Interpelacja nr 10412
Interpelacja w sprawie refundacji podskórnego leczenia Emicizumabem dla dzieci powyżej drugiego roku życia
Zgłaszający:
•
Adresat:
Infrastruktura i Transport (30%)
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie refundacji podskórnego leczenia Emicizumabem dla dzieci powyżej drugiego roku życia
Interpelacja nr 10412
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji podskórnego leczenia Emicizumabem dla dzieci powyżej drugiego roku życia
Zgłaszający: Lidia Czechak
Data wpływu: 19-06-2025
Szanowna Pani Minister,
refundacja nowoczesnego, podskórnego leczenia Emicizumabem dla dzieci chorujących na hemofilię została wprowadzona 1 lipca 2024 roku, a realny dostęp do leku był od listopada 2024 roku. Wprowadzenie tej refundacji było bardzo dobrym i potrzebnym krokiem uczynionym przez ministerstwo.
Zasady kwalifikacji do otrzymania refundacji są jednak bardzo rygorystyczne, w lipcu tego roku pierwsi mali pacjenci chorujący na hemofilię ukończą drugi rok życia, a wedle kryteriów to oznacza dla nich koniec refundacji. Skierowani zostaną prawdopodobnie na dużo bardziej uciążliwe leczenie dożylne, co oznacza 72 dożylne wkłucia w ciągu zaledwie pół roku, a ostatecznością jest wszczepienie portu.
O zmianę kryteriów refundacji apelują rodzice oraz fundacje zrzeszające chorych na hemofilię.
W związku z powyższym proszę o szybką odpowiedź oraz podjęcie działań przez ministerstwo, aby wsłuchać się w głos chorych oraz ich rodzin:
1. Czy Ministerstwo Zdrowia planuje zmianę obecnych kryteriów refundacji leczenia Emicizumabem, tak aby umożliwić kontynuację terapii podskórnej dla dzieci powyżej drugiego roku życia?
2. Jakie są przesłanki ustanowienia granicy refundacji akurat na drugim roku życia dziecka?
3. Czy prowadzone są prace lub planowane konsultacje z ekspertami, organizacjami pacjenckimi i rodzicami dzieci chorych na hemofilię w sprawie zmiany zasad refundacji Emicizumabu?
Z wyrazami szacunku
Lidia Czechak
Poseł na Sejm RP
Interpelacja nr 10412
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji podskórnego leczenia Emicizumabem dla dzieci powyżej drugiego roku życia
Zgłaszający: Lidia Czechak
Data wpływu: 19-06-2025
Szanowna Pani Minister,
refundacja nowoczesnego, podskórnego leczenia Emicizumabem dla dzieci chorujących na hemofilię została wprowadzona 1 lipca 2024 roku, a realny dostęp do leku był od listopada 2024 roku. Wprowadzenie tej refundacji było bardzo dobrym i potrzebnym krokiem uczynionym przez ministerstwo.
Zasady kwalifikacji do otrzymania refundacji są jednak bardzo rygorystyczne, w lipcu tego roku pierwsi mali pacjenci chorujący na hemofilię ukończą drugi rok życia, a wedle kryteriów to oznacza dla nich koniec refundacji. Skierowani zostaną prawdopodobnie na dużo bardziej uciążliwe leczenie dożylne, co oznacza 72 dożylne wkłucia w ciągu zaledwie pół roku, a ostatecznością jest wszczepienie portu.
O zmianę kryteriów refundacji apelują rodzice oraz fundacje zrzeszające chorych na hemofilię.
W związku z powyższym proszę o szybką odpowiedź oraz podjęcie działań przez ministerstwo, aby wsłuchać się w głos chorych oraz ich rodzin:
1. Czy Ministerstwo Zdrowia planuje zmianę obecnych kryteriów refundacji leczenia Emicizumabem, tak aby umożliwić kontynuację terapii podskórnej dla dzieci powyżej drugiego roku życia?
2. Jakie są przesłanki ustanowienia granicy refundacji akurat na drugim roku życia dziecka?
3. Czy prowadzone są prace lub planowane konsultacje z ekspertami, organizacjami pacjenckimi i rodzicami dzieci chorych na hemofilię w sprawie zmiany zasad refundacji Emicizumabu?
Z wyrazami szacunku
Lidia Czechak
Poseł na Sejm RP
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Marek Kos
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
5%
Konkretność
95%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
5
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
6.5 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (5)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
5223 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.41.2025.WM
Warszawa, 16 lipca 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 10412 Pani Lidii Czechak, Posłanki na Sejm
Rzeczpospolitej w sprawie refundacji podskórnego leczenia emicizumabem dla
dzieci powyżej drugiego roku życia, Minister Zdrowia przedstawia stanowisko w
sprawie.
W Polsce leczenie hemofilii odbywa się w ramach dwóch programów:
1) Programu lekowego B.15. „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z
hemofilią A i B (ICD-10 D 66, D 67)”
2) Programu polityki zdrowotnej pt. „Narodowy Program Leczenia
Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-
2028” (NPLH).
W ramach NPLH do profilaktyki krwawień przy użyciu emicizumabu są
kwalifikowani pacjenci z hemofilią A powikłaną inhibitorem, u których próba
wywołania immunotolerancji zakończyła się niepowodzeniem lub wystąpiły
przeciwskazania do tego typu leczenia.
Od 1 lipca 2024 r. objęto refundacją lek Hemlibra (emicizuab) w ramach programu
lekowego B.15.
„Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” kryteria
kwalifikacji do niego obejmują dzieci z ciężką hemofilią A niepowikłaną
inhibitorem:
1) do ukończenia 2. roku życia, lub
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
2) u których występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność
usunięcia drugiego portu bądź brak możliwości założenia portu, nawet jeśli
nie występowały u nich wcześniej krwawienia dostawowe, lub
3) u których występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagających
leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowo stosowanej profilaktyki
czynnikiem VIII.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz.U. z 2024 r. poz. 930, z późn. zm.), zwana dalej
„ustawą o
refundacji”. W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu
leczniczego jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez
Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny
(producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Złożony do Ministerstwa
Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego
wskazania dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość
dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z
wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto, ewentualnych
instrumentów dzielenia ryzyka oraz wskazania, w którym produkt ma być
refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz
stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy
o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia
refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
Należy zauważyć, iż kryteria kwalifikacji do emicizumabu w ramach programu
lekowego B.15. zostały określone we wniosku o objęcie refundacją i ustalenie ceny
zbytu netto przez producenta leku. Dodatkowo 1 października 2024 r.
wprowadzono zmiany w przedmiotowym programie lekowym, które polegały na
ujednoliceniu kryteriów kwalifikacji dla emicizumabu bez względu na moduł
profilaktyki pierwotnej lub wtórnej.
Informuję, że 25 kwietnia 2025 r. do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wniosek o
objęcie refundacją przedmiotowego leku w populacji wszystkich pacjentów z
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
ciężką postacią hemofilii A niepowikłaną inhibitorem. Wniosek jest procedowany
zgodnie z zapisami ustawy o refundacji.
Ponadto Ministerstwo Zdrowia prowadzi rozmowy dotyczące scalenia
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy
Krwotoczne oraz programu lekowego w celu ulepszenia systemu leczenia hemofilii,
między innymi zwiększając szanse na prowadzenie profilaktyki krwawień
produktami o przedłużonym uwalnianiu.
Dodatkowo procedowany jest także wniosek o objęcie refundacją czynnika
krzepnięcia krwi o wyższym poziomie skuteczności, podawanego raz w tygodniu –
co będzie stanowiło alternatywę dla obecnych czynników krzepnięcia krwi w
programie leczenia hemofilii oraz dla emicizumabu. Decyzje w tym zakresie będą
podejmowane na przestrzeni kilku najbliższych miesięcy.
Warto również zauważyć, że lek Hemlibra nie jest już jedynym podskórnym lekiem
stosowanym w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią. Pod koniec 2024 r.
Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu dwa nowe leki: marstacymab oraz
koncizumab, które mogą być stosowane u pacjentów z hemofilią A i B. Aktualnie
trwają rozmowy z podmiotami odpowiedzialnymi w celu udostępnienia ich dla
pacjentów w ramach świadczeń gwarantowanych dla pacjentów z hemofilią.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.41.2025.WM
Warszawa, 16 lipca 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 10412 Pani Lidii Czechak, Posłanki na Sejm
Rzeczpospolitej w sprawie refundacji podskórnego leczenia emicizumabem dla
dzieci powyżej drugiego roku życia, Minister Zdrowia przedstawia stanowisko w
sprawie.
W Polsce leczenie hemofilii odbywa się w ramach dwóch programów:
1) Programu lekowego B.15. „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z
hemofilią A i B (ICD-10 D 66, D 67)”
2) Programu polityki zdrowotnej pt. „Narodowy Program Leczenia
Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-
2028” (NPLH).
W ramach NPLH do profilaktyki krwawień przy użyciu emicizumabu są
kwalifikowani pacjenci z hemofilią A powikłaną inhibitorem, u których próba
wywołania immunotolerancji zakończyła się niepowodzeniem lub wystąpiły
przeciwskazania do tego typu leczenia.
Od 1 lipca 2024 r. objęto refundacją lek Hemlibra (emicizuab) w ramach programu
lekowego B.15.
„Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” kryteria
kwalifikacji do niego obejmują dzieci z ciężką hemofilią A niepowikłaną
inhibitorem:
1) do ukończenia 2. roku życia, lub
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
2) u których występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność
usunięcia drugiego portu bądź brak możliwości założenia portu, nawet jeśli
nie występowały u nich wcześniej krwawienia dostawowe, lub
3) u których występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagających
leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowo stosowanej profilaktyki
czynnikiem VIII.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz
wyrobów medycznych (Dz.U. z 2024 r. poz. 930, z późn. zm.), zwana dalej
„ustawą o
refundacji”. W myśl zapisów ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu
leczniczego jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej, wydawanej przez
Ministra Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny
(producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Złożony do Ministerstwa
Zdrowia wniosek musi zawierać wszystkie elementy, określone w art. 25. ustawy o
refundacji. Wniosek o objęcie refundacją nowej substancji czynnej lub nowego
wskazania dla danej substancji czynnej podlega ocenie przez Agencję Oceny
Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość
dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z
wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia ceny zbytu netto, ewentualnych
instrumentów dzielenia ryzyka oraz wskazania, w którym produkt ma być
refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz
stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy
o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia
refundacją produktu we wnioskowanym wskazaniu.
Należy zauważyć, iż kryteria kwalifikacji do emicizumabu w ramach programu
lekowego B.15. zostały określone we wniosku o objęcie refundacją i ustalenie ceny
zbytu netto przez producenta leku. Dodatkowo 1 października 2024 r.
wprowadzono zmiany w przedmiotowym programie lekowym, które polegały na
ujednoliceniu kryteriów kwalifikacji dla emicizumabu bez względu na moduł
profilaktyki pierwotnej lub wtórnej.
Informuję, że 25 kwietnia 2025 r. do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wniosek o
objęcie refundacją przedmiotowego leku w populacji wszystkich pacjentów z
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
ciężką postacią hemofilii A niepowikłaną inhibitorem. Wniosek jest procedowany
zgodnie z zapisami ustawy o refundacji.
Ponadto Ministerstwo Zdrowia prowadzi rozmowy dotyczące scalenia
Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy
Krwotoczne oraz programu lekowego w celu ulepszenia systemu leczenia hemofilii,
między innymi zwiększając szanse na prowadzenie profilaktyki krwawień
produktami o przedłużonym uwalnianiu.
Dodatkowo procedowany jest także wniosek o objęcie refundacją czynnika
krzepnięcia krwi o wyższym poziomie skuteczności, podawanego raz w tygodniu –
co będzie stanowiło alternatywę dla obecnych czynników krzepnięcia krwi w
programie leczenia hemofilii oraz dla emicizumabu. Decyzje w tym zakresie będą
podejmowane na przestrzeni kilku najbliższych miesięcy.
Warto również zauważyć, że lek Hemlibra nie jest już jedynym podskórnym lekiem
stosowanym w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią. Pod koniec 2024 r.
Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu dwa nowe leki: marstacymab oraz
koncizumab, które mogą być stosowane u pacjentów z hemofilią A i B. Aktualnie
trwają rozmowy z podmiotami odpowiedzialnymi w celu udostępnienia ich dla
pacjentów w ramach świadczeń gwarantowanych dla pacjentów z hemofilią.
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
-- 3 of 3 --