Interpelacja nr 16558
Interpelacja w sprawie dostępu do nowoczesnych terapii dla pacjentów z hemofilią we wszystkich grupach wiekowych
Zgłaszający:
•
Adresat:
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie dostępu do nowoczesnych terapii dla pacjentów z hemofilią we wszystkich grupach wiekowych
Interpelacja nr 16558
do ministra zdrowia
w sprawie dostępu do nowoczesnych terapii dla pacjentów z hemofilią we wszystkich grupach wiekowych
Zgłaszający: Marek Tomasz Hok, Urszula Augustyn, Ewa Kołodziej
Data wpływu: 13-04-2026
Szanowna Pani Minister,
hemofilia jest chorobą rzadką, genetycznie uwarunkowaną i nieuleczalną. Z powodu niedoboru czynników krzepnięcia w krwi pacjenci są narażeni na liczne krwawienia. Mogą one występować wskutek urazów, a w postaci ciężkiej także samoistnie podczas codziennego funkcjonowania. Szczególnie niebezpieczne są krwawienia wewnętrzne, gdyż mogą prowadzić do niepełnosprawności (wylewy dostawowe trwale uszkadzające stawy) czy nawet zgonu (krwawienia wewnątrzczaszkowe).
W Polsce pacjenci z hemofilią mają dostęp do nowoczesnego leczenia profilaktycznego i stabilizującego przebieg choroby. Dostęp ten pozostaje jednak nierówny, ponieważ zależy od wieku pacjenta. U dzieci z hemofilią typu A niepowikłaną inhibitorem stosuje się obecnie szerszy wachlarz opcji terapeutycznych niż u osób dorosłych. Obejmuje on innowacyjne leczenie podskórne oraz terapię koncentratami czynnika VIII o ultraprzedłużonym działaniu. W przypadku choroby nieuleczalnej takie różnicowanie dostępu do skutecznych metod leczenia budzi uzasadnione wątpliwości. Dorośli pacjenci bez inhibitora natomiast nadal czekają na dostęp do tych nowoczesnych terapii, które eliminują konieczność częstych wkłuć dożylnych i zapewniają skuteczną profilaktykę. Wielu dorosłych hemofilików na co dzień mierzy się z konsekwencjami licznych wylewów, których doświadczali w przeszłości – należą do nich uszkodzenia stawów, ograniczona sprawność ruchowa, ból czy choroby współistniejące.
W związku z powyższym proszę o odpowiedź na następujące pytania:
Na jakim etapie znajduje się proces udostępniania nowoczesnych terapii dla dorosłych pacjentów z hemofilią niepowikłaną inhibitorem?
Czy prowadzone są prace w zakresie zapewnienia wszystkim pacjentom chorującym na hemofilię typu A niepowikłaną inhibitorem równego dostępu do nowoczesnego leczenia, w tym do terapii podskórnej?
Interpelacja nr 16558
do ministra zdrowia
w sprawie dostępu do nowoczesnych terapii dla pacjentów z hemofilią we wszystkich grupach wiekowych
Zgłaszający: Marek Tomasz Hok, Urszula Augustyn, Ewa Kołodziej
Data wpływu: 13-04-2026
Szanowna Pani Minister,
hemofilia jest chorobą rzadką, genetycznie uwarunkowaną i nieuleczalną. Z powodu niedoboru czynników krzepnięcia w krwi pacjenci są narażeni na liczne krwawienia. Mogą one występować wskutek urazów, a w postaci ciężkiej także samoistnie podczas codziennego funkcjonowania. Szczególnie niebezpieczne są krwawienia wewnętrzne, gdyż mogą prowadzić do niepełnosprawności (wylewy dostawowe trwale uszkadzające stawy) czy nawet zgonu (krwawienia wewnątrzczaszkowe).
W Polsce pacjenci z hemofilią mają dostęp do nowoczesnego leczenia profilaktycznego i stabilizującego przebieg choroby. Dostęp ten pozostaje jednak nierówny, ponieważ zależy od wieku pacjenta. U dzieci z hemofilią typu A niepowikłaną inhibitorem stosuje się obecnie szerszy wachlarz opcji terapeutycznych niż u osób dorosłych. Obejmuje on innowacyjne leczenie podskórne oraz terapię koncentratami czynnika VIII o ultraprzedłużonym działaniu. W przypadku choroby nieuleczalnej takie różnicowanie dostępu do skutecznych metod leczenia budzi uzasadnione wątpliwości. Dorośli pacjenci bez inhibitora natomiast nadal czekają na dostęp do tych nowoczesnych terapii, które eliminują konieczność częstych wkłuć dożylnych i zapewniają skuteczną profilaktykę. Wielu dorosłych hemofilików na co dzień mierzy się z konsekwencjami licznych wylewów, których doświadczali w przeszłości – należą do nich uszkodzenia stawów, ograniczona sprawność ruchowa, ból czy choroby współistniejące.
W związku z powyższym proszę o odpowiedź na następujące pytania:
Na jakim etapie znajduje się proces udostępniania nowoczesnych terapii dla dorosłych pacjentów z hemofilią niepowikłaną inhibitorem?
Czy prowadzone są prace w zakresie zapewnienia wszystkim pacjentom chorującym na hemofilię typu A niepowikłaną inhibitorem równego dostępu do nowoczesnego leczenia, w tym do terapii podskórnej?
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Tomasz Maciejewski
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
20%
Konkretność
80%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
4
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
6.6 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (4)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
4865 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
DLT.050.21.2026.AMB
Warszawa, 04 maja 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 16558 Posła Marka Hoka i grupy Posłów, w sprawie
dostępu do nowoczesnych terapii dla pacjentów z hemofilią we wszystkich grupach
wiekowych, uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji.
Minister Zdrowia, we współpracy z Narodowym Centrum Krwi jako koordynatorem
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na
lata 2024–2028, prowadzi stałe działania ukierunkowane na rozwój i doskonalenie
systemu opieki nad pacjentami chorymi na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne, w tym
w zakresie zapewnienia wszystkim chorującym pacjentom równego dostępu do
nowoczesnego leczenia
Wdrożenie nowej terapii do
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i
Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028, w ramach modułu 5, odbywa się zgodnie z
procedurą wdrażania nowej terapii określoną w załączniku nr 10 do przedmiotowego
Programu1, czyli na podstawie zgłoszenia populacji pacjentów do Rady Programu.
Na podstawie art. 31n pkt 5 ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze
środków publicznych2 oraz zgodnie z ww. procedurą Minister Zdrowia zwrócił się
z wnioskiem do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) o dokonanie
weryfikacji analiz oraz wydanie opinii w sprawie zasadności włączenia do programu dla
terapii takich jak: Hemlibra (emicizumab) Alhemo (concizumab) oraz Veyvondi, w oparciu
o ich efektywność kliniczną i kosztową w porównaniu do dotychczas stosowanych metod
leczenia oraz możliwości finansowe Programu.
Równolegle należy wskazać, że Rada Programu prowadzi szerokie prace nad rozszerzeniem
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne o
kolejne innowacyjne produkty lecznicze, w tym Hympavzi (marstacimab), Altuvoct
(koncentrat czynnika VIII o ultraprzedłużonym działaniu) oraz Coagadex, właśnie w ramach
procedury wdrażania nowych terapii do modułu 5. Procedura ta obejmuje kompleksową
ocenę potencjalnych kosztów i korzyści wynikających ze stosowania poszczególnych
1 Narodowy Program Leczenia Chorych Na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028,
https://www.gov.pl/web/zdrowie/narodowy-pogram-leczenia-chorych-na-hemofilie-i-pokrewne-skazy-
krwotoczne-na-lata-2024-2028,
2 Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych
(Dz.U. z 2025 r. poz. 1461, z późn. zm.).
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
terapii, ich efektywności klinicznej względem obowiązujących schematów leczenia, a także
konsekwencji organizacyjnych dla systemu opieki nad pacjentami. Proces ten ma jednak
charakter wieloetapowy i złożony.
W kwestii udostępniania nowoczesnych terapii dla dorosłych pacjentów z hemofilią
niepowikłaną inhibitorem w odniesieniu do terapii emicizumabem Prezes Agencji Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji, w opinii nr 107/2025 z dnia 21 listopada 2025 r.,
pozytywnie ocenił zasadność jej włączenia do Narodowego Programu Leczenia Chorych na
Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028 dla pacjentów z ciężką lub
umiarkowaną postacią hemofilii A bez inhibitora. W opinii tej zwrócono jednocześnie
uwagę na wysoki koszt technologii oraz jej istotny wpływ na budżet płatnika publicznego.
W przypadku produktu leczniczego Alhemo (koncizumab), w opinii nr 21/2026 z dnia 8
kwietnia 2026 r., uznano za niezasadne jego włączenie do programu w populacji pacjentów
z hemofilią A powikłaną inhibitorem, przy jednoczesnej pozytywnej ocenie zasadności
finansowania w populacji pacjentów z hemofilią B powikłaną inhibitorem.
Podkreślenia wymaga, że wydanie opinii przez Agencję stanowi jeden z etapów procesu
decyzyjnego i nie przesądza o automatycznym włączeniu danej terapii do Programu.
Aktualnie prowadzone są pogłębione analizy obejmujące przede wszystkim wpływ
włączenia nowych terapii na budżet publiczny oraz konsekwencji organizacyjnych dla
systemu opieki zdrowotnej.
Na obecnym etapie proces udostępniania nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych
dla dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, pozostaje w toku. Po
zakończeniu analiz, uwzględnieniu stanowiska Rady Programu, opinii Agencji Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji oraz dostępnych możliwości finansowych, Minister
Zdrowia podejmie decyzję w sprawie ewentualnego włączenia poszczególnych terapii do
programu, wraz z określeniem kryteriów kwalifikacji pacjentów oraz zasad finansowania.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Tomasz Maciejewski
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 2 of 2 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
DLT.050.21.2026.AMB
Warszawa, 04 maja 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 16558 Posła Marka Hoka i grupy Posłów, w sprawie
dostępu do nowoczesnych terapii dla pacjentów z hemofilią we wszystkich grupach
wiekowych, uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji.
Minister Zdrowia, we współpracy z Narodowym Centrum Krwi jako koordynatorem
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na
lata 2024–2028, prowadzi stałe działania ukierunkowane na rozwój i doskonalenie
systemu opieki nad pacjentami chorymi na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne, w tym
w zakresie zapewnienia wszystkim chorującym pacjentom równego dostępu do
nowoczesnego leczenia
Wdrożenie nowej terapii do
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i
Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028, w ramach modułu 5, odbywa się zgodnie z
procedurą wdrażania nowej terapii określoną w załączniku nr 10 do przedmiotowego
Programu1, czyli na podstawie zgłoszenia populacji pacjentów do Rady Programu.
Na podstawie art. 31n pkt 5 ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze
środków publicznych2 oraz zgodnie z ww. procedurą Minister Zdrowia zwrócił się
z wnioskiem do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) o dokonanie
weryfikacji analiz oraz wydanie opinii w sprawie zasadności włączenia do programu dla
terapii takich jak: Hemlibra (emicizumab) Alhemo (concizumab) oraz Veyvondi, w oparciu
o ich efektywność kliniczną i kosztową w porównaniu do dotychczas stosowanych metod
leczenia oraz możliwości finansowe Programu.
Równolegle należy wskazać, że Rada Programu prowadzi szerokie prace nad rozszerzeniem
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne o
kolejne innowacyjne produkty lecznicze, w tym Hympavzi (marstacimab), Altuvoct
(koncentrat czynnika VIII o ultraprzedłużonym działaniu) oraz Coagadex, właśnie w ramach
procedury wdrażania nowych terapii do modułu 5. Procedura ta obejmuje kompleksową
ocenę potencjalnych kosztów i korzyści wynikających ze stosowania poszczególnych
1 Narodowy Program Leczenia Chorych Na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028,
https://www.gov.pl/web/zdrowie/narodowy-pogram-leczenia-chorych-na-hemofilie-i-pokrewne-skazy-
krwotoczne-na-lata-2024-2028,
2 Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych
(Dz.U. z 2025 r. poz. 1461, z późn. zm.).
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
terapii, ich efektywności klinicznej względem obowiązujących schematów leczenia, a także
konsekwencji organizacyjnych dla systemu opieki nad pacjentami. Proces ten ma jednak
charakter wieloetapowy i złożony.
W kwestii udostępniania nowoczesnych terapii dla dorosłych pacjentów z hemofilią
niepowikłaną inhibitorem w odniesieniu do terapii emicizumabem Prezes Agencji Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji, w opinii nr 107/2025 z dnia 21 listopada 2025 r.,
pozytywnie ocenił zasadność jej włączenia do Narodowego Programu Leczenia Chorych na
Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028 dla pacjentów z ciężką lub
umiarkowaną postacią hemofilii A bez inhibitora. W opinii tej zwrócono jednocześnie
uwagę na wysoki koszt technologii oraz jej istotny wpływ na budżet płatnika publicznego.
W przypadku produktu leczniczego Alhemo (koncizumab), w opinii nr 21/2026 z dnia 8
kwietnia 2026 r., uznano za niezasadne jego włączenie do programu w populacji pacjentów
z hemofilią A powikłaną inhibitorem, przy jednoczesnej pozytywnej ocenie zasadności
finansowania w populacji pacjentów z hemofilią B powikłaną inhibitorem.
Podkreślenia wymaga, że wydanie opinii przez Agencję stanowi jeden z etapów procesu
decyzyjnego i nie przesądza o automatycznym włączeniu danej terapii do Programu.
Aktualnie prowadzone są pogłębione analizy obejmujące przede wszystkim wpływ
włączenia nowych terapii na budżet publiczny oraz konsekwencji organizacyjnych dla
systemu opieki zdrowotnej.
Na obecnym etapie proces udostępniania nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych
dla dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, pozostaje w toku. Po
zakończeniu analiz, uwzględnieniu stanowiska Rady Programu, opinii Agencji Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji oraz dostępnych możliwości finansowych, Minister
Zdrowia podejmie decyzję w sprawie ewentualnego włączenia poszczególnych terapii do
programu, wraz z określeniem kryteriów kwalifikacji pacjentów oraz zasad finansowania.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Tomasz Maciejewski
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 2 of 2 --