telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
ASG.050.149.2026.EM
Warszawa, 16 czerwca 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu RP
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 17125 z dnia 26 maja 2026 r. Pani Iwony Marii Kozłowskiej
Poseł na Sejm RP oraz grupy posłów w sprawie sytuacji pacjentów cierpiących na zespół
von Hippla-Lindaua (VHL), uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji w
odpowiedzi na pytania.
1.1 Czy Ministerstwo Zdrowia prowadzi obecnie prace nad wdrożeniem rozwiązań
systemowych dla pacjentów z zespołem von Hippla-Lindaua (VHL), w szczególności
w ramach Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich?
Obszar chorób rzadkich stał się jednym z priorytetów Ministra Zdrowia, co znalazło
odzwierciedlenie w opracowaniu kompleksowych rozwiązań systemowych w ramach Planu
dla Chorób Rzadkich. Celem tego dokumentu jest poprawa sytuacji pacjentów cierpiących
na choroby rzadkie oraz ich rodzin poprzez stworzenie modelu zintegrowanej,
kompleksowej i skoordynowanej opieki zdrowotnej.
Pierwszy Plan dla Chorób Rzadkich został przyjęty uchwałą nr 110 Rady Ministrów z dnia
24 sierpnia 2021 r. i był realizowany w latach 2021–2023. Następnie Rada Ministrów
przyjęła uchwałę nr 88 z dnia 13 sierpnia 2024 r., obejmującą Plan dla Chorób Rzadkich na
lata 2024–2025. Obecnie Ministerstwo Zdrowia realizuje zadania wynikające z Planu dla
Chorób Rzadkich na 2026 r., przyjętego uchwałą nr 179 Rady Ministrów z dnia 23 grudnia
2025 r. Plan dla Chorób Rzadkich ma charakter strategiczny i wyznacza kierunki działań na
rzecz poprawy opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi. Nie odnosi się on jednak
bezpośrednio do konkretnych jednostek chorobowych, w tym zespołu von Hippla-Lindaua
(VHL), lecz przewiduje rozwiązania systemowe obejmujące całą grupę chorób rzadkich.
1.2 Czy planowane jest utworzenie sieci ośrodków referencyjnych lub eksperckich dla
pacjentów z VHL oraz wprowadzenie funkcji koordynatora medycznego
odpowiedzialnego za prowadzenie chorego przez proces diagnostyki i leczenia?
W organizacji kompleksowej i skoordynowanej opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi
kluczową rolę odgrywają Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich (OECR), powoływane przez
ministra właściwego do spraw zdrowia. Ośrodki te realizują świadczenia w zakresie
diagnostyki i leczenia chorób rzadkich, współpracując jednocześnie z Europejskimi Sieciami
Referencyjnymi (ERN), co umożliwia dostęp do specjalistycznej wiedzy i doświadczenia na
poziomie międzynarodowym.
Obecnie w Polsce funkcjonują 44 Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich powołane w trybie
uznania kompetencji. Równolegle działa także szereg innych wyspecjalizowanych
ośrodków, które od lat prowadzą diagnostykę oraz leczenie pacjentów z określonymi
chorobami rzadkimi lub ich grupami. Kolejne podmioty będą mogły ubiegać się o status
OECR po wejściu w życie przepisów nowelizacji ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej
finansowanych ze środków publicznych, która określi formalny tryb jego nadawania.

-- 1 of 4 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
W odniesieniu do funkcji koordynatora opieki medycznej, do Ministerstwa Zdrowia
napływają postulaty dotyczące jej wprowadzenia w obszarze chorób rzadkich. Zagadnienie
to pozostaje przedmiotem analiz, z uwzględnieniem doświadczeń wynikających z
funkcjonowania koordynatorów leczenia onkologicznego oraz specyfiki opieki nad
pacjentami z chorobami rzadkimi.
1.3
Czy Ministerstwo Zdrowia rozważa objęcie leku belzutifan refundacją w
standardowym trybie dla pacjentów z VHL, a do tego czasu uproszczenie i ujednolicenie
dostępu do tej terapii w ramach RDTL?
Zgodnie z treścią ustawy o
refundacji leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia z żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2026 r. poz. 253) –
dalej jako ustawa o
refundacji, procedura objęcia refundacją i ustalenia ceny zbytu netto
leku (również środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego -śsspż oraz
wyrobu medycznego) ma charakter postępowania administracyjnego, które rozpoczyna się
złożeniem stosownego wniosku do Ministra Zdrowia przez podmiot odpowiedzialny, jego
przedstawiciela lub podmiot uprawniony do importu wraz z kompletną dokumentacją
wymaganą przepisami prawa. W przypadku wpłynięcia takiego wniosku jest on
procedowany zgodnie z zapisami przedmiotowej ustawy, co dla leku zawierającego nową
substancję czynną (aktualnie nieujętą na obowiązującym obwieszczeniu Ministra Zdrowia
w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych) lub nowy zakres wskazań dla
substancji objętej już refundacją (poszerzenie aktualnego zakresu wskazań) oznacza
wymóg przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych i
Taryfikacji (dalej AOTMiT), stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa
Agencji. Wydanie rekomendacji, stanowiącej efekt oceny skuteczności, bezpieczeństwa
oraz efektywności kosztowej leku, przez Prezesa AOTMiT dla nowego produktu
leczniczego/nowego zakresu wskazań refundacyjnych umożliwia przekazanie wniosku do
Komisji Ekonomicznej celem przeprowadzenia negocjacji warunków cenowo-kosztowych
objęcia refundacją.
Po zakończeniu powyższych etapów prac, zgodnie z art. 12. ustawy o
refundacji,
uwzględniając m.in. stanowisko Komisji Ekonomicznej i rekomendację Prezesa Agencji,
minister właściwy do spraw zdrowia wydaje decyzję administracyjną (pozytywną bądź
negatywną) w przedmiocie objęcia refundacją i ustaleniu ceny zbytu netto dla
wnioskowanego produktu leczniczego (śsspż lub wyrobu medycznego).
Zgodnie z treścią art. 37 ustawy o
refundacji co trzy miesiące Minister Zdrowia ogłasza
w drodze obwieszczenia, wykazy
refundowanych leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych - w
stosunku do których wydano ostateczne decyzje administracyjne o objęciu refundacją albo
ostateczne decyzje zmieniające, o których mowa w art. 16 tej ustawy. Ww. wykaz stanowi
zatem odzwierciedlenie zarówno wniosków o objęcie refundacją jakie wpłynęły do Ministra
Zdrowia jak i podjętych przez niego decyzji – zarówno pozytywnych jak i negatywnych.
Uprzejmie informuję, iż wniosek o objęcie refundacją leku Welireg- zawierającego
substancję czynną
belzutifan, stosowanego w terapii choroby VHL wpłynął do Ministra
Zdrowia, został oceniony przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, a
następnie zostały przeprowadzone negocjacje warunków cenowych objęcia refundacją, co
stanowi realizację ustawowych wymogów pozwalających na podjęcie decyzji przez
właściwy w sprawie Organ.
Jak wskazano w treści Rekomendacji Prezesa AOTMiT nr 197/2025:
Prezes Agencji
rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego Welireg (belzutyfan) w ramach
programu lekowego „Leczenie pacjentów z chorobą Von Hippel-Lindau (ICD-10: Q85.8)”,
bezpłatnie dla pacjenta, w ramach nowej grupy limitowej pod warunkiem obniżenia
kosztów refundacji leczenia produktem leczniczym Welireg (belzutyfan) ponoszonych w
ramach proponowanego programu lekowego do poziomu odpowiadającego

-- 2 of 4 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
dotychczasowym wydatkom płatnika ponoszonym na finansowanie w ramach importu
docelowego i Ratunkowego Dostępu do
Technologii Lekowych (RDTL), w tym znaczne pogłębienie instrumentu dzielenia ryzyka
(RSS) poprzez dodanie dodatkowych elementów pozwalających na znaczne obniżenie
kosztu leku,
a także gwarantujących zwrot kosztów poniesionych przez płatnika w przypadku braku
skuteczności leczenia.
Z uwagi na bardzo wysoki jednostkowy koszt rozważanej terapii oraz fakt, iż leczenie ww.
jednostki chorobowej rozważanym lekiem ma charakter długotrwały, czego konsekwencją
jest wysokie przewidywane obciążenie płatnika publicznego w kolejnych latach, biorąc pod
uwagę niestabilną sytuację finansową płatnika publicznego, podjęcie ostatecznej decyzji w
przedmiotowym zakresie przez Ministra Zdrowia musi zostać poprzedzone bardzo
wnikliwą analizą zarówno konsekwencji finansowych takiej decyzji jak i jej wpływu na
możliwości zapewnienia finasowania aktualnych świadczeń gwarantowanych w sposób
niezakłócony. Należy pamiętać, iż Minister Zdrowia nie może podejmować decyzji w tym
obszarze abstrahując od możliwości finansowych jakimi dysponuje płatnik, gdyż jego
decyzje rodzą konsekwencje finansowe zarówno w perspektywie krótko jak i
długookresowej.
Zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa, zawartymi w Rozdziale 3a ustawy z dnia 27
sierpnia 2004 r. o
świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze
środków publicznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 1461, z późn. zm., zwanej dalej „ustawą o
świadczeniach”), w ramach procedury RDTL możliwe jest finansowanie produktów
leczniczych niefinansowanych ze środków publicznych w danym wskazaniu, na potrzeby
świadczeniobiorcy, u którego w toku dotychczasowego leczenia zostały już wykorzystane
dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych. Możliwość
ubiegania się o sfinansowanie danego produktu leczniczego podawanego pacjentowi w
ramach tej procedury ograniczona jest obecnie do wybranych świadczeniodawców, tj.,
szpitali III stopnia, szpitali ogólnopolskich, onkologicznych, pulmonologicznych oraz
pediatrycznych, którzy w celu uzyskania zgody na sfinansowanie danego leku, zobowiązani
są do przekazania do właściwego oddziału wojewódzkiego Narodowego Funduszu Zdrowia
opinii konsultanta krajowego lub wojewódzkiego potwierdzającej zasadność wdrożenia
leczenia lub zgłoszenia informacji o kontynuacji leczenia wraz z potwierdzeniem
skuteczności dotychczasowej terapii stosowanej w ramach procedury RDTL.
Obowiązujące przepisy ustawy o świadczeniach precyzują również, że w ramach procedury
RDTL możliwe jest finansowanie wyłącznie tych produktów leczniczych,
które posiadają pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, pozostają w obrocie lub są
dostępne w obrocie na polskim rynku oraz nie znajdują się na wykazie produktów
leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury RDTL, publikowanym
przez Ministra Zdrowia.
Obowiązujące przepisy art. 47f ust. 3 pkt 1-4 ustawy o świadczeniach wskazują, że w
ramach procedury RDTL nie mogą być finansowane produkty lecznicze, dla których:
1. podmiot odpowiedzialny nie złożył wniosku lub nie uzupełnił braków formalnych
wniosku o refundację w terminie określonym przez ministra właściwego do spraw
zdrowia (dotyczy wyłącznie sytuacji, w której wszczęcie postępowania o objęcie
refundacją następuje w związku z przekroczeniem przez dany produkt leczniczy
progu 5% całkowitych nakładów na finansowanie produktów leczniczych w
ramach procedury RDTL w danym roku),
2. została wydana decyzja o umorzeniu postępowania o objęciu refundacją
i ustalenia urzędowej ceny zbytu (dotyczy sytuacji opisanej w pkt 1),
3. została wydana negatywna rekomendacja Prezesa Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji dotycząca zasadności objęcia finansowaniem ze
środków publicznych do danej substancji czynnej w danym wskazaniu,
4. została wydana decyzja o odmowie objęcia refundacją i ustalenia
urzędowej ceny zbytu, w odniesieniu do danej substancji czynnej w tym wskazaniu.

-- 3 of 4 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
Uprzejmie informuję, że lek Welireg nie znajduje się na wykazie leków objętych brakiem
możliwości finansowania w ramach procedury RDTL i jest on finansowany w ramach tej
procedury.
Należy jednocześnie podkreślić, że procedura RDTL dotyczy finansowania produktów
leczniczych na potrzeby indywidualnych pacjentów, w związku z czym w toku weryfikacji
wniosków świadczeniodawców w każdym przypadku konieczne jest zachowanie
zindywidualizowanej oceny spełnienia przesłanek ustawowych warunkujących
zastosowanie wymienionej procedury.
Zgodnie z art. 4 ustawy z dnia 5 grudnia 1996 r. o
zawodach lekarza i lekarza dentysty (Dz.
U. z 2026 r. poz. 37, z późn. zm.), lekarz ma obowiązek wykonywać zawód, zgodnie ze
wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej, dostępnymi mu metodami i środkami
zapobiegania, rozpoznawania i leczenia chorób, zgodnie z zasadami etyki zawodowej oraz z
należytą starannością. Lekarz jest osobą odpowiedzialną za dokonanie rozpoznania, ocenę
stanu pacjenta i wybór najkorzystniejszej metody leczenia w danym przypadku klinicznym i
to on podejmuje decyzję o wdrożeniu danego leczenia. Mając na uwadze powyższe,
ostateczna decyzja o zastosowaniu danego leku w ramach procedury RDTL
w danym przypadku klinicznym należy do lekarza prowadzącego proces terapeutyczny
pacjenta.
1.4 Czy planowane jest opracowanie jednolitej ścieżki diagnostyczno-terapeutycznej dla
pacjentów z VHL, obejmującej także dostęp do badań genetycznych i badań
przesiewowych dla członków rodzin osób z rozpoznaniem tej choroby?
Plan dla Chorób Rzadkich ma charakter strategiczny i nie przewiduje opracowywania
odrębnych, jednolitych ścieżek diagnostyczno-terapeutycznych dedykowanych
pojedynczym jednostkom chorobowym, w tym zespołowi von Hippla‑Lindaua (VHL).
Niemniej jednak w jego ramach podejmowane są działania ukierunkowane na poprawę
dostępu do diagnostyki, w tym diagnostyki genetycznej, oraz koordynację opieki nad
pacjentami z chorobami rzadkimi.
Jednocześnie należy wskazać, że kwestie związane z opieką nad pacjentami z VHL, w tym
diagnostyką oraz opieką nad osobami z grupy ryzyka, zostały uwzględnione w
obowiązujących przepisach. W rozporządzeniu Ministra Zdrowia w sprawie świadczeń
gwarantowanych z zakresu ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, w załączniku nr 5
(Wykaz świadczeń gwarantowanych w przypadku innych świadczeń ambulatoryjnych oraz
warunki ich realizacji), w poz. 34 ujęto świadczenie pn. „Opieka nad rodzinami wysokiego,
dziedzicznie uwarunkowanego ryzyka zachorowania na chorobę von Hippel‑Lindau (VHL)”.
Świadczenie to obejmuje dwa etapy:
1. „Poradnictwo i badania genetyczne”, w ramach którego odbywa się identyfikacja
osób posiadających wysokie, dziedzicznie uwarunkowane ryzyko zachorowania na
VHL. Kluczowe znaczenie ma szczegółowy wywiad rodzinny, a w przypadku
wskazań medycznych wykonywane są badania genetyczne, w tym z zastosowaniem
techniki sekwencjonowania następnej generacji (NGS).
2. „Nadzór i badania diagnostyczne”, w ramach którego świadczeniobiorca z
rozpoznanym wysokim ryzykiem dziedzicznym zostaje objęty specjalistycznym
nadzorem, polegającym na systematycznym przeprowadzaniu badań
diagnostycznych oraz konsultacji lekarskich.
Powyższe rozwiązania zapewniają zarówno możliwość identyfikacji osób zagrożonych
chorobą, jak i prowadzenie ich w ramach długofalowego nadzoru medycznego,
obejmującego również członków rodzin pacjentów z rozpoznaniem VHL.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Tomasz Maciejewski
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/

-- 4 of 4 --