Interpelacja nr 12164
Interpelacja w sprawie refundacji leku na hemofilię
Zgłaszający:
•
Adresat:
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie refundacji leku na hemofilię
Interpelacja nr 12164
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji leku na hemofilię
Zgłaszający: Łukasz Litewka
Data wpływu: 09-09-2025
Szanowna Pani Minister,
z ogromnym niepokojem i oburzeniem przyjąłem informację o negatywnej decyzji Ministerstwa Zdrowia w sprawie objęcia refundacją leku na hemofilię – emicizumabu. Preparat ten stanowi standard leczenia w całej Europie, a Polska pozostaje jedynym krajem Unii Europejskiej, w którym nie jest on w pełni dostępny.
Choć wydaje się to oczywiste, należy wyraźnie podkreślić, że brak refundacji pozbawia dzieci i młodzież dostępu do nowoczesnej terapii, zmuszając ich do kontynuowania częstych i bolesnych wlewów dożylnych. Z dostępnych informacji wynika również, że leczenie emicizumabem przysługuje obecnie jedynie dwulatkom, podczas gdy starsze dzieci są tego prawa pozbawione.
Trudno zrozumieć, dlaczego – mając możliwość zapewnienia skutecznego leczenia – nie podejmujemy działań, które mogłyby ulżyć cierpieniu dzieci i odciążyć ich rodziców. Przecież to właśnie troska o ludzi powinna być fundamentem polityki zdrowotnej państwa. To obywatele tworzą nasz kraj, a opieka zdrowotna jest wyrazem szacunku i odpowiedzialności wobec nich.
Jako poseł, który pozostaje blisko spraw obywateli i zna dramaty wielu rodzin, apeluję o ponowne podjęcie negocjacji oraz pozytywne rozpatrzenie sprawy. Polscy pacjenci zasługują na dostęp do terapii finansowanej ze środków publicznych – zwłaszcza że lek ten jest szeroko refundowany w innych krajach Unii Europejskiej. Odmowa refundacji budzi wstyd i niezrozumienie.
W związku z powyższym zwracam się z prośbą o odpowiedź na następujące pytania:
Dlaczego pacjenci bez inhibitora nie uzyskali szerszego dostępu do refundowanej terapii?
Z jakiego powodu wprowadzono kryterium wiekowe w dostępie do leczenia?
Kiedy planowane jest wznowienie negocjacji z producentem leku?
Z wyrazami szacunku
Łukasz Litewka
Interpelacja nr 12164
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji leku na hemofilię
Zgłaszający: Łukasz Litewka
Data wpływu: 09-09-2025
Szanowna Pani Minister,
z ogromnym niepokojem i oburzeniem przyjąłem informację o negatywnej decyzji Ministerstwa Zdrowia w sprawie objęcia refundacją leku na hemofilię – emicizumabu. Preparat ten stanowi standard leczenia w całej Europie, a Polska pozostaje jedynym krajem Unii Europejskiej, w którym nie jest on w pełni dostępny.
Choć wydaje się to oczywiste, należy wyraźnie podkreślić, że brak refundacji pozbawia dzieci i młodzież dostępu do nowoczesnej terapii, zmuszając ich do kontynuowania częstych i bolesnych wlewów dożylnych. Z dostępnych informacji wynika również, że leczenie emicizumabem przysługuje obecnie jedynie dwulatkom, podczas gdy starsze dzieci są tego prawa pozbawione.
Trudno zrozumieć, dlaczego – mając możliwość zapewnienia skutecznego leczenia – nie podejmujemy działań, które mogłyby ulżyć cierpieniu dzieci i odciążyć ich rodziców. Przecież to właśnie troska o ludzi powinna być fundamentem polityki zdrowotnej państwa. To obywatele tworzą nasz kraj, a opieka zdrowotna jest wyrazem szacunku i odpowiedzialności wobec nich.
Jako poseł, który pozostaje blisko spraw obywateli i zna dramaty wielu rodzin, apeluję o ponowne podjęcie negocjacji oraz pozytywne rozpatrzenie sprawy. Polscy pacjenci zasługują na dostęp do terapii finansowanej ze środków publicznych – zwłaszcza że lek ten jest szeroko refundowany w innych krajach Unii Europejskiej. Odmowa refundacji budzi wstyd i niezrozumienie.
W związku z powyższym zwracam się z prośbą o odpowiedź na następujące pytania:
Dlaczego pacjenci bez inhibitora nie uzyskali szerszego dostępu do refundowanej terapii?
Z jakiego powodu wprowadzono kryterium wiekowe w dostępie do leczenia?
Kiedy planowane jest wznowienie negocjacji z producentem leku?
Z wyrazami szacunku
Łukasz Litewka
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Anna Kacperczyk
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
18%
Konkretność
82%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 1 %
Precyzyjne daty
5
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
8.6 / 1k zn.
- Podaje wskaźniki procentowe (1)
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (5)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
4301 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.56.2025.WM
Warszawa, 29 września 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 12164 Pana Łukasza Litewki, Posła na Sejm
Rzeczpospolitej w sprawie refundacji leku na hemofilię, Minister Zdrowia
przedstawia stanowisko w sprawie.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm.), zwana
dalej „ustawą o
refundacji”. W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu
leczniczego jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez
Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny
(producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Złożony do Ministerstwa
Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego
wskazania dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość
dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z
wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto oraz wskazania, w
którym produkt ma być refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa
Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w
art. 12 ustawy o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź
odmowie objęcia refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Jak zostało już zakomunikowane w przestrzeni publicznej, zgodnie z treścią
obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 17 września 2025 r. w sprawie wykazu
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego oraz wyrobów medycznych, obowiązującego od 1 października
2025 r., w ramach programu lekowego
B.15. „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z
hemofilią A i B” objęto refundacją dwa leki:
lek Altuvoct
(efanesoctocog alfa) – rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII
o ultrawydłużonym podaniu (raz na 7-10 dni),
lek Hemlibra
(emicizumab) – przeciwciało monoklonalne naśladujące czynnik
VIII do podania podskórnego – rozszerzenie refundacji do pełnej populacji
pediatrycznej z ciężką postacią hemofilii A oraz umiarkowaną przy ciężkim
fenotypie krwotocznym.
Warto zauważyć, że poprzednie kryteria kwalifikacji do emicizumabu zostały
określone przez podmiot odpowiedzialny we wcześniejszym wniosku o objęcie
refundacją leku Hemlibra.
Jak informowano w komunikacie z 4 września 2025 r.
(https://www.gov.pl/web/zdrowie/kazdy-pacjent-z-hemofilia-ma-zapewniony-
dostep-do-leczenia), każdy pacjent z hemofilią ma zapewniony dostęp do leczenia.
Program leczenia hemofilii w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie -
zapewnia ciągłość terapii, bezpieczeństwo i wysoki poziom leczenia. Żadna inna
grupa pacjentów nie ma tak zorganizowanego, specjalnego systemu dostaw i
odbioru leków.
Jak wskazują eksperci, pomimo mniejszej inwazyjności podania podskórnego,
korzystniejsze dla pacjenta może okazać się stosowanie dożylnych czynników
krzepnięcia. Mechanizm działania emicizumabu może prowadzić do stanu
porównywalnego z utrzymaniem aktywności czynnika na poziomie ok. 9-15%, co
odpowiada wynikom u pacjentów z łagodną postacią hemofilii. Może to
zabezpieczyć pacjenta przed krwawieniami samoistnymi, jednak jest wyższe ryzyko
krwawień związanych z urazami czy zabiegami chirurgicznymi niż przy
zastosowaniu koncentratów czynnika krzepnięcia. Nie zaleca się by pacjenci
przyjmujący emicizumab uprawiali sporty kontaktowe. Aby tego typu aktywność
fizyczna była bezpieczna należy stosować dożylne czynniki krzepnięcia, do których
bezpłatny dostęp jest zapewniony.
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.56.2025.WM
Warszawa, 29 września 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 12164 Pana Łukasza Litewki, Posła na Sejm
Rzeczpospolitej w sprawie refundacji leku na hemofilię, Minister Zdrowia
przedstawia stanowisko w sprawie.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm.), zwana
dalej „ustawą o
refundacji”. W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu
leczniczego jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez
Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny
(producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Złożony do Ministerstwa
Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego
wskazania dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość
dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z
wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto oraz wskazania, w
którym produkt ma być refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa
Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w
art. 12 ustawy o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź
odmowie objęcia refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Jak zostało już zakomunikowane w przestrzeni publicznej, zgodnie z treścią
obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 17 września 2025 r. w sprawie wykazu
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego oraz wyrobów medycznych, obowiązującego od 1 października
2025 r., w ramach programu lekowego
B.15. „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z
hemofilią A i B” objęto refundacją dwa leki:
lek Altuvoct
(efanesoctocog alfa) – rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII
o ultrawydłużonym podaniu (raz na 7-10 dni),
lek Hemlibra
(emicizumab) – przeciwciało monoklonalne naśladujące czynnik
VIII do podania podskórnego – rozszerzenie refundacji do pełnej populacji
pediatrycznej z ciężką postacią hemofilii A oraz umiarkowaną przy ciężkim
fenotypie krwotocznym.
Warto zauważyć, że poprzednie kryteria kwalifikacji do emicizumabu zostały
określone przez podmiot odpowiedzialny we wcześniejszym wniosku o objęcie
refundacją leku Hemlibra.
Jak informowano w komunikacie z 4 września 2025 r.
(https://www.gov.pl/web/zdrowie/kazdy-pacjent-z-hemofilia-ma-zapewniony-
dostep-do-leczenia), każdy pacjent z hemofilią ma zapewniony dostęp do leczenia.
Program leczenia hemofilii w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie -
zapewnia ciągłość terapii, bezpieczeństwo i wysoki poziom leczenia. Żadna inna
grupa pacjentów nie ma tak zorganizowanego, specjalnego systemu dostaw i
odbioru leków.
Jak wskazują eksperci, pomimo mniejszej inwazyjności podania podskórnego,
korzystniejsze dla pacjenta może okazać się stosowanie dożylnych czynników
krzepnięcia. Mechanizm działania emicizumabu może prowadzić do stanu
porównywalnego z utrzymaniem aktywności czynnika na poziomie ok. 9-15%, co
odpowiada wynikom u pacjentów z łagodną postacią hemofilii. Może to
zabezpieczyć pacjenta przed krwawieniami samoistnymi, jednak jest wyższe ryzyko
krwawień związanych z urazami czy zabiegami chirurgicznymi niż przy
zastosowaniu koncentratów czynnika krzepnięcia. Nie zaleca się by pacjenci
przyjmujący emicizumab uprawiali sporty kontaktowe. Aby tego typu aktywność
fizyczna była bezpieczna należy stosować dożylne czynniki krzepnięcia, do których
bezpłatny dostęp jest zapewniony.
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --