Interpelacja nr 12955
Interpelacja w sprawie refundacji leku stosowanego w terapii hemofilii
Zgłaszający:
•
Adresat:
Podatki i Finanse (33%)
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie refundacji leku stosowanego w terapii hemofilii
Interpelacja nr 12955
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji leku stosowanego w terapii hemofilii
Zgłaszający: Franciszek Sterczewski
Data wpływu: 16-10-2025
Szanowna Pani Ministro,
hemofilia jest chorobą bardzo rzadką, przewlekłą i nieuleczalną, wynikającą z krzepnięcia krwi. Szacuje się, że w Polsce żyje około 2,5-3 tys. osób dotkniętych tą chorobą, z czego znaczną część stanowią dzieci i młodzież. Leczenie hemofilii wymaga stałego podawania koncentratów brakujących czynników krzepnięcia, a w przypadku najcięższych postaci – profilaktyki stosowanej nawet kilka razy w tygodniu.
Obecnie w wielu krajach UE (m.in. Niemczech, Francji, Czechach czy Węgrzech) refundowane są nowoczesne preparaty, takie jak emicizumab stosowany w hemofilii A, który dzięki mechanizmowi działania pozwala ograniczyć częstość podań leku do jednej dawki podskórnej tygodniowo lub nawet co 2-4 tygodnie. W Polsce dostęp do tego leku jest wciąż ograniczony, co powoduje, że pacjenci zmuszeni są do wielokrotnych wstrzyknięć dożylnych w tygodniu, a ich jakość życia znacząco odbiega od standardów obowiązujących w innych państwach europejskich.
Co istotne, brak refundacji nowoczesnych terapii generuje wysokie koszty pośrednie. Konieczne są częste hospitalizacje związane z krwawieniami wewnętrznymi, dochodzą koszty rehabilitacji powikłań stawowych. Efektem jest też niezdolność do pracy i absencja szkolna dzieci. Wreszcie, sam budżet państwa ponosi część kosztów, ponieważ stan chorych uprawnia ich do pobierania rent i świadczeń społecznych dla osób z niepełnosprawnościami z powodu ciężkich powikłań choroby. Z danych opublikowanych w raportach międzynarodowych wynika, że stosowanie profilaktyki z użyciem leków nowej generacji redukuje liczbę hospitalizacji nawet o 70-80% oraz zmniejsza konieczność kosztownych interwencji ortopedycznych. W efekcie, choć cena jednostkowa jest wyższa, całkowite obciążenie dla budżetu państwa w perspektywie 10-15 lat jest niższe dzięki uniknięciu kosztów powikłań i świadczeń rentowych. Dodatkowo refundacja nowoczesnych leków na hemofilię pozwala pacjentom normalnie funkcjonować w społeczeństwie, pracować i unikać wykluczenia społecznego.
W związku z powyższym zwracam się do Ministerstwa Zdrowia z następującymi pytaniami:
1. Czy ministerstwo prowadzi obecnie analizy ekonomiczne uwzględniające nie tylko koszty zakupu leku, ale również oszczędności wynikające z ograniczenia hospitalizacji, operacji ortopedycznych oraz rent chorobowych? Jeśli tak – jakie są ich wyniki? Jeśli nie – dlaczego nie patrzy się na koszty leczenia wielopłaszczyznowo?
2. Jakie są wyniki rozmów z producentami leków nowej generacji (np. emicizumab) w sprawie objęcia ich refundacją?
3. W jakim horyzoncie czasowym Ministerstwo Zdrowia przewiduje podjęcie decyzji w tej sprawie?
Z poważaniem Franciszek Sterczewski
Interpelacja nr 12955
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji leku stosowanego w terapii hemofilii
Zgłaszający: Franciszek Sterczewski
Data wpływu: 16-10-2025
Szanowna Pani Ministro,
hemofilia jest chorobą bardzo rzadką, przewlekłą i nieuleczalną, wynikającą z krzepnięcia krwi. Szacuje się, że w Polsce żyje około 2,5-3 tys. osób dotkniętych tą chorobą, z czego znaczną część stanowią dzieci i młodzież. Leczenie hemofilii wymaga stałego podawania koncentratów brakujących czynników krzepnięcia, a w przypadku najcięższych postaci – profilaktyki stosowanej nawet kilka razy w tygodniu.
Obecnie w wielu krajach UE (m.in. Niemczech, Francji, Czechach czy Węgrzech) refundowane są nowoczesne preparaty, takie jak emicizumab stosowany w hemofilii A, który dzięki mechanizmowi działania pozwala ograniczyć częstość podań leku do jednej dawki podskórnej tygodniowo lub nawet co 2-4 tygodnie. W Polsce dostęp do tego leku jest wciąż ograniczony, co powoduje, że pacjenci zmuszeni są do wielokrotnych wstrzyknięć dożylnych w tygodniu, a ich jakość życia znacząco odbiega od standardów obowiązujących w innych państwach europejskich.
Co istotne, brak refundacji nowoczesnych terapii generuje wysokie koszty pośrednie. Konieczne są częste hospitalizacje związane z krwawieniami wewnętrznymi, dochodzą koszty rehabilitacji powikłań stawowych. Efektem jest też niezdolność do pracy i absencja szkolna dzieci. Wreszcie, sam budżet państwa ponosi część kosztów, ponieważ stan chorych uprawnia ich do pobierania rent i świadczeń społecznych dla osób z niepełnosprawnościami z powodu ciężkich powikłań choroby. Z danych opublikowanych w raportach międzynarodowych wynika, że stosowanie profilaktyki z użyciem leków nowej generacji redukuje liczbę hospitalizacji nawet o 70-80% oraz zmniejsza konieczność kosztownych interwencji ortopedycznych. W efekcie, choć cena jednostkowa jest wyższa, całkowite obciążenie dla budżetu państwa w perspektywie 10-15 lat jest niższe dzięki uniknięciu kosztów powikłań i świadczeń rentowych. Dodatkowo refundacja nowoczesnych leków na hemofilię pozwala pacjentom normalnie funkcjonować w społeczeństwie, pracować i unikać wykluczenia społecznego.
W związku z powyższym zwracam się do Ministerstwa Zdrowia z następującymi pytaniami:
1. Czy ministerstwo prowadzi obecnie analizy ekonomiczne uwzględniające nie tylko koszty zakupu leku, ale również oszczędności wynikające z ograniczenia hospitalizacji, operacji ortopedycznych oraz rent chorobowych? Jeśli tak – jakie są ich wyniki? Jeśli nie – dlaczego nie patrzy się na koszty leczenia wielopłaszczyznowo?
2. Jakie są wyniki rozmów z producentami leków nowej generacji (np. emicizumab) w sprawie objęcia ich refundacją?
3. W jakim horyzoncie czasowym Ministerstwo Zdrowia przewiduje podjęcie decyzji w tej sprawie?
Z poważaniem Franciszek Sterczewski
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Anna Kacperczyk
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
5%
Konkretność
95%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
6
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
7.2 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (6)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
4995 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.66.2025.WM
Warszawa, 05 listopada 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 12955 Pana Franciszka Sterczewskiego, Posła na
Sejm Rzeczpospolitej w sprawie refundacji leku na hemofilię, Minister Zdrowia
przedstawia stanowisko w sprawie.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm.), zwana
dalej „ustawą o
refundacji”. W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu
leczniczego jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez
Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny
(producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Złożony do Ministerstwa
Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji, w tym analizę ekonomiczną czy analizę wpływu na budżet. Wniosek o
objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego wskazania dla danej
substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i
Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji przekazywana
jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w zakresie
ustalenia ceny zbytu netto oraz wskazania, w którym produkt ma być refundowany.
Minister właściwy do spraw zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych
efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję
administracyjną o objęciu refundacją, przy uwzględnieniu kryteriów opisanych
określonych w art. 12 ustawy o refundacji:
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
1) stanowiska Komisji Ekonomicznej,
2) rekomendacji Prezesa Agencji,
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4) skuteczności klinicznej i praktycznej,
5) bezpieczeństwa stosowania,
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
8) konkurencyjności cenowej,
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń
ze środków publicznych i świadczeniobiorców,
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o
świadczeniach, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa
stosowania,
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10,
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o
świadczeniach,
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia
skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu
Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ustawy z
dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego
produktu krajowego brutto (Dz.U. z 2021 r. poz. 151), a w przypadku braku
możliwości wyznaczenia tego kosztu - koszt uzyskania dodatkowego roku
życia,
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25
pkt 4
- biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym
procedury medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek, środek
spożywczy specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny.
Zgodnie z treścią obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 17 września 2025 r. w
sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, obowiązującego od 1
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
października 2025 r., w ramach programu lekowego
B.15. „Zapobieganie
krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” objęto refundacją dwa leki:
lek Altuvoct
(efanesoctocog alfa) – rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII o
ultrawydłużonym podaniu (raz na 7-10 dni),
lek Hemlibra
(emicizumab) – przeciwciało monoklonalne naśladujące czynnik
VIII do podania podskórnego – rozszerzenie refundacji do pełnej populacji
pediatrycznej z ciężką postacią hemofilii A oraz umiarkowaną przy ciężkim
fenotypie krwotocznym.
Jak informowano w komunikacie z 4 września 2025 r.
(https://www.gov.pl/web/zdrowie/kazdy-pacjent-z-hemofilia-ma-zapewniony-
dostep-do-leczenia), każdy pacjent z hemofilią ma zapewniony dostęp do leczenia.
Program leczenia hemofilii w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie -
zapewnia ciągłość terapii, bezpieczeństwo i wysoki poziom leczenia oraz bardzo
dobrze zorganizowany, specjalny system dostaw i odbioru leków.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.66.2025.WM
Warszawa, 05 listopada 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 12955 Pana Franciszka Sterczewskiego, Posła na
Sejm Rzeczpospolitej w sprawie refundacji leku na hemofilię, Minister Zdrowia
przedstawia stanowisko w sprawie.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm.), zwana
dalej „ustawą o
refundacji”. W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu
leczniczego jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez
Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny
(producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Złożony do Ministerstwa
Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji, w tym analizę ekonomiczną czy analizę wpływu na budżet. Wniosek o
objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego wskazania dla danej
substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i
Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji przekazywana
jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w zakresie
ustalenia ceny zbytu netto oraz wskazania, w którym produkt ma być refundowany.
Minister właściwy do spraw zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych
efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję
administracyjną o objęciu refundacją, przy uwzględnieniu kryteriów opisanych
określonych w art. 12 ustawy o refundacji:
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
1) stanowiska Komisji Ekonomicznej,
2) rekomendacji Prezesa Agencji,
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4) skuteczności klinicznej i praktycznej,
5) bezpieczeństwa stosowania,
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
8) konkurencyjności cenowej,
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń
ze środków publicznych i świadczeniobiorców,
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o
świadczeniach, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa
stosowania,
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10,
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o
świadczeniach,
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia
skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu
Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ustawy z
dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego
produktu krajowego brutto (Dz.U. z 2021 r. poz. 151), a w przypadku braku
możliwości wyznaczenia tego kosztu - koszt uzyskania dodatkowego roku
życia,
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25
pkt 4
- biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym
procedury medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek, środek
spożywczy specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny.
Zgodnie z treścią obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 17 września 2025 r. w
sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego
przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, obowiązującego od 1
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
października 2025 r., w ramach programu lekowego
B.15. „Zapobieganie
krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” objęto refundacją dwa leki:
lek Altuvoct
(efanesoctocog alfa) – rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII o
ultrawydłużonym podaniu (raz na 7-10 dni),
lek Hemlibra
(emicizumab) – przeciwciało monoklonalne naśladujące czynnik
VIII do podania podskórnego – rozszerzenie refundacji do pełnej populacji
pediatrycznej z ciężką postacią hemofilii A oraz umiarkowaną przy ciężkim
fenotypie krwotocznym.
Jak informowano w komunikacie z 4 września 2025 r.
(https://www.gov.pl/web/zdrowie/kazdy-pacjent-z-hemofilia-ma-zapewniony-
dostep-do-leczenia), każdy pacjent z hemofilią ma zapewniony dostęp do leczenia.
Program leczenia hemofilii w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie -
zapewnia ciągłość terapii, bezpieczeństwo i wysoki poziom leczenia oraz bardzo
dobrze zorganizowany, specjalny system dostaw i odbioru leków.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --