Interpelacja nr 16959
Interpelacja w sprawie braku refundacji leku emicizumab (Hemlibra) dla dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem
Zgłaszający:
•
Adresat:
Podatki, Finanse i Budżet (33%)
Infrastruktura i Transport (30%)
Zdrowie i Lecznictwo (29%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie braku refundacji leku emicizumab (Hemlibra) dla dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem
Interpelacja nr 16959
do ministra zdrowia
w sprawie braku refundacji leku emicizumab (Hemlibra) dla dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem
Zgłaszający: Marcin Skonieczka
Data wpływu: 05-05-2026
Szanowna Pani Minister,
zwracam się z interpelacją dotyczącą sytuacji dorosłych pacjentów z ciężką postacią hemofilii A niepowikłanej inhibitorem czynnika VIII, którzy w Polsce - jako jedynym kraju Unii Europejskiej - nie mają dostępu do refundowanej terapii podskórnej lekiem emicizumab (Hemlibra). Emicizumab jest uznawany za przełom w profilaktyce krwawień u tych pacjentów. Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) w 2025 r. umieściła ten lek na Liście Leków Podstawowych (EML i EMLc), uznając go za terapię o fundamentalnym znaczeniu dla systemów ochrony zdrowia. Jest on również rekomendowany w wytycznych World Federation of Hemophilia (WFH, 2020) oraz w wytycznych klinicznych MASAC (2022, 2024) i BSH (2020) jako lek pierwszego rzutu do profilaktyki krwawień w ciężkiej hemofilii A.
W Polsce leczenie hemofilii finansowane jest dwutorowo: w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 oraz programu lekowego B.15, obejmującego profilaktykę krwawień u dzieci. Od 1 października 2025 r. dzieci z hemofilią A uzyskały dostęp do nowoczesnych terapii, w tym emicizumabu podawanego podskórnie oraz czynnika krzepnięcia o wydłużonym czasie działania. Dorośli pacjenci bez inhibitora pozostają natomiast zależni od dożylnego podawania koncentratów czynnika VIII 2-3 razy w tygodniu - terapii, która po wieloletnim stosowaniu prowadzi do zniszczenia żył, nie zapobiega skutecznie wylewom dostawowym i skutkuje trwałym kalectwem.
Sytuację dodatkowo pogarsza tzw. problem tranzycji: młodzi pacjenci, którzy po ukończeniu 18. roku życia tracą dostęp do nowoczesnych terapii refundowanych w programie pediatrycznym, muszą wrócić do wcześniejszego schematu leczenia.
Do mojego biura poselskiego trafiły pisma i apele pacjentów - w tym osób, które przez 7 lat uczestniczyły w badaniu klinicznym HAVEN. W tym okresie nie odnotowały one ani jednego krwawienia dostawowego, mogły pracować zawodowo i nie obciążały budżetu państwa kosztami hospitalizacji, rehabilitacji ani świadczeń społecznych. Od 1 stycznia 2026 r. osoby te zostały pozbawione dostępu do tej terapii, mimo że Rada Przejrzystości AOTMiT (opinia 201/2025 z 17.11.2025 r.) wydała pozytywne stanowisko, a prezes AOTMiT w opinii nr 107/2025 z 21.11.2025 r. warunkowo pozytywnie ocenił zasadność włączenia emicizumabu do narodowego programu. Z dwóch odpowiedzi Ministerstwa Zdrowia udzielonych pacjentom (z 30.12.2025 r. i 2.04.2026 r.) wynika, że trwają „uzgodnienia z Radą Programu” i „analizy”, bez wskazania harmonogramu dalszych działań.
W świetle powyższego, biorąc pod uwagę pozytywne rekomendacje krajowych i międzynarodowych instytucji eksperckich oraz wpisanie emicizumabu na Listę Leków Podstawowych WHO, a także doświadczenia pacjentów, zwracam się do Pani Minister z następującymi pytaniami:
Jaki jest aktualny stan prac nad włączeniem emicizumabu (Hemlibra) do Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne dla dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora oraz kiedy planowane jest wydanie decyzji refundacyjnej?
Jakie konkretne przeszkody - finansowe, proceduralne lub negocjacyjne – mogą uniemożliwiać podjęcie decyzji pomimo pozytywnego stanowiska Rady Przejrzystości i warunkowo pozytywnej opinii Prezesa AOTMiT wydanych w listopadzie 2025 r.?
Jakie działania podejmuje Ministerstwo Zdrowia w celu rozwiązania problemu tranzycji, tj. utraty przez pacjentów po ukończeniu 18. roku życia dostępu do nowoczesnych terapii refundowanych w ramach programu lekowego B.15, oraz w celu zapewnienia dorosłym pacjentom z hemofilią A dostępu do czynników krzepnięcia o wydłużonym czasie działania, które obecnie są refundowane wyłącznie dla dzieci?
Czy Ministerstwo Zdrowia dysponuje analizą porównawczą kosztów systemowych (hospitalizacje, zabiegi ortopedyczne, rehabilitacja, zwolnienia lekarskie, renty) ponoszonych w związku z powikłaniami wynikającymi z niedostatecznej profilaktyki czynnikiem VIII, w zestawieniu z kosztami profilaktyki emicizumabem, i jeśli tak - jakie są jej wnioski?
Czy Ministerstwo Zdrowia może wskazać przyczyny braku odpowiedzi na prośbę o spotkanie skierowaną przez organizację Kierunek Zdrowie - największą w Polsce organizację zrzeszającą pacjentów hematologicznych - do przedstawicieli resortu odpowiedzialnych za realizację programów leczenia skaz krwotocznych? Czy planowane jest podjęcie dialogu z tą organizacją, a jeśli tak - w jakim terminie?
Z poważaniem
Marcin Skonieczka
Poseł na Sejm RP
Interpelacja nr 16959
do ministra zdrowia
w sprawie braku refundacji leku emicizumab (Hemlibra) dla dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem
Zgłaszający: Marcin Skonieczka
Data wpływu: 05-05-2026
Szanowna Pani Minister,
zwracam się z interpelacją dotyczącą sytuacji dorosłych pacjentów z ciężką postacią hemofilii A niepowikłanej inhibitorem czynnika VIII, którzy w Polsce - jako jedynym kraju Unii Europejskiej - nie mają dostępu do refundowanej terapii podskórnej lekiem emicizumab (Hemlibra). Emicizumab jest uznawany za przełom w profilaktyce krwawień u tych pacjentów. Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) w 2025 r. umieściła ten lek na Liście Leków Podstawowych (EML i EMLc), uznając go za terapię o fundamentalnym znaczeniu dla systemów ochrony zdrowia. Jest on również rekomendowany w wytycznych World Federation of Hemophilia (WFH, 2020) oraz w wytycznych klinicznych MASAC (2022, 2024) i BSH (2020) jako lek pierwszego rzutu do profilaktyki krwawień w ciężkiej hemofilii A.
W Polsce leczenie hemofilii finansowane jest dwutorowo: w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 oraz programu lekowego B.15, obejmującego profilaktykę krwawień u dzieci. Od 1 października 2025 r. dzieci z hemofilią A uzyskały dostęp do nowoczesnych terapii, w tym emicizumabu podawanego podskórnie oraz czynnika krzepnięcia o wydłużonym czasie działania. Dorośli pacjenci bez inhibitora pozostają natomiast zależni od dożylnego podawania koncentratów czynnika VIII 2-3 razy w tygodniu - terapii, która po wieloletnim stosowaniu prowadzi do zniszczenia żył, nie zapobiega skutecznie wylewom dostawowym i skutkuje trwałym kalectwem.
Sytuację dodatkowo pogarsza tzw. problem tranzycji: młodzi pacjenci, którzy po ukończeniu 18. roku życia tracą dostęp do nowoczesnych terapii refundowanych w programie pediatrycznym, muszą wrócić do wcześniejszego schematu leczenia.
Do mojego biura poselskiego trafiły pisma i apele pacjentów - w tym osób, które przez 7 lat uczestniczyły w badaniu klinicznym HAVEN. W tym okresie nie odnotowały one ani jednego krwawienia dostawowego, mogły pracować zawodowo i nie obciążały budżetu państwa kosztami hospitalizacji, rehabilitacji ani świadczeń społecznych. Od 1 stycznia 2026 r. osoby te zostały pozbawione dostępu do tej terapii, mimo że Rada Przejrzystości AOTMiT (opinia 201/2025 z 17.11.2025 r.) wydała pozytywne stanowisko, a prezes AOTMiT w opinii nr 107/2025 z 21.11.2025 r. warunkowo pozytywnie ocenił zasadność włączenia emicizumabu do narodowego programu. Z dwóch odpowiedzi Ministerstwa Zdrowia udzielonych pacjentom (z 30.12.2025 r. i 2.04.2026 r.) wynika, że trwają „uzgodnienia z Radą Programu” i „analizy”, bez wskazania harmonogramu dalszych działań.
W świetle powyższego, biorąc pod uwagę pozytywne rekomendacje krajowych i międzynarodowych instytucji eksperckich oraz wpisanie emicizumabu na Listę Leków Podstawowych WHO, a także doświadczenia pacjentów, zwracam się do Pani Minister z następującymi pytaniami:
Jaki jest aktualny stan prac nad włączeniem emicizumabu (Hemlibra) do Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne dla dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora oraz kiedy planowane jest wydanie decyzji refundacyjnej?
Jakie konkretne przeszkody - finansowe, proceduralne lub negocjacyjne – mogą uniemożliwiać podjęcie decyzji pomimo pozytywnego stanowiska Rady Przejrzystości i warunkowo pozytywnej opinii Prezesa AOTMiT wydanych w listopadzie 2025 r.?
Jakie działania podejmuje Ministerstwo Zdrowia w celu rozwiązania problemu tranzycji, tj. utraty przez pacjentów po ukończeniu 18. roku życia dostępu do nowoczesnych terapii refundowanych w ramach programu lekowego B.15, oraz w celu zapewnienia dorosłym pacjentom z hemofilią A dostępu do czynników krzepnięcia o wydłużonym czasie działania, które obecnie są refundowane wyłącznie dla dzieci?
Czy Ministerstwo Zdrowia dysponuje analizą porównawczą kosztów systemowych (hospitalizacje, zabiegi ortopedyczne, rehabilitacja, zwolnienia lekarskie, renty) ponoszonych w związku z powikłaniami wynikającymi z niedostatecznej profilaktyki czynnikiem VIII, w zestawieniu z kosztami profilaktyki emicizumabem, i jeśli tak - jakie są jej wnioski?
Czy Ministerstwo Zdrowia może wskazać przyczyny braku odpowiedzi na prośbę o spotkanie skierowaną przez organizację Kierunek Zdrowie - największą w Polsce organizację zrzeszającą pacjentów hematologicznych - do przedstawicieli resortu odpowiedzialnych za realizację programów leczenia skaz krwotocznych? Czy planowane jest podjęcie dialogu z tą organizacją, a jeśli tak - w jakim terminie?
Z poważaniem
Marcin Skonieczka
Poseł na Sejm RP
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Tomasz Maciejewski
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
15%
Konkretność
85%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
4
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
5 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (4)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
6366 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
DLT.050.25.2026.AMB
Warszawa, 25 maja 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 16959 Posła Marcina Skonieczki, w sprawie braku
refundacji leku emicizumab (Hemlibra) dla dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A
niepowikłaną inhibitorem, uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji.
Minister Zdrowia, we współpracy z Narodowym Centrum Krwi jako koordynatorem
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na
lata 2024–2028, prowadzi stałe działania ukierunkowane na rozwój i doskonalenie
systemu opieki nad pacjentami chorymi na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne, w tym
w zakresie zapewnienia wszystkim chorującym pacjentom równego dostępu do
nowoczesnego leczenia
Wdrożenie nowej terapii do Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i
Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028, w ramach modułu 5, odbywa się zgodnie z
procedurą wdrażania nowej terapii określoną w załączniku nr 10 do przedmiotowego
Programu, czyli na podstawie zgłoszenia populacji pacjentów do Rady Programu.
