Interpelacja nr 12097
Interpelacja w sprawie refundacji leku na hemofilię
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (58%)
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie refundacji leku na hemofilię
Interpelacja nr 12097
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji leku na hemofilię
Zgłaszający: Wiesław Szczepański
Data wpływu: 03-09-2025
Szanowna Pani Minister,
hemofilia jest rzadką, przewlekłą chorobą genetyczną krwi, wymagającą systematycznego i odpowiednio dobranego leczenia, które pozwala ograniczać powikłania oraz prowadzić pacjentów do względnie normalnego życia. Nieleczona prowadzi do wylewów i krwawień zagrażających zdrowiu i życiu.
Z informacji przekazywanych przez środowiska pacjentów wynika, że jeden z nowoczesnych leków stosowanych w terapii hemofilii, mimo że przynosi znaczącą poprawę w zakresie jakości życia, zmniejszenia liczby krwawień oraz ograniczenia poważnych powikłań stawowych, nie jest refundowany dla wszystkich pacjentów.
Na podstawie decyzji z lipca 2024 r. jego refundacja jest mocno ograniczona kryteriami – głównie dzieci do 2. roku życia.
Mając na uwadze, że hemofilia jest chorobą rzadką, wymagającą leczenia przez całe życie, a dostępna terapia jest obciążająca dla chorego dziecka i jego bliskich (konieczność podawania czynnika dożylnie nawet co 48 godzin w warunkach szpitalnych) proszę Panią Minister o odpowiedź na następujące pytania:
Czy Ministerstwo Zdrowia prowadzi obecnie prace nad poszerzeniem refundacji leku podawanego podskórnie na leczenie hemofilii dla dzieci powyżej 2. roku życia oraz dorosłych pacjentów?
Jakie były przyczyny braku refundacji w szerszej populacji pacjentów i jakie czynniki decydują o utrzymywaniu tego ograniczenia?
Jakie byłyby faktyczne skutki finansowe dla systemu ochrony zdrowia w przypadku refundacji tego leku, biorąc pod uwagę zmniejszenie liczby hospitalizacji, powikłań i kosztów pośrednich związanych z leczeniem hemofilii?
Czy ministerstwo ma informację, jaka jest liczba pacjentów z hemofilią (dziedziczny niedobór czynnika VIII)?
Z poważaniem
Wiesław Szczepański
Poseł na Sejm RP
Interpelacja nr 12097
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji leku na hemofilię
Zgłaszający: Wiesław Szczepański
Data wpływu: 03-09-2025
Szanowna Pani Minister,
hemofilia jest rzadką, przewlekłą chorobą genetyczną krwi, wymagającą systematycznego i odpowiednio dobranego leczenia, które pozwala ograniczać powikłania oraz prowadzić pacjentów do względnie normalnego życia. Nieleczona prowadzi do wylewów i krwawień zagrażających zdrowiu i życiu.
Z informacji przekazywanych przez środowiska pacjentów wynika, że jeden z nowoczesnych leków stosowanych w terapii hemofilii, mimo że przynosi znaczącą poprawę w zakresie jakości życia, zmniejszenia liczby krwawień oraz ograniczenia poważnych powikłań stawowych, nie jest refundowany dla wszystkich pacjentów.
Na podstawie decyzji z lipca 2024 r. jego refundacja jest mocno ograniczona kryteriami – głównie dzieci do 2. roku życia.
Mając na uwadze, że hemofilia jest chorobą rzadką, wymagającą leczenia przez całe życie, a dostępna terapia jest obciążająca dla chorego dziecka i jego bliskich (konieczność podawania czynnika dożylnie nawet co 48 godzin w warunkach szpitalnych) proszę Panią Minister o odpowiedź na następujące pytania:
Czy Ministerstwo Zdrowia prowadzi obecnie prace nad poszerzeniem refundacji leku podawanego podskórnie na leczenie hemofilii dla dzieci powyżej 2. roku życia oraz dorosłych pacjentów?
Jakie były przyczyny braku refundacji w szerszej populacji pacjentów i jakie czynniki decydują o utrzymywaniu tego ograniczenia?
Jakie byłyby faktyczne skutki finansowe dla systemu ochrony zdrowia w przypadku refundacji tego leku, biorąc pod uwagę zmniejszenie liczby hospitalizacji, powikłań i kosztów pośrednich związanych z leczeniem hemofilii?
Czy ministerstwo ma informację, jaka jest liczba pacjentów z hemofilią (dziedziczny niedobór czynnika VIII)?
Z poważaniem
Wiesław Szczepański
Poseł na Sejm RP
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Katarzyna Anna Kacperczyk
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
12%
Konkretność
88%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
2 kwot, 1 %
Precyzyjne daty
5
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
7.9 / 1k zn.
- Zawiera 2 wskazania konkretnych kwot finansowych
- Podaje wskaźniki procentowe (1)
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (5)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
5694 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.53.2025.WM
Warszawa, 29 września 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 12097 Pana Wiesława Szczepańskiego, Posła na
Sejm Rzeczpospolitej w sprawie refundacji leku na hemofilię, Minister Zdrowia
przedstawia stanowisko w sprawie.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm.), zwana
dalej „ustawą o
refundacji”. W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu
leczniczego jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez
Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny
(producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Złożony do Ministerstwa
Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego
wskazania dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość
dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z
wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto oraz wskazania, w
którym produkt ma być refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa
Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w
art. 12 ustawy o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź
odmowie objęcia refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
Jak zakomunikowano w przestrzeni publicznej, zgodnie z treścią obwieszczenia
Ministra Zdrowia z dnia 17 września 2025 r. w sprawie wykazu refundowanych
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych, obowiązującego od 1 października 2025 r., w ramach
programu lekowego
B.15. „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”
objęto refundacją dwa leki:
lek Altuvoct
(efanesoctocog alfa) – rekombinowany czynnik krzepnięcia
VIII o ultrawydłużonym podaniu (raz na 7-10 dni),
lek Hemlibra
(emicizumab) – przeciwciało monoklonalne naśladujące
czynnik VIII do podania podskórnego – rozszerzenie refundacji do pełnej
populacji pediatrycznej z ciężką postacią hemofilii A oraz umiarkowaną
przy ciężkim fenotypie krwotocznym.
Warto zauważyć, że poprzednie kryteria kwalifikacji do emicizumabu zostały
określone przez podmiot odpowiedzialny we wcześniejszym wniosku o objęcie
refundacją leku Hemlibra.
Jak informowano w komunikacie z 4 września 2025 r.
(https://www.gov.pl/web/zdrowie/kazdy-pacjent-z-hemofilia-ma-zapewniony-
dostep-do-leczenia), każdy pacjent z hemofilią ma zapewniony dostęp do leczenia.
Program leczenia hemofilii w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie -
zapewnia ciągłość terapii, bezpieczeństwo i wysoki poziom leczenia. Żadna inna
grupa pacjentów nie ma tak zorganizowanego, specjalnego systemu dostaw i
odbioru leków.
Jak wskazują eksperci, pomimo mniejszej inwazyjności podania podskórnego,
korzystniejsze dla pacjenta może okazać się stosowanie dożylnych czynników
krzepnięcia. Mechanizm działania emicizumabu może prowadzić do stanu
porównywalnego z utrzymaniem aktywności czynnika na poziomie ok. 9-15%, co
odpowiada wynikom u pacjentów z łagodną postacią hemofilii. Może to
zabezpieczyć pacjenta przed krwawieniami samoistnymi, jednak jest wyższe ryzyko
krwawień związanych z urazami czy zabiegami chirurgicznymi niż przy
zastosowaniu koncentratów czynnika krzepnięcia. Nie zaleca się by pacjenci
przyjmujący emicizumab uprawiali sporty kontaktowe. Aby tego typu aktywność
fizyczna była bezpieczna należy stosować dożylne czynniki krzepnięcia, do których
bezpłatny dostęp jest zapewniony.
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
Jak wskazano w wyżej wymienionym komunikacie, roczna profilaktyka leczenia
jednego pacjenta, zależnie od wybranego leku, to wydatek rzędu kilkuset tysięcy
złotych, który jest pokrywany ze środków publicznych. Jednocześnie profilaktyka
nie oznacza całkowitego wyeliminowania sytuacji, w których dochodzi do
krwawień różnego pochodzenia. Zatem dodatkowym kosztem jest doraźne
leczenie, którego koszt może wynosić nawet kolejne kilkaset tysięcy złotych. W
konsekwencji, koszt leczenia pacjenta z hemofilią może wynosić nawet do 2 mln zł
rocznie ze składek zdrowotnych wszystkich obywateli. Jednocześnie należy mieć
na względzie, iż refundacja leku dla pacjenta nie jest jednorazową inwestycją, ale
odpowiedzialnością państwa, by zagwarantować przewlekle choremu stałe
leczenie. Najbardziej kosztochłonne leczenie indywidualnego przypadku
klinicznego, tylko w ostatnich 5 latach pochłonęło aż 43 mln zł ze środków
publicznych. Dzienne leczenie powikłań przy pojawieniu się inhibitora sięgało
nawet 200 tys. zł.
Odnosząc się do liczby pacjentów, w 2024 r. w ramach
Narodowego Programu
Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024 – 2028
r. leczonych było 1623 pacjentów z hemofilią A oraz 280 pacjentów z hemofilią B,
natomiast w ramach programu lekowego
B.15. „Zapobieganie krwawieniom u
dzieci z hemofilią A i B” 347 pacjentów z hemofilią A oraz 62 pacjentów z hemofilią
B.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.53.2025.WM
Warszawa, 29 września 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 12097 Pana Wiesława Szczepańskiego, Posła na
Sejm Rzeczpospolitej w sprawie refundacji leku na hemofilię, Minister Zdrowia
przedstawia stanowisko w sprawie.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907, z późn. zm.), zwana
dalej „ustawą o
refundacji”. W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu
leczniczego jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez
Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny
(producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Złożony do Ministerstwa
Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego
wskazania dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość
dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z
wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto oraz wskazania, w
którym produkt ma być refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa
Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w
art. 12 ustawy o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź
odmowie objęcia refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
Jak zakomunikowano w przestrzeni publicznej, zgodnie z treścią obwieszczenia
Ministra Zdrowia z dnia 17 września 2025 r. w sprawie wykazu refundowanych
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych, obowiązującego od 1 października 2025 r., w ramach
programu lekowego
B.15. „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”
objęto refundacją dwa leki:
lek Altuvoct
(efanesoctocog alfa) – rekombinowany czynnik krzepnięcia
VIII o ultrawydłużonym podaniu (raz na 7-10 dni),
lek Hemlibra
(emicizumab) – przeciwciało monoklonalne naśladujące
czynnik VIII do podania podskórnego – rozszerzenie refundacji do pełnej
populacji pediatrycznej z ciężką postacią hemofilii A oraz umiarkowaną
przy ciężkim fenotypie krwotocznym.
Warto zauważyć, że poprzednie kryteria kwalifikacji do emicizumabu zostały
określone przez podmiot odpowiedzialny we wcześniejszym wniosku o objęcie
refundacją leku Hemlibra.
Jak informowano w komunikacie z 4 września 2025 r.
(https://www.gov.pl/web/zdrowie/kazdy-pacjent-z-hemofilia-ma-zapewniony-
dostep-do-leczenia), każdy pacjent z hemofilią ma zapewniony dostęp do leczenia.
Program leczenia hemofilii w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie -
zapewnia ciągłość terapii, bezpieczeństwo i wysoki poziom leczenia. Żadna inna
grupa pacjentów nie ma tak zorganizowanego, specjalnego systemu dostaw i
odbioru leków.
Jak wskazują eksperci, pomimo mniejszej inwazyjności podania podskórnego,
korzystniejsze dla pacjenta może okazać się stosowanie dożylnych czynników
krzepnięcia. Mechanizm działania emicizumabu może prowadzić do stanu
porównywalnego z utrzymaniem aktywności czynnika na poziomie ok. 9-15%, co
odpowiada wynikom u pacjentów z łagodną postacią hemofilii. Może to
zabezpieczyć pacjenta przed krwawieniami samoistnymi, jednak jest wyższe ryzyko
krwawień związanych z urazami czy zabiegami chirurgicznymi niż przy
zastosowaniu koncentratów czynnika krzepnięcia. Nie zaleca się by pacjenci
przyjmujący emicizumab uprawiali sporty kontaktowe. Aby tego typu aktywność
fizyczna była bezpieczna należy stosować dożylne czynniki krzepnięcia, do których
bezpłatny dostęp jest zapewniony.
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
Jak wskazano w wyżej wymienionym komunikacie, roczna profilaktyka leczenia
jednego pacjenta, zależnie od wybranego leku, to wydatek rzędu kilkuset tysięcy
złotych, który jest pokrywany ze środków publicznych. Jednocześnie profilaktyka
nie oznacza całkowitego wyeliminowania sytuacji, w których dochodzi do
krwawień różnego pochodzenia. Zatem dodatkowym kosztem jest doraźne
leczenie, którego koszt może wynosić nawet kolejne kilkaset tysięcy złotych. W
konsekwencji, koszt leczenia pacjenta z hemofilią może wynosić nawet do 2 mln zł
rocznie ze składek zdrowotnych wszystkich obywateli. Jednocześnie należy mieć
na względzie, iż refundacja leku dla pacjenta nie jest jednorazową inwestycją, ale
odpowiedzialnością państwa, by zagwarantować przewlekle choremu stałe
leczenie. Najbardziej kosztochłonne leczenie indywidualnego przypadku
klinicznego, tylko w ostatnich 5 latach pochłonęło aż 43 mln zł ze środków
publicznych. Dzienne leczenie powikłań przy pojawieniu się inhibitora sięgało
nawet 200 tys. zł.
Odnosząc się do liczby pacjentów, w 2024 r. w ramach
Narodowego Programu
Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024 – 2028
r. leczonych było 1623 pacjentów z hemofilią A oraz 280 pacjentów z hemofilią B,
natomiast w ramach programu lekowego
B.15. „Zapobieganie krwawieniom u
dzieci z hemofilią A i B” 347 pacjentów z hemofilią A oraz 62 pacjentów z hemofilią
B.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Katarzyna Kacperczyk
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --