Interpelacja nr 13695
Interpelacja w sprawie refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH)
Zgłaszający:
•
Adresat:
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH)
Interpelacja nr 13695
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH)
Zgłaszający: Katarzyna Osos
Data wpływu: 21-11-2025
Szanowna Pani Minister!
Zwrócono się do mnie w sprawie wsparcia procesu refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH). XLH to rzadka choroba metaboliczna zaliczająca się do chorób genetycznych, nieuleczalnych. Powoduje przewlekły ból, deformacje oraz zmiękczanie kości, niskorosłość, złamania zmęczeniowe kości, mniejszą wytrzymałość fizyczną, usztywnienia stawów, problemy z poruszaniem się, problemy z zębami, a nawet ze słuchem, czyli ogólnie postępującą niepełnosprawność wywołaną przez zaburzenia wchłaniania fosforu.
Dzięki decyzji o refundacji burosumabu dla dzieci z XLH w ramach programu lekowego wielu młodych pacjentów w Polsce zyskało szansę na prawidłowy rozwój, mniejszy ból i lepsze funkcjonowanie. Niestety, po osiągnięciu pełnoletności pacjenci ci tracą możliwość kontynuowania terapii w ramach programu lekowego, mimo że leczenie przynosi im wymierne korzyści.
Obecnie część dorosłych pacjentów otrzymuje burosumab jedynie w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL), jednak nie jest to rozwiązanie systemowe, a procedura wymaga każdorazowych indywidualnych wniosków i zgód. Powoduje to nierówności w dostępie do leczenia oraz ogromną niepewność po stronie pacjentów. Równocześnie osoby leczone w ten sposób wskazują, że lek ten nie tylko łagodzi objawy – on realnie zmienia przebieg choroby, zatrzymuje postęp deformacji, poprawia stan kostny i mięśni, powoduje zwiększenie energii dzięki stabilizacji gospodarki wapniowo-fosforanowej oraz hormonalnej, a co za tym idzie, znacząco poprawia jakość życia. Spora część pacjentów powróciła z powodzeniem na rynek pracy i może spełniać się zawodowo. Dlatego warto podjąć działania na rzecz objęcia dorosłych pacjentów przedmiotową refundacją.
Mając na uwadze powyższe, uprzejmie proszę Panią Minister o udzielenie odpowiedzi na następujące pytania:
Jak Pani Minister ustosunkuje się do przedstawionej kwestii?
Czy obecnie istnieje możliwość rozszerzenia refundacji burosumabu na dorosłych pacjentów z XLH, co stanowiłoby krok w stronę kompleksowej opieki nad wszystkimi osobami dotkniętymi XLH w Polsce? Na jakim etapie są ewentualne prace w tym obszarze?
Z wyrazami szacunku
Posłanka Katarzyna Osos
Interpelacja nr 13695
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH)
Zgłaszający: Katarzyna Osos
Data wpływu: 21-11-2025
Szanowna Pani Minister!
Zwrócono się do mnie w sprawie wsparcia procesu refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH). XLH to rzadka choroba metaboliczna zaliczająca się do chorób genetycznych, nieuleczalnych. Powoduje przewlekły ból, deformacje oraz zmiękczanie kości, niskorosłość, złamania zmęczeniowe kości, mniejszą wytrzymałość fizyczną, usztywnienia stawów, problemy z poruszaniem się, problemy z zębami, a nawet ze słuchem, czyli ogólnie postępującą niepełnosprawność wywołaną przez zaburzenia wchłaniania fosforu.
Dzięki decyzji o refundacji burosumabu dla dzieci z XLH w ramach programu lekowego wielu młodych pacjentów w Polsce zyskało szansę na prawidłowy rozwój, mniejszy ból i lepsze funkcjonowanie. Niestety, po osiągnięciu pełnoletności pacjenci ci tracą możliwość kontynuowania terapii w ramach programu lekowego, mimo że leczenie przynosi im wymierne korzyści.
Obecnie część dorosłych pacjentów otrzymuje burosumab jedynie w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL), jednak nie jest to rozwiązanie systemowe, a procedura wymaga każdorazowych indywidualnych wniosków i zgód. Powoduje to nierówności w dostępie do leczenia oraz ogromną niepewność po stronie pacjentów. Równocześnie osoby leczone w ten sposób wskazują, że lek ten nie tylko łagodzi objawy – on realnie zmienia przebieg choroby, zatrzymuje postęp deformacji, poprawia stan kostny i mięśni, powoduje zwiększenie energii dzięki stabilizacji gospodarki wapniowo-fosforanowej oraz hormonalnej, a co za tym idzie, znacząco poprawia jakość życia. Spora część pacjentów powróciła z powodzeniem na rynek pracy i może spełniać się zawodowo. Dlatego warto podjąć działania na rzecz objęcia dorosłych pacjentów przedmiotową refundacją.
Mając na uwadze powyższe, uprzejmie proszę Panią Minister o udzielenie odpowiedzi na następujące pytania:
Jak Pani Minister ustosunkuje się do przedstawionej kwestii?
Czy obecnie istnieje możliwość rozszerzenia refundacji burosumabu na dorosłych pacjentów z XLH, co stanowiłoby krok w stronę kompleksowej opieki nad wszystkimi osobami dotkniętymi XLH w Polsce? Na jakim etapie są ewentualne prace w tym obszarze?
Z wyrazami szacunku
Posłanka Katarzyna Osos
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Anna Kacperczyk
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
30%
Konkretność
70%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
2
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
5.8 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (2)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
3609 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.4504.1028.2025.EL
Warszawa, 12 grudnia 2025
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi interpelacje poselska o numerze: 13695, wystosowaną przez Panią Poseł
Katarzynę Osos, w sprawie refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów z
hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH), Minister Zdrowia prosi o przyjęcie
następujących informacji.
Kwestie związane z refundacją poszczególnych technologii lekowych reguluje ustawa z dnia
12 maja 2011 r. o
refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm.), zwana
dalej ustawą
o refundacji.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego
dopuszczonego do obrotu na terenie Unii Europejskiej lub w Polsce jest dokonywane w
drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek
przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku, jego przedstawiciela lub
importera).
W przypadku leku, który nie posiada odpowiednika refundowanego we wnioskowanym
wskazaniu, Minister Zdrowia przesyła wniosek o objęcie refundacją wraz ze złożoną
dokumentacją Prezesowi Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) w
celu przygotowania: analizy weryfikacyjnej Agencji, stanowiska Rady Przejrzystości oraz
rekomendacji Prezesa Agencji. W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji
przekazywana jest Komisji Ekonomicznej (KE), która prowadzi z Wnioskodawcą negocjacje
m.in. w zakresie ustalenia ceny zbytu nettu, wskazania refundacyjnego czy instrumentów
dzielenia ryzyka. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem
Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy o refundacji, Minister
Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we
wnioskowanym wskazaniu.
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
W kwietniu 2025 r. do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wniosek o objęcie refundacją i
ustalenie urzędowej ceny zbytu leku zawierającego
burosumabum (Crysvita) w ramach
nowego programu lekowego ”
Leczenie chorych na hipofosfatemię sprężoną z
chromosomem X (XLH)(ICD-10 E83.3)”, dotyczący rozszerzenia leczenia również dla
populacji pacjentów dorosłych. Postępowanie refundacyjne dla leku Crysvita skierowanym
dla pacjentów dorosłych nadal jest w toku.
Ministerstwo Zdrowia realizując szeroko pojętą politykę lekową państwa przykłada
szczególna wagę do kwestii skuteczności jak i bezpieczeństwa refundowanych leków.
Trzeba wskazać, że każda pozycja na wykazie refundacyjnym jest technologią medyczną, w
odniesieniu do terapeutycznego działania, której zostały przedstawione wyczerpujące
dowody naukowe oraz zebrano możliwie najpełniejszy zbiór wyników badań klinicznych i
literaturowych. Realizując politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się
zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii
medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o
alokacji środków publicznych. Jednocześnie należy mieć na względzie, iż środki finansowe
przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne jest racjonalne wprowadzanie na
wykazy kolejnych opcji terapeutycznych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 2 of 2 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.4504.1028.2025.EL
Warszawa, 12 grudnia 2025
Pan
Włodzimierz Czarzasty
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi interpelacje poselska o numerze: 13695, wystosowaną przez Panią Poseł
Katarzynę Osos, w sprawie refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów z
hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH), Minister Zdrowia prosi o przyjęcie
następujących informacji.
Kwestie związane z refundacją poszczególnych technologii lekowych reguluje ustawa z dnia
12 maja 2011 r. o
refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm.), zwana
dalej ustawą
o refundacji.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego
dopuszczonego do obrotu na terenie Unii Europejskiej lub w Polsce jest dokonywane w
drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek
przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku, jego przedstawiciela lub
importera).
W przypadku leku, który nie posiada odpowiednika refundowanego we wnioskowanym
wskazaniu, Minister Zdrowia przesyła wniosek o objęcie refundacją wraz ze złożoną
dokumentacją Prezesowi Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) w
celu przygotowania: analizy weryfikacyjnej Agencji, stanowiska Rady Przejrzystości oraz
rekomendacji Prezesa Agencji. W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji
przekazywana jest Komisji Ekonomicznej (KE), która prowadzi z Wnioskodawcą negocjacje
m.in. w zakresie ustalenia ceny zbytu nettu, wskazania refundacyjnego czy instrumentów
dzielenia ryzyka. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem
Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy o refundacji, Minister
Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we
wnioskowanym wskazaniu.
-- 1 of 2 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
W kwietniu 2025 r. do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wniosek o objęcie refundacją i
ustalenie urzędowej ceny zbytu leku zawierającego
burosumabum (Crysvita) w ramach
nowego programu lekowego ”
Leczenie chorych na hipofosfatemię sprężoną z
chromosomem X (XLH)(ICD-10 E83.3)”, dotyczący rozszerzenia leczenia również dla
populacji pacjentów dorosłych. Postępowanie refundacyjne dla leku Crysvita skierowanym
dla pacjentów dorosłych nadal jest w toku.
Ministerstwo Zdrowia realizując szeroko pojętą politykę lekową państwa przykłada
szczególna wagę do kwestii skuteczności jak i bezpieczeństwa refundowanych leków.
Trzeba wskazać, że każda pozycja na wykazie refundacyjnym jest technologią medyczną, w
odniesieniu do terapeutycznego działania, której zostały przedstawione wyczerpujące
dowody naukowe oraz zebrano możliwie najpełniejszy zbiór wyników badań klinicznych i
literaturowych. Realizując politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się
zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii
medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o
alokacji środków publicznych. Jednocześnie należy mieć na względzie, iż środki finansowe
przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne jest racjonalne wprowadzanie na
wykazy kolejnych opcji terapeutycznych.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 2 of 2 --