Interpelacja nr 12648
Interpelacja w sprawie refundacji leku dla osób dotkniętych zespołem von Hippel-Lindau (VHL)
Zgłaszający:
•
Adresat:
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie refundacji leku dla osób dotkniętych zespołem von Hippel-Lindau (VHL)
Interpelacja nr 12648
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji leku dla osób dotkniętych zespołem von Hippel-Lindau (VHL)
Zgłaszający: Jarosław Sachajko, Anna Gembicka
Data wpływu: 02-10-2025
Szanowna Pani Minister,
pacjenci dotknięci zespołem von Hippel-Lindau (VHL) czekają od lat na dostęp do nowoczesnej terapii, która w wielu przypadkach może zahamować progresję zmian nowotworowych i pozwolić uniknąć kolejnych operacji. Lek belzutifan (Welireg), inhibitor HIF-2α, jest wykorzystywany w leczeniu guzów towarzyszących VHL - raka komórkowego nerki, hemangioblastoma ośrodkowego układu nerwowego, guzów trzustki - u pacjentów, u których terapie lokalne są nieodpowiednie lub ryzykowne.
Szacuje się, że w Polsce żyje około 1000 pacjentów z rozpoznanym zespołem von Hippel-Lindau. To właśnie ta grupa osób najbardziej potrzebuje dostępu do refundowanej terapii, ponieważ bez niej skazana jest na powtarzające się zabiegi chirurgiczne, ciężkie powikłania i obniżoną jakość życia.
Pragnę przytoczyć fakt, że AOTMiT wydała pozytywną rekomendację dla refundacji belzutifanu, a w środowisku medycznym wielokrotnie podkreślano, że lek ten miał znaleźć się na liście refundacyjnej od 1 października 2025 r. Tymczasem w opublikowanym obwieszczeniu nie został ujęty.
W związku z powyższym zwracam się z pytaniami:
Dlaczego w obwieszczeniu refundacyjnym obowiązującym od 1 października 2025 r. belzutifan (Welireg) nie został uwzględniony mimo pozytywnej rekomendacji AOTMiT?
Czy Ministerstwo Zdrowia planuje, że lek znajdzie się w przyszłym obwieszczeniu refundacyjnym? Jeśli tak, to kiedy i w jakim wariancie (dawkowanie, poziom odpłatności)?
Interpelacja nr 12648
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji leku dla osób dotkniętych zespołem von Hippel-Lindau (VHL)
Zgłaszający: Jarosław Sachajko, Anna Gembicka
Data wpływu: 02-10-2025
Szanowna Pani Minister,
pacjenci dotknięci zespołem von Hippel-Lindau (VHL) czekają od lat na dostęp do nowoczesnej terapii, która w wielu przypadkach może zahamować progresję zmian nowotworowych i pozwolić uniknąć kolejnych operacji. Lek belzutifan (Welireg), inhibitor HIF-2α, jest wykorzystywany w leczeniu guzów towarzyszących VHL - raka komórkowego nerki, hemangioblastoma ośrodkowego układu nerwowego, guzów trzustki - u pacjentów, u których terapie lokalne są nieodpowiednie lub ryzykowne.
Szacuje się, że w Polsce żyje około 1000 pacjentów z rozpoznanym zespołem von Hippel-Lindau. To właśnie ta grupa osób najbardziej potrzebuje dostępu do refundowanej terapii, ponieważ bez niej skazana jest na powtarzające się zabiegi chirurgiczne, ciężkie powikłania i obniżoną jakość życia.
Pragnę przytoczyć fakt, że AOTMiT wydała pozytywną rekomendację dla refundacji belzutifanu, a w środowisku medycznym wielokrotnie podkreślano, że lek ten miał znaleźć się na liście refundacyjnej od 1 października 2025 r. Tymczasem w opublikowanym obwieszczeniu nie został ujęty.
W związku z powyższym zwracam się z pytaniami:
Dlaczego w obwieszczeniu refundacyjnym obowiązującym od 1 października 2025 r. belzutifan (Welireg) nie został uwzględniony mimo pozytywnej rekomendacji AOTMiT?
Czy Ministerstwo Zdrowia planuje, że lek znajdzie się w przyszłym obwieszczeniu refundacyjnym? Jeśli tak, to kiedy i w jakim wariancie (dawkowanie, poziom odpłatności)?
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Anna Kacperczyk
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
30%
Konkretność
70%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
4
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
5.9 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (4)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
5402 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.4500.7.2025.KK
Warszawa, 17 października 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację (nr 12648) Pana Jarosława Sachajko i Pani Anny
Gembickiej - Posłów na Sejm RP, w sprawie
refundacji leku dla osób dotkniętych
zespołem von Hippel-Lindau (VHL), Minister Zdrowia informuje jak niżej.
Od 1 stycznia 2012 r. kwestie zasad oraz sposobów finasowania różnych kategorii
produktów leczniczych ze środków płatnika publicznego są kompleksowo
uregulowane w treści ustawy z 12 maja 2011 r. o
refundacji leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych
(Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm.) - dalej jako ustawa o
refundacji.
Zgodnie z treścią ww. aktu prawnego procedura objęcia refundacją i ustalenia ceny
zbytu netto leku (również środka spożywczego specjalnego przeznaczenia
żywieniowego (śsspż) oraz wyrobu medycznego) ma charakter postępowania
administracyjnego, które rozpoczyna się złożeniem stosownego wniosku do
Ministra Zdrowia przez podmiot odpowiedzialny, jego przedstawiciela lub podmiot
uprawniony do importu wraz z kompletną dokumentacją wymaganą przepisami
prawa. W przypadku wpłynięcia takiego wniosku jest on procedowany zgodnie z
zapisami przedmiotowej ustawy, co dla leku zawierającego nową substancję czynną
(np. belzutifan) lub nowy zakres wskazań dla substancji objętej już refundacją
(poszerzenie aktualnego zakresu wskazań) oznacza wymóg przygotowania analizy
weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej
AOTMiT), stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji. Wydanie
rekomendacji, stanowiącej efekt oceny skuteczności, bezpieczeństwa oraz
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
efektywności kosztowej leku, przez Prezesa AOTMiT dla nowego produktu
leczniczego/nowego zakresu wskazań refundacyjnych umożliwia przekazanie
wniosku do Komisji Ekonomicznej celem przeprowadzenia negocjacji warunków
cenowo-kosztowych objęcia refundacją.
Po zakończeniu powyższych etapów prac, zgodnie z art. 12. ustawy o
refundacji,
uwzględniając m.in. stanowisko Komisji Ekonomicznej i rekomendację Prezesa
Agencji, minister właściwy do spraw zdrowia wydaje decyzję administracyjną
(pozytywną bądź negatywną) w przedmiocie objęcia refundacją i ustaleniu ceny
zbytu netto dla wnioskowanego produktu leczniczego (śsspż lub wyrobu
medycznego).
Zgodnie z treścią art. 37 ustawy o
refundacji co trzy miesiące Minister Zdrowia
ogłasza - w drodze obwieszczenia, wykazy
refundowanych leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych - w
stosunku do których wydano ostateczne decyzje administracyjne o objęciu
refundacją albo ostateczne decyzje zmieniające, o których mowa w art. 16 tej
ustawy. Ww. wykaz stanowi zatem odzwierciedlenie zarówno wniosków o objęcie
refundacją jakie wpłynęły do Ministra Zdrowia jak i podjętych przez niego decyzji –
zarówno pozytywnych jak i negatywnych.
Minister Zdrowia informuje, iż do organu wpłynął wniosek podmiotu
odpowiedzialnego (MSD Polska Dystrybucja Sp. z o.o.) dotyczący objęcia
refundacją i ustalenia ceny zbytu netto leku Welireg, belzutifan, tabl. powl., 40 mg,
90 szt., GTIN: 00191778024418 w ramach programu lekowego pn.
Leczenie
pacjentów z chorobą von Hippel-Lindau (ICD-10: Q85.8). 23 września 2025 r.
Minister Zdrowia - po zakończeniu etapu oceny formalno-prawnej oraz wstępnym
uzgodnieniu treści programu lekowego, przekazał wniosek dotyczący ww. leku
Prezesowi Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji celem
przygotowania analizy weryfikacyjnej, opinii Rady Przejrzystości oraz
rekomendacji Prezesa, o których mowa w ww. ustawie.
Po zakończeniu etapu oceny przez Agencję Minister Zdrowia przeprowadzi
pozostałe procedury stanowiące wymagane element postępowania
administracyjnego w tej sprawie, w tym wyda decyzję – pozytywną lub negatywną,
w przedmiocie objęcia refundacją rozważanej technologii.
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
Biorąc pod uwagę przedstawione powyżej informacje Minister Zdrowia informuje,
iż nie było możliwe – z uwagi na termin w jakim wpłynął wniosek podmiotu
odpowiedzialnego, wydanie przez Prezesa Agencji rekomendacji w sprawie objęcia
refundacją i ustalenia ceny zbytu netto, a tym samym możliwości zakończenia przez
Ministra Zdrowia postępowania administracyjnego. Z uwagi na aktualny etap na
jakim znajduje się postępowanie dotyczące leku Welireg - stosowanego w terapii
choroby von Hippel-Lindau, nie jest również możliwe wskazanie terminu jego
zakończenia. Jednocześnie Minister Zdrowia informuje, iż ustawa o
refundacji
określa terminy w jakich Organ jest zobowiązany rozpatrzyć wniosek, w tym
dotyczący objęcia refundacją i ustalenia ceny zbytu netto, tj. 180 dni, z tym że w
przypadku konieczności uzupełnienia danych niezbędnych do rozpatrzenia
wniosku, bieg tego terminu ulega zawieszeniu do dnia otrzymania uzupełnienia
danych albo do dnia upływu terminu uzupełnienia wniosku.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.4500.7.2025.KK
Warszawa, 17 października 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację (nr 12648) Pana Jarosława Sachajko i Pani Anny
Gembickiej - Posłów na Sejm RP, w sprawie
refundacji leku dla osób dotkniętych
zespołem von Hippel-Lindau (VHL), Minister Zdrowia informuje jak niżej.
Od 1 stycznia 2012 r. kwestie zasad oraz sposobów finasowania różnych kategorii
produktów leczniczych ze środków płatnika publicznego są kompleksowo
uregulowane w treści ustawy z 12 maja 2011 r. o
refundacji leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych
(Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm.) - dalej jako ustawa o
refundacji.
Zgodnie z treścią ww. aktu prawnego procedura objęcia refundacją i ustalenia ceny
zbytu netto leku (również środka spożywczego specjalnego przeznaczenia
żywieniowego (śsspż) oraz wyrobu medycznego) ma charakter postępowania
administracyjnego, które rozpoczyna się złożeniem stosownego wniosku do
Ministra Zdrowia przez podmiot odpowiedzialny, jego przedstawiciela lub podmiot
uprawniony do importu wraz z kompletną dokumentacją wymaganą przepisami
prawa. W przypadku wpłynięcia takiego wniosku jest on procedowany zgodnie z
zapisami przedmiotowej ustawy, co dla leku zawierającego nową substancję czynną
(np. belzutifan) lub nowy zakres wskazań dla substancji objętej już refundacją
(poszerzenie aktualnego zakresu wskazań) oznacza wymóg przygotowania analizy
weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej
AOTMiT), stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji. Wydanie
rekomendacji, stanowiącej efekt oceny skuteczności, bezpieczeństwa oraz
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
efektywności kosztowej leku, przez Prezesa AOTMiT dla nowego produktu
leczniczego/nowego zakresu wskazań refundacyjnych umożliwia przekazanie
wniosku do Komisji Ekonomicznej celem przeprowadzenia negocjacji warunków
cenowo-kosztowych objęcia refundacją.
Po zakończeniu powyższych etapów prac, zgodnie z art. 12. ustawy o
refundacji,
uwzględniając m.in. stanowisko Komisji Ekonomicznej i rekomendację Prezesa
Agencji, minister właściwy do spraw zdrowia wydaje decyzję administracyjną
(pozytywną bądź negatywną) w przedmiocie objęcia refundacją i ustaleniu ceny
zbytu netto dla wnioskowanego produktu leczniczego (śsspż lub wyrobu
medycznego).
Zgodnie z treścią art. 37 ustawy o
refundacji co trzy miesiące Minister Zdrowia
ogłasza - w drodze obwieszczenia, wykazy
refundowanych leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych - w
stosunku do których wydano ostateczne decyzje administracyjne o objęciu
refundacją albo ostateczne decyzje zmieniające, o których mowa w art. 16 tej
ustawy. Ww. wykaz stanowi zatem odzwierciedlenie zarówno wniosków o objęcie
refundacją jakie wpłynęły do Ministra Zdrowia jak i podjętych przez niego decyzji –
zarówno pozytywnych jak i negatywnych.
Minister Zdrowia informuje, iż do organu wpłynął wniosek podmiotu
odpowiedzialnego (MSD Polska Dystrybucja Sp. z o.o.) dotyczący objęcia
refundacją i ustalenia ceny zbytu netto leku Welireg, belzutifan, tabl. powl., 40 mg,
90 szt., GTIN: 00191778024418 w ramach programu lekowego pn.
Leczenie
pacjentów z chorobą von Hippel-Lindau (ICD-10: Q85.8). 23 września 2025 r.
Minister Zdrowia - po zakończeniu etapu oceny formalno-prawnej oraz wstępnym
uzgodnieniu treści programu lekowego, przekazał wniosek dotyczący ww. leku
Prezesowi Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji celem
przygotowania analizy weryfikacyjnej, opinii Rady Przejrzystości oraz
rekomendacji Prezesa, o których mowa w ww. ustawie.
Po zakończeniu etapu oceny przez Agencję Minister Zdrowia przeprowadzi
pozostałe procedury stanowiące wymagane element postępowania
administracyjnego w tej sprawie, w tym wyda decyzję – pozytywną lub negatywną,
w przedmiocie objęcia refundacją rozważanej technologii.
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
Biorąc pod uwagę przedstawione powyżej informacje Minister Zdrowia informuje,
iż nie było możliwe – z uwagi na termin w jakim wpłynął wniosek podmiotu
odpowiedzialnego, wydanie przez Prezesa Agencji rekomendacji w sprawie objęcia
refundacją i ustalenia ceny zbytu netto, a tym samym możliwości zakończenia przez
Ministra Zdrowia postępowania administracyjnego. Z uwagi na aktualny etap na
jakim znajduje się postępowanie dotyczące leku Welireg - stosowanego w terapii
choroby von Hippel-Lindau, nie jest również możliwe wskazanie terminu jego
zakończenia. Jednocześnie Minister Zdrowia informuje, iż ustawa o
refundacji
określa terminy w jakich Organ jest zobowiązany rozpatrzyć wniosek, w tym
dotyczący objęcia refundacją i ustalenia ceny zbytu netto, tj. 180 dni, z tym że w
przypadku konieczności uzupełnienia danych niezbędnych do rozpatrzenia
wniosku, bieg tego terminu ulega zawieszeniu do dnia otrzymania uzupełnienia
danych albo do dnia upływu terminu uzupełnienia wniosku.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --