Interpelacja nr 10789
Interpelacja w sprawie zapewnienia kontynuacji leczenia podskórnego dzieciom z hemofilią A powyżej drugiego roku życia
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (50%)
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie zapewnienia kontynuacji leczenia podskórnego dzieciom z hemofilią A powyżej drugiego roku życia
Interpelacja nr 10789
do ministra zdrowia
w sprawie zapewnienia kontynuacji leczenia podskórnego dzieciom z hemofilią A powyżej drugiego roku życia
Zgłaszający: Marek Tomasz Hok
Data wpływu: 07-07-2025
Szanowna Pani Minister,
pacjenci z hemofilią mają zapewniony od kilkunastu lat dobrze funkcjonujący system leczenia w ramach Narodowego Programu Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne polegający na regularnym podawaniu leku w postaci iniekcji. W przypadku małych dzieci konieczność częstych wkłuć dożylnych jest wyjątkowo trudna i traumatyzująca zarówno dla małych pacjentów, jak i rodziców, zmuszonych często do szukania pomocy w placówkach podstawowej opieki zdrowotnej czy szpitalach w celu podania leku.
Dzięki staraniom rodziców i pozytywnej opinii lekarzy specjalistów ministra zdrowia wprowadziła od 1 lipca 2024 r. dla określonej grupy dzieci z hemofilią typu A leczenie w formie podskórnej, podawane znacznie rzadziej niż dotychczasowe leczenie. Refundacją objęta została tylko część pacjentów pediatrycznych, spełniających określone kryteria zapisane w programie lekowym B.15. Dotyczą one m.in. dzieci od 1. dnia życia z zachowaniem ciągłości leczenia, z ciężką postacią hemofilii typu A do ukończenia 2. roku życia.
Obecnie zwrócili się do mnie rodzice małych pacjentów zaniepokojonych, że już niedługo, w ciągu najbliższych tygodni, pierwsze z korzystających z podskórnego leczenia dzieci osiągną drugi rok życia, co oznacza konieczność powrotu do tradycyjnego, częstego podawania leku w formie dożylnej.
Dlatego zwracam się do Pani z następującymi pytaniami:
Jakie są plany Ministerstwa Zdrowia w zakresie zmiany kryteriów włączenia do programu lekowego i umożliwienia dostępu do leczenia podskórnego również dzieciom powyżej 2. roku życia?
Jaki jest terminarz prac w tym zakresie i kiedy rodzice pacjentów obecnie korzystających z leczenia podskórnego mogą liczyć, że ich dzieci będą mogły kontynuować to leczenie po przekroczeniu obecnie obowiązującej granicy 2. roku życia?
Czy resort planuje ewentualne objęcie refundowanym, znacznie wygodniejszym dla pacjenta leczeniem podskórnym również inne grupy chorych? Jaki jest przewidziany harmonogram tych prac?
Interpelacja nr 10789
do ministra zdrowia
w sprawie zapewnienia kontynuacji leczenia podskórnego dzieciom z hemofilią A powyżej drugiego roku życia
Zgłaszający: Marek Tomasz Hok
Data wpływu: 07-07-2025
Szanowna Pani Minister,
pacjenci z hemofilią mają zapewniony od kilkunastu lat dobrze funkcjonujący system leczenia w ramach Narodowego Programu Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne polegający na regularnym podawaniu leku w postaci iniekcji. W przypadku małych dzieci konieczność częstych wkłuć dożylnych jest wyjątkowo trudna i traumatyzująca zarówno dla małych pacjentów, jak i rodziców, zmuszonych często do szukania pomocy w placówkach podstawowej opieki zdrowotnej czy szpitalach w celu podania leku.
Dzięki staraniom rodziców i pozytywnej opinii lekarzy specjalistów ministra zdrowia wprowadziła od 1 lipca 2024 r. dla określonej grupy dzieci z hemofilią typu A leczenie w formie podskórnej, podawane znacznie rzadziej niż dotychczasowe leczenie. Refundacją objęta została tylko część pacjentów pediatrycznych, spełniających określone kryteria zapisane w programie lekowym B.15. Dotyczą one m.in. dzieci od 1. dnia życia z zachowaniem ciągłości leczenia, z ciężką postacią hemofilii typu A do ukończenia 2. roku życia.
Obecnie zwrócili się do mnie rodzice małych pacjentów zaniepokojonych, że już niedługo, w ciągu najbliższych tygodni, pierwsze z korzystających z podskórnego leczenia dzieci osiągną drugi rok życia, co oznacza konieczność powrotu do tradycyjnego, częstego podawania leku w formie dożylnej.
Dlatego zwracam się do Pani z następującymi pytaniami:
Jakie są plany Ministerstwa Zdrowia w zakresie zmiany kryteriów włączenia do programu lekowego i umożliwienia dostępu do leczenia podskórnego również dzieciom powyżej 2. roku życia?
Jaki jest terminarz prac w tym zakresie i kiedy rodzice pacjentów obecnie korzystających z leczenia podskórnego mogą liczyć, że ich dzieci będą mogły kontynuować to leczenie po przekroczeniu obecnie obowiązującej granicy 2. roku życia?
Czy resort planuje ewentualne objęcie refundowanym, znacznie wygodniejszym dla pacjenta leczeniem podskórnym również inne grupy chorych? Jaki jest przewidziany harmonogram tych prac?
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Marek Kos
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
5%
Konkretność
95%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
5
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
6.4 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (5)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
5315 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.43.2025.WM
Warszawa, 04 sierpnia 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 10789 Pana Marka Tomasza Hoka, Posła na Sejm
Rzeczpospolitej Polskiej w sprawie zapewnienia kontynuacji leczenia podskórnego
dzieciom z hemofilią A, Minister Zdrowia przedstawia stanowisko w sprawie.
W Polsce leczenie hemofilii odbywa się w ramach dwóch rodzajów świadczeń:
1) Programu lekowego B.15. „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z
hemofilią A i B (ICD-10 D 66, D 67)”;
2) Programu polityki zdrowotnej pt. „Narodowy Program Leczenia
Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-
2028” (NPLH).
W ramach NPLH do profilaktyki krwawień przy użyciu emicizumabu są
kwalifikowani pacjenci z hemofilią A powikłaną inhibitorem, u których próba
wywołania immunotolerancji zakończyła się niepowodzeniem lub wystąpiły
przeciwskazania do tego typu leczenia.
Od 1 lipca 2024 r. objęto refundacją lek Hemlibra (emicizuab) w ramach programu
lekowego B.15.
„Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” kryteria
kwalifikacji do niego obejmują dzieci z ciężką hemofilią A niepowikłaną
inhibitorem:
1) do ukończenia 2. roku życia, lub
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
2) u których występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność
usunięcia drugiego portu bądź brak możliwości założenia portu, nawet jeśli
nie występowały u nich wcześniej krwawienia dostawowe, lub
3) u których występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagających
leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowo stosowanej profilaktyki
czynnikiem VIII.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907.), zwana dalej
„ustawą o
refundacji”. W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu
leczniczego jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez
Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny
(producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Złożony do Ministerstwa
Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego
wskazania dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość
dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z
wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto, ewentualnych
instrumentów dzielenia ryzyka oraz wskazania, w którym produkt ma być
refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz
stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy
o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia
refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
Należy zauważyć, iż kryteria kwalifikacji do leczenia emicizumabem w ramach
programu lekowego B.15. zostały określone we wniosku o objęcie refundacją i
ustalenie ceny zbytu netto przez producenta leku. Dodatkowo 1 października 2024
r. wprowadzono zmiany w przedmiotowym programie lekowym, które polegały na
ujednoliceniu kryteriów kwalifikacji dla emicizumabu bez względu na moduł
profilaktyki pierwotnej lub wtórnej.
Minister Zdrowia informuję, że 25 kwietnia 2025 r. wpłynął wniosek o objęcie
refundacją przedmiotowego leku w populacji wszystkich pacjentów z ciężką
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
postacią hemofilii A niepowikłaną inhibitorem. Wniosek jest procedowany zgodnie
z zapisami ustawy o refundacji.
Ponadto Ministerstwo Zdrowia prowadzi rozmowy dotyczące scalenia
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy
Krwotoczne oraz programu lekowego w celu ujednolicenia systemu leczenia
hemofilii, między innymi zwiększając szanse na prowadzenie profilaktyki krwawień
produktami o przedłużonym uwalnianiu.
Dodatkowo Minister Zdrowia prowadzi postępowanie o objęcie refundacją
czynnika krzepnięcia krwi o wyższym poziomie skuteczności, podawanego raz w
tygodniu – co będzie stanowiło alternatywę dla obecnych czynników krzepnięcia
krwi w programie leczenia hemofilii oraz dla emicizumabu. Decyzje w tym zakresie
będą podejmowane na przestrzeni kilku najbliższych miesięcy.
Minister Zdrowia chciałby również zauważyć, że lek Hemlibra nie jest już jedynym
podskórnym lekiem stosowanym w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią.
Pod koniec 2024 r. Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu dwa nowe leki
zawierające substancje czynne marstacymab oraz koncizumab, które mogą być
stosowane u pacjentów z hemofilią A i B. Aktualnie trwają rozmowy z podmiotami
odpowiedzialnymi w zakresie planów dotyczących udostępnienia ich dla pacjentów
w ramach świadczeń gwarantowanych dedykowanych pacjentom z hemofilią.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.43.2025.WM
Warszawa, 04 sierpnia 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 10789 Pana Marka Tomasza Hoka, Posła na Sejm
Rzeczpospolitej Polskiej w sprawie zapewnienia kontynuacji leczenia podskórnego
dzieciom z hemofilią A, Minister Zdrowia przedstawia stanowisko w sprawie.
W Polsce leczenie hemofilii odbywa się w ramach dwóch rodzajów świadczeń:
1) Programu lekowego B.15. „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z
hemofilią A i B (ICD-10 D 66, D 67)”;
2) Programu polityki zdrowotnej pt. „Narodowy Program Leczenia
Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-
2028” (NPLH).
W ramach NPLH do profilaktyki krwawień przy użyciu emicizumabu są
kwalifikowani pacjenci z hemofilią A powikłaną inhibitorem, u których próba
wywołania immunotolerancji zakończyła się niepowodzeniem lub wystąpiły
przeciwskazania do tego typu leczenia.
Od 1 lipca 2024 r. objęto refundacją lek Hemlibra (emicizuab) w ramach programu
lekowego B.15.
„Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” kryteria
kwalifikacji do niego obejmują dzieci z ciężką hemofilią A niepowikłaną
inhibitorem:
1) do ukończenia 2. roku życia, lub
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
2) u których występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność
usunięcia drugiego portu bądź brak możliwości założenia portu, nawet jeśli
nie występowały u nich wcześniej krwawienia dostawowe, lub
3) u których występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagających
leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowo stosowanej profilaktyki
czynnikiem VIII.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz. U. z 2025 r. poz. 907.), zwana dalej
„ustawą o
refundacji”. W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu
leczniczego jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez
Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny
(producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Złożony do Ministerstwa
Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego
wskazania dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość
dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z
wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto, ewentualnych
instrumentów dzielenia ryzyka oraz wskazania, w którym produkt ma być
refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz
stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy
o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia
refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
Należy zauważyć, iż kryteria kwalifikacji do leczenia emicizumabem w ramach
programu lekowego B.15. zostały określone we wniosku o objęcie refundacją i
ustalenie ceny zbytu netto przez producenta leku. Dodatkowo 1 października 2024
r. wprowadzono zmiany w przedmiotowym programie lekowym, które polegały na
ujednoliceniu kryteriów kwalifikacji dla emicizumabu bez względu na moduł
profilaktyki pierwotnej lub wtórnej.
Minister Zdrowia informuję, że 25 kwietnia 2025 r. wpłynął wniosek o objęcie
refundacją przedmiotowego leku w populacji wszystkich pacjentów z ciężką
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
postacią hemofilii A niepowikłaną inhibitorem. Wniosek jest procedowany zgodnie
z zapisami ustawy o refundacji.
Ponadto Ministerstwo Zdrowia prowadzi rozmowy dotyczące scalenia
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy
Krwotoczne oraz programu lekowego w celu ujednolicenia systemu leczenia
hemofilii, między innymi zwiększając szanse na prowadzenie profilaktyki krwawień
produktami o przedłużonym uwalnianiu.
Dodatkowo Minister Zdrowia prowadzi postępowanie o objęcie refundacją
czynnika krzepnięcia krwi o wyższym poziomie skuteczności, podawanego raz w
tygodniu – co będzie stanowiło alternatywę dla obecnych czynników krzepnięcia
krwi w programie leczenia hemofilii oraz dla emicizumabu. Decyzje w tym zakresie
będą podejmowane na przestrzeni kilku najbliższych miesięcy.
Minister Zdrowia chciałby również zauważyć, że lek Hemlibra nie jest już jedynym
podskórnym lekiem stosowanym w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią.
Pod koniec 2024 r. Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu dwa nowe leki
zawierające substancje czynne marstacymab oraz koncizumab, które mogą być
stosowane u pacjentów z hemofilią A i B. Aktualnie trwają rozmowy z podmiotami
odpowiedzialnymi w zakresie planów dotyczących udostępnienia ich dla pacjentów
w ramach świadczeń gwarantowanych dedykowanych pacjentom z hemofilią.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --