Interpelacja nr 15366
Interpelacja w sprawie szybszego dostępu pacjentów z SMA do wyższych dawek Nusinersenu
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (66%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie szybszego dostępu pacjentów z SMA do wyższych dawek Nusinersenu
Interpelacja nr 15366
do ministra zdrowia
w sprawie szybszego dostępu pacjentów z SMA do wyższych dawek Nusinersenu
Zgłaszający: Iwona Maria Kozłowska, Anna Wojciechowska, Elżbieta Anna Polak, Krzysztof Bojarski
Data wpływu: 16-02-2026
Szanowna Pani Ministro,
na podstawie art. 192 Regulaminu Sejmu Rzeczypospolitej Polskiej zwracam się z interpelacją w sprawie zapewnienia pacjentom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) dostępu do wyższych dawek leku Nusinersen.
Obecnie w Polsce funkcjonuje dobrze rozwinięty system leczenia SMA, obejmujący badania przesiewowe noworodków oraz dostęp do trzech leków w ramach programu lekowego. Pacjenci z SMA są dotychczas leczeni standardową dawką Nusinersenu wynoszącą 12 mg.
Jednocześnie najnowsze badania kliniczne wykazały, że wyższe dawki Nusinersenu – 28 mg oraz 50 mg – są równie skuteczne i bezpieczne. Dowody naukowe pokazują, że efekty terapeutyczne mogą być bardziej trwałe, a terapia dostosowana do indywidualnych potrzeb pacjenta. W praktyce oznacza to, że dla niektórych pacjentów dawka 12 mg będzie wystarczająca, podczas gdy inni mogą potrzebować dawki 28 mg lub 50 mg, aby osiągnąć optymalny efekt leczenia.
W związku z powyższym proszę o odpowiedź na następujące pytania:
Czy Ministerstwo Zdrowia rozważa szybsze procedowanie wniosku refundacyjnego firmy Biogen dotyczącego wyższych dawek Nusinersenu (28 mg i 50 mg) dla pacjentów z SMA?
Jakie działania podejmuje ministerstwo, aby zapewnić pacjentom i lekarzom dostęp do wszystkich skutecznych dawek Nusinersenu możliwie jak najszybciej?
Czy ministerstwo przewiduje wprowadzenie mechanizmów umożliwiających indywidualne dostosowanie dawki leku do potrzeb konkretnego pacjenta w ramach programu lekowego?
Czy w planach resortu jest monitorowanie efektów terapii wyższymi dawkami w celu zapewnienia bezpieczeństwa i maksymalnej skuteczności leczenia?
Zapewnienie pacjentom dostępu do wyższych dawek Nusinersenu jest kluczowe dla zwiększenia skuteczności terapii i poprawy jakości życia osób chorujących na SMA. W trosce o pacjentów i ich rodziny zwracam się z prośbą o pilne działania w tej sprawie.
Z poważaniem Iwona Maria Kozłowska
Posłanka na Sejm RP
Interpelacja nr 15366
do ministra zdrowia
w sprawie szybszego dostępu pacjentów z SMA do wyższych dawek Nusinersenu
Zgłaszający: Iwona Maria Kozłowska, Anna Wojciechowska, Elżbieta Anna Polak, Krzysztof Bojarski
Data wpływu: 16-02-2026
Szanowna Pani Ministro,
na podstawie art. 192 Regulaminu Sejmu Rzeczypospolitej Polskiej zwracam się z interpelacją w sprawie zapewnienia pacjentom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) dostępu do wyższych dawek leku Nusinersen.
Obecnie w Polsce funkcjonuje dobrze rozwinięty system leczenia SMA, obejmujący badania przesiewowe noworodków oraz dostęp do trzech leków w ramach programu lekowego. Pacjenci z SMA są dotychczas leczeni standardową dawką Nusinersenu wynoszącą 12 mg.
Jednocześnie najnowsze badania kliniczne wykazały, że wyższe dawki Nusinersenu – 28 mg oraz 50 mg – są równie skuteczne i bezpieczne. Dowody naukowe pokazują, że efekty terapeutyczne mogą być bardziej trwałe, a terapia dostosowana do indywidualnych potrzeb pacjenta. W praktyce oznacza to, że dla niektórych pacjentów dawka 12 mg będzie wystarczająca, podczas gdy inni mogą potrzebować dawki 28 mg lub 50 mg, aby osiągnąć optymalny efekt leczenia.
W związku z powyższym proszę o odpowiedź na następujące pytania:
Czy Ministerstwo Zdrowia rozważa szybsze procedowanie wniosku refundacyjnego firmy Biogen dotyczącego wyższych dawek Nusinersenu (28 mg i 50 mg) dla pacjentów z SMA?
Jakie działania podejmuje ministerstwo, aby zapewnić pacjentom i lekarzom dostęp do wszystkich skutecznych dawek Nusinersenu możliwie jak najszybciej?
Czy ministerstwo przewiduje wprowadzenie mechanizmów umożliwiających indywidualne dostosowanie dawki leku do potrzeb konkretnego pacjenta w ramach programu lekowego?
Czy w planach resortu jest monitorowanie efektów terapii wyższymi dawkami w celu zapewnienia bezpieczeństwa i maksymalnej skuteczności leczenia?
Zapewnienie pacjentom dostępu do wyższych dawek Nusinersenu jest kluczowe dla zwiększenia skuteczności terapii i poprawy jakości życia osób chorujących na SMA. W trosce o pacjentów i ich rodziny zwracam się z prośbą o pilne działania w tej sprawie.
Z poważaniem Iwona Maria Kozłowska
Posłanka na Sejm RP
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Anna Kacperczyk
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
30%
Konkretność
70%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
2
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
4.6 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (2)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
6047 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.10.2026.JW
Warszawa, 15 marca 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 15366 Pani Iwony Kozłowskiej, Posłanki na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej oraz Grupy Posłów, w sprawie szybszego dostępu pacjentów z
SMA do wyższych dawek nusinersenu, Minister Zdrowia przedstawia poniżej następujące
informacje.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków,
środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów
medycznych (Dz. U. z 2026 r. poz. 253). Na podstawie przepisów art. 37 ww. ustawy
Minister Zdrowia ogłasza co do zasady raz na 3 miesiące, w drodze obwieszczenia wykazy
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i
wyrobów medycznych.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego w danym
wskazaniu jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra
Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku,
jego przedstawiciela lub importera). Oznacza to, że warunkiem podjęcia działań mających
na celu objęcie refundacją leku jest złożenie adekwatnego wniosku o objęcie refundacją.
Wniosek podmiotu odpowiedzialnego jest procedowany zgodnie z zapisami przedmiotowej
ustawy, co obejmuje dla leku zawierającego nową substancję czynną, przygotowanie
analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej AOTMiT),
stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji. Wydanie rekomendacji,
stanowiącej efekt oceny skuteczności, bezpieczeństwa oraz efektywności kosztowej leku,
przez Prezesa AOTMiT dla nowego produktu leczniczego umożliwia przekazanie projektu
do Komisji Ekonomicznej celem przeprowadzenia negocjacji warunków cenowych objęcia
refundacją.
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Następnie Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów
zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję administracyjną
(pozytywną bądź negatywną) w przedmiocie objęcia refundacją i ustaleniu ceny zbytu
netto.
Minister Zdrowia informuje, iż dla leku Spinraza (nusinersen) w dawkach 28 mg i 50 mg
złożone zostały wnioski o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto (art. 24 ust.1 pkt.
1 ustawy o refundacji). Do chwili obecnej nie została zakończona procedura refundacyjna
wynikająca z ustawy o refundacji.
Niezależnie od powyższego, należy zauważyć, że wydatki na nusinersen w programie
lekowym systematycznie rosną co przedstawiono w tabeli poniżej.
Kwota refundacji nusinersenui
2021 168 367 078,96 zł
2022 181 002 219,76 zł
2023 225 546 131,81 zł
2024 245 740 659,72 zł
2025 264 968 998,14 zł
Przy wyżej wymienionym obciążeniu płatnika publicznego, przeprowadzenie procesów
negocjacyjnych wysokokosztowych technologii wymaga stosownego czasu i rzetelnego
przygotowania. Odnosząc się do monitorowania efektów terapii należy poinformować, że
przedmiotowe aspekty są ujęte w programie lekowym. Zatem, jeżeli zapadnie pozytywna
decyzja o objęciu refundacją nusinersenu w wyższych dawkach to w odpowiedni sposób
zostaną zmodyfikowane obowiązujące dziś zapisy w programu lekowego.
Minister Zdrowia podejmuje wszelkie możliwe działania mające na celu zwiększenie
dostępu pacjentom do skutecznej i bezpiecznej farmakoterapii w ramach dostępnych
środków publicznych. W tym kontekście, należy przypomnieć, że polski program lekowy
dotyczący leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) należy do najbardziej kompleksowych
w Europie, w szczególności ze względu na bardzo szeroki zakres dostępnych terapii
finansowanych ze środków publicznych. W ramach programu pacjenci w Polsce mają
dostęp do najnowocześniejszych terapii modyfikujących przebieg choroby, należących do
najbardziej zaawansowanych i jednocześnie najkosztowniejszych technologii lekowych.
Zapewnienie finansowania dla wielu innowacyjnych terapii w ramach jednego programu
lekowego, przy jednoczesnym objęciu leczeniem szerokiej populacji pacjentów, stanowi
rozwiązanie relatywnie rzadkie w skali europejskiej.
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
Tak szeroki dostęp do wysokokosztowych terapii, połączony z funkcjonowaniem programu
badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA oraz rozwiniętym systemem
ośrodków prowadzących leczenie, sprawia, że polski model opieki nad pacjentami z SMA
jest już obecnie wskazywany przez ekspertów jako jeden z najbardziej zaawansowanych
systemowo w Europie.
Podsumowując, Minister Zdrowia pragnie jeszcze raz podkreślić, że proces podejmowania
decyzji w sprawie objęcia produktów leczniczych refundacją prowadzony jest na podstawie
i w granicach obowiązujących przepisów prawa, w szczególności ustawy o refundacji, przy
zachowaniu zasad przejrzystości, rzetelności oraz niezależności organu decyzyjnego.
Minister Zdrowia podejmuje rozstrzygnięcia w oparciu o ustawowe elementy oceny, w tym
wyniki analiz klinicznych i ekonomicznych, rekomendacje właściwych, wskazanych w
ustawie instytucji oraz wpływ na budżet płatnika publicznego. W związku z tym, decyzje
refundacyjne nie mogą być podejmowane w trybie natychmiastowym ani pod wpływem
innych przesłanek niż te wynikające z przepisów prawa oraz wyłącznie po przeprowadzeniu
pełnej procedury przewidzianej przepisami prawa.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
i Kwoty refundacji na podstawie raportów refundacyjnych NFZ:
2021 – 2024: https://ezdrowie.gov.pl/portal/home/badania-i-dane/zdrowe-
dane/monitorowanie/refundacja-apteczna-programy-lekowe-i-chemioterapia
2025: https://www.nfz.gov.pl/aktualnosci/aktualnosci-centrali/raport-refundacyjny,8903.html
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.10.2026.JW
Warszawa, 15 marca 2026
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 15366 Pani Iwony Kozłowskiej, Posłanki na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej oraz Grupy Posłów, w sprawie szybszego dostępu pacjentów z
SMA do wyższych dawek nusinersenu, Minister Zdrowia przedstawia poniżej następujące
informacje.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków,
środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów
medycznych (Dz. U. z 2026 r. poz. 253). Na podstawie przepisów art. 37 ww. ustawy
Minister Zdrowia ogłasza co do zasady raz na 3 miesiące, w drodze obwieszczenia wykazy
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i
wyrobów medycznych.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego w danym
wskazaniu jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra
Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku,
jego przedstawiciela lub importera). Oznacza to, że warunkiem podjęcia działań mających
na celu objęcie refundacją leku jest złożenie adekwatnego wniosku o objęcie refundacją.
Wniosek podmiotu odpowiedzialnego jest procedowany zgodnie z zapisami przedmiotowej
ustawy, co obejmuje dla leku zawierającego nową substancję czynną, przygotowanie
analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej AOTMiT),
stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji. Wydanie rekomendacji,
stanowiącej efekt oceny skuteczności, bezpieczeństwa oraz efektywności kosztowej leku,
przez Prezesa AOTMiT dla nowego produktu leczniczego umożliwia przekazanie projektu
do Komisji Ekonomicznej celem przeprowadzenia negocjacji warunków cenowych objęcia
refundacją.
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Następnie Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów
zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję administracyjną
(pozytywną bądź negatywną) w przedmiocie objęcia refundacją i ustaleniu ceny zbytu
netto.
Minister Zdrowia informuje, iż dla leku Spinraza (nusinersen) w dawkach 28 mg i 50 mg
złożone zostały wnioski o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto (art. 24 ust.1 pkt.
1 ustawy o refundacji). Do chwili obecnej nie została zakończona procedura refundacyjna
wynikająca z ustawy o refundacji.
Niezależnie od powyższego, należy zauważyć, że wydatki na nusinersen w programie
lekowym systematycznie rosną co przedstawiono w tabeli poniżej.
Kwota refundacji nusinersenui
2021 168 367 078,96 zł
2022 181 002 219,76 zł
2023 225 546 131,81 zł
2024 245 740 659,72 zł
2025 264 968 998,14 zł
Przy wyżej wymienionym obciążeniu płatnika publicznego, przeprowadzenie procesów
negocjacyjnych wysokokosztowych technologii wymaga stosownego czasu i rzetelnego
przygotowania. Odnosząc się do monitorowania efektów terapii należy poinformować, że
przedmiotowe aspekty są ujęte w programie lekowym. Zatem, jeżeli zapadnie pozytywna
decyzja o objęciu refundacją nusinersenu w wyższych dawkach to w odpowiedni sposób
zostaną zmodyfikowane obowiązujące dziś zapisy w programu lekowego.
Minister Zdrowia podejmuje wszelkie możliwe działania mające na celu zwiększenie
dostępu pacjentom do skutecznej i bezpiecznej farmakoterapii w ramach dostępnych
środków publicznych. W tym kontekście, należy przypomnieć, że polski program lekowy
dotyczący leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) należy do najbardziej kompleksowych
w Europie, w szczególności ze względu na bardzo szeroki zakres dostępnych terapii
finansowanych ze środków publicznych. W ramach programu pacjenci w Polsce mają
dostęp do najnowocześniejszych terapii modyfikujących przebieg choroby, należących do
najbardziej zaawansowanych i jednocześnie najkosztowniejszych technologii lekowych.
Zapewnienie finansowania dla wielu innowacyjnych terapii w ramach jednego programu
lekowego, przy jednoczesnym objęciu leczeniem szerokiej populacji pacjentów, stanowi
rozwiązanie relatywnie rzadkie w skali europejskiej.
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
Tak szeroki dostęp do wysokokosztowych terapii, połączony z funkcjonowaniem programu
badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA oraz rozwiniętym systemem
ośrodków prowadzących leczenie, sprawia, że polski model opieki nad pacjentami z SMA
jest już obecnie wskazywany przez ekspertów jako jeden z najbardziej zaawansowanych
systemowo w Europie.
Podsumowując, Minister Zdrowia pragnie jeszcze raz podkreślić, że proces podejmowania
decyzji w sprawie objęcia produktów leczniczych refundacją prowadzony jest na podstawie
i w granicach obowiązujących przepisów prawa, w szczególności ustawy o refundacji, przy
zachowaniu zasad przejrzystości, rzetelności oraz niezależności organu decyzyjnego.
Minister Zdrowia podejmuje rozstrzygnięcia w oparciu o ustawowe elementy oceny, w tym
wyniki analiz klinicznych i ekonomicznych, rekomendacje właściwych, wskazanych w
ustawie instytucji oraz wpływ na budżet płatnika publicznego. W związku z tym, decyzje
refundacyjne nie mogą być podejmowane w trybie natychmiastowym ani pod wpływem
innych przesłanek niż te wynikające z przepisów prawa oraz wyłącznie po przeprowadzeniu
pełnej procedury przewidzianej przepisami prawa.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
i Kwoty refundacji na podstawie raportów refundacyjnych NFZ:
2021 – 2024: https://ezdrowie.gov.pl/portal/home/badania-i-dane/zdrowe-
dane/monitorowanie/refundacja-apteczna-programy-lekowe-i-chemioterapia
2025: https://www.nfz.gov.pl/aktualnosci/aktualnosci-centrali/raport-refundacyjny,8903.html
-- 3 of 3 --