Interpelacja nr 16270
Interpelacja w sprawie zastosowania nowego leku sterydowego na rzadką chorobę dystrofię mięśniową Duchenne'a
Zgłaszający:
•
Adresat:
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie zastosowania nowego leku sterydowego na rzadką chorobę dystrofię mięśniową Duchenne'a
Interpelacja nr 16270
do ministra zdrowia
w sprawie zastosowania nowego leku sterydowego na rzadką chorobę dystrofię mięśniową Duchenne'a
Zgłaszający: Lidia Burzyńska, Andrzej Gawron, Joanna Borowiak, Anna Milczanowska
Data wpływu: 30-03-2026
Szanowna Pani Minister,
zgłosili się do mnie rodzice dzieci chorych na niezwykle rzadką chorobę dystrofię mięśniową Duchenne'a (Duszena) – to postępująca, genetyczna choroba objawiająca się osłabieniem mięśni, dotykająca głównie chłopców.
Kilka miesięcy temu pojawił się zupełnie nowy lek sterydowy o nazwie Agamree (inaczej wamorolon), który zyskał dość pozytywne opinie, wedle których powoduje on mniejsze skutki uboczne niż inne leki tego typu, jest zmniejszone ryzyko zachorowania na osteoporozę oraz lepszy profil metaboliczny leku co wiąże się z ograniczeniem problemów wagowych. Pragnę nadmienić, że lek znajduje się obecnie w procedurze refundacyjnej.
Według informacji, które uzyskałam, lek został zatwierdzony przez Europejską Agencję Leków i wedle jej zaleceń może być podawany od czwartego roku wzwyż, bez górnej granicy wiekowej. Z kolei opinia prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wskazuje na konieczność stosowania leku w następujących ramach czasowo - faktycznych: od 4. do 8. roku życia oraz okoliczność faktyczna, że pacjent musi podnosić się w mniej niż 10 sekund.
Te rozbieżności w rekomendacjach i zaleceniach są powodem niepokoju rodziców, którzy zwyczajnie obawiają się, że ich dzieci po przekroczeniu 8. roku życia stracą możliwość przyjmowania, jak wskazują dość skutecznego leku. Ograniczenie w zakresie czasu podnoszenia się pacjenta także jest, przy postępującej chorobie, niezwykle trudne do uniknięcia.
Mając powyższe na uwadze, kierując się troską o dobro pacjentów, ich rodziców i opiekunów zwracam się do Pani Minister z uprzejmą prośbą o odniesienie się do przedmiotowych kwestii oraz o odpowiedź:
Czy opisywane rozbieżności dotarły wcześniej do wiadomości Pani Minister?
Czy będą one miały wpływ, a jeżeli tak, to jaki na trwającą procedurę refundacyjną?
Jakie są przyczyny opisywanych rozbieżności w zakresie rekomendacji i zaleceń?
Czy jest rozważane zastosowanie rozwiązań dopuszczalnych w świetle obowiązujących przepisów prawa oraz zgodnych z dobrem pacjentów, które pozwolą na stosowanie leku w jak najszerszym zakresie podmiotowym?
Interpelacja nr 16270
do ministra zdrowia
w sprawie zastosowania nowego leku sterydowego na rzadką chorobę dystrofię mięśniową Duchenne'a
Zgłaszający: Lidia Burzyńska, Andrzej Gawron, Joanna Borowiak, Anna Milczanowska
Data wpływu: 30-03-2026
Szanowna Pani Minister,
zgłosili się do mnie rodzice dzieci chorych na niezwykle rzadką chorobę dystrofię mięśniową Duchenne'a (Duszena) – to postępująca, genetyczna choroba objawiająca się osłabieniem mięśni, dotykająca głównie chłopców.
Kilka miesięcy temu pojawił się zupełnie nowy lek sterydowy o nazwie Agamree (inaczej wamorolon), który zyskał dość pozytywne opinie, wedle których powoduje on mniejsze skutki uboczne niż inne leki tego typu, jest zmniejszone ryzyko zachorowania na osteoporozę oraz lepszy profil metaboliczny leku co wiąże się z ograniczeniem problemów wagowych. Pragnę nadmienić, że lek znajduje się obecnie w procedurze refundacyjnej.
Według informacji, które uzyskałam, lek został zatwierdzony przez Europejską Agencję Leków i wedle jej zaleceń może być podawany od czwartego roku wzwyż, bez górnej granicy wiekowej. Z kolei opinia prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wskazuje na konieczność stosowania leku w następujących ramach czasowo - faktycznych: od 4. do 8. roku życia oraz okoliczność faktyczna, że pacjent musi podnosić się w mniej niż 10 sekund.
Te rozbieżności w rekomendacjach i zaleceniach są powodem niepokoju rodziców, którzy zwyczajnie obawiają się, że ich dzieci po przekroczeniu 8. roku życia stracą możliwość przyjmowania, jak wskazują dość skutecznego leku. Ograniczenie w zakresie czasu podnoszenia się pacjenta także jest, przy postępującej chorobie, niezwykle trudne do uniknięcia.
Mając powyższe na uwadze, kierując się troską o dobro pacjentów, ich rodziców i opiekunów zwracam się do Pani Minister z uprzejmą prośbą o odniesienie się do przedmiotowych kwestii oraz o odpowiedź:
Czy opisywane rozbieżności dotarły wcześniej do wiadomości Pani Minister?
Czy będą one miały wpływ, a jeżeli tak, to jaki na trwającą procedurę refundacyjną?
Jakie są przyczyny opisywanych rozbieżności w zakresie rekomendacji i zaleceń?
Czy jest rozważane zastosowanie rozwiązań dopuszczalnych w świetle obowiązujących przepisów prawa oraz zgodnych z dobrem pacjentów, które pozwolą na stosowanie leku w jak najszerszym zakresie podmiotowym?
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Anna Kacperczyk
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
12%
Konkretność
88%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
1 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
8
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
4.1 / 1k zn.
- Zawiera 1 wskazania konkretnych kwot finansowych
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (8)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
10734 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.23.2026.RB
Warszawa, 17 kwietnia 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 16270 z 1 kwietnia 2026 r. Poseł Lidii Burzyńskiej i grupy
posłów w sprawie zastosowania nowego leku sterydowego na rzadką chorobę dystrofię
mięśniową Duchenne'a, Minister Zdrowia prosi o przyjęcie poniższych informacji.
Procedurę obejmowania refundacją leków ze środków publicznych reguluje ustawa
o refundacji1 i wszczynana jest na wniosek, który wnieść może do Ministra Zdrowia
podmiot odpowiedzialny, jego przedstawiciel lub importer.
Wniosek proceduje się zgodnie z zapisami ww. ustawy, która wskazuje, że w przypadku
leku, dla którego został złożony wniosek i który nie posiada odpowiednika refundowanego
we wnioskowanym wskazaniu, Minister Zdrowia przesyła wniosek wraz ze złożoną
dokumentacją (w tym analizami HTA, zgodnie z art. 25 pkt 14 lit. c ustawy o refundacji czyli
dowodami naukowymi przedstawionymi przez wnioskodawcę, które świadczą np. o tym,
czy dany lek jest bezpieczny i skuteczny dla pacjenta w danym wskazaniu czy analizę
wpływu na budżet płatnika publicznego) Prezesowi Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) w celu przygotowania: analizy weryfikacyjnej Agencji,
stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji Prezesa.
W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji przekazywana jest Komisji
Ekonomicznej (KE), która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje m.in. w zakresie ustalenia
ceny zbytu netto.
1 Ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz.U. z 2025 r. poz. 907, z późn.zm.), zwana dalej „ustawą o refundacji”.
-- 1 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz uchwałą Komisji Ekonomicznej,
uwzględniając kryteria określone w art. 12 wspomnianej ustawy2, Minister Zdrowia
podejmie decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we wnioskowanym
wskazaniu.
Obecnie w procesie objęcia refundacją systemową jest lek Agamree (vamorolonum).
Lek ten posiada pozwolenie na dopuszczenie do obrotu na terytorium Unii Europejskiej
wydane 14 grudnia 2023 r. jako lek („zmodyfikowny steryd”) o działaniu przypominającym
osiągane dotychczas przez klasyczne glikokortykoidy i jest aktualnie dostępny na polskim
rynku. Podmiot odpowiedzialny złożył wniosek o objęcie refundacją leku Agamree w
programie lekowym LECZENIE CHORYCH Z DYSTROFIĄ MIĘŚNIOWĄ DUCHENNE’A
(ICD-10: G71.0) dla pacjentów w wieku od 4 lat i powyżej.
Wniosek dla leku Agamree (wamorolon) jest procedowany zgodnie z terminami i zapisami
ustawy o refundacji.
Należy także podkreślić, że Minister Zdrowia obejmując lek refundacją bierze pod uwagę
warunki finansowe równoważące słuszny interes wszystkich pacjentów i wnioskodawcy
oraz uwzględniając przy tym możliwości płatnika publicznego. Środki finansowe
przeznaczone na refundację muszą być dysponowane w sposób sprawiedliwy i racjonalny,
bowiem każda finansowana technologia generuje wydatki, które mogłyby zostać
przeznaczone na finasowanie innych terapii zaspokajających potrzeby zdrowotne
pacjentów.
Odnosząc się do przedstawionej przez Panią Poseł informacji kwestionującej merytoryczne
uzasadnienie rekomendacji wydanej przez Prezesa AOTMiT w odniesieniu do warunku
wielkości populacji, pozwalam sobie zwrócić uwagę, że AOTMiT oraz Rada Przejrzystości są
niezależnymi instytucjami, których ustawowym zadaniem jest przygotowywanie ocen i
2 1) stanowiska Komisji Ekonomicznej, o której mowa w art. 17,
2) rekomendacji Prezesa Agencji, o której mowa w art. 35 ust. 6,
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4) skuteczności klinicznej i praktycznej,
5) bezpieczeństwa stosowania,
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
8) konkurencyjności cenowej,
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych i
świadczeniobiorców,
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o świadczeniach oraz jej efektywności
klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10,
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o świadczeniach,
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości
trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ustawy z dnia 26
października 2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego produktu krajowego brutto (Dz.U. z 2021 r. poz.
151), a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu - koszt uzyskania dodatkowego roku życia,
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25 pkt 4
- biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury medyczne, które mogą
być zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób
medyczny.
-- 2 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
rekomendacji w oparciu o najwyższe standardy analizy naukowej. Proces przygotowywania
rekomendacji jest transparentny, wieloetapowy i oparty na rzetelnej ocenie dostępnych
dowodów klinicznych oraz analiz ekonomicznych. Uwzględnia on stanowiska ekspertów,
wyniki badań naukowych oraz obowiązujące standardy medycyny opartej na faktach
(evidence-based medicine).
W tym kontekście przedstawiam poniżej następujące informacje3:
Stanowisko Rady Przejrzystości
Negatywne
Rekomendacja Prezesa AOTMiT
Negatywne/Pozytywne warunkowe
nr 25/2026 z dnia 23 lutego 2026 roku nr 30/2026 z dnia 24 lutego 2026 r.
Rada Przejrzystości uznaje za niezasadne objęcie refundacją produktu
leczniczego Agamree (vamorolonum), zawiesina doustna, 40 mg/ml, 1
butelka, GTIN: 07640137910303, w ramach programu lekowego
„Leczenie chorych z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD) (ICD-10:
G71.0)”.
Główne argumenty decyzji:
• Słaba jakość naukowych dowodów na lepsze efekty
terapeutyczne w porównaniu z terapią kortykosteroidami.
• Dowody nie odzwierciedlają wystarczająco populacji
planowanej do włączenia w PL.
• Ograniczone dane dotyczące długoterminowej skuteczności i
bezpieczeństwa wamorolonu.
• Wysokie koszty dla płatnika.
Refundacja tylko w 2 krajach europejskich.
Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją
produktu Agamree (wamorolon) w ramach programu
lekowego „Leczenie chorych z dystrofią mięśniową
Duchenne’a (DMD) (ICD-10: G71.0)” na
zaproponowanych warunkach.
Równocześnie Prezes Agencji rekomenduje objęcie
refundacją produktu Agamree (wamorolon) w ramach
programu lekowego „Leczenie chorych z dystrofią
mięśniową Duchenne’a (DMD) (ICD-10: G71.0)”,
wyłącznie w populacji pacjentów zbliżonej do populacji
z badania rejestracyjnego pod kątem stopnia
sprawności (tj. pacjentów potrafiących samodzielnie
chodzić, z wynikiem testu czasu wstawania z leżenia
[TTSTAND]
Uwaga: ww. zapis nie wskazuje na ograniczenie
stosowania leku w populacji od 4 do 7 lat, tylko na
ograniczenie populacji pod kątem stopnia sprawności.
Należy zauważyć, że lek Agamree jest zmodyfikownym kortykosteroidem, który został
stworzony w celu utrzymania przeciwzapalnych właściwości klasycznych sterydów, przy
3
https://bip.aotm.gov.pl/zlecenia-mz-2025/1054-materialy-2025/9378-220-2025-zlc
-- 3 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
jednoczesnym zminimalizowaniu typowych dla nich skutków ubocznych, co może być istotne
podczas długotrwałego stosowania.
Zgodnie z opinią AOTMiT wamorolon (WAM) nie wykazał lepszych efektów
terapeutycznych w porównaniu z terapią innymi kortykosteroidami, czyli jego skuteczność
jest na takim samym poziomie jak komparatory4 - stosowane obecnie u chorych z DMD leki:
prednizonu (PDN) i deflazakortu (DFZ). Są to dużo tańsze alternatywne sterydy stosowane
w DMD. Koszt roczny ich stosowania w leczeniu jednego pacjenta jest wielokrotnie niższy
(uzależniony od masy ciała) i np. u pacjenta o wadze 60 kg może wynosić dla prednizonu
1 196,73 zł5.
Jednocześnie należy także podkreślić, dla wamorolonu firma przedstawiła ograniczone dane
dotyczące długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa.
Podsumowując, wniosek refundacyjny dla leku Agamree (wamorolon) jest obecnie
procedowany zgodnie z terminami i zapisami ustawy o refundacji. Minister Zdrowia
podejmie decyzje w ramach przysługujących mu kompetencji, działając w sposób
niezależny, na podstawie i w granicach obowiązującego prawa.
Proces decyzyjny opiera się na analizie dostępnych danych naukowych, opinii
wyspecjalizowanych instytucji eksperckich oraz przesłanek klinicznych i ekonomicznych.
Minister Zdrowia kieruje się przy tym zasadą zapewnienia pacjentom dostępu do
skutecznych i bezpiecznych terapii, przy jednoczesnym uwzględnieniu racjonalnego
gospodarowania środkami publicznymi.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
4
Wyniki analizy skuteczności WAM względem zarówno PDN, jak i DFZ, wskazują na brak IS różnic w
zakresie parametrów oceny funkcji motorycznych dla wszystkich analizowanych punktów końcowych
(p.k.). IS różnice wykazano jedynie w zakresie zmian w ocenie funkcji behawioralnych (lęk/depresja) w
ocenie opiekunów w skali PARS III wyłącznie dla porównania WAM 2 mg/kg względem PDN w dawce
0,75 mg/kg. Analiza porównawcza bezpieczeństwa wskazuje natomiast na występowanie IS
różnic na
korzyść WAM w zakresie: przyrostu w percentylach wzrostu (vs PDN, vs DFZ,), zmian stężenia
markerów obrotu kostnego (vs PDN), Ponadto, wyniki RCT dla WAM względem PDN wskazują na IS
różnice na niekorzyść WAM 6 mg/kg w zakresie supresji funkcji nadnerczy. Nie odnotowano IS różnic
w zakresie: parametrów zmian masy ciała – BMI z-score (vs PDN, vs DFZ), jak również ocenianych
zdarzeń niepożądanych (vs PDN).
5 Koszt wyliczony na podstawie cena detalicznej Encortonu 5 mg 100 tabl. z obwieszczenia
Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 kwietnia 2026 r.
https://www.gov.pl/web/zdrowie/obwieszczenia-ministra-zdrowia-lista-lekow-refundowanych
-- 4 of 4 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.23.2026.RB
Warszawa, 17 kwietnia 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 16270 z 1 kwietnia 2026 r. Poseł Lidii Burzyńskiej i grupy
posłów w sprawie zastosowania nowego leku sterydowego na rzadką chorobę dystrofię
mięśniową Duchenne'a, Minister Zdrowia prosi o przyjęcie poniższych informacji.
Procedurę obejmowania refundacją leków ze środków publicznych reguluje ustawa
o refundacji1 i wszczynana jest na wniosek, który wnieść może do Ministra Zdrowia
podmiot odpowiedzialny, jego przedstawiciel lub importer.
Wniosek proceduje się zgodnie z zapisami ww. ustawy, która wskazuje, że w przypadku
leku, dla którego został złożony wniosek i który nie posiada odpowiednika refundowanego
we wnioskowanym wskazaniu, Minister Zdrowia przesyła wniosek wraz ze złożoną
dokumentacją (w tym analizami HTA, zgodnie z art. 25 pkt 14 lit. c ustawy o refundacji czyli
dowodami naukowymi przedstawionymi przez wnioskodawcę, które świadczą np. o tym,
czy dany lek jest bezpieczny i skuteczny dla pacjenta w danym wskazaniu czy analizę
wpływu na budżet płatnika publicznego) Prezesowi Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) w celu przygotowania: analizy weryfikacyjnej Agencji,
stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji Prezesa.
W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji przekazywana jest Komisji
Ekonomicznej (KE), która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje m.in. w zakresie ustalenia
ceny zbytu netto.
1 Ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz.U. z 2025 r. poz. 907, z późn.zm.), zwana dalej „ustawą o refundacji”.
-- 1 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz uchwałą Komisji Ekonomicznej,
uwzględniając kryteria określone w art. 12 wspomnianej ustawy2, Minister Zdrowia
podejmie decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we wnioskowanym
wskazaniu.
Obecnie w procesie objęcia refundacją systemową jest lek Agamree (vamorolonum).
Lek ten posiada pozwolenie na dopuszczenie do obrotu na terytorium Unii Europejskiej
wydane 14 grudnia 2023 r. jako lek („zmodyfikowny steryd”) o działaniu przypominającym
osiągane dotychczas przez klasyczne glikokortykoidy i jest aktualnie dostępny na polskim
rynku. Podmiot odpowiedzialny złożył wniosek o objęcie refundacją leku Agamree w
programie lekowym LECZENIE CHORYCH Z DYSTROFIĄ MIĘŚNIOWĄ DUCHENNE’A
(ICD-10: G71.0) dla pacjentów w wieku od 4 lat i powyżej.
Wniosek dla leku Agamree (wamorolon) jest procedowany zgodnie z terminami i zapisami
ustawy o refundacji.
Należy także podkreślić, że Minister Zdrowia obejmując lek refundacją bierze pod uwagę
warunki finansowe równoważące słuszny interes wszystkich pacjentów i wnioskodawcy
oraz uwzględniając przy tym możliwości płatnika publicznego. Środki finansowe
przeznaczone na refundację muszą być dysponowane w sposób sprawiedliwy i racjonalny,
bowiem każda finansowana technologia generuje wydatki, które mogłyby zostać
przeznaczone na finasowanie innych terapii zaspokajających potrzeby zdrowotne
pacjentów.
Odnosząc się do przedstawionej przez Panią Poseł informacji kwestionującej merytoryczne
uzasadnienie rekomendacji wydanej przez Prezesa AOTMiT w odniesieniu do warunku
wielkości populacji, pozwalam sobie zwrócić uwagę, że AOTMiT oraz Rada Przejrzystości są
niezależnymi instytucjami, których ustawowym zadaniem jest przygotowywanie ocen i
2 1) stanowiska Komisji Ekonomicznej, o której mowa w art. 17,
2) rekomendacji Prezesa Agencji, o której mowa w art. 35 ust. 6,
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4) skuteczności klinicznej i praktycznej,
5) bezpieczeństwa stosowania,
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
8) konkurencyjności cenowej,
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych i
świadczeniobiorców,
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o świadczeniach oraz jej efektywności
klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10,
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o świadczeniach,
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości
trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ustawy z dnia 26
października 2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego produktu krajowego brutto (Dz.U. z 2021 r. poz.
151), a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu - koszt uzyskania dodatkowego roku życia,
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25 pkt 4
- biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury medyczne, które mogą
być zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób
medyczny.
-- 2 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
rekomendacji w oparciu o najwyższe standardy analizy naukowej. Proces przygotowywania
rekomendacji jest transparentny, wieloetapowy i oparty na rzetelnej ocenie dostępnych
dowodów klinicznych oraz analiz ekonomicznych. Uwzględnia on stanowiska ekspertów,
wyniki badań naukowych oraz obowiązujące standardy medycyny opartej na faktach
(evidence-based medicine).
W tym kontekście przedstawiam poniżej następujące informacje3:
Stanowisko Rady Przejrzystości
Negatywne
Rekomendacja Prezesa AOTMiT
Negatywne/Pozytywne warunkowe
nr 25/2026 z dnia 23 lutego 2026 roku nr 30/2026 z dnia 24 lutego 2026 r.
Rada Przejrzystości uznaje za niezasadne objęcie refundacją produktu
leczniczego Agamree (vamorolonum), zawiesina doustna, 40 mg/ml, 1
butelka, GTIN: 07640137910303, w ramach programu lekowego
„Leczenie chorych z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD) (ICD-10:
G71.0)”.
Główne argumenty decyzji:
• Słaba jakość naukowych dowodów na lepsze efekty
terapeutyczne w porównaniu z terapią kortykosteroidami.
• Dowody nie odzwierciedlają wystarczająco populacji
planowanej do włączenia w PL.
• Ograniczone dane dotyczące długoterminowej skuteczności i
bezpieczeństwa wamorolonu.
• Wysokie koszty dla płatnika.
Refundacja tylko w 2 krajach europejskich.
Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją
produktu Agamree (wamorolon) w ramach programu
lekowego „Leczenie chorych z dystrofią mięśniową
Duchenne’a (DMD) (ICD-10: G71.0)” na
zaproponowanych warunkach.
Równocześnie Prezes Agencji rekomenduje objęcie
refundacją produktu Agamree (wamorolon) w ramach
programu lekowego „Leczenie chorych z dystrofią
mięśniową Duchenne’a (DMD) (ICD-10: G71.0)”,
wyłącznie w populacji pacjentów zbliżonej do populacji
z badania rejestracyjnego pod kątem stopnia
sprawności (tj. pacjentów potrafiących samodzielnie
chodzić, z wynikiem testu czasu wstawania z leżenia
[TTSTAND]
Uwaga: ww. zapis nie wskazuje na ograniczenie
stosowania leku w populacji od 4 do 7 lat, tylko na
ograniczenie populacji pod kątem stopnia sprawności.
Należy zauważyć, że lek Agamree jest zmodyfikownym kortykosteroidem, który został
stworzony w celu utrzymania przeciwzapalnych właściwości klasycznych sterydów, przy
3
https://bip.aotm.gov.pl/zlecenia-mz-2025/1054-materialy-2025/9378-220-2025-zlc
-- 3 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
jednoczesnym zminimalizowaniu typowych dla nich skutków ubocznych, co może być istotne
podczas długotrwałego stosowania.
Zgodnie z opinią AOTMiT wamorolon (WAM) nie wykazał lepszych efektów
terapeutycznych w porównaniu z terapią innymi kortykosteroidami, czyli jego skuteczność
jest na takim samym poziomie jak komparatory4 - stosowane obecnie u chorych z DMD leki:
prednizonu (PDN) i deflazakortu (DFZ). Są to dużo tańsze alternatywne sterydy stosowane
w DMD. Koszt roczny ich stosowania w leczeniu jednego pacjenta jest wielokrotnie niższy
(uzależniony od masy ciała) i np. u pacjenta o wadze 60 kg może wynosić dla prednizonu
1 196,73 zł5.
Jednocześnie należy także podkreślić, dla wamorolonu firma przedstawiła ograniczone dane
dotyczące długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa.
Podsumowując, wniosek refundacyjny dla leku Agamree (wamorolon) jest obecnie
procedowany zgodnie z terminami i zapisami ustawy o refundacji. Minister Zdrowia
podejmie decyzje w ramach przysługujących mu kompetencji, działając w sposób
niezależny, na podstawie i w granicach obowiązującego prawa.
Proces decyzyjny opiera się na analizie dostępnych danych naukowych, opinii
wyspecjalizowanych instytucji eksperckich oraz przesłanek klinicznych i ekonomicznych.
Minister Zdrowia kieruje się przy tym zasadą zapewnienia pacjentom dostępu do
skutecznych i bezpiecznych terapii, przy jednoczesnym uwzględnieniu racjonalnego
gospodarowania środkami publicznymi.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
4
Wyniki analizy skuteczności WAM względem zarówno PDN, jak i DFZ, wskazują na brak IS różnic w
zakresie parametrów oceny funkcji motorycznych dla wszystkich analizowanych punktów końcowych
(p.k.). IS różnice wykazano jedynie w zakresie zmian w ocenie funkcji behawioralnych (lęk/depresja) w
ocenie opiekunów w skali PARS III wyłącznie dla porównania WAM 2 mg/kg względem PDN w dawce
0,75 mg/kg. Analiza porównawcza bezpieczeństwa wskazuje natomiast na występowanie IS
różnic na
korzyść WAM w zakresie: przyrostu w percentylach wzrostu (vs PDN, vs DFZ,), zmian stężenia
markerów obrotu kostnego (vs PDN), Ponadto, wyniki RCT dla WAM względem PDN wskazują na IS
różnice na niekorzyść WAM 6 mg/kg w zakresie supresji funkcji nadnerczy. Nie odnotowano IS różnic
w zakresie: parametrów zmian masy ciała – BMI z-score (vs PDN, vs DFZ), jak również ocenianych
zdarzeń niepożądanych (vs PDN).
5 Koszt wyliczony na podstawie cena detalicznej Encortonu 5 mg 100 tabl. z obwieszczenia
Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 kwietnia 2026 r.
https://www.gov.pl/web/zdrowie/obwieszczenia-ministra-zdrowia-lista-lekow-refundowanych
-- 4 of 4 --