Interpelacja nr 11604
Interpelacja w sprawie dostępu do leczenia lekiem Tofersen dla pacjentów chorujących na ALS z mutacją genu SOD1
Zgłaszający:
•
Adresat:
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie dostępu do leczenia lekiem Tofersen dla pacjentów chorujących na ALS z mutacją genu SOD1
Interpelacja nr 11604
do ministra zdrowia
w sprawie dostępu do leczenia lekiem Tofersen dla pacjentów chorujących na ALS z mutacją genu SOD1
Zgłaszający: Katarzyna Sójka, Patryk Wicher, Tadeusz Chrzan, Fryderyk Sylwester Kapinos, Anna Dąbrowska-Banaszek, Grzegorz Lorek, Jerzy Polaczek
Data wpływu: 05-08-2025
Szanowna Pani Minister,
stwardnienie zanikowe boczne (ALS) to postępująca i nieuleczalna choroba neurodegeneracyjna prowadząca do ciężkiego inwalidztwa i śmierci. W Polsce na ALS choruje około 3 tysiące osób, z czego około 100 cierpi na rzadką, genetyczną postać tej choroby związaną z mutacją w genie SOD1.
Dla tej grupy pacjentów w maju 2024 r. Europejska Agencja Leków zarejestrowała lek Tofersen – pierwszy ukierunkowany molekularnie preparat na genetyczną postać ALS z mutacją SOD1. Europejska Akademia Neurologii w swoich wytycznych wskazała ten lek jako terapię pierwszego rzutu dla chorych z potwierdzoną mutacją SOD1.
Z informacji przekazywanych przez pacjentów oraz środowiska medyczne wynika jednak, że lek ten nie jest obecnie dostępny w Polsce w ramach refundacji.
W związku z tym proszę o odpowiedź na poniższe pytania:
1. Czy do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wniosek o objęcie refundacją leku Tofersen dla pacjentów z ALS z mutacją genu SOD1? Jeśli tak – kiedy i przez kogo został złożony?
2. Na jakim etapie znajduje się obecnie proces oceny i ewentualnej refundacji tego leku?
3. Czy Ministerstwo Zdrowia prowadzi dialog z producentem leku w sprawie warunków refundacyjnych?
4. Czy planowane jest objęcie Tofersenu refundacją w ramach programu lekowego lub innego dedykowanego mechanizmu finansowania?
5. Jakie działania podejmuje lub planuje podjąć resort zdrowia, aby zapewnić dostęp do tej terapii pacjentom kwalifikującym się do leczenia?
6. Czy znana jest przybliżona data, od kiedy lek mógłby być dostępny dla pacjentów w Polsce?
Z uwagi na wyjątkowo ciężki przebieg ALS oraz brak innych skutecznych terapii przyczynowych w tej grupie chorych, apeluję o niezwłoczne działania w kierunku refundacji Tofersenu – terapii, która może istotnie spowolnić rozwój choroby i poprawić jakość życia pacjentów.
Z wyrazami szacunku Katarzyna Sójka
Poseł na Sejm RP
Interpelacja nr 11604
do ministra zdrowia
w sprawie dostępu do leczenia lekiem Tofersen dla pacjentów chorujących na ALS z mutacją genu SOD1
Zgłaszający: Katarzyna Sójka, Patryk Wicher, Tadeusz Chrzan, Fryderyk Sylwester Kapinos, Anna Dąbrowska-Banaszek, Grzegorz Lorek, Jerzy Polaczek
Data wpływu: 05-08-2025
Szanowna Pani Minister,
stwardnienie zanikowe boczne (ALS) to postępująca i nieuleczalna choroba neurodegeneracyjna prowadząca do ciężkiego inwalidztwa i śmierci. W Polsce na ALS choruje około 3 tysiące osób, z czego około 100 cierpi na rzadką, genetyczną postać tej choroby związaną z mutacją w genie SOD1.
Dla tej grupy pacjentów w maju 2024 r. Europejska Agencja Leków zarejestrowała lek Tofersen – pierwszy ukierunkowany molekularnie preparat na genetyczną postać ALS z mutacją SOD1. Europejska Akademia Neurologii w swoich wytycznych wskazała ten lek jako terapię pierwszego rzutu dla chorych z potwierdzoną mutacją SOD1.
Z informacji przekazywanych przez pacjentów oraz środowiska medyczne wynika jednak, że lek ten nie jest obecnie dostępny w Polsce w ramach refundacji.
W związku z tym proszę o odpowiedź na poniższe pytania:
1. Czy do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wniosek o objęcie refundacją leku Tofersen dla pacjentów z ALS z mutacją genu SOD1? Jeśli tak – kiedy i przez kogo został złożony?
2. Na jakim etapie znajduje się obecnie proces oceny i ewentualnej refundacji tego leku?
3. Czy Ministerstwo Zdrowia prowadzi dialog z producentem leku w sprawie warunków refundacyjnych?
4. Czy planowane jest objęcie Tofersenu refundacją w ramach programu lekowego lub innego dedykowanego mechanizmu finansowania?
5. Jakie działania podejmuje lub planuje podjąć resort zdrowia, aby zapewnić dostęp do tej terapii pacjentom kwalifikującym się do leczenia?
6. Czy znana jest przybliżona data, od kiedy lek mógłby być dostępny dla pacjentów w Polsce?
Z uwagi na wyjątkowo ciężki przebieg ALS oraz brak innych skutecznych terapii przyczynowych w tej grupie chorych, apeluję o niezwłoczne działania w kierunku refundacji Tofersenu – terapii, która może istotnie spowolnić rozwój choroby i poprawić jakość życia pacjentów.
Z wyrazami szacunku Katarzyna Sójka
Poseł na Sejm RP
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Marek Kos
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
15%
Konkretność
85%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
4
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
5.4 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (4)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
5951 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.48.2025.JW
Warszawa, 08 września 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 11604 Pani Katarzyny Sójki, Posłanki na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej oraz Grupy Posłów, w sprawie dostępu do leczenia lekiem
tofersen dla pacjentów chorujących na ALS z mutacją genu SOD1, Minister Zdrowia prosi o
przyjęcie poniższych informacji.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków,
środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów
medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907). Na podstawie przepisów art. 37 ww. ustawy
Minister Zdrowia ogłasza co do zasady raz na 3 miesiące, w drodze obwieszczenia wykazy
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i
wyrobów medycznych.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego w danym
wskazaniu jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra
Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku,
jego przedstawiciela lub importera). Oznacza to, że warunkiem podjęcia działań mających
na celu objęcie refundacją leku jest złożenie adekwatnego wniosku o objęcie refundacją.
Wniosek podmiotu odpowiedzialnego jest procedowany zgodnie z zapisami przedmiotowej
ustawy, co obejmuje dla leku zawierającego nową substancję czynną, przygotowanie
analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej AOTMiT),
stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji. Wydanie rekomendacji,
stanowiącej efekt oceny skuteczności, bezpieczeństwa oraz efektywności kosztowej leku,
przez Prezesa AOTMiT dla nowego produktu leczniczego umożliwia przekazanie projektu
do Komisji Ekonomicznej celem przeprowadzenia negocjacji warunków cenowych objęcia
refundacją.
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Następnie Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów
zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję administracyjną
(pozytywną bądź negatywną) w przedmiocie objęcia refundacją i ustaleniu urzędowej ceny
zbytu, przy uwzględnieniu następujących kryteriów:
1) stanowiska Komisji Ekonomicznej, o której mowa w art. 17,
2) rekomendacji Prezesa Agencji, o której mowa w art. 35 ust. 6,
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4) skuteczności klinicznej i praktycznej,
5) bezpieczeństwa stosowania,
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
8) konkurencyjności cenowej,
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze
środków publicznych i świadczeniobiorców,
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o
świadczeniach, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10,
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o
świadczeniach,
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o
jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na
jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ustawy z dnia 26 października 2000 r.
o sposobie obliczania wartości rocznego produktu krajowego brutto (Dz.U. z 2021
r. poz. 151), a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu - koszt
uzyskania dodatkowego roku życia,
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25 pkt 4,
- biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury
medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy
specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny.
Należy wskazać, że we wrześniu ubiegłego roku wpłynął do Ministerstwa Zdrowia wniosek
o objęcie refundacją i ustalenie ceny dla leku Qalsody 100 mg roztwór do wstrzykiwań
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
(tofersen). Wniosek został oceniony przez AOTMiT1 (negatywnie) jak również odbyły się
spotkania negocjacyjne i wydana została uchwała Komisji Ekonomicznej (negatywna). Po
wydaniu opinii ciał doradczych cały zebrany w sprawie materiał zostaje przekazany
Ministrowi Zdrowia, który w oparciu o 14 kryteriów ustawowych rozstrzyga o wydaniu
decyzji.
Przedstawiając powyższe należy zapewnić, iż Ministerstwo Zdrowia podejmuje wszelkie
możliwe działania mające na celu zwiększenie dostępu pacjentom do skutecznej i
bezpiecznej farmakoterapii w ramach posiadanych środków publicznych. Realizując
politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się zasadami medycyny opartej na
dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii medycznych (HTA), co zapewnia
przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o alokacji środków publicznych. Należy
zaznaczyć, iż środki finansowe przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne
jest racjonalne wprowadzanie na wykazy kolejnych produktów leczniczych.
Zmiany dotyczące finansowania nowych terapii zostaną ogłoszone w niedługim czasie, tj.
połowie września br., gdy opublikowane zostanie obwieszczenie Ministra Zdrowia w
sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 października 2025 r.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
1 https://bip.aotm.gov.pl/zlecenia-mz-2025/1054-materialy-2025/8840-5-2025-zlc
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.48.2025.JW
Warszawa, 08 września 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 11604 Pani Katarzyny Sójki, Posłanki na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej oraz Grupy Posłów, w sprawie dostępu do leczenia lekiem
tofersen dla pacjentów chorujących na ALS z mutacją genu SOD1, Minister Zdrowia prosi o
przyjęcie poniższych informacji.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków,
środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów
medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907). Na podstawie przepisów art. 37 ww. ustawy
Minister Zdrowia ogłasza co do zasady raz na 3 miesiące, w drodze obwieszczenia wykazy
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i
wyrobów medycznych.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego w danym
wskazaniu jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra
Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku,
jego przedstawiciela lub importera). Oznacza to, że warunkiem podjęcia działań mających
na celu objęcie refundacją leku jest złożenie adekwatnego wniosku o objęcie refundacją.
Wniosek podmiotu odpowiedzialnego jest procedowany zgodnie z zapisami przedmiotowej
ustawy, co obejmuje dla leku zawierającego nową substancję czynną, przygotowanie
analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej AOTMiT),
stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji. Wydanie rekomendacji,
stanowiącej efekt oceny skuteczności, bezpieczeństwa oraz efektywności kosztowej leku,
przez Prezesa AOTMiT dla nowego produktu leczniczego umożliwia przekazanie projektu
do Komisji Ekonomicznej celem przeprowadzenia negocjacji warunków cenowych objęcia
refundacją.
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Następnie Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów
zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję administracyjną
(pozytywną bądź negatywną) w przedmiocie objęcia refundacją i ustaleniu urzędowej ceny
zbytu, przy uwzględnieniu następujących kryteriów:
1) stanowiska Komisji Ekonomicznej, o której mowa w art. 17,
2) rekomendacji Prezesa Agencji, o której mowa w art. 35 ust. 6,
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4) skuteczności klinicznej i praktycznej,
5) bezpieczeństwa stosowania,
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
8) konkurencyjności cenowej,
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze
środków publicznych i świadczeniobiorców,
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o
świadczeniach, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10,
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o
świadczeniach,
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o
jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na
jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ustawy z dnia 26 października 2000 r.
o sposobie obliczania wartości rocznego produktu krajowego brutto (Dz.U. z 2021
r. poz. 151), a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu - koszt
uzyskania dodatkowego roku życia,
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25 pkt 4,
- biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury
medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy
specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny.
Należy wskazać, że we wrześniu ubiegłego roku wpłynął do Ministerstwa Zdrowia wniosek
o objęcie refundacją i ustalenie ceny dla leku Qalsody 100 mg roztwór do wstrzykiwań
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
(tofersen). Wniosek został oceniony przez AOTMiT1 (negatywnie) jak również odbyły się
spotkania negocjacyjne i wydana została uchwała Komisji Ekonomicznej (negatywna). Po
wydaniu opinii ciał doradczych cały zebrany w sprawie materiał zostaje przekazany
Ministrowi Zdrowia, który w oparciu o 14 kryteriów ustawowych rozstrzyga o wydaniu
decyzji.
Przedstawiając powyższe należy zapewnić, iż Ministerstwo Zdrowia podejmuje wszelkie
możliwe działania mające na celu zwiększenie dostępu pacjentom do skutecznej i
bezpiecznej farmakoterapii w ramach posiadanych środków publicznych. Realizując
politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się zasadami medycyny opartej na
dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii medycznych (HTA), co zapewnia
przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o alokacji środków publicznych. Należy
zaznaczyć, iż środki finansowe przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne
jest racjonalne wprowadzanie na wykazy kolejnych produktów leczniczych.
Zmiany dotyczące finansowania nowych terapii zostaną ogłoszone w niedługim czasie, tj.
połowie września br., gdy opublikowane zostanie obwieszczenie Ministra Zdrowia w
sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 października 2025 r.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
1 https://bip.aotm.gov.pl/zlecenia-mz-2025/1054-materialy-2025/8840-5-2025-zlc
-- 3 of 3 --