Na podstawie art. 31n pkt 5 ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze
środków publicznych oraz zgodnie z ww. procedurą Minister Zdrowia zwrócił się
z wnioskiem do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) o dokonanie
weryfikacji analiz oraz wydanie opinii w sprawie zasadności włączenia do programu dla
terapii takich jak: Hemlibra (emicizumab) Alhemo (concizumab) oraz Veyvondi, w oparciu o
ich efektywność kliniczną i kosztową w porównaniu do dotychczas stosowanych metod
leczenia oraz możliwości finansowe Programu.
Równolegle należy wskazać, że Rada Programu prowadzi szerokie prace nad rozszerzeniem
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne o
kolejne innowacyjne produkty lecznicze, w tym Hympavzi (marstacimab), Altuvoct
(koncentrat czynnika VIII o ultraprzedłużonym działaniu) oraz Coagadex, właśnie w ramach
procedury wdrażania nowych terapii do modułu 5. Procedura ta obejmuje kompleksową
ocenę potencjalnych kosztów i korzyści wynikających ze stosowania poszczególnych
terapii, ich efektywności klinicznej względem obowiązujących schematów leczenia, a także
konsekwencji organizacyjnych dla systemu opieki nad pacjentami. Proces ten ma jednak
charakter wieloetapowy i złożony.
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
W kwestii udostępniania nowoczesnych terapii dla dorosłych pacjentów z hemofilią
niepowikłaną inhibitorem w odniesieniu do terapii emicizumabem Prezes Agencji Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji, w opinii nr 107/2025 z dnia 21 listopada 2025 r.,
pozytywnie ocenił zasadność jej włączenia do Narodowego Programu Leczenia Chorych na
Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028 dla pacjentów z ciężką lub
umiarkowaną postacią hemofilii A bez inhibitora. W opinii tej zwrócono jednocześnie
uwagę na wysoki koszt technologii oraz jej istotny wpływ na budżet płatnika publicznego.
W przypadku produktu leczniczego Alhemo (koncizumab), w opinii nr 21/2026 z dnia 8
kwietnia 2026 r., uznano za niezasadne jego włączenie do programu w populacji pacjentów
z hemofilią A powikłaną inhibitorem, przy jednoczesnej pozytywnej ocenie zasadności
finansowania w populacji pacjentów z hemofilią B powikłaną inhibitorem.
Z kolei w opinii nr 34/2026 z dnia 18 maja 2026 r. dotyczącej produktu leczniczego
Veyvondi (wonikog alfa), Prezes Agencji – uwzględniając wyniki analiz klinicznych i
ekonomicznych, wytyczne kliniczne, rekomendacje refundacyjne oraz stanowisko Rady
Przejrzystości – uznał za zasadne włączenie terapii do modułu 5 programu dla pacjentów z
2. i 3. typem choroby von Willebranda.
Równolegle Narodowe Centrum Krwi wraz z Radą Programu prowadzi szerokie prace nad
rozszerzeniem Programu o kolejne innowacyjne produkty lecznicze, w tym Hympavzi
(marstacimab), Altuvoct (koncentrat czynnika VIII o ultraprzedłużonym działaniu) oraz
Coagadex, w ramach procedury wdrażania nowych terapii do modułu 5 Programu. Proces
ten obejmuje kompleksową ocenę potencjalnych kosztów i korzyści wynikających ze
stosowania poszczególnych terapii, ich efektywności klinicznej względem obowiązujących
schematów leczenia, a także konsekwencji organizacyjnych dla systemu opieki nad
pacjentami. Z uwagi na konieczność pozyskania danych z ośrodków leczenia hemofilii oraz
przeprowadzenia szczegółowych analiz, procedura ma charakter wieloetapowy i złożony,
pozostaje jednak na bieżąco monitorowana.
Należy jednocześnie podkreślić, że wydanie opinii przez Agencję Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji stanowi jeden z etapów procesu decyzyjnego i nie przesądza
o automatycznym włączeniu danej terapii do Programu. Aktualnie prowadzone są
pogłębione analizy obejmujące przede wszystkim wpływ wdrożenia nowych terapii na
budżet publiczny oraz konsekwencje organizacyjne dla systemu opieki zdrowotnej.
Na obecnym etapie proces udostępniania nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych
dla dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, pozostaje w toku. Po
zakończeniu analiz, uwzględnieniu stanowiska Rady Programu, opinii Agencji Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji oraz dostępnych możliwości finansowych, Minister
Zdrowia podejmie decyzję w sprawie ewentualnego włączenia poszczególnych terapii do
Programu wraz z określeniem kryteriów kwalifikacji pacjentów oraz zasad finansowania.
Ponadto, przedmiotowe analizy i opinie stanowią podstawę do dalszego procedowania
zmian w „Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy
Krwotoczne na lata 2024–2028” oraz oceny zasadności włączania nowych terapii do
realizacji w ramach Programu. Ich celem jest w szczególności zapewnienie odpowiedniej
alokacji dostępnych środków finansowych oraz osiągnięcie optymalnych efektów
zdrowotnych dla pacjentów. Jednocześnie należy podkreślić, że ewentualne zmiany w
Programie będą miały charakter systemowy i będą odnosiły się do wszystkich produktów
leczniczych objętych oceną Agencji w ramach przedmiotowych zleceń.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Tomasz Maciejewski
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 2 of 2 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
DLT.050.25.2026.AMB
Warszawa, 25 maja 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 16959 Posła Marcina Skonieczki, w sprawie braku
refundacji leku emicizumab (Hemlibra) dla dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A
niepowikłaną inhibitorem, uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji.
Minister Zdrowia, we współpracy z Narodowym Centrum Krwi jako koordynatorem
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na
lata 2024–2028, prowadzi stałe działania ukierunkowane na rozwój i doskonalenie
systemu opieki nad pacjentami chorymi na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne, w tym
w zakresie zapewnienia wszystkim chorującym pacjentom równego dostępu do
nowoczesnego leczenia
Wdrożenie nowej terapii do Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i
Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028, w ramach modułu 5, odbywa się zgodnie z
procedurą wdrażania nowej terapii określoną w załączniku nr 10 do przedmiotowego
Programu, czyli na podstawie zgłoszenia populacji pacjentów do Rady Programu.
Na podstawie art. 31n pkt 5 ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze
środków publicznych oraz zgodnie z ww. procedurą Minister Zdrowia zwrócił się
z wnioskiem do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) o dokonanie
weryfikacji analiz oraz wydanie opinii w sprawie zasadności włączenia do programu dla
terapii takich jak: Hemlibra (emicizumab) Alhemo (concizumab) oraz Veyvondi, w oparciu o
ich efektywność kliniczną i kosztową w porównaniu do dotychczas stosowanych metod
leczenia oraz możliwości finansowe Programu.
Równolegle należy wskazać, że Rada Programu prowadzi szerokie prace nad rozszerzeniem
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne o
kolejne innowacyjne produkty lecznicze, w tym Hympavzi (marstacimab), Altuvoct
(koncentrat czynnika VIII o ultraprzedłużonym działaniu) oraz Coagadex, właśnie w ramach
procedury wdrażania nowych terapii do modułu 5. Procedura ta obejmuje kompleksową
ocenę potencjalnych kosztów i korzyści wynikających ze stosowania poszczególnych
terapii, ich efektywności klinicznej względem obowiązujących schematów leczenia, a także
konsekwencji organizacyjnych dla systemu opieki nad pacjentami. Proces ten ma jednak
charakter wieloetapowy i złożony.
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
W kwestii udostępniania nowoczesnych terapii dla dorosłych pacjentów z hemofilią
niepowikłaną inhibitorem w odniesieniu do terapii emicizumabem Prezes Agencji Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji, w opinii nr 107/2025 z dnia 21 listopada 2025 r.,
pozytywnie ocenił zasadność jej włączenia do Narodowego Programu Leczenia Chorych na
Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028 dla pacjentów z ciężką lub
umiarkowaną postacią hemofilii A bez inhibitora. W opinii tej zwrócono jednocześnie
uwagę na wysoki koszt technologii oraz jej istotny wpływ na budżet płatnika publicznego.
W przypadku produktu leczniczego Alhemo (koncizumab), w opinii nr 21/2026 z dnia 8
kwietnia 2026 r., uznano za niezasadne jego włączenie do programu w populacji pacjentów
z hemofilią A powikłaną inhibitorem, przy jednoczesnej pozytywnej ocenie zasadności
finansowania w populacji pacjentów z hemofilią B powikłaną inhibitorem.
Z kolei w opinii nr 34/2026 z dnia 18 maja 2026 r. dotyczącej produktu leczniczego
Veyvondi (wonikog alfa), Prezes Agencji – uwzględniając wyniki analiz klinicznych i
ekonomicznych, wytyczne kliniczne, rekomendacje refundacyjne oraz stanowisko Rady
Przejrzystości – uznał za zasadne włączenie terapii do modułu 5 programu dla pacjentów z
2. i 3. typem choroby von Willebranda.
Równolegle Narodowe Centrum Krwi wraz z Radą Programu prowadzi szerokie prace nad
rozszerzeniem Programu o kolejne innowacyjne produkty lecznicze, w tym Hympavzi
(marstacimab), Altuvoct (koncentrat czynnika VIII o ultraprzedłużonym działaniu) oraz
Coagadex, w ramach procedury wdrażania nowych terapii do modułu 5 Programu. Proces
ten obejmuje kompleksową ocenę potencjalnych kosztów i korzyści wynikających ze
stosowania poszczególnych terapii, ich efektywności klinicznej względem obowiązujących
schematów leczenia, a także konsekwencji organizacyjnych dla systemu opieki nad
pacjentami. Z uwagi na konieczność pozyskania danych z ośrodków leczenia hemofilii oraz
przeprowadzenia szczegółowych analiz, procedura ma charakter wieloetapowy i złożony,
pozostaje jednak na bieżąco monitorowana.
Należy jednocześnie podkreślić, że wydanie opinii przez Agencję Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji stanowi jeden z etapów procesu decyzyjnego i nie przesądza
o automatycznym włączeniu danej terapii do Programu. Aktualnie prowadzone są
pogłębione analizy obejmujące przede wszystkim wpływ wdrożenia nowych terapii na
budżet publiczny oraz konsekwencje organizacyjne dla systemu opieki zdrowotnej.
Na obecnym etapie proces udostępniania nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych
dla dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, pozostaje w toku. Po
zakończeniu analiz, uwzględnieniu stanowiska Rady Programu, opinii Agencji Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji oraz dostępnych możliwości finansowych, Minister
Zdrowia podejmie decyzję w sprawie ewentualnego włączenia poszczególnych terapii do
Programu wraz z określeniem kryteriów kwalifikacji pacjentów oraz zasad finansowania.
Ponadto, przedmiotowe analizy i opinie stanowią podstawę do dalszego procedowania
zmian w „Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy
Krwotoczne na lata 2024–2028” oraz oceny zasadności włączania nowych terapii do
realizacji w ramach Programu. Ich celem jest w szczególności zapewnienie odpowiedniej
alokacji dostępnych środków finansowych oraz osiągnięcie optymalnych efektów
zdrowotnych dla pacjentów. Jednocześnie należy podkreślić, że ewentualne zmiany w
Programie będą miały charakter systemowy i będą odnosiły się do wszystkich produktów
leczniczych objętych oceną Agencji w ramach przedmiotowych zleceń.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Tomasz Maciejewski
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 2 of 2 --