Interpelacja nr 13939
Interpelacja w sprawie refundacji leku burosumab
Zgłaszający:
•
Adresat:
Infrastruktura i Transport (30%)
Zdrowie i Lecznictwo (29%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie refundacji leku burosumab
Interpelacja nr 13939
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji leku burosumab
Zgłaszający: Piotr Kandyba
Data wpływu: 01-12-2025
Szanowna Pani Minister, w imieniu Fundacji FOSFOROS, działającej na rzecz pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH), zwracam się z uprzejmą prośbą o wsparcie procesu refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów w Polsce. XLH to rzadka choroba metaboliczna zaliczająca się do chorób genetycznych, nieuleczalnych. Towarzyszy im od urodzenia i trwa całe życie. Powoduje przewlekły ból, deformacje oraz zmiękczanie kości, niskorosłość, złamania zmęczeniowe kości, mniejszą wytrzymałość fizyczną, usztywnienia stawów, problemy z poruszaniem się, problemy z zębami, a nawet ze słuchem, czyli ogólnie postępującą niepełnosprawność wywołaną przez zaburzenia wchłaniania fosforu. Dzięki decyzji o refundacji burosumabu dla dzieci z XLH w ramach programu lekowego wielu młodych pacjentów w Polsce zyskało szansę na prawidłowy rozwój, mniejszy ból i lepsze funkcjonowanie, co dowodzi skuteczności terapii.
Za możliwość refundacji leczenia dzieci chorych na tę chorobę w imieniu fundacji dziękuję i bardzo proszę o wsparcie w procesie refundacyjnym dla osób dorosłych. Niestety, po osiągnięciu pełnoletności pacjenci ci tracą możliwość kontynuowania terapii w ramach programu lekowego, mimo że leczenie przynosi im wymierne korzyści. Kontynuacja leczenia w dorosłości jest więc nie tylko medycznie uzasadniona, ale i ekonomicznie racjonalna – ogranicza koszty opieki zdrowotnej, rehabilitacji i rent. Obecnie część dorosłych pacjentów otrzymuje burosumab w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL), jednak nie jest to rozwiązanie systemowe, a procedura wymaga każdorazowych indywidualnych wniosków i zgód. Powoduje to nierówności w dostępie do leczenia oraz ogromną niepewność po stronie pacjentów. Dlatego proszę o stworzenie systemowego rozwiązania i objęcie dorosłych pacjentów refundacją.
Fundacja obserwuje ogromną różnicę w jakości życia między osobami objętymi leczeniem a tymi nieleczonymi. Wszystkie osoby leczone mówią jak poprawił się ich stan zdrowia, jak wzmocniły się kości i mięśnie, mają dużo więcej siły i energii. Spora część pacjentów powróciła z powodzeniem na rynek pracy i może spełniać się zawodowo. Dlatego tak ogromną nadzieję dała nam informacja, że lek burosumab uzyskał pozytywną rekomendację Rady Przejrzystości, a także prezesa AOTMiT. To dowód, że eksperci uznali jego skuteczność i zasadność refundacji. Ten lek nie tylko łagodzi objawy – on realnie zmienia przebieg choroby, zatrzymuje postęp deformacji, zmniejsza ból, poprawia stan kostny i mięśni, powoduje zwiększenie energii dzięki stabilizacji gospodarki wapniowo-fosforanowej oraz hormonalnej, znacząco poprawia jakość życia. Zdaję sobie sprawę, że w systemie ochrony zdrowia brakuje środków, ale może uda się pomóc cierpiącym, aby kontynuowali leczenie po ukończeniu 18 lat. Sami nie mają szans na pokrycie kosztu takiej kuracji, bo roczny jej koszt wynosi około 1 milion złotych. Z wyrazami szacunku i z wielką prośbą o pomoc i wsparcie w refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów w Polsce Piotr Kandyba
Poseł na Sejm RP
Interpelacja nr 13939
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji leku burosumab
Zgłaszający: Piotr Kandyba
Data wpływu: 01-12-2025
Szanowna Pani Minister, w imieniu Fundacji FOSFOROS, działającej na rzecz pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH), zwracam się z uprzejmą prośbą o wsparcie procesu refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów w Polsce. XLH to rzadka choroba metaboliczna zaliczająca się do chorób genetycznych, nieuleczalnych. Towarzyszy im od urodzenia i trwa całe życie. Powoduje przewlekły ból, deformacje oraz zmiękczanie kości, niskorosłość, złamania zmęczeniowe kości, mniejszą wytrzymałość fizyczną, usztywnienia stawów, problemy z poruszaniem się, problemy z zębami, a nawet ze słuchem, czyli ogólnie postępującą niepełnosprawność wywołaną przez zaburzenia wchłaniania fosforu. Dzięki decyzji o refundacji burosumabu dla dzieci z XLH w ramach programu lekowego wielu młodych pacjentów w Polsce zyskało szansę na prawidłowy rozwój, mniejszy ból i lepsze funkcjonowanie, co dowodzi skuteczności terapii.
Za możliwość refundacji leczenia dzieci chorych na tę chorobę w imieniu fundacji dziękuję i bardzo proszę o wsparcie w procesie refundacyjnym dla osób dorosłych. Niestety, po osiągnięciu pełnoletności pacjenci ci tracą możliwość kontynuowania terapii w ramach programu lekowego, mimo że leczenie przynosi im wymierne korzyści. Kontynuacja leczenia w dorosłości jest więc nie tylko medycznie uzasadniona, ale i ekonomicznie racjonalna – ogranicza koszty opieki zdrowotnej, rehabilitacji i rent. Obecnie część dorosłych pacjentów otrzymuje burosumab w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL), jednak nie jest to rozwiązanie systemowe, a procedura wymaga każdorazowych indywidualnych wniosków i zgód. Powoduje to nierówności w dostępie do leczenia oraz ogromną niepewność po stronie pacjentów. Dlatego proszę o stworzenie systemowego rozwiązania i objęcie dorosłych pacjentów refundacją.
Fundacja obserwuje ogromną różnicę w jakości życia między osobami objętymi leczeniem a tymi nieleczonymi. Wszystkie osoby leczone mówią jak poprawił się ich stan zdrowia, jak wzmocniły się kości i mięśnie, mają dużo więcej siły i energii. Spora część pacjentów powróciła z powodzeniem na rynek pracy i może spełniać się zawodowo. Dlatego tak ogromną nadzieję dała nam informacja, że lek burosumab uzyskał pozytywną rekomendację Rady Przejrzystości, a także prezesa AOTMiT. To dowód, że eksperci uznali jego skuteczność i zasadność refundacji. Ten lek nie tylko łagodzi objawy – on realnie zmienia przebieg choroby, zatrzymuje postęp deformacji, zmniejsza ból, poprawia stan kostny i mięśni, powoduje zwiększenie energii dzięki stabilizacji gospodarki wapniowo-fosforanowej oraz hormonalnej, znacząco poprawia jakość życia. Zdaję sobie sprawę, że w systemie ochrony zdrowia brakuje środków, ale może uda się pomóc cierpiącym, aby kontynuowali leczenie po ukończeniu 18 lat. Sami nie mają szans na pokrycie kosztu takiej kuracji, bo roczny jej koszt wynosi około 1 milion złotych. Z wyrazami szacunku i z wielką prośbą o pomoc i wsparcie w refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów w Polsce Piotr Kandyba
Poseł na Sejm RP
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Anna Kacperczyk
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
20%
Konkretność
80%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
6
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
7.6 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (6)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
4763 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.74.2025.EL
Warszawa, 22 grudnia 2025
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi interpelacje poselska o numerze: 13939, wystosowaną przez Pana Posła
Piotra Kandybe, w sprawie refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów z
hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH), Minister Zdrowia prosi o przyjęcie
następujących informacji.
Kwestie związane z refundacją poszczególnych technologii lekowych reguluje ustawa z dnia
12 maja 2011 r. o
refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm.), zwana
dalej
ustawą o refundacji.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego
dopuszczonego do obrotu na terenie Rzeczypospolitej Polskiej jest dokonywane w
drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek
przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku, jego przedstawiciela lub
importera).
W przypadku leku, który nie posiada odpowiednika refundowanego we wnioskowanym
wskazaniu, Minister Zdrowia przesyła wniosek o objęcie refundacją wraz ze złożoną
dokumentacją Prezesowi Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) w
celu przygotowania: analizy weryfikacyjnej Agencji, stanowiska Rady Przejrzystości oraz
rekomendacji Prezesa Agencji. W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji
przekazywana jest Komisji Ekonomicznej (KE), która prowadzi z Wnioskodawcą negocjacje
m.in. w zakresie ustalenia ceny zbytu nettu, wskazania refundacyjnego czy instrumentów
dzielenia ryzyka. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem
Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy o refundacji, Minister
Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we
wnioskowanym wskazaniu.
Zgodnie z aktualnie obowiązującym obwieszczeniem Ministra Zdrowia w sprawie
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
oraz wyrobów medycznych produkt leczniczy Crysvita finansowany jest w ramach
programu lekowego B.151 LECZENIE CHORYCH NA HIPOFOSFATEMIĘ SPRZĘŻONĄ Z
CHROMOSOMEM X (XLH) (ICD-10: E.83.3) w populacji dzieci ≥1 r.ż. oraz młodzieży, u
której nie nastąpiło zamknięcie płytki wzrostowej.
W kwietniu 2025 r. do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wniosek o objęcie refundacją i
ustalenie urzędowej ceny zbytu leku zawierającego
burosumabum (Crysvita) w ramach
nowego programu lekowego ”
Leczenie chorych na hipofosfatemię sprężoną z
chromosomem X (XLH)(ICD-10 E83.3)”, dotyczący rozszerzenia leczenia również dla
populacji pacjentów dorosłych.
27 października 2025 roku zostało wydane pozytywne stanowisko Rady Przejrzystości1 a
30 października 2025 roku pozytywna Rekomendacja Prezesa Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji2, gdzie zalecono pogłębienie mechanizmu dzielenia ryzyka bądź
obniżenia ceny leku zapewniającego uzyskanie efektywności kosztowej.
Postępowanie refundacyjne leku Crysvita w populacji pacjentów dorosłych znajduje się
obecnie na dalszych etapach procesu, tym samym sprawa objęcia refundacją i ustalenia
warunków finansowania w nowym zakresie klinicznym jest w toku.
Ministerstwo Zdrowia realizując szeroko pojętą politykę lekową państwa przykłada
szczególna wagę do kwestii skuteczności jak i bezpieczeństwa refundowanych leków.
Trzeba wskazać, że każda pozycja na wykazie refundacyjnym jest technologią medyczną, w
odniesieniu do terapeutycznego działania, której zostały przedstawione wyczerpujące
dowody naukowe oraz zebrano możliwie najpełniejszy zbiór wyników badań klinicznych i
literaturowych. Realizując politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się
zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii
medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o
alokacji środków publicznych. Jednocześnie należy mieć na względzie, iż środki finansowe
przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne jest racjonalne wprowadzanie na
wykazy kolejnych opcji terapeutycznych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
1 Stanowisko Rady Przejrzystości nr 153/2025 z dnia 27 października 2025 roku w sprawie oceny
leku Crysvita
2 Rekomendacja nr 161/2025 z dnia 30 października 2025 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji w sprawie objęcia refundacją leku Crysvita
-- 2 of 2 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.74.2025.EL
Warszawa, 22 grudnia 2025
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi interpelacje poselska o numerze: 13939, wystosowaną przez Pana Posła
Piotra Kandybe, w sprawie refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów z
hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH), Minister Zdrowia prosi o przyjęcie
następujących informacji.
Kwestie związane z refundacją poszczególnych technologii lekowych reguluje ustawa z dnia
12 maja 2011 r. o
refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm.), zwana
dalej
ustawą o refundacji.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego
dopuszczonego do obrotu na terenie Rzeczypospolitej Polskiej jest dokonywane w
drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek
przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku, jego przedstawiciela lub
importera).
W przypadku leku, który nie posiada odpowiednika refundowanego we wnioskowanym
wskazaniu, Minister Zdrowia przesyła wniosek o objęcie refundacją wraz ze złożoną
dokumentacją Prezesowi Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) w
celu przygotowania: analizy weryfikacyjnej Agencji, stanowiska Rady Przejrzystości oraz
rekomendacji Prezesa Agencji. W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji
przekazywana jest Komisji Ekonomicznej (KE), która prowadzi z Wnioskodawcą negocjacje
m.in. w zakresie ustalenia ceny zbytu nettu, wskazania refundacyjnego czy instrumentów
dzielenia ryzyka. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem
Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy o refundacji, Minister
Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we
wnioskowanym wskazaniu.
Zgodnie z aktualnie obowiązującym obwieszczeniem Ministra Zdrowia w sprawie
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
oraz wyrobów medycznych produkt leczniczy Crysvita finansowany jest w ramach
programu lekowego B.151 LECZENIE CHORYCH NA HIPOFOSFATEMIĘ SPRZĘŻONĄ Z
CHROMOSOMEM X (XLH) (ICD-10: E.83.3) w populacji dzieci ≥1 r.ż. oraz młodzieży, u
której nie nastąpiło zamknięcie płytki wzrostowej.
W kwietniu 2025 r. do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wniosek o objęcie refundacją i
ustalenie urzędowej ceny zbytu leku zawierającego
burosumabum (Crysvita) w ramach
nowego programu lekowego ”
Leczenie chorych na hipofosfatemię sprężoną z
chromosomem X (XLH)(ICD-10 E83.3)”, dotyczący rozszerzenia leczenia również dla
populacji pacjentów dorosłych.
27 października 2025 roku zostało wydane pozytywne stanowisko Rady Przejrzystości1 a
30 października 2025 roku pozytywna Rekomendacja Prezesa Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji2, gdzie zalecono pogłębienie mechanizmu dzielenia ryzyka bądź
obniżenia ceny leku zapewniającego uzyskanie efektywności kosztowej.
Postępowanie refundacyjne leku Crysvita w populacji pacjentów dorosłych znajduje się
obecnie na dalszych etapach procesu, tym samym sprawa objęcia refundacją i ustalenia
warunków finansowania w nowym zakresie klinicznym jest w toku.
Ministerstwo Zdrowia realizując szeroko pojętą politykę lekową państwa przykłada
szczególna wagę do kwestii skuteczności jak i bezpieczeństwa refundowanych leków.
Trzeba wskazać, że każda pozycja na wykazie refundacyjnym jest technologią medyczną, w
odniesieniu do terapeutycznego działania, której zostały przedstawione wyczerpujące
dowody naukowe oraz zebrano możliwie najpełniejszy zbiór wyników badań klinicznych i
literaturowych. Realizując politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się
zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii
medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o
alokacji środków publicznych. Jednocześnie należy mieć na względzie, iż środki finansowe
przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne jest racjonalne wprowadzanie na
wykazy kolejnych opcji terapeutycznych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
1 Stanowisko Rady Przejrzystości nr 153/2025 z dnia 27 października 2025 roku w sprawie oceny
leku Crysvita
2 Rekomendacja nr 161/2025 z dnia 30 października 2025 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji w sprawie objęcia refundacją leku Crysvita
-- 2 of 2 --