telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
ASG.050.61.2026.DG
Warszawa, 23 marca 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczpospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
W odpowiedzi na interpelację nr 15556 Pana Posła Macieja Małeckiego w sprawie braku
systemowego wsparcia dla rodzin dzieci chorujących na rzadkie, ciężkie i zagrażające życiu
choroby wymagające kosztownych terapii innowacyjnych i genowych, uprzejmie proszę o
przyjęcie kompleksowej informacji dotyczącej m.in. procesu refundacyjnego oraz
finansowania terapii lekowych w chorobach rzadkich:
Choroby rzadkie, których częstość występowania nie przekracza progu 5 chorych na
10 000 osób, stanowią ogromne wyzwanie dla systemu opieki zdrowotnej. Choroby te mają
charakter poważny, przewlekły i często zagrażający życiu. Szacuje się, że choroby rzadkie
dotykają 6–8% populacji każdego kraju. Mając na uwadze dane demograficzne z naszego
kraju, należy założyć, że na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej na choroby rzadkie cierpi
od 2 do 3 milionów osób.
Obszar chorób rzadkich stał się priorytetem Ministra Zdrowia, co przełożyło się na
opracowanie kompleksowych rozwiązań dla systemu opieki zdrowotnej nad chorymi na
choroby rzadkie zapisanych w Planie dla Chorób Rzadkich. Celem Planu jest poprawa
sytuacji polskich pacjentów cierpiących na choroby rzadkie oraz ich rodzin poprzez
stworzenie modelu zintegrowanej opieki zdrowotnej, który umożliwi kompleksową i
skoordynowaną opiekę.
Implementację wypracowanych założeń rozpoczął Plan dla Chorób Rzadkich określony w
uchwale nr 110 Rady Ministrów z dnia 24 sierpnia 2021 r. w sprawie przyjęcia dokumentu
Plan dla Chorób Rzadkich (M.P. poz. 883), realizowany w latach 2021–2023. Następnie i
Rada Ministrów podjęła uchwalę nr 88 Rady Ministrów z dnia 13 sierpnia 2024 r. w sprawie
przyjęcia dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025. Aktualnie Ministerstwo
Zdrowia realizuje zadania z dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich na 2026 r. przyjętego
uchwałą nr 179 Rady Ministrów z dnia 23 grudnia 2025 r.
Warto podkreślić, że w realizacji Planu dla Chorób Rzadkich wspiera Ministra Zdrowia
Rada do spraw Chorób Rzadkich. W składzie Rady znajdują się eksperci w zakresie

-- 1 of 7 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
diagnostyki i leczenia chorób rzadkich oraz przedstawiciele organizacji pacjentów i ich
rodzin.
Szczególnym wyzwaniem dla systemu opieki zdrowotnej jest leczenie farmakologiczne. Leki
innowacyjne odgrywają kluczową rolę w postępie medycyny, oferując nowe możliwości
terapeutyczne i poprawiając rokowania pacjentów w wielu obszarach, takich jak onkologia,
neurologia czy choroby rzadkie. Wpływają na rozwój farmakoterapii, nowych metod
leczenia i nowych form leków dając szansę pacjentom, dla których dotychczasowe
osiągnięcia medycyny nie pozwalały na skuteczną terapię. Jednym z największych wyzwań
jest dostępność finansowa tych terapii, która zależy w dużym stopniu od podmiotów
odpowiedzialnych i decyzji refundacyjnych.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków,
środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów
medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm., zwana dalej „ustawą o refundacji”).
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego w
określonym wskazaniu jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej
przez Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny.
Złożony wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego wskazania
dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i
Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji przekazywana jest
Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia
ceny zbytu netto, instrumentów dzielenia ryzyka oraz wskazania, w którym produkt ma być
refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem
Komisji Ekonomicznej - Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie
objęcia refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu, uwzględniając kryteria ujęte w
art. 12 ustawy o refundacji.
Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w
ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję administracyjną (pozytywną lub
negatywną) o objęciu refundacją przy uwzględnieniu następujących kryteriów:
1) stanowiska Komisji Ekonomicznej;
2) rekomendacji Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT);
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją;
4) skuteczności klinicznej i praktycznej;
5) bezpieczeństwa stosowania;
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania;
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów
medycznych, w porównaniu z wnioskowanym;
8) konkurencyjności cenowej;
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego dofinansowania świadczeń ze środków
publicznych i świadczeniobiorców;
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o świadczeniach,
oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania;
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10;
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95aust. 1 ustawy o świadczeniach;
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość,
ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca,
o którym mowa w art. 6 ustawy z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania
wartości rocznego produktu krajowego brutto, a w przypadku braku możliwości
wyznaczenia tego kosztu–koszt uzyskania dodatkowego roku życia;
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25 pkt 4;

-- 2 of 7 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
– biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury
medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy
specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny.
Należy jednocześnie wskazać, że w przypadku wydania przez Ministra Zdrowia decyzji o
objęciu refundacją i ustaleniu urzędowej ceny zbytu netto, dany produkt leczniczy
udostępniany jest polskim pacjentom spełniającym kryteria populacyjne po cenie
określonej w ramach tej decyzji. Podkreślić należy również fakt, iż refundacja w ramach
mechanizmu systemowego może dotyczyć wyłącznie produktów posiadających pozwolenie
na dopuszczenie do obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej.
Ministerstwo Zdrowia zaznacza jednocześnie, że polski system refundacyjny jest systemem
wnioskowym, co oznacza, że decyzja o udostępnieniu danego produktu dla pacjentów oraz
ubieganie się o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu netto jest autonomiczną
decyzją podmiotu odpowiedzialnego, na którą Minister Zdrowia nie posiada realnego
wpływu.
Ponadto informuję, że Minister Zdrowia sukcesywnie rozwija listę leków refundowanych, a
ostatnie lata stanowiły przełom w liczbie nowych terapii obejmowanych refundacją.
Pomimo wyzwań, jakie wiążą się z finansowaniem leków wskazanych w leczeniu chorób
rzadkich, którymi są m. in:
 wysokie koszty roczne terapii, które znacznie przekraczają aktualną wysokość progu
kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (244 821 zł),
 bardzo mało odpowiedników i brak konkurencji cenowej w grupach limitowych oraz
całych programach lekowych,
 trudności w ustaleniu wiarygodnych oraz mierzalnych kryteriów oceny skuteczności ze
względu na małą populację leczonych pacjentów,
obserwowana jest rosnąca liczba pozytywnych decyzji Ministra Zdrowia w zakresie objęcia
refundacją kolejnych produktów leczniczych. Zwiększająca się liczba nowych objęć jest
obserwowana szczególnie od 2020 r., gdzie wyraźnie zauważalny jest wzrost obejmowania
refundacją wskazań onkologicznych oraz dotyczących chorób rzadkich. Na szczególną
uwagę zasługuje rok 2022, w którym zrefundowanych zostało 115 innowacyjnych terapii,
z czego 37 dotyczyło chorób rzadkich. Istotnym z perspektywy chorób rzadkich stał się rok
2023, w którym refundacją objęto aż 145 innowacyjnych terapii, w tym 43 dotyczące
wskazań rzadkich, natomiast w kolejnym roku było to 36 terapii. Historyczny pozostaje
natomiast rok 2025, w którym to Minister Zdrowia objął refundacją rekordową liczbę 152
nowych terapii, z czego 43 wykorzystuje się w leczeniu chorób rzadkich.
Dodatkowo należy wskazać, że w zakresie prac nad stworzeniem lub rozszerzeniem
systemowych rozwiązań umożliwiających finansowanie terapii innowacyjnych i genowych
dla dzieci chorych na choroby rzadkie, które nie są objęte refundacją oraz planowanych
zmiany legislacyjnych lub organizacyjnych mających na celu przyspieszenie procedur
decyzyjnych dotyczących dostępu do nowoczesnych terapii, w szczególności w
przypadkach pilnych, w Ministerstwie Zdrowia toczą się obecnie prace legislacyjne nad
projektem ustawy o zmianie ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych oraz niektórych innych ustaw
(UD187). Obecnie zbliża się do końca etap konsultacji publicznych i uzgodnień.
W wyżej wskazanym projekcie zaproponowano następujące rozwiązania mające na celu
wspomóc Ministra Zdrowia w podejmowaniu decyzji dot. refundacji leków w chorobach
rzadkich:
 uwzględnienie w postępowaniach refundacyjnych wielokryterialnej analizy decyzyjnej
(MCDA). Analiza ta ma stanowić dodatkowy element uzupełniający informacje
uwzględniane w procesie podejmowania decyzji refundacyjnych. Uwzględnienie
wielokryterialnej analizy nie wiąże się z rezygnacją z żadnego z dotychczasowych

-- 3 of 7 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
elementów, a stanowi dodatkowy element wniosku refundacyjnego – analizy
ekonomicznej;
 wprowadzenie analizy wielokryterialnej do oceny leków refundowanych wynika
z potrzeby zapewnienia kompleksowego, przejrzystego i sprawiedliwego procesu
podejmowania decyzji w polityce zdrowotnej.
Stanowi to również wypełnienie postulatów, które znalazły się w pierwotnej wersji
ramowego dokumentu Ministra Zdrowia – Planu dla Chorób Rzadkich. System refundacji
leków ma kluczowe znaczenie dla dostępności skutecznych terapii, racjonalnego
wydatkowania środków publicznych oraz zwiększenia jakości opieki zdrowotnej.
Implementacja MCDA do procesu oceny pozwoli uwzględnić wiele różnorodnych
czynników, które mogą być trudne do zintegrowania w standardowym modelu opartym
jedynie na analizie kosztów i efektywności. Dzięki temu Polska jako kolejny kraj Europy
dołączy do grona państw stosujących zasady MCDA.
Za najważniejsze argumenty należy uznać:
1. Zwiększenie wartości dla pacjentów.
W centrum systemu opieki zdrowotnej powinien zawsze znajdować się pacjent,
dlatego włączenie w analizę takich aspektów jak jakość życia, dostępność terapii
czy poszczególne preferencje pacjentów przyczynia się do podejmowania
decyzji bardziej zorientowanych na potrzeby społeczne.
2. Uwzględnienie różnych perspektyw decyzyjnych.
Decyzje dotyczące refundacji leków wymagają pogodzenia interesów różnych
interesariuszy – pacjentów, lekarzy, płatnika, a także producentów leków.
MCDA umożliwia uwzględnienie różnorodnych kryteriów, takich jak
skuteczność kliniczna, bezpieczeństwo, jakość życia pacjentów, budżetowe
skutki dla systemu opieki zdrowotnej oraz aspekty społeczne pozwalając
znaleźć balans między jego poszczególnymi składnikami.
3. Przejrzystość procesu decyzyjnego.
Tradycyjne podejście do oceny refundacyjnej często charakteryzuje się ograniczoną
przejrzystością i subiektywnymi decyzjami, które mogą być niezrozumiałe dla
społeczeństwa. MCDA pozwala na formalne i transparentne przedstawienie kryteriów oraz
wag przepisywanych poszczególnym elementom oceny. Stanowi to kluczowy aspekt w
zakresie budowania zaufania do procesu decyzyjnego i zwiększenia akceptacji w
społeczeństwie.
4. Lepsze dopasowanie do priorytetów polityki zdrowotnej.
Zróżnicowane cele polityki zdrowotnej, takie jak promowanie terapii dla chorób rzadkich,
wspieranie innowacyjności, czy też redukcja nierówności zdrowotnych, mogą być lepiej
realizowane dzięki MCDA. Pozwala ona na bardzo precyzyjne zdefiniowanie priorytetów i
ocenę technologii zgodnie z nimi.
5. Adaptacja do zmieniających się warunków rynkowych i medycznych.
Dynamicznie zmieniający się rynek leków, w tym rozwój nowych technologii innowacyjnych
terapii, wymaga elastyczności w podejściu do oceny. MCDA pozwala na bieżące
dostosowanie kryteriów i wag do aktualnych potrzeb i wyzwań.
Projektowane rozwiązania legislacyjne umożliwią również nadanie Ministrowi Zdrowia
uprawnień do wezwania podmiotu odpowiedzialnego do złożenia wniosku refundacyjnego,
kierując się w szczególności niezaspokojoną potrzebą zdrowotną oraz racjonalizacją
wydatków płatnika. Podmiot odpowiedzialny przedkładając wniosek zgodny z wezwaniem
Ministra Zdrowia upoważniony będzie do skorzystania z preferencyjnych warunków
procedowania takiego wniosku, w tym szybszej ścieżki dla leków w terapii skojarzonej.
Preferencje uzależnione zostały od obowiązujących okresów ochronnych (wyłączność
rynkowa, patent) danego produktu leczniczego. Opłata za analizę weryfikacyjną dla leków
objętych okresem ochronnym, które dotychczas nie były refundowane, będzie
zredukowana o połowę, jednocześnie dla leków nie objętych okresami ochronnymi, w
stosunku co do których nie istnieją formalne przeciwwskazania do wejścia na rynek ich
odpowiedników, nie będzie konieczności przedkładania kompletu analiz HTA jak ma to

-- 4 of 7 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
5
miejsce w przypadku standardowej procedury refundacyjnej dla nowych terapii. Tryb
wnioskowy stanowiący elementarną zasadę obowiązującego systemu refundacyjnego
pozostaje niezmienny, bowiem złożenie wniosku o objęcie refundacją pozostanie
autonomiczną decyzją podmiotu odpowiedzialnego
Poza wskazanymi powyżej działaniami zmierzającymi do rozszerzenia dostępu do
produktów leczniczych stosowanych w terapii chorób rzadkich, należy wskazać, że
w związku z publikacją w dniu 15 grudnia 2025 r. znowelizowanych przepisów ustawy z
dnia 7 października 2020 r. o Funduszu Medycznym (Dz. U z 2025 r. poz. 889, z późn. zm.), z
dniem 1 stycznia 2026 r. utworzony został nowy subfundusz – subfundusz chorób rzadkich
u dzieci. Ze środków tego subfunduszu mogą być finansowane koszty świadczeń opieki
zdrowotnej udzielanych osobom do ukończenia 18 r.ż. w zakresie leczenia chorób rzadkich,
produktami leczniczymi terapii zaawansowanej („ATMP”), podawanymi jednorazowo w
leczeniu szpitalnym, które dotychczas nie były finansowane ze środków publicznych.
Powyższe leczenie jest możliwe w przypadku spełnienia łącznie następujących warunków:
1) uzyskania przez świadczeniodawcę pozytywnej opinii konsultanta krajowego w
dziedzinie medycyny odpowiedniej ze względu na chorobę rzadką albo konsultanta
wojewódzkiego w tej dziedzinie, która zawiera ocenę zasadności zastosowania
ATMP u danej osoby, zawierającą w szczególności przedstawienie dowodów
naukowych uprawdopodabniających przewagę kliniczną tego produktu leczniczego
nad najlepszą dostępną terapią w ramach świadczeń gwarantowanych;
2) wyczerpania u danej osoby wszystkich możliwych do zastosowania w chorobie
rzadkiej dostępnych technologii medycznych finansowanych ze środków
publicznych;
3) dopuszczenia do obrotu produktu leczniczego terapii zaawansowanej zgodnie z art.
3 ustawy z dnia 6 września 2001 r. - Prawo farmaceutyczne (Dz.U. z 2025 r. poz. 750,
z późn. zm.) lub pozostawania w obrocie na podstawie art. 29 ust. 5 lub 6 tej ustawy.
Koszty leczenia pokrywane są ze środków subfunduszu chorób rzadkich u dzieci w drodze
dotacji celowych przekazywanych przez Ministra Zdrowia na rzecz Narodowego Funduszu
Zdrowia, który następnie rozdysponowuje je pomiędzy poszczególnych
świadczeniodawców.
Łączna wysokość dotacji przekazanych Narodowemu Funduszowi Zdrowia w danym roku,
nie może przekroczyć kwoty 250 mln zł. Wartość kwoty podlega corocznej waloryzacji
o średnioroczny wskaźnik cen towarów i usług konsumpcyjnych ogółem, w poprzednim
roku kalendarzowym.
Odnosząc się do kwestii wskazanej w pytaniu 2 interpelacji, dotyczącej możliwości
utworzenia dedykowanego funduszu lub innego mechanizmu finansowego, który
umożliwiałby szybki i realny dostęp do leczenia w przypadkach zagrożenia życia dziecka,
należy wskazać, że w polskim systemie prawnym istnieją już trzy rozwiązania, które
umożliwiają zapewnienie powyższego w ramach mechanizmów indywidualnej refundacji, tj.
procedura ratunkowego dostępu do technologii lekowych („RDTL”), procedura importu
docelowego oraz subfundusz chorób rzadkich u dzieci.
Pierwsze z nich – RDTL - zaimplementowane zostało do polskiego systemu prawnego już w
lipcu 2017 r., a w obecnym kształcie funkcjonuje od dnia 26 listopada 2020 r. W ramach
RDTL możliwe jest sfinansowanie kosztów produktu leczniczego, który nie jest obecnie
finansowany ze środków publicznych, na potrzeby pacjenta, u którego w toku
dotychczasowego leczenia zostały już wyczerpane dostępne technologie medyczne
finansowane ze środków publicznych w danym wskazaniu. Możliwość ubiegania się o
sfinansowanie leku w ramach RDTL dotyczy obecnie szpitali III stopnia oraz szpitali
ogólnopolskich, onkologicznych, pulmonologicznych oraz dziecięcych, a warunkiem
uzyskania zgody na sfinansowanie leku podawanego pacjentowi w ramach RDTL jest

-- 5 of 7 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
6
uzyskanie przez świadczeniodawcę opinii konsultanta wojewódzkiego lub krajowego w
dziedzinie medycyny właściwej ze względu na chorobę pacjenta, poświadczającej
zasadność wdrożenia leczenia i przekazanie jej do właściwego oddziału
wojewódzkiego Narodowego Funduszu Zdrowia. W przypadku kontynuacji leczenia,
świadczeniodawca zgłasza do właściwego oddziału wojewódzkiego Narodowego Funduszu
Zdrowia zamiar dalszego prowadzenia terapii, potwierdzając jednocześnie skuteczność
dotychczasowego leczenia prowadzonego w ramach RDTL. Należy przy tym zaznaczyć, że
finansowaniu w ramach RDTL mogą podlegać leki posiadające pozwolenie na dopuszczenie
do obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej, które są dostępne na polskim rynku i nie
znajdują się na wykazie leków niepodlegających finansowaniu w ramach RDTL,
publikowanym w Biuletynie Informacji Publicznej Ministerstwa Zdrowia.
W ramach RDTL możliwe jest sfinansowanie leków na potrzeby danego pacjenta,
niezależnie od jego wieku – w samym tylko 2025 r. sfinansowano koszty leków u ponad 1,2
tys. pacjentów pediatrycznych. Część środków została przeznaczona na leczenie pacjentów
pediatrycznych lekami stosowanymi w terapii chorób rzadkich np. Qarziba – leczenie
nowotworu o typie neuroblastoma, Epidyolex (kannabidiol) – w terapii lekoopornych
napadów padaczkowych, Revolade (eltrombopag) – w terapii samoistnej plamicy
małopłytkowej, Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + elexakaftor) oraz Kalydeco (iwakaftor) –
w terapii mukowiscydozy).
Uzyskanie przez świadczeniodawcę zgody na sfinansowanie leku w ramach RDTL na
potrzeby danego pacjenta oznacza, że pacjent zyskuje dostęp do terapii lekiem
niefinansowanym ze środków publicznych w ramach innych mechanizmów refundacji, nie
ponosząc przy tym żadnych kosztów związanych z zakupem i podaniem leku.
Drugie z istniejących rozwiązań – procedura importu docelowego - umożliwia
sprowadzenie z zagranicy produktów leczniczych bez konieczności uzyskania pozwolenia
na dopuszczenie do obrotu w przypadku ratowania życia lub zdrowia pacjenta, od
warunkiem że dany produkt leczniczy jest dopuszczony do obrotu w kraju, z którego jest
sprowadzany i posiada aktualne pozwolenie dopuszczenia do obrotu i jednocześnie produkt
ten nie posiada dopuszczonych do obrotu na terytorium Polski odpowiedników.
Decyzję o wszczęciu procedury importu docelowego podejmuje lekarz prowadzący
w przypadku konieczności zastosowaniu w terapii pacjenta produktu leczniczego
niedopuszczonego do obrotu na terytorium Polski (lub niedostępnego w obrocie na polskim
rynku). W przypadku, gdy Minister Zdrowia wyda zgodę na sprowadzenie produktu
leczniczego z zagranicy, pacjent ma możliwość ubiegania się o jego refundację.
W celu ubiegania się o refundację sprowadzanego produktu leczniczego z zagranicy,
pacjent składa do Ministra Zdrowia stosowny wniosek o wydanie zgody na refundację wraz
z kopią dokumentu poświadczającego ubezpieczenie pacjenta lub złożonym podpisem pod
stosownym oświadczeniem na wniosku. W przypadku wydania przez Ministra Zdrowia
decyzji o wyrażeniu zgody na refundację produktu leczniczego sprowadzanego z zagranicy
na potrzeby danego pacjenta, pacjent ma możliwość nabycia leku po wniesieniu opłaty
ryczałtowej (3,20 zł brutto) za opakowanie jednostkowe, niezależnie od rynkowej ceny tego
leku.
W ramach refundacji w procedurze importu docelowego finansowane są leki stosowane
m.in. w leczeniu chorób rzadkich u dzieci, takie jak: Kuvan (sapropteryna) – na potrzeby
pacjentów nietypowymi postaciami fenyloketonurii, Calcort (deflazakort) – na potrzeby
pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a, Ztalmy (ganaxolon) – na potrzeby pacjentów
z padaczką związaną z niedoborem CDKL5, Inovelon (rufinamid) – dla pacjentów z
padaczką o typie zespołu Lennoxa-Gastaut, Chenodeoxycholic Acid Leadiant – dla
pacjentów z żółtakowatością mózgowo-ścięgnistą.
Trzecie z istniejących rozwiązań – subfundusz chorób rzadkich u dzieci – utworzone zostało
z dniem 1 stycznia 2026 r. i umożliwia sfinansowanie kosztów świadczeń opieki zdrowotnej
udzielanych osobom do ukończenia 18. roku życia w zakresie leczenia chorób rzadkich z

-- 6 of 7 --

telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
7
zastosowaniem ATMP, podawanych jednorazowo w leczeniu szpitalnym, nieobjętych
finansowaniem na podstawie art. 15 ust. 2 ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o
świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. z 2025 r.
poz. 1461, z późn. zm). Powyższe oznacza, że w przypadku tego subfunduszu umożliwione
zostanie finansowanie ATMP, będących niejednokrotnie lekami wykorzystującymi
najnowsze osiągnięcia biotechnologii oraz inżynierii genetycznej, ze szczególnym
uwzględnieniem terapii genowych, komórkowych lub tkankowych. Obecnie ATMP mają
praktyczne zastosowanie w leczeniu wielu chorób, w tym chorób nowotworowych (np.
terapie wykorzystujące komórki CAR-T w leczeniu m.in. chłoniaków, białaczek oraz
szpiczaka) oraz chorób genetycznych (np. refundowane już w Polsce terapie genowe –
Zolgensma (w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni) oraz Luxturna (w leczeniu dziedzicznej
dystrofii siatkówki), w tym także chorób metabolicznych (np. Upstaza – w terapii deficytu
dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych), hemofilii (Hemgenix) oraz wielu innych
schorzeń. Należy jednocześnie wskazać, że ATMP cechują się olbrzymim potencjałem
terapeutycznym, a liczba wskazań, w leczeniu których rejestrowane są produkty lecznicze o
cechach ATMP stale wzrasta.
W odpowiedzi na pytanie dotyczące działań podejmowanych przez Ministerstwo Zdrowia
w celu ograniczenia sytuacji, w których rodziny zmuszone są do organizowania publicznych
zbiórek na leczenie swoich dzieci, uprzejmie informuję, że obecnie w polskim systemie
prawnym funkcjonują już rozwiązania, które poprzez stworzenie możliwości uzyskania
przez pacjentów dostępu do produktów leczniczych niedostępnych w obrocie w Polsce, jak
również produktów leczniczych dostępnych w obrocie w Polsce, lecz niepodlegających
finansowaniu ze środków publicznych, efektywnie ograniczają konieczność ubiegania się
przez pacjentów (lub ich opiekunów) o sfinansowanie
leku w ramach zbiórek publicznych.
Jednocześnie należy zaznaczyć, że w przypadku wszystkich wymienionych powyżej
mechanizmów (tj. RDTL, importu docelowego oraz subfundusz chorób rzadkich u dzieci),
decyzję o wszczęciu poszczególnych procedur podejmuje każdorazowo lekarz prowadzący
leczenie danego pacjenta.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Tomasz Maciejewski
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/

-- 7 of 7 --