decyzje dotyczące finansowania ze środków publicznych technologii
lekowych w sposób niezależny, w granicach obowiązujących przepisów prawa,
kierując się przesłankami merytorycznymi, aktualną wiedzą medyczną oraz
potrzebą zapewnienia pacjentom dostępu do skutecznych i bezpiecznych metod
leczenia.
-- 5 of 6 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
6
Decyzje refundacyjne podejmowane są w oparciu o zasady medycyny opartej na
dowodach naukowych (Evidence-Based Medicine, EBM) oraz wyniki oceny
technologii medycznych (Health Technology Assessment, HTA), z uwzględnieniem
m.in. skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, wartości dodanej w
stosunku do dostępnych metod terapeutycznych, efektywności kosztowej oraz
wpływu na budżet płatnika publicznego.
Należy podkreślić, że środki przeznaczone na finansowanie świadczeń
zdrowotnych, w tym refundację leków, są ograniczone. Z tego względu Minister
Zdrowia, podejmując decyzje dotyczące alokacji środków publicznych,
zobowiązany jest uwzględniać nie tylko indywidualne potrzeby pacjentów w
określonych wskazaniach, ale również konieczność zapewnienia możliwie
szerokiego i sprawiedliwego dostępu do świadczeń zdrowotnych dla wszystkich
osób korzystających z systemu ochrony zdrowia.
Każda decyzja o objęciu refundacją kolejnej technologii lekowej wymaga zatem
kompleksowej oceny jej zasadności, w szczególności w sytuacji, gdy pacjenci mają
już zapewniony dostęp do skutecznych i nowoczesnych terapii finansowanych ze
środków publicznych. W takich przypadkach konieczne jest rozważenie, czy
wprowadzenie kolejnej opcji terapeutycznej przynosi istotną dodatkową wartość
kliniczną, pozostając jednocześnie rozwiązaniem możliwym do sfinansowania w
ramach dostępnych zasobów.
Odpowiedzialne gospodarowanie środkami publicznymi stanowi integralny
element prowadzenia polityki zdrowotnej państwa i służy zapewnieniu równowagi
pomiędzy potrzebami poszczególnych grup pacjentów a obowiązkiem zapewnienia
dostępu do skutecznego leczenia wszystkim osobom wymagającym opieki
zdrowotnej.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 6 of 6 --