Interpelacja nr 12116
Interpelacja w sprawie odmowy refundacji leku emicizumab dla pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (58%)
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie odmowy refundacji leku emicizumab dla pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora
Interpelacja nr 12116
do ministra zdrowia
w sprawie odmowy refundacji leku emicizumab dla pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora
Zgłaszający: Łukasz Ściebiorowski
Data wpływu: 05-09-2025
Szanowna Pani Minister,
składam interpelację w sprawie decyzji Komisji Ekonomicznej oraz Ministerstwa Zdrowia z dnia 1 września 2025 r. o odmowie rozszerzenia refundacji leku emicizumab dla pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora.
Z informacji przekazanych przez środowiska pacjenckie, lekarzy oraz producenta leku wynika, że producent leku zaproponował rozwiązanie neutralne kosztowo, tzn. niepodnoszące wydatków Narodowego Funduszu Zdrowia. Mimo tego, Komisja Ekonomiczna i Minister Zdrowia wydały decyzję negatywną, bez ekonomicznego uzasadnienia, co może budzić poważne wątpliwości co do merytoryczności i celowości procesu refundacyjnego. Refundacja ograniczona jest obecnie do wąskiej grupy dzieci, z wyłączeniem pacjentów dorosłych, mimo że lek wykazuje identyczną skuteczność niezależnie od wieku pacjenta. Procedury trwają od 2022 roku – wnioski są przekierowywane, składane na nowo, a pacjenci przez 3 lata pozostają bez leczenia i nadziei. Polska jest jedynym krajem Unii Europejskiej, który systemowo wyklucza pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora z refundowanego dostępu do emicizumabu. Decyzje podejmowane są wbrew jednoznacznym rekomendacjom międzynarodowych towarzystw naukowych (m.in. WFH, MASAC, BSH) oraz wbrew twardym danym klinicznym i z praktyki codziennej. Brak refundacji dla tej grupy chorych nie ma uzasadnienia ani medycznego, ani ekonomicznego, a skutkuje drastycznym obniżeniem jakości życia pacjentów i ich rodzin.
W związku z powyższym zwracam się z następującymi pytaniami:
Jakie były przesłanki pozafinansowe odmowy refundacji leku emicizumab dla pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora, mimo że zaproponowane rozwiązanie było neutralne kosztowo dla NFZ?
Czy Komisja Ekonomiczna sporządziła pisemne uzasadnienie ekonomiczne i medyczne dla swojej negatywnej opinii? Jeśli tak – proszę o jego udostępnienie.
Dlaczego decyzje refundacyjne ograniczają dostęp wyłącznie do dzieci, skoro nie ma ku temu podstaw klinicznych ani prawnych?
Czy Ministerstwo Zdrowia planuje ponownie rozpatrzyć wniosek o refundację emicizumabu w najbliższym czasie? Jeśli tak, to w jakim horyzoncie czasowym?
Jakie działania zamierza podjąć Minister Zdrowia, aby dostosować polski system refundacyjny do standardów europejskich w zakresie leczenia hemofilii?
Ministerstwo Zdrowia wielokrotnie deklarowało, że zdrowie pacjentów i optymalizacja kosztów leczenia są priorytetem. W tym przypadku istnieje realna możliwość połączenia tych dwóch wartości – bez dodatkowych kosztów dla państwa.
Dlatego apeluję o ponowne i pilne rozpatrzenie tej sprawy, z poszanowaniem praw pacjentów oraz w duchu medycyny opartej na faktach.
Z poważaniem Łukasz Ściebiorowski
Poseł na Sejm RP
Interpelacja nr 12116
do ministra zdrowia
w sprawie odmowy refundacji leku emicizumab dla pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora
Zgłaszający: Łukasz Ściebiorowski
Data wpływu: 05-09-2025
Szanowna Pani Minister,
składam interpelację w sprawie decyzji Komisji Ekonomicznej oraz Ministerstwa Zdrowia z dnia 1 września 2025 r. o odmowie rozszerzenia refundacji leku emicizumab dla pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora.
Z informacji przekazanych przez środowiska pacjenckie, lekarzy oraz producenta leku wynika, że producent leku zaproponował rozwiązanie neutralne kosztowo, tzn. niepodnoszące wydatków Narodowego Funduszu Zdrowia. Mimo tego, Komisja Ekonomiczna i Minister Zdrowia wydały decyzję negatywną, bez ekonomicznego uzasadnienia, co może budzić poważne wątpliwości co do merytoryczności i celowości procesu refundacyjnego. Refundacja ograniczona jest obecnie do wąskiej grupy dzieci, z wyłączeniem pacjentów dorosłych, mimo że lek wykazuje identyczną skuteczność niezależnie od wieku pacjenta. Procedury trwają od 2022 roku – wnioski są przekierowywane, składane na nowo, a pacjenci przez 3 lata pozostają bez leczenia i nadziei. Polska jest jedynym krajem Unii Europejskiej, który systemowo wyklucza pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora z refundowanego dostępu do emicizumabu. Decyzje podejmowane są wbrew jednoznacznym rekomendacjom międzynarodowych towarzystw naukowych (m.in. WFH, MASAC, BSH) oraz wbrew twardym danym klinicznym i z praktyki codziennej. Brak refundacji dla tej grupy chorych nie ma uzasadnienia ani medycznego, ani ekonomicznego, a skutkuje drastycznym obniżeniem jakości życia pacjentów i ich rodzin.
W związku z powyższym zwracam się z następującymi pytaniami:
Jakie były przesłanki pozafinansowe odmowy refundacji leku emicizumab dla pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora, mimo że zaproponowane rozwiązanie było neutralne kosztowo dla NFZ?
Czy Komisja Ekonomiczna sporządziła pisemne uzasadnienie ekonomiczne i medyczne dla swojej negatywnej opinii? Jeśli tak – proszę o jego udostępnienie.
Dlaczego decyzje refundacyjne ograniczają dostęp wyłącznie do dzieci, skoro nie ma ku temu podstaw klinicznych ani prawnych?
Czy Ministerstwo Zdrowia planuje ponownie rozpatrzyć wniosek o refundację emicizumabu w najbliższym czasie? Jeśli tak, to w jakim horyzoncie czasowym?
Jakie działania zamierza podjąć Minister Zdrowia, aby dostosować polski system refundacyjny do standardów europejskich w zakresie leczenia hemofilii?
Ministerstwo Zdrowia wielokrotnie deklarowało, że zdrowie pacjentów i optymalizacja kosztów leczenia są priorytetem. W tym przypadku istnieje realna możliwość połączenia tych dwóch wartości – bez dodatkowych kosztów dla państwa.
Dlatego apeluję o ponowne i pilne rozpatrzenie tej sprawy, z poszanowaniem praw pacjentów oraz w duchu medycyny opartej na faktach.
Z poważaniem Łukasz Ściebiorowski
Poseł na Sejm RP
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Anna Kacperczyk
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
18%
Konkretność
82%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 1 %
Precyzyjne daty
5
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
7.5 / 1k zn.
- Podaje wskaźniki procentowe (1)
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (5)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
4963 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.55.2025.WM
Warszawa, 29 września 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 12116 Pana Łukasza Ściebiorowskiego, Posła na
Sejm Rzeczpospolitej w sprawie refundacji leku na hemofilię, Minister Zdrowia
przedstawia stanowisko w sprawie.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm.), zwana
dalej „ustawą o
refundacji”. W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu
leczniczego jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez
Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny
(producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Złożony do Ministerstwa
Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego
wskazania dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość
dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z
wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto oraz wskazania, w
którym produkt ma być refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa
Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w
art. 12 ustawy o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź
odmowie objęcia refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Jak już zostało zakomunikowane w przestrzeni publicznej, zgodnie z treścią
obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 17 września 2025 r. w sprawie wykazu
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego oraz wyrobów medycznych, obowiązującego od 1 października
2025 r., w ramach programu lekowego
B.15. „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z
hemofilią A i B” objęto refundacją dwa leki:
lek Altuvoct
(efanesoctocog alfa) – rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII
o ultrawydłużonym podaniu (raz na 7-10 dni),
lek Hemlibra
(emicizumab) – przeciwciało monoklonalne naśladujące czynnik
VIII do podania podskórnego – rozszerzenie refundacji do pełnej populacji
pediatrycznej z ciężką postacią hemofilii A oraz umiarkowaną przy ciężkim
fenotypie krwotocznym.
Warto zauważyć, że poprzednie kryteria kwalifikacji do emicizumabu zostały
określone przez podmiot odpowiedzialny we wcześniejszym wniosku o objęcie
refundacją leku Hemlibra.
Jak informowano w komunikacie z 4 września 2025 r.
(https://www.gov.pl/web/zdrowie/kazdy-pacjent-z-hemofilia-ma-zapewniony-
dostep-do-leczenia), każdy pacjent z hemofilią ma zapewniony dostęp do leczenia.
Program leczenia hemofilii w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie -
zapewnia ciągłość terapii, bezpieczeństwo i wysoki poziom leczenia. Żadna inna
grupa pacjentów nie ma tak zorganizowanego, specjalnego systemu dostaw i
odbioru leków.
Jak wskazują eksperci, pomimo mniejszej inwazyjności podania podskórnego,
korzystniejsze dla pacjenta może okazać się stosowanie dożylnych czynników
krzepnięcia. Mechanizm działania emicizumabu może prowadzić do stanu
porównywalnego z utrzymaniem aktywności czynnika na poziomie ok. 9-15%, co
odpowiada wynikom u pacjentów z łagodną postacią hemofilii. Może to
zabezpieczyć pacjenta przed krwawieniami samoistnymi, jednak jest wyższe ryzyko
krwawień związanych z urazami czy zabiegami chirurgicznymi niż przy
zastosowaniu koncentratów czynnika krzepnięcia. Nie zaleca się by pacjenci
przyjmujący emicizumab uprawiali sporty kontaktowe. Aby tego typu aktywność
fizyczna była bezpieczna należy stosować dożylne czynniki krzepnięcia, do których
bezpłatny dostęp jest zapewniony.
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
W odniesieniu do uzasadnienia negatywnej uchwały Komisji Ekonomicznej
uprzejmie informuję, iż są to informacje objęte tajemnicą refundacyjną, w związku z
czym nie ma możliwości jej udostępnienia. Należy jednak zauważyć, że stanowisko
Komisji Ekonomicznej jest tylko jednym z kryteriów, które bierze pod uwagę
minister właściwy do spraw zdrowia podejmując ostateczną decyzję o objęciu
refundacją leku. W przypadku leku Hemlibra (emicizumab) konieczne było
przeprowadzenie dodatkowych negocjacji cenowych zgodnie z treścią art. 18a ust.
2 ustawy o refundacji. Ich wynik pozwolił na ostateczne wydanie decyzji o objęciu
refundacją przedmiotowego produktu.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.55.2025.WM
Warszawa, 29 września 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 12116 Pana Łukasza Ściebiorowskiego, Posła na
Sejm Rzeczpospolitej w sprawie refundacji leku na hemofilię, Minister Zdrowia
przedstawia stanowisko w sprawie.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm.), zwana
dalej „ustawą o
refundacji”. W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu
leczniczego jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez
Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny
(producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Złożony do Ministerstwa
Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego
wskazania dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość
dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z
wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto oraz wskazania, w
którym produkt ma być refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa
Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w
art. 12 ustawy o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź
odmowie objęcia refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Jak już zostało zakomunikowane w przestrzeni publicznej, zgodnie z treścią
obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 17 września 2025 r. w sprawie wykazu
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego oraz wyrobów medycznych, obowiązującego od 1 października
2025 r., w ramach programu lekowego
B.15. „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z
hemofilią A i B” objęto refundacją dwa leki:
lek Altuvoct
(efanesoctocog alfa) – rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII
o ultrawydłużonym podaniu (raz na 7-10 dni),
lek Hemlibra
(emicizumab) – przeciwciało monoklonalne naśladujące czynnik
VIII do podania podskórnego – rozszerzenie refundacji do pełnej populacji
pediatrycznej z ciężką postacią hemofilii A oraz umiarkowaną przy ciężkim
fenotypie krwotocznym.
Warto zauważyć, że poprzednie kryteria kwalifikacji do emicizumabu zostały
określone przez podmiot odpowiedzialny we wcześniejszym wniosku o objęcie
refundacją leku Hemlibra.
Jak informowano w komunikacie z 4 września 2025 r.
(https://www.gov.pl/web/zdrowie/kazdy-pacjent-z-hemofilia-ma-zapewniony-
dostep-do-leczenia), każdy pacjent z hemofilią ma zapewniony dostęp do leczenia.
Program leczenia hemofilii w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie -
zapewnia ciągłość terapii, bezpieczeństwo i wysoki poziom leczenia. Żadna inna
grupa pacjentów nie ma tak zorganizowanego, specjalnego systemu dostaw i
odbioru leków.
Jak wskazują eksperci, pomimo mniejszej inwazyjności podania podskórnego,
korzystniejsze dla pacjenta może okazać się stosowanie dożylnych czynników
krzepnięcia. Mechanizm działania emicizumabu może prowadzić do stanu
porównywalnego z utrzymaniem aktywności czynnika na poziomie ok. 9-15%, co
odpowiada wynikom u pacjentów z łagodną postacią hemofilii. Może to
zabezpieczyć pacjenta przed krwawieniami samoistnymi, jednak jest wyższe ryzyko
krwawień związanych z urazami czy zabiegami chirurgicznymi niż przy
zastosowaniu koncentratów czynnika krzepnięcia. Nie zaleca się by pacjenci
przyjmujący emicizumab uprawiali sporty kontaktowe. Aby tego typu aktywność
fizyczna była bezpieczna należy stosować dożylne czynniki krzepnięcia, do których
bezpłatny dostęp jest zapewniony.
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
W odniesieniu do uzasadnienia negatywnej uchwały Komisji Ekonomicznej
uprzejmie informuję, iż są to informacje objęte tajemnicą refundacyjną, w związku z
czym nie ma możliwości jej udostępnienia. Należy jednak zauważyć, że stanowisko
Komisji Ekonomicznej jest tylko jednym z kryteriów, które bierze pod uwagę
minister właściwy do spraw zdrowia podejmując ostateczną decyzję o objęciu
refundacją leku. W przypadku leku Hemlibra (emicizumab) konieczne było
przeprowadzenie dodatkowych negocjacji cenowych zgodnie z treścią art. 18a ust.
2 ustawy o refundacji. Ich wynik pozwolił na ostateczne wydanie decyzji o objęciu
refundacją przedmiotowego produktu.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --