Interpelacja nr 13087
Interpelacja w sprawie oceny efektywności programów lekowych dotyczących leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA)
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (74%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie oceny efektywności programów lekowych dotyczących leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA)
Interpelacja nr 13087
do ministra zdrowia
w sprawie oceny efektywności programów lekowych dotyczących leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA)
Zgłaszający: Marek Tomasz Hok, Urszula Augustyn, Jarosław Urbaniak, Janusz Cichoń, Zofia Czernow, Marek Krząkała
Data wpływu: 23-10-2025
Szanowna Pani Minister,
rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to rzadka, ciężka i postępująca choroba neurodegeneracyjna o podłożu genetycznym. U chorych obumierają neurony odpowiedzialne za prawidłową pracę mięśni. To prowadzi do stopniowego zaniku mięśni i wyniszczenia organizmu. Choroba dotyka zarówno dzieci, jak i dorosłych. Szacuje się, że w Polsce co roku rodzi się ok. 50 dzieci z SMA. Obecnie zdiagnozowanych jest ok. 1500 pacjentów.
Do 2016 r. nie było żadnej skutecznej terapii w leczeniu SMA. Jej postęp mogła spowolnić tylko codzienna fizjoterapia, która miała jak najdłużej utrzymać sprawność pacjentów. Przełom nastąpił wraz z rejestracją nusinersenu – był to pierwszy na świecie lek dopuszczony do stosowania u wszystkich chorych niezależnie od wieku, typu czy stopnia zaawansowania choroby. Następnie pojawiły się kolejne opcje terapeutyczne: terapia genowa onasemnogenem abeparwowek i doustny lek risdiplam.
Dziś pacjenci z SMA w Polsce mają dostęp do tych trzech nowoczesnych terapii w programie lekowym B.102.FM „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni”. Jest to ogromny postęp w polskim systemie ochrony zdrowia. Liczba osób objętych programem systematycznie rośnie.
Po kilku latach jego funkcjonowania są już zapewne informacje dotyczące skuteczności poszczególnych metod leczenia. Dane z realnej praktyki klinicznej (RWE) odzwierciedlają rzeczywiste efekty leczenia w polskich warunkach. To niezwykle istotne narzędzie, które powinno być uwzględniane przy kształtowaniu długofalowej polityki zdrowotnej w obszarze chorób rzadkich.
Wiedza płynąca z realnej praktyki klinicznej (RWE) pozwala nie tylko oceniać skuteczność i bezpieczeństwo leczenia, lecz także racjonalnie planować budżet oraz zapewniać dostęp do najbardziej efektywnych terapii. Transparentne raportowanie wyników leczenia jest szczególnie ważne w przypadku chorób rzadkich, gdzie każdy przypadek ma istotne znaczenie naukowe i systemowe.
Kierując się troską o jakość leczenia i efektywność wykorzystania środków publicznych, zwracam się z poniższymi pytaniami:
Ilu pacjentów jest leczonych obecnie w ramach programu lekowego B.102.FM „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni” z wykorzystaniem poszczególnych terapii?
Jaka jest skuteczność poszczególnych terapii zweryfikowana w polskich obserwacjach z realnej praktyki klinicznej (RWE)? U ilu pacjentów odnotowano poprawę stanu klinicznego pacjenta mierzoną w skalach funkcjonalnych po stosowaniu konkretnej terapii?
U ilu pacjentów konieczne było zaprzestanie leczenia poszczególnymi terapiami ze względu na brak skuteczności?
Czy minister zdrowia posiada dane z praktyki rzeczywistej uzyskane w trakcie leczenia chorych z SMA w ramach programu lekowego B.102.FM i czy wyniki te uwzględniane są przy odnawianiu decyzji refundacyjnych dla poszczególnych terapii?
Interpelacja nr 13087
do ministra zdrowia
w sprawie oceny efektywności programów lekowych dotyczących leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA)
Zgłaszający: Marek Tomasz Hok, Urszula Augustyn, Jarosław Urbaniak, Janusz Cichoń, Zofia Czernow, Marek Krząkała
Data wpływu: 23-10-2025
Szanowna Pani Minister,
rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to rzadka, ciężka i postępująca choroba neurodegeneracyjna o podłożu genetycznym. U chorych obumierają neurony odpowiedzialne za prawidłową pracę mięśni. To prowadzi do stopniowego zaniku mięśni i wyniszczenia organizmu. Choroba dotyka zarówno dzieci, jak i dorosłych. Szacuje się, że w Polsce co roku rodzi się ok. 50 dzieci z SMA. Obecnie zdiagnozowanych jest ok. 1500 pacjentów.
Do 2016 r. nie było żadnej skutecznej terapii w leczeniu SMA. Jej postęp mogła spowolnić tylko codzienna fizjoterapia, która miała jak najdłużej utrzymać sprawność pacjentów. Przełom nastąpił wraz z rejestracją nusinersenu – był to pierwszy na świecie lek dopuszczony do stosowania u wszystkich chorych niezależnie od wieku, typu czy stopnia zaawansowania choroby. Następnie pojawiły się kolejne opcje terapeutyczne: terapia genowa onasemnogenem abeparwowek i doustny lek risdiplam.
Dziś pacjenci z SMA w Polsce mają dostęp do tych trzech nowoczesnych terapii w programie lekowym B.102.FM „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni”. Jest to ogromny postęp w polskim systemie ochrony zdrowia. Liczba osób objętych programem systematycznie rośnie.
Po kilku latach jego funkcjonowania są już zapewne informacje dotyczące skuteczności poszczególnych metod leczenia. Dane z realnej praktyki klinicznej (RWE) odzwierciedlają rzeczywiste efekty leczenia w polskich warunkach. To niezwykle istotne narzędzie, które powinno być uwzględniane przy kształtowaniu długofalowej polityki zdrowotnej w obszarze chorób rzadkich.
Wiedza płynąca z realnej praktyki klinicznej (RWE) pozwala nie tylko oceniać skuteczność i bezpieczeństwo leczenia, lecz także racjonalnie planować budżet oraz zapewniać dostęp do najbardziej efektywnych terapii. Transparentne raportowanie wyników leczenia jest szczególnie ważne w przypadku chorób rzadkich, gdzie każdy przypadek ma istotne znaczenie naukowe i systemowe.
Kierując się troską o jakość leczenia i efektywność wykorzystania środków publicznych, zwracam się z poniższymi pytaniami:
Ilu pacjentów jest leczonych obecnie w ramach programu lekowego B.102.FM „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni” z wykorzystaniem poszczególnych terapii?
Jaka jest skuteczność poszczególnych terapii zweryfikowana w polskich obserwacjach z realnej praktyki klinicznej (RWE)? U ilu pacjentów odnotowano poprawę stanu klinicznego pacjenta mierzoną w skalach funkcjonalnych po stosowaniu konkretnej terapii?
U ilu pacjentów konieczne było zaprzestanie leczenia poszczególnymi terapiami ze względu na brak skuteczności?
Czy minister zdrowia posiada dane z praktyki rzeczywistej uzyskane w trakcie leczenia chorych z SMA w ramach programu lekowego B.102.FM i czy wyniki te uwzględniane są przy odnawianiu decyzji refundacyjnych dla poszczególnych terapii?
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Anna Kacperczyk
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
15%
Konkretność
85%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
6
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
5.6 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (6)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
6410 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.67.2025.JW
Warszawa, 17 listopada 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 13087 Pana Marka Hoka, Posła na Sejm Rzeczypospolitej
Polskiej oraz Grupy Posłów, w sprawie oceny efektywności programów lekowych
dotyczących leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), Minister Zdrowia prosi o przyjęcie
poniższych informacji.
Od ponad 6 lat w Polsce ze środków publicznych finansowane jest leczenie rdzeniowego
zaniku mięśni dla całej populacji chorych na SMA. Pacjenci są zabezpieczeni we wszystkie
terapie dedykowane tej jednostce chorobowej. Program lekowy B.102.FM. uznaje się za
kompletny, zgodny z aktualnymi wytycznymi co do standardów leczenia SMA.
Od 1 stycznia 2019 r. Minister Zdrowia objął refundacją lek Spinraza (nusinersen) w
ramach programu lekowego „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni” w populacji
przedobjawowych i objawowych pacjentów z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni 5q
potwierdzone-go badaniem genetycznym. Powyższe oznacza, że od ponad 6 lat cała
populacja chorych jest zabezpieczona w skuteczne i bezpłatne leczenie. W ocenie
środowiska medycznego wspomniany powyżej lek nusinersen (Spinraza) zapoczątkował
przełom w leczeniu pacjentów cierpiących na SMA.
Od 1 września 2022 r. refundacją objęto dwie dodatkowe terapie – terapię genową
Zolgensma (Onasemnogenum abeparvovecum ) oraz lek Evrysdi (rysdyplam) w postaci
roztworu doustnego. Wszystkie trzy leki są dostępne w ramach jednego zintegrowanego
programu lekowego B.102.FM. LECZENIE CHORYCH NA RDZENIOWY ZANIK MIĘŚNI
(ICD-10: G12.0, G12.1):
Nusinersen – lek Spinraza;
Onasemnogen abeparwowek – lek Zolgensma (terapia genowa);
Rysdyplam – lek Evrysdi.
-- 1 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Od 1 kwietnia 2024 r. w programie lekowym B.102.FM. rozszerzono kryteria kwalifikacji
poprzez:
• możliwość zastosowania terapii onasemnogen abeparwowek otrzymali pacjenci
leczeni terapią nusinersen lub rysdyplam:
a) po ustąpieniu przeciwwskazań do terapii onasemnogen abeparwowek
(pierwotnie pacjent nie otrzymał onasemnogen abeparwowek ze względu na
wystąpienie przeciwwskazań z zastrzeżeniem masy ciała do 13,5 kg);
b) urodzeni przed 1 września 2022 r. (z zastrzeżeniem masy ciała do 13,5 kg);
• możliwość stosowania nusinersenu podczas ciąży;
• możliwość kontynuacji terapii nusinersenem lub rysdyplamem u pacjentów, którzy
z powodu okoliczności niezwiązanych z brakiem skuteczności leczenia (np. uraz,
zabieg operacyjny) spełnili kryterium wyłączenia z programu, a jednocześnie po
ustaniu tych okoliczności wykazują poprawę.
Od 1 października 2024 r. w programie lekowym B.102.FM. rozszerzono populację
pacjentów stosujących rysdyplam o pacjentów bez ograniczenia wiekowego oraz ze
zmienioną definicją przeciwwskazań do terapii nusinersenem (dotychczas od 2 mies. życia
dla pacjentów, u których stwierdzono przeciwwskazania).
Finansowanie trzech leków i aktywny program badań przesiewowych stawia Polskę w
czołówce Europy pod względem diagnostyki i dostępnych w ramach refundacji terapii SMA.
Ponadto w procesie refundacyjnym znajduje się lek Evrysdi (rysdyplam) w postaci tabletek,
który może być stosowany jako alternatywa dla obecnego już w programie leku w postaci
roztworu doustnego. Wniosek został już oceniany przez AOTMiT, obecnie rozpoczyna się
faza negocjacji cenowych Wnioskodawcy z Komisją Ekonomiczną.
Poniżej przedstawiono koszty programu lekowego B.102.FM. w podziale na substancję
czynną.
Substancja czynna Wartość zrealizowanych jednostek
rozliczeniowych
2022
nusinersen 181 819 121,91
onasemnogen abeparwowek 61 799 760,00
rysdyplam 7 017 028,10
2023
nusinersen 223 912 338,30
-- 2 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
onasemnogen abeparwowek 144 171 973,44
rysdyplam 95 874 652,19
2024
nusinersen 245 740 659,72
onasemnogen abeparwowek 192 252 186,72
rysdyplam 145 146 596,35
Od powstania programu lekowego, w ramach programu leczeniem objętych zostało 1367
pacjentów.
Z danych sprawozdawczo-rozliczeniowych wynika, że zmiany terapii dokonano u 256
pacjentów. Szczegółowe dane zawiera poniższa tabela:
Zmiana terapii z:
NUSINERSENUM na ONASEMNOGENUM
ABEPARVOVECUM 7
NUSINERSENUM na RISDIPLAMUM 246
RISDIPLAMUM na ONASEMNOGENUM
ABEPARVOVECUM 3
Odnosząc się do kwestii skuteczności terapii genowej SMA, na podstawie danych
Narodowego Funduszu Zdrowia zarejestrowanych w elektronicznym systemie
monitorowania programów lekowych oraz danych przekazanych przez Zespół
Koordynacyjny ds. Leczenia Rdzeniowego Zaniku Mięśni wynika, że u 2 pacjentów
leczonych terapią genową nie uzyskano oczekiwanego poziomu skuteczności leczenia.
Ponadto, w kwestii danych z rzeczywistej praktyki klinicznej należy wskazać, że lek
Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) został objęty refundacją jako technologia lekowa
o wysokim poziomie innowacyjności (TLI). Na 90 dni przed zakończeniem okresu refundacji
technologii lekowej o wysokim poziomie innowacyjności AOTMiT publikuje raport z oceny
efektywności objętych refundacją technologii lekowych o wysokim poziomie
innowacyjności oraz jakości leczenia w oparciu o dane z rejestrów medycznych lub
elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych. Raport dla leku Zolgensma
(onasemnogen abeparwowek) dostępny jest na stronie internetowej:
https://bip.aotm.gov.pl/tli/raport-z-oceny-efektywnosci-tli
Zgodnie z art. 16b ustawy o refundacji Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Rdzeniowego
Zaniku Mięśni składa do Prezesa NFZ półroczne raporty z realizacji programu lekowego.
-- 3 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
Raporty te nie odnoszą się do oceny skuteczności leczenia w porównaniu z danymi z badań
klinicznych. W ostatnio przekazanym raporcie za okres II półrocza 2024 roku Zespół
Koordynacyjny poinformował, iż opracował dane dotyczące długoterminowej skuteczności
nusinersenu i przygotowuje się do ich publikacji. Zgodnie z założeniem, pełna publikacja
wyników nastąpi w 2025 r.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 4 of 4 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.67.2025.JW
Warszawa, 17 listopada 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 13087 Pana Marka Hoka, Posła na Sejm Rzeczypospolitej
Polskiej oraz Grupy Posłów, w sprawie oceny efektywności programów lekowych
dotyczących leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), Minister Zdrowia prosi o przyjęcie
poniższych informacji.
Od ponad 6 lat w Polsce ze środków publicznych finansowane jest leczenie rdzeniowego
zaniku mięśni dla całej populacji chorych na SMA. Pacjenci są zabezpieczeni we wszystkie
terapie dedykowane tej jednostce chorobowej. Program lekowy B.102.FM. uznaje się za
kompletny, zgodny z aktualnymi wytycznymi co do standardów leczenia SMA.
Od 1 stycznia 2019 r. Minister Zdrowia objął refundacją lek Spinraza (nusinersen) w
ramach programu lekowego „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni” w populacji
przedobjawowych i objawowych pacjentów z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni 5q
potwierdzone-go badaniem genetycznym. Powyższe oznacza, że od ponad 6 lat cała
populacja chorych jest zabezpieczona w skuteczne i bezpłatne leczenie. W ocenie
środowiska medycznego wspomniany powyżej lek nusinersen (Spinraza) zapoczątkował
przełom w leczeniu pacjentów cierpiących na SMA.
Od 1 września 2022 r. refundacją objęto dwie dodatkowe terapie – terapię genową
Zolgensma (Onasemnogenum abeparvovecum ) oraz lek Evrysdi (rysdyplam) w postaci
roztworu doustnego. Wszystkie trzy leki są dostępne w ramach jednego zintegrowanego
programu lekowego B.102.FM. LECZENIE CHORYCH NA RDZENIOWY ZANIK MIĘŚNI
(ICD-10: G12.0, G12.1):
Nusinersen – lek Spinraza;
Onasemnogen abeparwowek – lek Zolgensma (terapia genowa);
Rysdyplam – lek Evrysdi.
-- 1 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Od 1 kwietnia 2024 r. w programie lekowym B.102.FM. rozszerzono kryteria kwalifikacji
poprzez:
• możliwość zastosowania terapii onasemnogen abeparwowek otrzymali pacjenci
leczeni terapią nusinersen lub rysdyplam:
a) po ustąpieniu przeciwwskazań do terapii onasemnogen abeparwowek
(pierwotnie pacjent nie otrzymał onasemnogen abeparwowek ze względu na
wystąpienie przeciwwskazań z zastrzeżeniem masy ciała do 13,5 kg);
b) urodzeni przed 1 września 2022 r. (z zastrzeżeniem masy ciała do 13,5 kg);
• możliwość stosowania nusinersenu podczas ciąży;
• możliwość kontynuacji terapii nusinersenem lub rysdyplamem u pacjentów, którzy
z powodu okoliczności niezwiązanych z brakiem skuteczności leczenia (np. uraz,
zabieg operacyjny) spełnili kryterium wyłączenia z programu, a jednocześnie po
ustaniu tych okoliczności wykazują poprawę.
Od 1 października 2024 r. w programie lekowym B.102.FM. rozszerzono populację
pacjentów stosujących rysdyplam o pacjentów bez ograniczenia wiekowego oraz ze
zmienioną definicją przeciwwskazań do terapii nusinersenem (dotychczas od 2 mies. życia
dla pacjentów, u których stwierdzono przeciwwskazania).
Finansowanie trzech leków i aktywny program badań przesiewowych stawia Polskę w
czołówce Europy pod względem diagnostyki i dostępnych w ramach refundacji terapii SMA.
Ponadto w procesie refundacyjnym znajduje się lek Evrysdi (rysdyplam) w postaci tabletek,
który może być stosowany jako alternatywa dla obecnego już w programie leku w postaci
roztworu doustnego. Wniosek został już oceniany przez AOTMiT, obecnie rozpoczyna się
faza negocjacji cenowych Wnioskodawcy z Komisją Ekonomiczną.
Poniżej przedstawiono koszty programu lekowego B.102.FM. w podziale na substancję
czynną.
Substancja czynna Wartość zrealizowanych jednostek
rozliczeniowych
2022
nusinersen 181 819 121,91
onasemnogen abeparwowek 61 799 760,00
rysdyplam 7 017 028,10
2023
nusinersen 223 912 338,30
-- 2 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
onasemnogen abeparwowek 144 171 973,44
rysdyplam 95 874 652,19
2024
nusinersen 245 740 659,72
onasemnogen abeparwowek 192 252 186,72
rysdyplam 145 146 596,35
Od powstania programu lekowego, w ramach programu leczeniem objętych zostało 1367
pacjentów.
Z danych sprawozdawczo-rozliczeniowych wynika, że zmiany terapii dokonano u 256
pacjentów. Szczegółowe dane zawiera poniższa tabela:
Zmiana terapii z:
NUSINERSENUM na ONASEMNOGENUM
ABEPARVOVECUM 7
NUSINERSENUM na RISDIPLAMUM 246
RISDIPLAMUM na ONASEMNOGENUM
ABEPARVOVECUM 3
Odnosząc się do kwestii skuteczności terapii genowej SMA, na podstawie danych
Narodowego Funduszu Zdrowia zarejestrowanych w elektronicznym systemie
monitorowania programów lekowych oraz danych przekazanych przez Zespół
Koordynacyjny ds. Leczenia Rdzeniowego Zaniku Mięśni wynika, że u 2 pacjentów
leczonych terapią genową nie uzyskano oczekiwanego poziomu skuteczności leczenia.
Ponadto, w kwestii danych z rzeczywistej praktyki klinicznej należy wskazać, że lek
Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) został objęty refundacją jako technologia lekowa
o wysokim poziomie innowacyjności (TLI). Na 90 dni przed zakończeniem okresu refundacji
technologii lekowej o wysokim poziomie innowacyjności AOTMiT publikuje raport z oceny
efektywności objętych refundacją technologii lekowych o wysokim poziomie
innowacyjności oraz jakości leczenia w oparciu o dane z rejestrów medycznych lub
elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych. Raport dla leku Zolgensma
(onasemnogen abeparwowek) dostępny jest na stronie internetowej:
https://bip.aotm.gov.pl/tli/raport-z-oceny-efektywnosci-tli
Zgodnie z art. 16b ustawy o refundacji Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Rdzeniowego
Zaniku Mięśni składa do Prezesa NFZ półroczne raporty z realizacji programu lekowego.
-- 3 of 4 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
4
Raporty te nie odnoszą się do oceny skuteczności leczenia w porównaniu z danymi z badań
klinicznych. W ostatnio przekazanym raporcie za okres II półrocza 2024 roku Zespół
Koordynacyjny poinformował, iż opracował dane dotyczące długoterminowej skuteczności
nusinersenu i przygotowuje się do ich publikacji. Zgodnie z założeniem, pełna publikacja
wyników nastąpi w 2025 r.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 4 of 4 --