Interpelacja nr 16561
Interpelacja w sprawie trudnej sytuacji pacjentów z zespołem von Hippel-Lindaua (VHL)
Zgłaszający:
•
Adresat:
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie trudnej sytuacji pacjentów z zespołem von Hippel-Lindaua (VHL)
Interpelacja nr 16561
do ministra zdrowia
w sprawie trudnej sytuacji pacjentów z zespołem von Hippel-Lindaua (VHL)
Zgłaszający: Witold Tumanowicz, Krzysztof Szymański
Data wpływu: 13-04-2026
Szanowna Pani Minister,
osoby reprezentujące Stowarzyszenie VHL Poland poinformowały mnie, że – wedle ich wiedzy – belzutifan, jedyny jak dotąd lek stosowany w leczeniu VHL, mógł trafić na listę refundacyjną w kwietniu tego roku. Tak się jednak nie stało. Pacjenci liczą więc, że ta terapia znajdzie się na kolejnej liście refundacyjnej. Czas jest tu istotny: mówimy o grupie chorych, którzy naprawdę nie mogą czekać na leczenie ani przerywać go bez kontroli specjalistów (część z nich korzystała z tej terapii na zasadach RDTL), grozi to bowiem progresją choroby.
VHL to uwarunkowana genetycznie predyspozycja do występowania guzów w określonych lokalizacjach (typowe manifestacje to naczyniaki zarodkowe w ośrodkowym układzie nerwowym, naczyniaki siatkówki, rak nerkowokomórkowy, guzy chromochłonne nadnerczy, guzy neuroendokrynne trzustki, torbiele w nerkach, trzustce oraz najądrzach u mężczyzn, guzy worka endolimfatycznego w uchu wewnętrznym). Choroba ta zwykle jest diagnozowana u osób w wieku kilkunastu lub dwudziestu kilku lat. Ponieważ ma podłoże genetyczne, w jednej rodzinie może chorować i na ogół choruje kilka osób. Do tej pory jedynym ratunkiem dla nich były operacje usuwania guzów, które jednak nie są bezkosztowe dla organizmu ani nie ograniczają w żaden sposób progresji choroby. W konsekwencji wielu pacjentów z VHL jeszcze w młodym wieku cierpi z powodu towarzyszącego im ciągle bólu, pogłębiającej się niepełnosprawności i zależności od innych. Wielu umiera, gdy kolejne interwencje chirurgiczne nie są już możliwe.
Dzięki importowi docelowemu i RDTL chorzy mogą od niedawna korzystać z leczenia belzutifanem, pierwszym lekiem, który powstrzymuje progresję VHL. Z doświadczeń pacjentów wynika, że pod wpływem tej terapii guzy kurczą się lub ulegają całkowitemu zanikowi, blokuje ona również pojawianie się nowych manifestacji choroby. Skuteczność tego leku potwierdzają także badania kliniczne LITESPARK, które wykazały obiektywną odpowiedź w przypadku naczyniaków OUN dla połowy pacjentów, w przypadku naczyniaków siatkówki – u 100% badanych, w przypadku raka nerki – 49% pacjentów wykazało częściowe obkurczenie guzów, a w przypadku guzów neuroendokrynnych trzustki skuteczność wykazano u 83% pacjentów. W praktycznym sensie daje to chorym kolejne lata życia. Osoby, które dotąd planowały co najwyżej następny dzień czy miesiąc, wracają do pracy, na studia, do zarzuconych wcześniej pasji i zainteresowań, nie boją się już wchodzić w bliskie relacje czy rozważać rodzicielstwa. Jak same mówią – dzięki temu leczeniu mogą prowadzić na tyle normalne życie, na ile mogą je prowadzić wszystkie osoby z chorobami przewlekłymi, a to jednak coś zupełnie innego niż życie pełne cierpienia, kończące się nieuchronną, przedwczesną śmiercią.
W związku z powyższym kieruję do Pani Minister następujące pytania:
Czy Ministerstwo Zdrowia planuje wprowadzenie leku belzutifan na kolejną listę refundacyjną?
W jakiej perspektywie pacjenci z VHL mogą liczyć na powstanie ośrodków eksperckich oferujących im kompleksową opiekę, w których ewentualny program lekowy będzie mógł być realizowany?
Z wyrazami szacunku
Witold Tumanowicz
Poseł na Sejm RP
Interpelacja nr 16561
do ministra zdrowia
w sprawie trudnej sytuacji pacjentów z zespołem von Hippel-Lindaua (VHL)
Zgłaszający: Witold Tumanowicz, Krzysztof Szymański
Data wpływu: 13-04-2026
Szanowna Pani Minister,
osoby reprezentujące Stowarzyszenie VHL Poland poinformowały mnie, że – wedle ich wiedzy – belzutifan, jedyny jak dotąd lek stosowany w leczeniu VHL, mógł trafić na listę refundacyjną w kwietniu tego roku. Tak się jednak nie stało. Pacjenci liczą więc, że ta terapia znajdzie się na kolejnej liście refundacyjnej. Czas jest tu istotny: mówimy o grupie chorych, którzy naprawdę nie mogą czekać na leczenie ani przerywać go bez kontroli specjalistów (część z nich korzystała z tej terapii na zasadach RDTL), grozi to bowiem progresją choroby.
VHL to uwarunkowana genetycznie predyspozycja do występowania guzów w określonych lokalizacjach (typowe manifestacje to naczyniaki zarodkowe w ośrodkowym układzie nerwowym, naczyniaki siatkówki, rak nerkowokomórkowy, guzy chromochłonne nadnerczy, guzy neuroendokrynne trzustki, torbiele w nerkach, trzustce oraz najądrzach u mężczyzn, guzy worka endolimfatycznego w uchu wewnętrznym). Choroba ta zwykle jest diagnozowana u osób w wieku kilkunastu lub dwudziestu kilku lat. Ponieważ ma podłoże genetyczne, w jednej rodzinie może chorować i na ogół choruje kilka osób. Do tej pory jedynym ratunkiem dla nich były operacje usuwania guzów, które jednak nie są bezkosztowe dla organizmu ani nie ograniczają w żaden sposób progresji choroby. W konsekwencji wielu pacjentów z VHL jeszcze w młodym wieku cierpi z powodu towarzyszącego im ciągle bólu, pogłębiającej się niepełnosprawności i zależności od innych. Wielu umiera, gdy kolejne interwencje chirurgiczne nie są już możliwe.
Dzięki importowi docelowemu i RDTL chorzy mogą od niedawna korzystać z leczenia belzutifanem, pierwszym lekiem, który powstrzymuje progresję VHL. Z doświadczeń pacjentów wynika, że pod wpływem tej terapii guzy kurczą się lub ulegają całkowitemu zanikowi, blokuje ona również pojawianie się nowych manifestacji choroby. Skuteczność tego leku potwierdzają także badania kliniczne LITESPARK, które wykazały obiektywną odpowiedź w przypadku naczyniaków OUN dla połowy pacjentów, w przypadku naczyniaków siatkówki – u 100% badanych, w przypadku raka nerki – 49% pacjentów wykazało częściowe obkurczenie guzów, a w przypadku guzów neuroendokrynnych trzustki skuteczność wykazano u 83% pacjentów. W praktycznym sensie daje to chorym kolejne lata życia. Osoby, które dotąd planowały co najwyżej następny dzień czy miesiąc, wracają do pracy, na studia, do zarzuconych wcześniej pasji i zainteresowań, nie boją się już wchodzić w bliskie relacje czy rozważać rodzicielstwa. Jak same mówią – dzięki temu leczeniu mogą prowadzić na tyle normalne życie, na ile mogą je prowadzić wszystkie osoby z chorobami przewlekłymi, a to jednak coś zupełnie innego niż życie pełne cierpienia, kończące się nieuchronną, przedwczesną śmiercią.
W związku z powyższym kieruję do Pani Minister następujące pytania:
Czy Ministerstwo Zdrowia planuje wprowadzenie leku belzutifan na kolejną listę refundacyjną?
W jakiej perspektywie pacjenci z VHL mogą liczyć na powstanie ośrodków eksperckich oferujących im kompleksową opiekę, w których ewentualny program lekowy będzie mógł być realizowany?
Z wyrazami szacunku
Witold Tumanowicz
Poseł na Sejm RP
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Anna Kacperczyk
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
30%
Konkretność
70%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
2
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
5.1 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (2)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
5476 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.27.2026.KK
Warszawa, 27 kwietnia 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację Panów Posłów Witolda Tumanowicza oraz
Krzysztofa Szymańskiego w sprawie
trudnej sytuacji pacjentów z zespołem von
Hippel-Lindau (VHL) (nr 16561), Minister Zdrowia informuje, jak niżej.
Zgodnie z treścią ustawy o
refundacji leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia z żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2026 r. poz.
253) – dalej jako ustawa o
refundacji, procedura objęcia refundacją i ustalenia ceny
zbytu netto leku (również środka spożywczego specjalnego przeznaczenia
żywieniowego -śsspż oraz wyrobu medycznego) ma charakter postępowania
administracyjnego, które rozpoczyna się złożeniem stosownego wniosku do
Ministra Zdrowia przez podmiot odpowiedzialny, jego przedstawiciela lub podmiot
uprawniony do importu wraz z kompletną dokumentacją wymaganą przepisami
prawa. W przypadku wpłynięcia takiego wniosku jest on procedowany zgodnie
z zapisami przedmiotowej ustawy, co dla leku zawierającego nową substancję
czynną (aktualnie nieujętą na obowiązującym obwieszczeniu Ministra Zdrowia
w sprawie
wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych) lub nowy zakres wskazań dla
substancji objętej już refundacją (poszerzenie aktualnego zakresu wskazań)
oznacza wymóg przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji (dalej AOTMiT), stanowiska Rady Przejrzystości,
rekomendacji Prezesa Agencji. Wydanie rekomendacji, stanowiącej efekt oceny
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
skuteczności, bezpieczeństwa oraz efektywności kosztowej leku, przez Prezesa
AOTMiT dla nowego produktu leczniczego/nowego zakresu wskazań
refundacyjnych umożliwia przekazanie wniosku do Komisji Ekonomicznej celem
przeprowadzenia negocjacji warunków cenowo-kosztowych objęcia refundacją.
Po zakończeniu powyższych etapów prac, zgodnie z art. 12. ustawy o
refundacji,
uwzględniając m.in. stanowisko Komisji Ekonomicznej i rekomendację Prezesa
Agencji, minister właściwy do spraw zdrowia wydaje decyzję administracyjną
(pozytywną bądź negatywną) w przedmiocie objęcia refundacją i ustaleniu ceny
zbytu netto dla wnioskowanego produktu leczniczego (śsspż lub wyrobu
medycznego).
Zgodnie z treścią art. 37 ustawy o
refundacji Minister Zdrowia ogłasza co trzy
miesiące - w drodze obwieszczenia, wykazy
refundowanych leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych –
w stosunku do których wydano ostateczne decyzje administracyjne o objęciu
refundacją albo ostateczne decyzje zmieniające, o których mowa w art. 16 tej
ustawy. Ww. wykaz stanowi zatem odzwierciedlenie zarówno wniosków o objęcie
refundacją jakie wpłynęły do Ministra Zdrowia jak i podjętych przez niego decyzji –
zarówno pozytywnych jak i negatywnych.
Minister Zdrowia informuje, iż wniosek o objęcie refundacją leku Welireg-
zawierającego substancję czynną
belzutifan, stosowanego w terapii choroby VHL
wpłynął do Ministra Zdrowia, został oceniony przez Agencję Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji1, a następnie zostały przeprowadzone negocjacje
warunków cenowych objęcia refundacją, co stanowi realizację ustawowych
wymogów pozwalających na podjęcie decyzji przez właściwy w sprawie Organ.
Jak wskazano w treści Rekomendacji Prezesa AOTMiT nr 197/2025:
Prezes
Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego Welireg (belzutyfan)
w ramach programu lekowego „Leczenie pacjentów z chorobą Von Hippel-Lindau
(ICD-10: Q85.8)”, bezpłatnie dla pacjenta, w ramach nowej grupy limitowej pod
warunkiem obniżenia kosztów refundacji leczenia produktem leczniczym Welireg
(belzutyfan) ponoszonych w ramach proponowanego programu lekowego do
poziomu odpowiadającego dotychczasowym wydatkom płatnika ponoszonym na
1 https://bip.aotm.gov.pl/zlecenia-mz-2025/1054-materialy-2025/9274-176-2025-zlc
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
finansowanie w ramach importu docelowego i Ratunkowego Dostępu do
Technologii Lekowych (RDTL), w tym znaczne pogłębienie instrumentu dzielenia
ryzyka (RSS) poprzez dodanie dodatkowych elementów pozwalających na znaczne
obniżenie kosztu leku, a także gwarantujących zwrot kosztów poniesionych przez
płatnika w przypadku braku skuteczności leczenia.
Minister Zdrowia informuje, że w związku z faktem, iż postępowanie
administracyjne dla leku Welireg nie zostało zakończone wydaniem decyzji
administracyjnej, przed dniem opublikowania obwieszczenia Ministra Zdrowia
w sprawie
wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych obowiązującego od 1
kwietnia 2026 r., nie było możliwe umieszczenie leku Welireg na tym wykazie.
W kwestii kontraktowania nowego świadczenia należy wskazać, iż rozpoczęcie
procesu kontraktowania następuje co do zasady dopiero po wydaniu przez
Ministra Zdrowia decyzji o objęciu refundacją oraz opublikowaniu zakresu
rozpatrywanego świadczenia w obwieszczeniu.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.27.2026.KK
Warszawa, 27 kwietnia 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację Panów Posłów Witolda Tumanowicza oraz
Krzysztofa Szymańskiego w sprawie
trudnej sytuacji pacjentów z zespołem von
Hippel-Lindau (VHL) (nr 16561), Minister Zdrowia informuje, jak niżej.
Zgodnie z treścią ustawy o
refundacji leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia z żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2026 r. poz.
253) – dalej jako ustawa o
refundacji, procedura objęcia refundacją i ustalenia ceny
zbytu netto leku (również środka spożywczego specjalnego przeznaczenia
żywieniowego -śsspż oraz wyrobu medycznego) ma charakter postępowania
administracyjnego, które rozpoczyna się złożeniem stosownego wniosku do
Ministra Zdrowia przez podmiot odpowiedzialny, jego przedstawiciela lub podmiot
uprawniony do importu wraz z kompletną dokumentacją wymaganą przepisami
prawa. W przypadku wpłynięcia takiego wniosku jest on procedowany zgodnie
z zapisami przedmiotowej ustawy, co dla leku zawierającego nową substancję
czynną (aktualnie nieujętą na obowiązującym obwieszczeniu Ministra Zdrowia
w sprawie
wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych) lub nowy zakres wskazań dla
substancji objętej już refundacją (poszerzenie aktualnego zakresu wskazań)
oznacza wymóg przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji (dalej AOTMiT), stanowiska Rady Przejrzystości,
rekomendacji Prezesa Agencji. Wydanie rekomendacji, stanowiącej efekt oceny
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
skuteczności, bezpieczeństwa oraz efektywności kosztowej leku, przez Prezesa
AOTMiT dla nowego produktu leczniczego/nowego zakresu wskazań
refundacyjnych umożliwia przekazanie wniosku do Komisji Ekonomicznej celem
przeprowadzenia negocjacji warunków cenowo-kosztowych objęcia refundacją.
Po zakończeniu powyższych etapów prac, zgodnie z art. 12. ustawy o
refundacji,
uwzględniając m.in. stanowisko Komisji Ekonomicznej i rekomendację Prezesa
Agencji, minister właściwy do spraw zdrowia wydaje decyzję administracyjną
(pozytywną bądź negatywną) w przedmiocie objęcia refundacją i ustaleniu ceny
zbytu netto dla wnioskowanego produktu leczniczego (śsspż lub wyrobu
medycznego).
Zgodnie z treścią art. 37 ustawy o
refundacji Minister Zdrowia ogłasza co trzy
miesiące - w drodze obwieszczenia, wykazy
refundowanych leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych –
w stosunku do których wydano ostateczne decyzje administracyjne o objęciu
refundacją albo ostateczne decyzje zmieniające, o których mowa w art. 16 tej
ustawy. Ww. wykaz stanowi zatem odzwierciedlenie zarówno wniosków o objęcie
refundacją jakie wpłynęły do Ministra Zdrowia jak i podjętych przez niego decyzji –
zarówno pozytywnych jak i negatywnych.
Minister Zdrowia informuje, iż wniosek o objęcie refundacją leku Welireg-
zawierającego substancję czynną
belzutifan, stosowanego w terapii choroby VHL
wpłynął do Ministra Zdrowia, został oceniony przez Agencję Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji1, a następnie zostały przeprowadzone negocjacje
warunków cenowych objęcia refundacją, co stanowi realizację ustawowych
wymogów pozwalających na podjęcie decyzji przez właściwy w sprawie Organ.
Jak wskazano w treści Rekomendacji Prezesa AOTMiT nr 197/2025:
Prezes
Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego Welireg (belzutyfan)
w ramach programu lekowego „Leczenie pacjentów z chorobą Von Hippel-Lindau
(ICD-10: Q85.8)”, bezpłatnie dla pacjenta, w ramach nowej grupy limitowej pod
warunkiem obniżenia kosztów refundacji leczenia produktem leczniczym Welireg
(belzutyfan) ponoszonych w ramach proponowanego programu lekowego do
poziomu odpowiadającego dotychczasowym wydatkom płatnika ponoszonym na
1 https://bip.aotm.gov.pl/zlecenia-mz-2025/1054-materialy-2025/9274-176-2025-zlc
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
finansowanie w ramach importu docelowego i Ratunkowego Dostępu do
Technologii Lekowych (RDTL), w tym znaczne pogłębienie instrumentu dzielenia
ryzyka (RSS) poprzez dodanie dodatkowych elementów pozwalających na znaczne
obniżenie kosztu leku, a także gwarantujących zwrot kosztów poniesionych przez
płatnika w przypadku braku skuteczności leczenia.
Minister Zdrowia informuje, że w związku z faktem, iż postępowanie
administracyjne dla leku Welireg nie zostało zakończone wydaniem decyzji
administracyjnej, przed dniem opublikowania obwieszczenia Ministra Zdrowia
w sprawie
wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych obowiązującego od 1
kwietnia 2026 r., nie było możliwe umieszczenie leku Welireg na tym wykazie.
W kwestii kontraktowania nowego świadczenia należy wskazać, iż rozpoczęcie
procesu kontraktowania następuje co do zasady dopiero po wydaniu przez
Ministra Zdrowia decyzji o objęciu refundacją oraz opublikowaniu zakresu
rozpatrywanego świadczenia w obwieszczeniu.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --