Interpelacja nr 10103
Interpelacja w sprawie refundacji leku modyfikującego przebieg ataksji Friedreicha
Zgłaszający:
•
Adresat:
Treść wystąpienia poselskiego
Interpelacja w sprawie refundacji leku modyfikującego przebieg ataksji Friedreicha
Interpelacja nr 10103
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji leku modyfikującego przebieg ataksji Friedreicha
Zgłaszający: Marek Tomasz Hok
Data wpływu: 06-06-2025
Szanowna Pani Minister,
pacjenci z ataksją Friedreicha, schorzeniem zaliczanym do grupy rzadkich, ciężką chorobą neurodegeneracyjną o podłożu genetycznym, pozbawieni byli do tej pory skutecznego leczenia. Choroba, która dotyka najczęściej ludzi w młodym wieku, w efekcie postępującego uszkodzenia układu nerwowego, progresywnej utraty koordynacji, osłabienia mięśni i ogólnego wycieńczenia doprowadza do utraty samodzielnej aktywności. Średni wiek pacjentów w przypadku zgonu wynosi 37 lat. Eksperci podkreślają, że choroba jest olbrzymim obciążeniem nie tylko dla chorych, ale także ich otoczenia.
Dotychczas nie było skutecznego leczenia przyczynowego, a jedynie leczenie objawowe i podtrzymujące. Sytuacja uległa zmianie w 2024 r. kiedy został zarejestrowany w Europie pierwszy lek modyfikujący przebieg ataksji Friedreicha spowalniający postęp choroby. Po raz pierwszy pojawiła się nadzieja dla tej grupy pacjentów. Lek stosowany jest już w Polsce u pojedynczych pacjentów w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL) i oceniany bardzo dobrze zarówno przez pacjentów, jak i prowadzących leczenie neurologów.
Rozwiązanie to otwiera nowe możliwości, ale umożliwia dostęp do leczenia jedynie określonej grupie chorych i jest rozwiązaniem jedynie przejściowym. Tymczasem pacjenci i ich rodziny, opiekunowie czekają na udostępnienie terapii w ramach systemu refundacji.
W związku z powyższym proszę o odpowiedź na następujące pytania:
Czy Ministerstwo Zdrowia planuje objęcie chorych z ataksją Friedreicha jedynym jak dotąd skutecznym leczeniem zarejestrowanym w Europie?
Kiedy chorzy z ataksją Friedreicha będą mogli liczyć na dostęp do tej terapii nie tylko w ramach RDTL?
Interpelacja nr 10103
do ministra zdrowia
w sprawie refundacji leku modyfikującego przebieg ataksji Friedreicha
Zgłaszający: Marek Tomasz Hok
Data wpływu: 06-06-2025
Szanowna Pani Minister,
pacjenci z ataksją Friedreicha, schorzeniem zaliczanym do grupy rzadkich, ciężką chorobą neurodegeneracyjną o podłożu genetycznym, pozbawieni byli do tej pory skutecznego leczenia. Choroba, która dotyka najczęściej ludzi w młodym wieku, w efekcie postępującego uszkodzenia układu nerwowego, progresywnej utraty koordynacji, osłabienia mięśni i ogólnego wycieńczenia doprowadza do utraty samodzielnej aktywności. Średni wiek pacjentów w przypadku zgonu wynosi 37 lat. Eksperci podkreślają, że choroba jest olbrzymim obciążeniem nie tylko dla chorych, ale także ich otoczenia.
Dotychczas nie było skutecznego leczenia przyczynowego, a jedynie leczenie objawowe i podtrzymujące. Sytuacja uległa zmianie w 2024 r. kiedy został zarejestrowany w Europie pierwszy lek modyfikujący przebieg ataksji Friedreicha spowalniający postęp choroby. Po raz pierwszy pojawiła się nadzieja dla tej grupy pacjentów. Lek stosowany jest już w Polsce u pojedynczych pacjentów w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL) i oceniany bardzo dobrze zarówno przez pacjentów, jak i prowadzących leczenie neurologów.
Rozwiązanie to otwiera nowe możliwości, ale umożliwia dostęp do leczenia jedynie określonej grupie chorych i jest rozwiązaniem jedynie przejściowym. Tymczasem pacjenci i ich rodziny, opiekunowie czekają na udostępnienie terapii w ramach systemu refundacji.
W związku z powyższym proszę o odpowiedź na następujące pytania:
Czy Ministerstwo Zdrowia planuje objęcie chorych z ataksją Friedreicha jedynym jak dotąd skutecznym leczeniem zarejestrowanym w Europie?
Kiedy chorzy z ataksją Friedreicha będą mogli liczyć na dostęp do tej terapii nie tylko w ramach RDTL?
Odpowiedź urzędowa
Podsekretarz stanu Marek Kos
Audyt odpowiedzi: Wskaźnik lania wody & konkretności
Bardzo konkretna
Automatyczna analiza lingwistyczno-statystyczna pisma resortu
Lanie wody
5%
Konkretność
95%
Odpowiedź wysoce rzeczowa – zawiera liczne dane twarde, kwoty, daty lub bezpośrednie odniesienie do zadanych pytań.
Twarde liczby / kwoty
0 kwot, 0 %
Precyzyjne daty
5
Odpowiedź na punkty
✓ Tak (Ad 1, Pkt...)
Gęstość faktów
6.3 / 1k zn.
- Wymienia precyzyjne daty lub terminy (5)
- Resort odnosi się punkt po punkcie do pytań posła
Urzędowe załączniki i odpowiedzi:
Pełna treść wyekstrahowana z załącznika PDF (odpowiedź urzędowa)
5426 znaków
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.38.2025.JW
Warszawa, 08 lipca 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 10103 Pana Tomasza Hoka, Posła na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej, w sprawie refundacji leku Skyclarys (omaveloksolon) dla
pacjentów z ataksją Friedreicha, Minister Zdrowia prosi o przyjęcie poniższych informacji.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków,
środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów
medycznych (Dz. U. z 2024 r. poz. 930, z późn. zm.). Na podstawie przepisów art. 37 ww.
ustawy Minister Zdrowia ogłasza co do zasady raz na 3 miesiące, w drodze obwieszczenia
wykazy refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego i wyrobów medycznych.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego w danym
wskazaniu jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra
Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku,
jego przedstawiciela lub importera). Oznacza to, że warunkiem podjęcia działań mających
na celu objęcie refundacją leku jest złożenie adekwatnego wniosku o objęcie refundacją.
Wniosek podmiotu odpowiedzialnego jest procedowany zgodnie z zapisami przedmiotowej
ustawy, co obejmuje dla leku zawierającego nową substancję czynną, przygotowanie
analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej AOTMiT),
stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji. Wydanie rekomendacji,
stanowiącej efekt oceny skuteczności, bezpieczeństwa oraz efektywności kosztowej leku,
przez Prezesa AOTMiT dla nowego produktu leczniczego umożliwia przekazanie projektu
do Komisji Ekonomicznej celem przeprowadzenia negocjacji warunków cenowych objęcia
refundacją.
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Następnie Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów
zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję administracyjną
(pozytywną bądź negatywną) w przedmiocie objęcia refundacją i ustaleniu urzędowej ceny
zbytu, przy uwzględnieniu następujących kryteriów:
1) stanowiska Komisji Ekonomicznej, o której mowa w art. 17,
2) rekomendacji Prezesa Agencji, o której mowa w art. 35 ust. 6,
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4) skuteczności klinicznej i praktycznej,
5) bezpieczeństwa stosowania,
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów
medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
8) konkurencyjności cenowej,
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków
publicznych i świadczeniobiorców,
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o świadczeniach,
oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10,
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o świadczeniach,
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość,
ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca,
o którym mowa w art. 6 ustawy z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania
wartości rocznego produktu krajowego brutto (Dz.U. z 2021 r. poz. 151), a w przypadku
braku możliwości wyznaczenia tego kosztu - koszt uzyskania dodatkowego roku życia,
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25 pkt 4,
- biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury
medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy
specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny.
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
Należy wskazać, że wniosek dla leku Skyclarys (omaweloksolon) wpłynął do Ministerstwa
Zdrowia. Wniosek został oceniony przez AOTMiT1 (negatywnie) jak również odbyły się
spotkania negocjacyjne i wydana została uchwała Komisji Ekonomicznej2 (negatywna). Po
wydaniu opinii ciał doradczych cały zebrany w sprawie materiał został przekazany
Ministrowi Zdrowia, który w oparciu o 14 kryteriów ustawowych rozstrzygnął o wydaniu
decyzji pozytywnej.
Tym samym lek Skyclarys (omaweloksolon) został wpisany na obwieszczenie Ministra
Zdrowia z 17 czerwca 2025 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1
lipca 2025 r.3
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
1 https://bip.aotm.gov.pl/zlecenia-mz-2024/1033-materialy-2024/8733-189-2024-zlc
2 https://www.gov.pl/web/zdrowie/protokoly-uchwal-negatywnych
3 https://www.gov.pl/web/zdrowie/obwieszczenie-ministra-zdrowia-z-dnia-17-czerwca-2025-r-
w-sprawie-wykazu-refundowanych-lekow-srodkow-spozywczych-specjalnego-przeznaczenia-
zywieniowego-oraz-wyrobow-medycznych-na-1-lipca-2025-r
-- 3 of 3 --
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
PLR2.050.38.2025.JW
Warszawa, 08 lipca 2025
Pan
Szymon Hołownia
Marszałek Sejmu
Rzeczypospolitej Polskiej
Szanowny Panie Marszałku,
w odpowiedzi na interpelację nr 10103 Pana Tomasza Hoka, Posła na Sejm
Rzeczypospolitej Polskiej, w sprawie refundacji leku Skyclarys (omaveloksolon) dla
pacjentów z ataksją Friedreicha, Minister Zdrowia prosi o przyjęcie poniższych informacji.
Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków,
środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów
medycznych (Dz. U. z 2024 r. poz. 930, z późn. zm.). Na podstawie przepisów art. 37 ww.
ustawy Minister Zdrowia ogłasza co do zasady raz na 3 miesiące, w drodze obwieszczenia
wykazy refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego i wyrobów medycznych.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, objęcie refundacją produktu leczniczego w danym
wskazaniu jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez Ministra
Zdrowia w oparciu o wniosek przedłożony przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku,
jego przedstawiciela lub importera). Oznacza to, że warunkiem podjęcia działań mających
na celu objęcie refundacją leku jest złożenie adekwatnego wniosku o objęcie refundacją.
Wniosek podmiotu odpowiedzialnego jest procedowany zgodnie z zapisami przedmiotowej
ustawy, co obejmuje dla leku zawierającego nową substancję czynną, przygotowanie
analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej AOTMiT),
stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji. Wydanie rekomendacji,
stanowiącej efekt oceny skuteczności, bezpieczeństwa oraz efektywności kosztowej leku,
przez Prezesa AOTMiT dla nowego produktu leczniczego umożliwia przekazanie projektu
do Komisji Ekonomicznej celem przeprowadzenia negocjacji warunków cenowych objęcia
refundacją.
-- 1 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
2
Następnie Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów
zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję administracyjną
(pozytywną bądź negatywną) w przedmiocie objęcia refundacją i ustaleniu urzędowej ceny
zbytu, przy uwzględnieniu następujących kryteriów:
1) stanowiska Komisji Ekonomicznej, o której mowa w art. 17,
2) rekomendacji Prezesa Agencji, o której mowa w art. 35 ust. 6,
3) istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4) skuteczności klinicznej i praktycznej,
5) bezpieczeństwa stosowania,
6) relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7) stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów
medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
8) konkurencyjności cenowej,
9) wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków
publicznych i świadczeniobiorców,
10) istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o świadczeniach,
oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
11) wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10,
12) mapy potrzeb zdrowotnych, o której mowa w art. 95a ust. 1 ustawy o świadczeniach,
13) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość,
ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca,
o którym mowa w art. 6 ustawy z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania
wartości rocznego produktu krajowego brutto (Dz.U. z 2021 r. poz. 151), a w przypadku
braku możliwości wyznaczenia tego kosztu - koszt uzyskania dodatkowego roku życia,
14) zobowiązania do zapewnienia ciągłości dostaw, o którym mowa w art. 25 pkt 4,
- biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury
medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy
specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny.
-- 2 of 3 --
telefon: +48 22 250 01 46 ul. Miodowa 15
adres email: kancelaria@mz.gov.pl 00-952 Warszawa
www.gov.pl/zdrowie
3
Należy wskazać, że wniosek dla leku Skyclarys (omaweloksolon) wpłynął do Ministerstwa
Zdrowia. Wniosek został oceniony przez AOTMiT1 (negatywnie) jak również odbyły się
spotkania negocjacyjne i wydana została uchwała Komisji Ekonomicznej2 (negatywna). Po
wydaniu opinii ciał doradczych cały zebrany w sprawie materiał został przekazany
Ministrowi Zdrowia, który w oparciu o 14 kryteriów ustawowych rozstrzygnął o wydaniu
decyzji pozytywnej.
Tym samym lek Skyclarys (omaweloksolon) został wpisany na obwieszczenie Ministra
Zdrowia z 17 czerwca 2025 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków
spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1
lipca 2025 r.3
Z wyrazami szacunku
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Marek Kos
Podsekretarz Stanu
/dokument podpisany elektronicznie/
1 https://bip.aotm.gov.pl/zlecenia-mz-2024/1033-materialy-2024/8733-189-2024-zlc
2 https://www.gov.pl/web/zdrowie/protokoly-uchwal-negatywnych
3 https://www.gov.pl/web/zdrowie/obwieszczenie-ministra-zdrowia-z-dnia-17-czerwca-2025-r-
w-sprawie-wykazu-refundowanych-lekow-srodkow-spozywczych-specjalnego-przeznaczenia-
zywieniowego-oraz-wyrobow-medycznych-na-1-lipca-2025-r
-- 3 of 3 --