Interpelacja nr 10658
Interpelacja w sprawie dostępu do leczenia chorych na zespół von Hippla-Lindaua (VHL) lekiem Welireg
Zgłaszający:
•
Adresat:
Zdrowie i Lecznictwo (70%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie dostępu do leczenia chorych na zespół von Hippla-Lindaua (VHL) lekiem Welireg
Interpelacja nr 10658
do ministra zdrowia
w sprawie dostępu do leczenia chorych na zespół von Hippla-Lindaua (VHL) lekiem Welireg
Zgłaszający: Witold Tumanowicz
Data wpływu: 01-07-2025
Szanowna Pani Minister,
do mojego biura wpłynęło zgłoszenie od pacjentki chorującej na rzadką chorobę genetyczną zespół von Hippla-Lindaua (VHL). Pacjentka przyjmuje lek Welireg ((belzutifan) 40 mg. Lek ten został zarejestrowany w 2021 roku przez FDA i jest wskazany do stosowania u pacjentów dorosłych z zespołem von Hippel-Lindau (VHL), którzy wymagają leczenia z powodu raka nerkowokomórkowego, naczyniaków zarodkowych ośrodkowego układu nerwowego lub nowotworów neuroendokrynnych trzustki, które nie wymagają niezwłocznego leczenia chirurgicznego.
Pacjentka zgłosiła utrudniony dostęp do leczenia lekiem Welireg. W związku z tym, w imieniu pacjentów chorych na zespół von Hippla-Lindaua, bardzo proszę o odpowiedź na poniższe pytania:
Jakie są obecnie zasady uzyskania refundacji leku Welireg?
Czy w ostatnim czasie nastąpiły zmiany w dostępności leku? Jeśli tak, to, w jaki sposób wpłynęły na ograniczenie dostępności do leku?
Ilu pacjentów obecnie choruje na zespół von Hippla-Lindaua?
Jaka liczba wniosków o finansowanie leku Welireg wpłynęła do ministerstwa w bieżącym roku?
Z wyrazami szacunku Witold Tumanowicz
Poseł na Sejm RP
Interpelacja nr 10658
do ministra zdrowia
w sprawie dostępu do leczenia chorych na zespół von Hippla-Lindaua (VHL) lekiem Welireg
Zgłaszający: Witold Tumanowicz
Data wpływu: 01-07-2025
Szanowna Pani Minister,
do mojego biura wpłynęło zgłoszenie od pacjentki chorującej na rzadką chorobę genetyczną zespół von Hippla-Lindaua (VHL). Pacjentka przyjmuje lek Welireg ((belzutifan) 40 mg. Lek ten został zarejestrowany w 2021 roku przez FDA i jest wskazany do stosowania u pacjentów dorosłych z zespołem von Hippel-Lindau (VHL), którzy wymagają leczenia z powodu raka nerkowokomórkowego, naczyniaków zarodkowych ośrodkowego układu nerwowego lub nowotworów neuroendokrynnych trzustki, które nie wymagają niezwłocznego leczenia chirurgicznego.
Pacjentka zgłosiła utrudniony dostęp do leczenia lekiem Welireg. W związku z tym, w imieniu pacjentów chorych na zespół von Hippla-Lindaua, bardzo proszę o odpowiedź na poniższe pytania:
Jakie są obecnie zasady uzyskania refundacji leku Welireg?
Czy w ostatnim czasie nastąpiły zmiany w dostępności leku? Jeśli tak, to, w jaki sposób wpłynęły na ograniczenie dostępności do leku?
Ilu pacjentów obecnie choruje na zespół von Hippla-Lindaua?
Jaka liczba wniosków o finansowanie leku Welireg wpłynęła do ministerstwa w bieżącym roku?
Z wyrazami szacunku Witold Tumanowicz
Poseł na Sejm RP
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Marek Kos
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
17%
Konkretność
83%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
1 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
5
Odpowiedź na punkty
Brak podziału
Gęstość faktów
6.1 / 1k zn.
- Zawiera 1 wskazania konkretnych kwot finansowych
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (5)
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
6195 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLD.050.24.2025.AK
Warszawa, 21 lipca 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
W nawiązaniu do interpelacji nr 10658 Pana Witolda Tumanowicza, Posła na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej w sprawie dostępu do leczenia chorych na zespół von Hippel-
Lindau z zastosowaniem leku Welireg (belzutifan), Minister Zdrowia uprzejmie informuje co
następuje.
Produkt leczniczy Welireg w sierpniu 2021 r. został dopuszczony do obrotu w Stanach
Zjednoczonych przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia
dorosłych pacjentów z zespołem von Hippel-Lindau, którzy wymagają terapii w związku ze
zwiększonymi predyspozycjami do nowotworów o typie raka nerkowokomórkowego,
naczyniaków krwionośnych zarodkowych ośrodkowego układu nerwowego lub guzów
neuroendokrynnych trzustki i którzy nie wymagają natychmiastowej interwencji
chirurgicznej. Od 12 lutego 2025 r. lek Welireg posiada również pozwolenie na dopuszczenie
do obrotu na terytorium Unii Europejskiej we wskazaniu tożsamym z powyższym oraz w
leczeniu dorosłych pacjentów z rakiem nerkowokomórkowym o komponencie
jasnokomórkowym,, u których nastąpiła progresja choroby po dwóch lub więcej liniach
leczenia zawierających inhibitor PD-(L)1 i co najmniej dwie terapie ukierunkowane na
naczyniowy śródbłonkowy czynnik wzrostu (ang. VEGF).
W związku z niedostępnością produktu leczniczego Welireg w obrocie na polskim rynku,
mógł on podlegać sprowadzaniu z zagranicy na potrzeby indywidualnego pacjenta w ramach
procedury importu docelowego, uregulowanej w art. 4 ust. 9 ustawy z dnia 6 września 2001
r. Prawo farmaceutyczne (Dz.U. z 2025 r. poz. 750). Pacjenci mieli także możliwość
wystąpienia o jego refundację, przedkładając Ministrowi Zdrowia wniosek o wydanie zgody
na refundację, w oparciu o art. 39 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z
2025 r. poz. 907).
Możliwość ubiegania się przez pacjentów o refundację leku Welireg na zasadach opisanych
powyżej przełożyła się w 2025 r. na 24 złożone wnioski o wydanie zgody na refundację na
potrzeby 23 pacjentów. Minister Zdrowia w 21 przypadkach uznał za zasadne wydanie
zgody na refundację leku, a 3 wnioski znajdują się jeszcze w trakcie rozpatrywania.
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Obecnie, w związku z faktem, iż lek Welireg jest dostępny na polskim rynku, jego
sprowadzanie z zagranicy oraz zastosowanie refundacji przewidzianej dla leków
sprowadzanych w drodze importu docelowego nie są możliwe.
Jednocześnie Minister Zdrowia wskazuje, iż lek Welireg, z uwagi na jego dostępność
w Polsce, może aktualnie podlegać finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu
do technologii lekowych („RDTL”), w ramach której możliwe jest sfinansowanie leku na
potrzeby konkretnego świadczeniobiorcy (pacjenta), u którego w toku dotychczasowego
leczenia wyczerpano dostępne metody terapii finansowane ze środków publicznych
w danym wskazaniu. W ramach procedury RDTL o finansowanie leku mogą ubiegać się
wyłącznie wybrani świadczeniodawcy (tj. szpitale III stopnia, szpitale ogólnopolskie,
onkologiczne, pulmonologiczne oraz pediatryczne). Warunkiem koniecznym dla uzyskania
zgody na pokrycie kosztów leku jest uzyskanie przez świadczeniodawcę opinii konsultanta
wojewódzkiego lub krajowego w dziedzinie medycyny właściwej ze względu na chorobę
pacjenta (w sytuacji wdrożenia leczenia w ramach procedury RDTL) i przekazanie tej opinii
do właściwego oddziału wojewódzkiego Narodowego Funduszu Zdrowia. W przypadku
kontynuacji leczenia, świadczeniodawca zobowiązany jest przekazać do właściwego
oddziału Narodowego Funduszu Zdrowia stosowne zgłoszenie wraz z potwierdzeniem
skuteczności terapii prowadzonej dotychczas w ramach procedury RDTL. Koszty leku
finansowanego w ramach procedury RDTL pokrywane są ze środków subfunduszu
terapeutyczno-innowacyjnego Funduszu Medycznego, co sprawia, że pacjent nie ponosi
żadnych kosztów związanych z uzyskaniem dostępu do leczenia.
Minister Zdrowia ponownie podkreśla, że możliwość finansowania leku Welireg
w ramach procedury RDTL może podlegać pewnym ograniczeniom w związku z faktem,
iż do ubiegania się o finansowanie leku w ramach procedury RDTL uprawniona jest
określona powyżej grupa świadczeniodawców.
Odnosząc się do kwestii związanych z wielkością populacji chorych na zespół von Hippel-
Lindau, Minister Zdrowia wskazuje, iż zgodnie z danymi zawartymi w rekomendacji Prezesa
Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji nr 50/2023 z dnia 9 października 2023
r. oraz raportem nr OT.4211.3.2023, częstość występowania choroby szacuje się na
1:36 000 urodzeń. Ponadto w raporcie wskazano, iż problem występowania zespołu von
Hippel-Lindau w stadium wymagającym zastosowania leku Welireg może dotyczyć
kilkudziesięciu osób w skali roku.
Minister Zdrowia zaznacza jednocześnie, że w przyszłości nie jest wykluczone objęcie leku
Welireg finansowaniem ze środków publicznych w ramach mechanizmu refundacji
systemowej. Należy jednak podkreślić, że polski system refundacji leków ma charakter
wnioskowy, tj. wszczęcie postępowania o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny
zbytu może nastąpić wyłącznie na wniosek podmiotu odpowiedzialnego lub jego
przedstawiciela. Postępowanie to ma charakter wieloetapowy i obejmuje m.in. ustalenie
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
sposobu finansowania danego leku, ocenę technologii medycznej dokonywaną przez
Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, negocjacje cenowe oraz etap
rozstrzygnięcia postępowania przez Ministra Zdrowia. Dopiero po wydaniu ostatecznego
rozstrzygnięcia będzie wiadomo, czy, w jakim mechanizmie refundacji i dla jakiej populacji
pacjentów dany lek będzie finansowany ze środków publicznych.
Z poważaniem,
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLD.050.24.2025.AK
Warszawa, 21 lipca 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
W nawiązaniu do interpelacji nr 10658 Pana Witolda Tumanowicza, Posła na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej w sprawie dostępu do leczenia chorych na zespół von Hippel-
Lindau z zastosowaniem leku Welireg (belzutifan), Minister Zdrowia uprzejmie informuje co
następuje.
Produkt leczniczy Welireg w sierpniu 2021 r. został dopuszczony do obrotu w Stanach
Zjednoczonych przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia
dorosłych pacjentów z zespołem von Hippel-Lindau, którzy wymagają terapii w związku ze
zwiększonymi predyspozycjami do nowotworów o typie raka nerkowokomórkowego,
naczyniaków krwionośnych zarodkowych ośrodkowego układu nerwowego lub guzów
neuroendokrynnych trzustki i którzy nie wymagają natychmiastowej interwencji
chirurgicznej. Od 12 lutego 2025 r. lek Welireg posiada również pozwolenie na dopuszczenie
do obrotu na terytorium Unii Europejskiej we wskazaniu tożsamym z powyższym oraz w
leczeniu dorosłych pacjentów z rakiem nerkowokomórkowym o komponencie
jasnokomórkowym,, u których nastąpiła progresja choroby po dwóch lub więcej liniach
leczenia zawierających inhibitor PD-(L)1 i co najmniej dwie terapie ukierunkowane na
naczyniowy śródbłonkowy czynnik wzrostu (ang. VEGF).
W związku z niedostępnością produktu leczniczego Welireg w obrocie na polskim rynku,
mógł on podlegać sprowadzaniu z zagranicy na potrzeby indywidualnego pacjenta w ramach
procedury importu docelowego, uregulowanej w art. 4 ust. 9 ustawy z dnia 6 września 2001
r. Prawo farmaceutyczne (Dz.U. z 2025 r. poz. 750). Pacjenci mieli także możliwość
wystąpienia o jego refundację, przedkładając Ministrowi Zdrowia wniosek o wydanie zgody
na refundację, w oparciu o art. 39 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z
2025 r. poz. 907).
Możliwość ubiegania się przez pacjentów o refundację leku Welireg na zasadach opisanych
powyżej przełożyła się w 2025 r. na 24 złożone wnioski o wydanie zgody na refundację na
potrzeby 23 pacjentów. Minister Zdrowia w 21 przypadkach uznał za zasadne wydanie
zgody na refundację leku, a 3 wnioski znajdują się jeszcze w trakcie rozpatrywania.
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Obecnie, w związku z faktem, iż lek Welireg jest dostępny na polskim rynku, jego
sprowadzanie z zagranicy oraz zastosowanie refundacji przewidzianej dla leków
sprowadzanych w drodze importu docelowego nie są możliwe.
Jednocześnie Minister Zdrowia wskazuje, iż lek Welireg, z uwagi na jego dostępność
w Polsce, może aktualnie podlegać finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu
do technologii lekowych („RDTL”), w ramach której możliwe jest sfinansowanie leku na
potrzeby konkretnego świadczeniobiorcy (pacjenta), u którego w toku dotychczasowego
leczenia wyczerpano dostępne metody terapii finansowane ze środków publicznych
w danym wskazaniu. W ramach procedury RDTL o finansowanie leku mogą ubiegać się
wyłącznie wybrani świadczeniodawcy (tj. szpitale III stopnia, szpitale ogólnopolskie,
onkologiczne, pulmonologiczne oraz pediatryczne). Warunkiem koniecznym dla uzyskania
zgody na pokrycie kosztów leku jest uzyskanie przez świadczeniodawcę opinii konsultanta
wojewódzkiego lub krajowego w dziedzinie medycyny właściwej ze względu na chorobę
pacjenta (w sytuacji wdrożenia leczenia w ramach procedury RDTL) i przekazanie tej opinii
do właściwego oddziału wojewódzkiego Narodowego Funduszu Zdrowia. W przypadku
kontynuacji leczenia, świadczeniodawca zobowiązany jest przekazać do właściwego
oddziału Narodowego Funduszu Zdrowia stosowne zgłoszenie wraz z potwierdzeniem
skuteczności terapii prowadzonej dotychczas w ramach procedury RDTL. Koszty leku
finansowanego w ramach procedury RDTL pokrywane są ze środków subfunduszu
terapeutyczno-innowacyjnego Funduszu Medycznego, co sprawia, że pacjent nie ponosi
żadnych kosztów związanych z uzyskaniem dostępu do leczenia.
Minister Zdrowia ponownie podkreśla, że możliwość finansowania leku Welireg
w ramach procedury RDTL może podlegać pewnym ograniczeniom w związku z faktem,
iż do ubiegania się o finansowanie leku w ramach procedury RDTL uprawniona jest
określona powyżej grupa świadczeniodawców.
Odnosząc się do kwestii związanych z wielkością populacji chorych na zespół von Hippel-
Lindau, Minister Zdrowia wskazuje, iż zgodnie z danymi zawartymi w rekomendacji Prezesa
Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji nr 50/2023 z dnia 9 października 2023
r. oraz raportem nr OT.4211.3.2023, częstość występowania choroby szacuje się na
1:36 000 urodzeń. Ponadto w raporcie wskazano, iż problem występowania zespołu von
Hippel-Lindau w stadium wymagającym zastosowania leku Welireg może dotyczyć
kilkudziesięciu osób w skali roku.
Minister Zdrowia zaznacza jednocześnie, że w przyszłości nie jest wykluczone objęcie leku
Welireg finansowaniem ze środków publicznych w ramach mechanizmu refundacji
systemowej. Należy jednak podkreślić, że polski system refundacji leków ma charakter
wnioskowy, tj. wszczęcie postępowania o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny
zbytu może nastąpić wyłącznie na wniosek podmiotu odpowiedzialnego lub jego
przedstawiciela. Postępowanie to ma charakter wieloetapowy i obejmuje m.in. ustalenie
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
sposobu finansowania danego leku, ocenę technologii medycznej dokonywaną przez
Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, negocjacje cenowe oraz etap
rozstrzygnięcia postępowania przez Ministra Zdrowia. Dopiero po wydaniu ostatecznego
rozstrzygnięcia będzie wiadomo, czy, w jakim mechanizmie refundacji i dla jakiej populacji
pacjentów dany lek będzie finansowany ze środków publicznych.
Z poważaniem,
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --