Interpelacja nr 13852
Interpelacja w sprawie refundacji terapii dla pacjentów z chorobą XLH
Zgłaszający:
•
Adresat:
Infrastruktura i Transport (30%)
Zdrowie i Lecznictwo (29%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie refundacji terapii dla pacjentów z chorobą XLH
Interpelacja nr 13852
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji terapii dla pacjentów z chorobą XLH
Zgłaszający: Iwona Maria Kozłowska, Anna Wojciechowska
Data wpływu: 27-11-2025
Szanowna Pani Ministro,
zwracam się do Pani Ministry w imieniu pacjentów chorujących na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH), którzy od wielu miesięcy sygnalizują poważne trudności związane z brakiem dostępu do refundowanej terapii przyczynowej. Choroba ta prowadzi m.in. do przewlekłego bólu, deformacji kości, postępującej niesprawności oraz znaczącego pogorszenia jakości życia.
Pacjenci wskazują, że dostępna na rynku terapia przyczynowa – stosowana w wielu państwach europejskich – nie jest obecnie w pełni dostępna w Polsce ze względu na brak refundacji. Powoduje to znaczne obciążenia finansowe rodzin i ogranicza możliwość skutecznego leczenia, co w dłuższej perspektywie może generować wyższe koszty dla systemu ochrony zdrowia.
W imieniu pacjentów i ich rodzin zwracam się z następującymi pytaniami:
Na jakim etapie znajduje się procedura refundacyjna terapii stosowanej w XLH oraz jakie są przewidywane terminy podjęcia decyzji przez ministerstwo?
Czy ministerstwo rozważa wprowadzenie programu lekowego lub innego mechanizmu, który umożliwi pacjentom z XLH dostęp do terapii przyczynowej?
Jakie kryteria merytoryczne są brane pod uwagę przy ocenie zasadności refundacji leczenia w tym wskazaniu – w szczególności w zakresie kosztów, skuteczności oraz wpływu na jakość życia pacjentów?
Czy planowane jest zapewnienie pacjentom z XLH kompleksowej opieki obejmującej rehabilitację, konsultacje specjalistyczne oraz wsparcie koordynacyjne?
Czy ministerstwo przewiduje konsultacje społeczne z organizacjami pacjentów podczas dalszych prac nad dostępnością terapii?
Z poważaniem
Iwona Maria Kozłowska
Posłanka na Sejm
Interpelacja nr 13852
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji terapii dla pacjentów z chorobą XLH
Zgłaszający: Iwona Maria Kozłowska, Anna Wojciechowska
Data wpływu: 27-11-2025
Szanowna Pani Ministro,
zwracam się do Pani Ministry w imieniu pacjentów chorujących na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH), którzy od wielu miesięcy sygnalizują poważne trudności związane z brakiem dostępu do refundowanej terapii przyczynowej. Choroba ta prowadzi m.in. do przewlekłego bólu, deformacji kości, postępującej niesprawności oraz znaczącego pogorszenia jakości życia.
Pacjenci wskazują, że dostępna na rynku terapia przyczynowa – stosowana w wielu państwach europejskich – nie jest obecnie w pełni dostępna w Polsce ze względu na brak refundacji. Powoduje to znaczne obciążenia finansowe rodzin i ogranicza możliwość skutecznego leczenia, co w dłuższej perspektywie może generować wyższe koszty dla systemu ochrony zdrowia.
W imieniu pacjentów i ich rodzin zwracam się z następującymi pytaniami:
Na jakim etapie znajduje się procedura refundacyjna terapii stosowanej w XLH oraz jakie są przewidywane terminy podjęcia decyzji przez ministerstwo?
Czy ministerstwo rozważa wprowadzenie programu lekowego lub innego mechanizmu, który umożliwi pacjentom z XLH dostęp do terapii przyczynowej?
Jakie kryteria merytoryczne są brane pod uwagę przy ocenie zasadności refundacji leczenia w tym wskazaniu – w szczególności w zakresie kosztów, skuteczności oraz wpływu na jakość życia pacjentów?
Czy planowane jest zapewnienie pacjentom z XLH kompleksowej opieki obejmującej rehabilitację, konsultacje specjalistyczne oraz wsparcie koordynacyjne?
Czy ministerstwo przewiduje konsultacje społeczne z organizacjami pacjentów podczas dalszych prac nad dostępnością terapii?
Z poważaniem
Iwona Maria Kozłowska
Posłanka na Sejm
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Anna Kacperczyk
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
20%
Konkretność
80%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
6
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
7.5 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (6)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
4794 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.77.2025.EL
Warszawa, 22 grudnia 2025
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi interpelacje poselską o numerze: 13852, wystosowaną przez Panie Poseł
Iwonę Marie Kozłowską oraz Annę Wojcichowską, w sprawie refundacji leku burosumab
dla dorosłych pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH), Minister
Zdrowia prosi o przyjęcie następujących informacji.
Kwestie związane z refundacją poszczególnych technologii lekowych reguluje ustawa z dnia
12 maja 2011 r. o
refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm.), zwana
dalej
ustawą o refundacji.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego
dopuszczonego do obrotu na terenie Rzeczypospolitej Polskiej jest dokonywane w
drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek
przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku, jego przedstawiciela lub
importera).
W przypadku leku, który nie posiada odpowiednika refundowanego we wnioskowanym
wskazaniu, Minister Zdrowia przesyła wniosek o objęcie refundacją wraz ze złożoną
dokumentacją Prezesowi Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) w
celu przygotowania: analizy weryfikacyjnej Agencji, stanowiska Rady Przejrzystości oraz
rekomendacji Prezesa Agencji. W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji
przekazywana jest Komisji Ekonomicznej (KE), która prowadzi z Wnioskodawcą negocjacje
m.in. w zakresie ustalenia ceny zbytu nettu, wskazania refundacyjnego czy instrumentów
dzielenia ryzyka. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem
Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy o refundacji, Minister
Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we
wnioskowanym wskazaniu.
Zgodnie z aktualnie obowiązującym obwieszczeniem Ministra Zdrowia w sprawie
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
oraz wyrobów medycznych produkt leczniczy Crysvita finansowany jest w ramach
programu lekowego B.151 LECZENIE CHORYCH NA HIPOFOSFATEMIĘ SPRZĘŻONĄ Z
CHROMOSOMEM X (XLH) (ICD-10: E.83.3) w populacji dzieci ≥1 r.ż. oraz młodzieży, u
której nie nastąpiło zamknięcie płytki wzrostowej.
W kwietniu 2025 r. do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wniosek o objęcie refundacją i
ustalenie urzędowej ceny zbytu leku zawierającego
burosumabum (Crysvita) w ramach
nowego programu lekowego ”
Leczenie chorych na hipofosfatemię sprężoną z
chromosomem X (XLH)(ICD-10 E83.3)”, dotyczący rozszerzenia leczenia również dla
populacji pacjentów dorosłych.
27 października 2025 roku zostało wydane pozytywne stanowisko Rady Przejrzystości1 a
30 października 2025 roku pozytywna Rekomendacja Prezesa Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji2, gdzie zalecono pogłębienie mechanizmu dzielenia ryzyka bądź
obniżenia ceny leku zapewniającego uzyskanie efektywności kosztowej.
Postępowanie refundacyjne leku Crysvita w populacji pacjentów dorosłych znajduje się
obecnie na dalszych etapach procesu, tym samym sprawa objęcia refundacją i ustalenia
warunków finansowania w nowym zakresie klinicznym jest w toku.
Ministerstwo Zdrowia realizując szeroko pojętą politykę lekową państwa przykłada
szczególna wagę do kwestii skuteczności jak i bezpieczeństwa refundowanych leków.
Trzeba wskazać, że każda pozycja na wykazie refundacyjnym jest technologią medyczną, w
odniesieniu do terapeutycznego działania, której zostały przedstawione wyczerpujące
dowody naukowe oraz zebrano możliwie najpełniejszy zbiór wyników badań klinicznych i
literaturowych. Realizując politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się
zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii
medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o
alokacji środków publicznych. Jednocześnie należy mieć na względzie, iż środki finansowe
przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne jest racjonalne wprowadzanie na
wykazy kolejnych opcji terapeutycznych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
1 Stanowisko Rady Przejrzystości nr 153/2025 z dnia 27 października 2025 roku w sprawie oceny
leku Crysvita
2 Rekomendacja nr 161/2025 z dnia 30 października 2025 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji w sprawie objęcia refundacją leku Crysvita
-- 2 of 2 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.77.2025.EL
Warszawa, 22 grudnia 2025
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi interpelacje poselską o numerze: 13852, wystosowaną przez Panie Poseł
Iwonę Marie Kozłowską oraz Annę Wojcichowską, w sprawie refundacji leku burosumab
dla dorosłych pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH), Minister
Zdrowia prosi o przyjęcie następujących informacji.
Kwestie związane z refundacją poszczególnych technologii lekowych reguluje ustawa z dnia
12 maja 2011 r. o
refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm.), zwana
dalej
ustawą o refundacji.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego
dopuszczonego do obrotu na terenie Rzeczypospolitej Polskiej jest dokonywane w
drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek
przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku, jego przedstawiciela lub
importera).
W przypadku leku, który nie posiada odpowiednika refundowanego we wnioskowanym
wskazaniu, Minister Zdrowia przesyła wniosek o objęcie refundacją wraz ze złożoną
dokumentacją Prezesowi Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) w
celu przygotowania: analizy weryfikacyjnej Agencji, stanowiska Rady Przejrzystości oraz
rekomendacji Prezesa Agencji. W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji
przekazywana jest Komisji Ekonomicznej (KE), która prowadzi z Wnioskodawcą negocjacje
m.in. w zakresie ustalenia ceny zbytu nettu, wskazania refundacyjnego czy instrumentów
dzielenia ryzyka. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem
Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy o refundacji, Minister
Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we
wnioskowanym wskazaniu.
Zgodnie z aktualnie obowiązującym obwieszczeniem Ministra Zdrowia w sprawie
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
oraz wyrobów medycznych produkt leczniczy Crysvita finansowany jest w ramach
programu lekowego B.151 LECZENIE CHORYCH NA HIPOFOSFATEMIĘ SPRZĘŻONĄ Z
CHROMOSOMEM X (XLH) (ICD-10: E.83.3) w populacji dzieci ≥1 r.ż. oraz młodzieży, u
której nie nastąpiło zamknięcie płytki wzrostowej.
W kwietniu 2025 r. do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wniosek o objęcie refundacją i
ustalenie urzędowej ceny zbytu leku zawierającego
burosumabum (Crysvita) w ramach
nowego programu lekowego ”
Leczenie chorych na hipofosfatemię sprężoną z
chromosomem X (XLH)(ICD-10 E83.3)”, dotyczący rozszerzenia leczenia również dla
populacji pacjentów dorosłych.
27 października 2025 roku zostało wydane pozytywne stanowisko Rady Przejrzystości1 a
30 października 2025 roku pozytywna Rekomendacja Prezesa Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji2, gdzie zalecono pogłębienie mechanizmu dzielenia ryzyka bądź
obniżenia ceny leku zapewniającego uzyskanie efektywności kosztowej.
Postępowanie refundacyjne leku Crysvita w populacji pacjentów dorosłych znajduje się
obecnie na dalszych etapach procesu, tym samym sprawa objęcia refundacją i ustalenia
warunków finansowania w nowym zakresie klinicznym jest w toku.
Ministerstwo Zdrowia realizując szeroko pojętą politykę lekową państwa przykłada
szczególna wagę do kwestii skuteczności jak i bezpieczeństwa refundowanych leków.
Trzeba wskazać, że każda pozycja na wykazie refundacyjnym jest technologią medyczną, w
odniesieniu do terapeutycznego działania, której zostały przedstawione wyczerpujące
dowody naukowe oraz zebrano możliwie najpełniejszy zbiór wyników badań klinicznych i
literaturowych. Realizując politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się
zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii
medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o
alokacji środków publicznych. Jednocześnie należy mieć na względzie, iż środki finansowe
przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne jest racjonalne wprowadzanie na
wykazy kolejnych opcji terapeutycznych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
1 Stanowisko Rady Przejrzystości nr 153/2025 z dnia 27 października 2025 roku w sprawie oceny
leku Crysvita
2 Rekomendacja nr 161/2025 z dnia 30 października 2025 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii
Medycznych i Taryfikacji w sprawie objęcia refundacją leku Crysvita
-- 2 of 2 --